"輝瑞的血液學(xué)重點(diǎn)是鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和血友病，SCD對(duì)非洲裔人群影響較大。""輝瑞的血液學(xué)重點(diǎn)是鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和血友病，SCD對(duì)非洲裔人群影響較大。"

作者：Emilia

編輯：tuya

2022年8月8日，輝瑞宣布以54億美元收購(gòu)Global Blood Therapeutics（GBT），以每股68.50美元的現(xiàn)金收購(gòu)GBT所有流通股，包括債務(wù)和獲得的現(xiàn)金凈額。此次收購(gòu)補(bǔ)充并進(jìn)一步增強(qiáng)了輝瑞在稀有血液學(xué)領(lǐng)域30多年的傳統(tǒng)，并通過(guò)帶來(lái)專(zhuān)業(yè)知識(shí)和領(lǐng)先的產(chǎn)品組合和管道，從而增強(qiáng)了公司對(duì)鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）的承諾，輝瑞打算繼續(xù)鞏固兩家公司對(duì) SCD 社區(qū)的共同承諾和參與。

輝瑞的目標(biāo)是收購(gòu)該公司及其主要產(chǎn)品Oxbryta（voxelotor），以加強(qiáng)其自己的產(chǎn)品組合和管線(xiàn)。輝瑞的血液學(xué)重點(diǎn)是鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）和血友病。鐮狀細(xì)胞病(SCD)是一種終生遺傳的罕見(jiàn)血液疾病，它會(huì)影響血紅蛋白，血紅蛋白是一種由紅細(xì)胞攜帶的蛋白質(zhì)，可將氧氣輸送到全身的組織和器官。由于基因突變，患有SCD的個(gè)體會(huì)形成異常血紅蛋白，稱(chēng)為鐮狀血紅蛋白。

GBT的主導(dǎo)產(chǎn)品是 Oxbryta（voxelotor），于2019年11月獲得美國(guó)FDA批準(zhǔn)用于治療成人和12歲以上兒童患者的鐮狀細(xì)胞病。成為首個(gè)也是唯一一個(gè)獲得FDA批準(zhǔn)的鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑。2021年12月，Oxbryta被批準(zhǔn)用于治療4至12歲以下患者的鐮狀細(xì)胞病。2021年，Oxbryta創(chuàng)造了1.947億美元。在鐮狀細(xì)胞病新藥獲得國(guó)際市場(chǎng)批準(zhǔn)后，銷(xiāo)售額將繼續(xù)增長(zhǎng)。

該公司的其他管線(xiàn)包括：Inclacumab是一種新型P-選擇素抑制劑，目前處于III期研究中，評(píng)估其在減少鐮狀細(xì)胞病患者血管閉塞危機(jī) (VOCs) 和因VOCs再次入院的方面的潛力。GBT601是下一代鐮狀血紅蛋白聚合抑制劑，正在 II/III期臨床的II期部分進(jìn)行評(píng)估，有可能成為鐮狀細(xì)胞患者的同類(lèi)最佳療法。

關(guān)于鐮狀細(xì)胞病

鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 是一種終生、使人衰弱的遺傳性血液疾病，其特征是溶血性貧血、急性疼痛危象和進(jìn)行性終末器官損傷。當(dāng)鐮狀紅細(xì)胞刺激血管內(nèi)壁并引起炎癥反應(yīng)，導(dǎo)致血管閉塞、組織缺血和疼痛時(shí)，就會(huì)發(fā)生急性疼痛危象或血管閉塞危象 (VOC)。

SCD的并發(fā)癥始于兒童早期，并與預(yù)期壽命縮短有關(guān)。SCD 的早期干預(yù)和治療已顯示出改變這種疾病病程、減少癥狀和事件、預(yù)防長(zhǎng)期器官損傷和延長(zhǎng)預(yù)期壽命的潛力。

從歷史上看，對(duì)于解決 SCD 及其急性和慢性并發(fā)癥的根本原因的治療方法的需求一直未得到滿(mǎn)足。雖然在發(fā)達(dá)市場(chǎng)很少見(jiàn)，但有4個(gè)。全球有500萬(wàn)人患有SCD，超過(guò)4500萬(wàn)人患有鐮狀細(xì)胞性狀。SCD 尤其發(fā)生在祖先來(lái)自撒哈拉以南非洲的人中，盡管它也發(fā)生在西班牙裔、南亞裔、南歐和中東血統(tǒng)的人身上。

SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病，影響全世界數(shù)百萬(wàn)人，主要發(fā)生在非洲、中東和南亞血統(tǒng)的人群中。GBT 開(kāi)發(fā)了 Oxbryta ? (voxelotor) 片劑，這是一種直接針對(duì) SCD 根本原因的一流藥物。Oxbryta 于2019年11月在美國(guó)獲得批準(zhǔn)，在歐盟、阿拉伯聯(lián)合酋長(zhǎng)國(guó)、阿曼和英國(guó)也獲得批準(zhǔn)。2021 年 Oxbryta 的凈銷(xiāo)售額約為 41.95 億美元。利用其全球平臺(tái)，輝瑞計(jì)劃加速將 GBT 的創(chuàng)新療法分銷(xiāo)到世界上受 SCD 影響最嚴(yán)重的地區(qū)。

