臨床階段生物制藥公司知臨集團(tuán)有限公司宣布美國食品藥品監(jiān)督管理局 （FDA） 辦公室已授予 SACT-1 孤兒藥資格 。 SACT-1 是一種用于治療神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服小分子藥物，臨床前研究已經(jīng)研究了 SACT-1 的機(jī)制，以增強(qiáng)腫瘤細(xì)胞死亡和抑制 MYCN 表達(dá)（這是通常觀察到 MYCN 擴(kuò)增的高風(fēng)險或復(fù)發(fā)性神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者的常見臨床診斷）。 SACT-1 特別被設(shè)計用于與標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理化療結(jié)合使用，知臨集團(tuán)計劃已提交一份試研究藥物申請（IND）于 2022 年開始 SACT-1 的 1b/2a 期臨床試驗(yàn)，在神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者中測試該藥物。