"預計外泌體領域將在未來幾年將得到快速發(fā)展，外泌體作為藥物載體的研究將取得新的突破。"

作者：Emilia

編輯：tuya

2022年7月11日，北京思珞賽生物（TheraXyte）宣布完成逾千萬美元 Pre-A 輪融資，本次融資將用于公司程序化藥物遞送平臺 TAXY ?的建設及 CDMO 業(yè)務推廣，本輪融資由諾輝創(chuàng)投與另一家知名醫(yī)療投資基金共同領投。

思珞賽生物成立于2019年9月，是一家創(chuàng)新型生物科技公司。專注于研發(fā)新型納米藥物，尤其是外泌體（Exosomes）相關的創(chuàng)新藥物研發(fā)和應用，并致力于外泌體本身及其作為藥物遞送載體的創(chuàng)新技術開發(fā)和臨床應用轉化。

諾輝創(chuàng)投為“癌癥早篩龍頭”諾輝健康（06606.HK）于2021年出資3000萬美元成立的創(chuàng)投基金，專注于挖掘診斷及精準醫(yī)學上游平臺技術領域具有突破性創(chuàng)新和高增長潛力的早期生物科技公司。

目前，思珞賽生物已擁有近千平米的研發(fā)和生產基地，依托自有的外泌體藥物研發(fā)平臺和完備的 GMP 生產和質控體系，具備從實驗室級別到工業(yè)級別的外泌體量產能力。

同時，基于TAXY?外泌體研究平臺，公司對外提供相關領域的科研CRO服務和臨床CDMO服務，助力外泌體行業(yè)的快速發(fā)展。

外泌體在藥物遞送方面具有多重優(yōu)勢

藥物遞送是指在空間、時間及劑量上全面調控藥物在生物體內分布的技術體系，不僅影響最終藥物發(fā)揮藥效的作用，甚至會成為決定藥物研發(fā)成敗的關鍵點。一直以來，藥物遞送都是醫(yī)藥研發(fā)中永恒不變的話題，幾乎所有藥物都會面臨遞送的問題。

藥物遞送系統主要承載著四大核心功能：藥物靶向、藥物控釋、促進藥物吸收、增強藥物屬性。這些功能對于傳統的藥物遞送系統來說，往往只能實現部分功能，因此，開發(fā)一種能夠同時擁有多種功能的藥物遞送載體，對于臨床應用至關重要。

而外泌體是一類直徑在 30-150nm 的細胞外囊泡(Extracellular Vesicles, EVs)，具有磷脂雙分子層結構，攜帶多種蛋白質、核酸、脂質等重要的生物信息。其生物合成是一個由多種細胞分子介導的精細調控過程，各種生物活性分子會被特異性的分選到外泌體中，因此可以對外泌體進行定向改造，從而賦予其特異性的藥物遞送載體功能。

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與脂質體和病毒載體相比，外泌體具備眾多優(yōu)點：可通過工程化修飾，靶向到特定的組織和器官，低毒性，無免疫原性，可實現顱內藥物遞送等，展示出了在核酸藥物遞送中無可比擬的優(yōu)勢。

思珞賽解決了外泌體從實驗室到臨床轉化的行業(yè)痛點

目前制約外泌體載藥技術向臨床轉化的，還有四個痛點：一是大規(guī)模生產，二是藥物的高效裝載，三是外泌體的精準改造，四是胞內藥物釋放。

針對上述四個痛點，思珞賽對外泌體載藥技術進行了全方位的創(chuàng)新性研發(fā)，獨立開發(fā)了程序化藥物遞送系統（Programmable Drug Delivery）—— TAXY ?。

思珞賽建立了擁有自主知識產權的外泌體生產細胞系 （ExoBoost），該細胞系與現有例如 293T，Expi293F細胞系相比，能將外泌體產量提升20倍。

此外，公司開發(fā)了外泌體藥物裝載系統 （ExoPack），能將蛋白或核酸藥物高效地、選擇性地裝載到外泌體的內部或者表面。

思珞賽還研究了外泌體進入細胞的不同機制，公司可根據受體配體作用的不同，開發(fā)出不同組織靶向性的外泌體?（ExoTarget）——可以靶向腦部、肺部、肌肉等。公司還對外泌體進入細胞后的循環(huán)途徑做了深入研究，初步建立了促進藥物釋放的工程化外泌體 (ExoRelease)，為進一步優(yōu)化外泌體載體，提高藥物釋放效率奠定了基礎。

思珞賽在質粒構建、菌種庫建立和檢定、細胞庫建立和檢定、工藝開發(fā)和優(yōu)化、QC檢測及放行、細胞培養(yǎng)及外泌體純化領域積累了豐富的開發(fā)和生產經驗。依托自有的外泌體藥物研發(fā)平臺、生產技術優(yōu)勢、完備的多功能GMP車間和GMP生產體系，具備制備從實驗室級別（<2L）放大到工業(yè)級別（200L）樣本量的能力。

無論在外泌體純度（顆粒數/蛋白量），囊泡比例還是生產批次的穩(wěn)定性方面，思珞賽都具有領先優(yōu)勢。公司同時對外提供定制化的外泌體科研服務，打造個性化CDMO服務，致力于提高工藝效率，降低生產成本，共同推動更多創(chuàng)新生物藥上市，為廣大患者造福。

外泌體領域已在國外臨床應用上掀起了一波熱潮

目前，外泌體在治療和診斷方向的應用也從實驗室研究階段迅速推進商業(yè)化，迄今為止，全球約有40多家外泌體治療和診斷的公司，包括Codiak Bioscience(CDAK.US)、EVOX Therapeutics、Carmine Therapeutics、Capricor、Avalon、AegleTherapeutics等。

其中，美國代表性企業(yè)Codiak Bioscience已于2020年10月在NASDAQ上市，其exoASO-STAT6外泌體核酸藥物已進入I期臨床試驗，通過在外泌體表面攜帶反義寡核苷酸，降低免疫抑制轉錄因子的表達，促進抗腫瘤免疫反應，并且與Jazz Pharmaceuticals和Sarepta Therapeutics分別進行了管線合作。

另一家外泌體治療代表企業(yè)英國EVOX Therapeutics則分別與禮來和武田制藥開展了相應合作，通過自研的DeliverEX平臺開發(fā)裝載mRNA和siRNA的外泌體產品，用于罕見病和神經系統疾病的治療。

預計外泌體領域將在未來幾年將得到快速發(fā)展，外泌體作為藥物載體的研究將取得新的突破。