成立于2011年的生物制藥公司GBT

GBT是一家生物制藥公司，致力于發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和提供改變生活的治療方法，從鐮狀細(xì)胞病 (SCD) 開(kāi)始為服務(wù)不足的患者社區(qū)帶來(lái)希望。GBT 成立于 2011 年，正在實(shí)現(xiàn)其改變 SCD 治療和護(hù)理的目標(biāo)，SCD 是一種終生的、破壞性的遺傳性血液疾病。

公司推出了 Oxbryta ?(voxelotor)，首個(gè)獲得 FDA 批準(zhǔn)的直接抑制鐮狀血紅蛋白 (HbS) 聚合的藥物，鐮狀血紅蛋白是 SCD 中紅細(xì)胞鐮狀化的根本原因。GBT 還在推進(jìn)其在 SCD 的管道計(jì)劃，其中包括 inclacumab （一種處于第三階段開(kāi)發(fā)中的 P-選擇素抑制劑，以解決與該疾病相關(guān)的疼痛危機(jī)）和 GBT021601（GBT601），該公司的下一代 HbS 聚合抑制劑。

GBT021601（GBT601）是一種口服、每日一次的下一代鐮狀血紅蛋白 (HbS) 聚合抑制劑，用于 2/3 期臨床研究的第 2 期部分。GBT601 有可能成為一流的藥物，旨在改善溶血和血管閉塞危象 (VOC) 的頻率。GBT 有希望的管道還包括inclacumab，這是一種針對(duì) P-選擇素的全人源單克隆抗體，正在兩項(xiàng) 3 期臨床試驗(yàn)中進(jìn)行評(píng)估，作為一種潛在的季度治療方法，以降低 VOC 的頻率并降低 VOC 引起的再入院率。GBT601 和 inclacumab 均已獲得美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 的孤兒藥和罕見(jiàn)兒科疾病指定。此外，GBT 的藥物發(fā)現(xiàn)團(tuán)隊(duì)正在研究新的靶點(diǎn)，以開(kāi)發(fā)下一代 SCD 治療方法。

關(guān)于 Oxbryta ? (voxelotor)

Oxbryta（voxelotor）是一種每日一次的口服治療鐮狀細(xì)胞?。⊿CD）患者。Oxbryta 通過(guò)增加血紅蛋白對(duì)氧氣的親和力起作用。由于含氧鐮狀血紅蛋白不會(huì)聚合，因此 Oxbryta 抑制鐮狀血紅蛋白聚合以及由此產(chǎn)生的紅細(xì)胞鐮狀和破壞導(dǎo)致溶血和溶血性貧血，這是每個(gè)患有 SCD 的人面臨的主要病癥。通過(guò)解決溶血性貧血和改善全身氧氣輸送，GBT 認(rèn)為 Oxbryta 有可能改變 SCD 的進(jìn)程。

“鐮狀細(xì)胞病是最常見(jiàn)的遺傳性血液疾病，它對(duì)非洲裔的影響尤為嚴(yán)重。我們很高興歡迎 GBT 的同事加入輝瑞，并共同努力改變患者的生活，因?yàn)槲覀冮L(zhǎng)期以來(lái)一直在努力滿(mǎn)足這個(gè)服務(wù)不足的社區(qū)的需求，”輝瑞董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官 Albert Bourla說(shuō)?！拔覀?cè)谙∮醒簩W(xué)方面建立了三十多年的深厚市場(chǎng)知識(shí)以及科學(xué)和臨床能力，這將使我們能夠加速鐮狀細(xì)胞病社區(qū)的創(chuàng)新，并盡快將這些治療方法帶給患者?！?/p>

“今天是一個(gè)激動(dòng)人心的里程碑，它加速了 GBT 發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和提供改變生活的治療方法的使命，為服務(wù)不足的患者社區(qū)帶來(lái)希望，”GBT 總裁兼首席執(zhí)行官 Ted W. Love 醫(yī)學(xué)博士說(shuō)?！拜x瑞將擴(kuò)大和擴(kuò)大我們對(duì)患者的影響，并進(jìn)一步推動(dòng)急需的創(chuàng)新和資源，用于治療鐮狀細(xì)胞病和其他罕見(jiàn)疾病患者，包括資源有限國(guó)家的人群。我們期待與輝瑞合作，為我們的社區(qū)服務(wù)，推進(jìn)我們共同的目標(biāo)，即改善健康公平和擴(kuò)大獲得改變生活的治療的機(jī)會(huì)，為所有人創(chuàng)造更健康的未來(lái)。”