日前，?一項有關鞘內注射臍帶間充質干細胞(UCT-MSC)治療在腦癱的臨床試驗表明[1]，臍帶間充質干細胞移植是安全的，甚至有希望改善臨床和影像學結果，這為腦癱的治療提供了新思路。

01圍產組織來源間充質干細胞具有潛力治療腦癱

腦癱 (CP) 表現(xiàn)為持續(xù)存在的中樞性運動和姿勢發(fā)育障礙、活動受限，是一組發(fā)育中的胎兒或嬰幼兒腦部非進行性損傷所致的永久性中樞神經系統(tǒng)疾病。腦癱的全球流行率估計高達3/ 1000 人。目前腦癱還無法治愈，也沒有明確的策略進行預防，主要的治療措施是進行功能訓練，也可在功能訓練中配合使用矯形器，對于痙攣型型腦癱可通過手術矯正畸形。

中樞神經系統(tǒng)（CNS）無法再生新細胞，其產生的損害往往永久性的，干細胞具有自我更新和分化為其他細胞類型的能力，將干細胞療法用于神經系統(tǒng)疾病是目前的研究熱點。

間充質干細胞 (MSC)可以釋放神經營養(yǎng)因子、抗氧化分子、血管生成劑、抗炎劑、抗纖維化劑和抗凋亡劑，從而增強損傷后的組織修復。

臍帶和胎盤中含有大量的干細胞，同時源自臍帶胎盤的細胞免疫原性低、移植物抗宿主風險低。該研究通過隨機、雙盲對照，評估鞘內注射臍帶組織間充質干細胞療法的安全性和有效性。

02? ?72名患者參與，接受干細胞治療后明顯改善

這項臨床試驗在排除了其他類型的腦癱后，將72名患有痙攣性腦癱的參與者（4-14 歲）平均分為試驗組和對照組。

圖片來自文獻1

試驗組接受臍帶間充質干細胞治療，對照組接受假手術。分別在術后 1、3、6 和 12 個月對受試者進行大運動功能測量（GMFM）-66 和改良 Ashworth 量表 (MAS)評估；術后 6 個月和 12 個月對兒科殘疾評估量表 (PEDI) 和 CP 生活質量 (CP-QoL) 進行評估；術后12 個月進行MRI 和 DTI 。同時監(jiān)測受試者隨訪期間的不良事件。+

實驗結果顯示，實驗組在接受干細胞治療 12 個月后的平均 GMFM-66 評分顯著增高， MAS 評分顯著下降；PEDI 總分也有所增加，在朋友和家人、活動參與和溝通等領域的明顯改善。

運動障礙是腦癱中最常見的殘疾癥狀。研究表明，與對照組相比，在注射干細胞 6 個月后，顯著改善了患者的運動功能。并且這種改善一直持續(xù)到隨訪結束。在最后一次隨訪（1 年）時，實驗組的平均 GMFM-66 評分下降，MAS 增加。

研究還提示，增加注射頻率可以在更長的時間內提高療效。

已有研究表明腦癱患兒的生長運動潛能在 5～7 歲后趨于平穩(wěn)[2]，那么或許該年齡段的兒童會有更好的治療效果。同時臍帶細胞移植無需侵入性、無痛，更加的安全，非常適合于兒童和青少年。

圖片來自文獻[1]

在影像學上，雖然沒有觀察到參與者的MRI 有顯著改善，但試驗組的DTI分析顯示優(yōu)于對照組，DTI 的數(shù)據(jù)顯示，使用干細胞治療的病例的白質結構完整性有顯著改善。?

圖片來自文獻[1]

在這項臨床試驗中，鞘內注射臍帶間充質干細胞治療腦癱的安全性再次被證實。間充質干細胞治療組中的兩個病例在鞘內細胞注射后 24 小時內出現(xiàn)發(fā)燒，但自發(fā)消退且未診斷出感染（例如腦膜炎）。手術后 24 小時內報告的其他不良事件包括有輕度至中度煩躁、頭痛、腰痛和嘔吐。但目前所有癥狀都得到了解決，并且在隨訪期間沒有報告嚴重的不良事件。

03??小結

由于腦癱孩子的腦組織受到不同程度的損傷，目前沒有完全治愈的辦法，目前合理的康復治療可以改善患兒的臨床癥狀。這是第一個在 腦癱患者鞘內細胞注射后使用定量 DTI 的臨床試驗，取得了積極的臨床結論。

在我國，2018自然學術會議——婦女兒童國際學術研討會公開了一組數(shù)據(jù)，廣州市兒科研究所開展對腦癱患兒的干細胞治療，目前10例腦癱患兒接受干細胞治療后顯示有效，受損神經細胞得到保護和修復，肢體功能障礙從5級改善到了4級甚至3級。這一組數(shù)據(jù)給干細胞治療腦癱增添了新希望。

期待未來這一療法能有更多的臨床證據(jù)支持，并獲得長期療效，讓萬千腦癱患兒獲得新生。

參考文獻：

[1] Amanat M, Majmaa A, Zarrabi M, Nouri M, Akbari MG, Moaiedi AR, Ghaemi O, Zamani F, Najafi S, Badv RS, Vosough M, Hamidieh AA, Salehi M, Montazerlotfelahi H, Tavasoli AR, Heidari M, Mohebi H, Fatemi A, Garakani A, Ashrafi MR. Clinical and imaging outcomes after intrathecal injection of umbilical cord tissue mesenchymal stem cells in cerebral palsy: a randomized double-blind sham-controlled clinical trial. Stem Cell Res Ther. 2021 Aug 6;12(1):439. doi: 10.1186/s13287-021-02513-4. PMID: 34362453; PMCID: PMC8343813.

https://stemcellres.biomedcentral.com/articles/10.1186/s13287-021-02513-4

[2] Rosenbaum PL, Walter SD, Hanna SE, Palisano RJ, Russell DJ, Raina P, Wood E, Bartlett DJ, Galuppi BE. Prognosis for gross motor function in cerebral palsy: creation of motor development curves. JAMA. 2002 Sep 18;288(11):1357-63. doi: 10.1001/jama.288.11.1357. PMID: 12234229.