科技改變生活，以前只能在電影中看到的未來生活正在逐步實現(xiàn)。有朋友就說了，在全球高科技前沿技術(shù)快速發(fā)展的現(xiàn)階段，哪些前沿技術(shù)最值得我們關(guān)注，又有哪些和我們息息相關(guān)呢？

說到前沿科技，比如天宮圓夢，逐夢人造太陽等等，這些都是很高大上的了。但是說到和生活息息相關(guān)，我想要說一點對生命醫(yī)學(xué)的看法：比較看好基因編輯對疾病的治療進入臨床。個人認為這個可能是最容易獲批的臨床應(yīng)用之一，因為有CAR-T珠玉在前（雖然CAR-T也是基因編輯，但是和大家通常語境下的基因編輯略有區(qū)別）。但是也沒大家想得那么容易。

為什么呢？很多人總覺得生命醫(yī)學(xué)科研很容易，今天剛出個技術(shù)，就覺得幾年內(nèi)可以實現(xiàn)應(yīng)用，其實這極大地高估了現(xiàn)實的復(fù)雜性。就比如基因編輯技術(shù)的應(yīng)用，目前至少要解決以下幾個問題。

下面就逐一來為大家介紹。

01，技術(shù)本身的問題

不少外行會覺得，基因編輯技術(shù)不是很成熟了嗎？從十年前到現(xiàn)在，甚至還拿了前兩年的諾貝爾獎。

但是實際上，基因編輯技術(shù)一直在改進，哪怕是很多人以為的編輯效率問題，也在改進，比如這兩年，劉如謙在致力于開發(fā)的PE系統(tǒng)，已經(jīng)從PE2到PE5了，去年11月還發(fā)了篇cell。

每次如果你看公眾號，會覺得完美無比，但是實際上，一直有問題。比如2020年劉如謙開發(fā)的DdCBE系統(tǒng)，可以實現(xiàn)精準基因編輯，當時也是nature重磅論文。

當時還有好幾篇跟著的研究，發(fā)現(xiàn)的確管用。

然而，今年，另一篇論文發(fā)現(xiàn)，DdCBE在細胞核DNA上產(chǎn)生了大量的基因組范圍內(nèi)的SNV脫靶效應(yīng)

可以說，目前基因編輯系統(tǒng)距離成熟還有一段距離。還需要繼續(xù)在這個系統(tǒng)里努力。

02，現(xiàn)實的研究問題

這個問題就更耗時了。相信很多人通過新冠了解到了疫苗的研發(fā)流程，基因編輯要想走到臨床應(yīng)用，一樣要經(jīng)歷同樣的過程。

首先是細胞反復(fù)驗證，證實可行。

接下來，動物實驗，小鼠是基本的，有條件可能得到猴子上，這一步，是用年來計數(shù)的。

再往下，是臨床試驗。

三期下來，這時間是5年最低了?；旧贤瓿闪松鲜鲅芯浚趴梢哉将@得批準應(yīng)用。

而期間，任何一步出問題，都可能停下來。

03，批準機構(gòu)

做醫(yī)學(xué)研究是需要相關(guān)機構(gòu)批準的。

比如之前FDA就暫停了基于基因編輯的CAR-T臨床試驗 。原因是一名患者在臨床中發(fā)現(xiàn)，使用基因編輯藥物后，他的體內(nèi)所有血細胞系都減少了，而且出現(xiàn)了染色體異常的細胞，增加了致癌風(fēng)險。

所以FDA直接暫停了。

04，給誰用？給什么病用？

這個就更復(fù)雜了。目前人體細胞治療，最常見的是癌癥，也就是大家熟悉的CAR-T，那個120萬一針的東西，不過主要針對非實體瘤。這個優(yōu)勢在于有臨床批準過，所以到時候用起來也障礙小些。

其次可能是罕見病。但是罕見病目前存在一些具體問題，比如確定單基因罕見病還是很困難的。

總之，個人認為，基因編輯這種前沿科技，在未來十年到二十年，進入臨床應(yīng)用可能性是很大的。