2017年8月30日，全球第一個(gè)Car-T藥品，Novartis公司的Kymriah(CTL019)率先獲得美國(guó)FDA審批，用于難治性或復(fù)發(fā)性急性B淋巴細(xì)胞白血?。˙-ALL）兒童及青少年患者。緊隨其后，于10月18日，Kite公司的Yescarta（KTE-C19）也獲得美國(guó)FDA審批，用于既往接受二線或多線系統(tǒng)治療的復(fù)發(fā)性或難治性大B細(xì)胞淋巴瘤（LBCL）成人患者的治療。這兩個(gè)重磅新聞的掀開(kāi)了全球細(xì)胞藥品的序幕。2017年也因此成為新一代細(xì)胞治療的元年。

細(xì)胞藥品政策法規(guī)

作為一個(gè)“新鮮事物”，細(xì)胞藥品在國(guó)內(nèi)的監(jiān)管政策一直奉行著邊學(xué)習(xí)邊進(jìn)步、謹(jǐn)慎放開(kāi)的態(tài)度。經(jīng)不完全統(tǒng)計(jì)，近年來(lái)，藥監(jiān)局、衛(wèi)健委等監(jiān)管機(jī)構(gòu)相繼出臺(tái)了如下表所列的幾十條細(xì)胞治療相關(guān)政策法規(guī)或讀物：

干細(xì)胞和免疫細(xì)胞自2015年起，經(jīng)歷了從按照醫(yī)療技術(shù)監(jiān)管向按照藥品監(jiān)管的歷史轉(zhuǎn)身。特別是2017年12月頒布的《細(xì)胞治療產(chǎn)品研究與評(píng)價(jià)技術(shù)指導(dǎo)原則》（試行）相關(guān)問(wèn)題解讀第一次真正地明確了細(xì)胞制品可按藥品申報(bào)。自此，細(xì)胞治療開(kāi)始了衛(wèi)健委主導(dǎo)監(jiān)管的“技術(shù)”以及藥監(jiān)局主導(dǎo)監(jiān)管的“藥品”兩條腿走路的監(jiān)管模式。

細(xì)胞藥品申報(bào)

2017年12月中國(guó)第一個(gè)細(xì)胞藥品，金斯瑞生物技術(shù)公司旗下子公司南京傳奇的LCAR-B38M CAR-T獲得NMPA受理，并于2018年3月獲得臨床試驗(yàn)批件。這也標(biāo)志著中國(guó)以Car-T、干細(xì)胞為代表的新細(xì)胞藥品時(shí)代的開(kāi)始。

目前國(guó)內(nèi)已有數(shù)十個(gè)細(xì)胞藥品臨床試驗(yàn)批件，其中干細(xì)胞藥品19個(gè)（如下表所示）。除吉美瑞生下屬江西仙荷的REGEND001自體回輸制劑以及西比曼公司一款產(chǎn)品為自體干細(xì)胞外，其余均為異體干細(xì)胞。除REGEND001之外，其他均為間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)產(chǎn)品。

干細(xì)胞藥品全球行業(yè)現(xiàn)狀

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，截止目前，全球僅有19款干細(xì)胞產(chǎn)品獲批上市（如下表所示），有超過(guò)200種干細(xì)胞療法候選藥品正在開(kāi)發(fā)中。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)的未來(lái)與展望

干細(xì)胞療法是當(dāng)今醫(yī)學(xué)研究最前沿也是最熱門(mén)的方向之一，取得了令人興奮的成果。目前，干細(xì)胞在人類疾病治療中的地位和價(jià)值已經(jīng)初步顯現(xiàn)，在血液疾病、慢性疾病、嚴(yán)重創(chuàng)傷修復(fù)的再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域，干細(xì)胞治療已經(jīng)成為彌補(bǔ)傳統(tǒng)治療欠缺的有效治療方案。從行業(yè)的長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展來(lái)看，從事基礎(chǔ)和臨床轉(zhuǎn)化研究是打造完整且健康干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈的唯一出路，而新藥研發(fā)又是醫(yī)藥行業(yè)最具代表性的商業(yè)模式。干細(xì)胞藥物研發(fā)獲得越來(lái)越多行業(yè)人員的認(rèn)可，資本和人才逐步進(jìn)入這個(gè)新興領(lǐng)域?；仡櫲蚋杉?xì)胞臨床研究和藥物研發(fā)的歷史，可謂一路坎坷，我們?nèi)匀幌嘈鸥杉?xì)胞治療將克服困難，成為可靠的治療方式。希望從業(yè)者既不要過(guò)早的盲目宣布勝利，也不要過(guò)早的放棄一個(gè)有希望的治療策略。靜下心來(lái)，潛心研究，我們將走的更遠(yuǎn)！

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