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作為一種起因復雜、治療困難的消化道疾病，克羅恩?。–D）自被人類發(fā)現(xiàn)以來，就一直困擾著醫(yī)學界和患者。

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2020年牛津?qū)W術(shù)醫(yī)學期刊《Journal of Crohn's and Colitis》（克羅恩病和結(jié)腸炎雜志）發(fā)布的一篇文章中提到，研究顯示在治療克羅恩病導致的肛周瘺方面，使用間充質(zhì)干細胞能長期保證安全，且治療效果持久。

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這一消息可以說是繼《Lancet》（柳葉刀）在2016年發(fā)表的間充質(zhì)干細胞被納入對復雜性肛周瘺患者避免全身性免疫抑制和手術(shù)的治療后的又一個好消息。

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起因不明，痛苦卻實實在在

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作為一種發(fā)病率較高炎性疾病，據(jù)統(tǒng)計，全球有超過1000萬人患有克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎。而在國內(nèi)，克羅恩病的患病率已經(jīng)達到每萬人2.29人。

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驚人的發(fā)病率，對應的卻是尚且不明的發(fā)病機制和難以根治的疾病特性。這種慢性、易反復發(fā)作的腸道疾病，目前并沒有根治手段。而源于自身免疫異常的屬性又讓治療受到多種因素制約，難以生效。

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患者除了要忍耐疾病帶來的潰瘍外，也要面對長期治療的心理壓力，自身免疫的特性也使得患者在治療時面臨是否進行免疫抑制的抉擇。

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除了疾病本身的對人體的傷害之外，克羅恩病漫長的病程也會帶來便血、腹腔膿腫甚至因為反復炎癥引發(fā)癌癥。這些并發(fā)癥都使得治療成為確診后不可遲緩的選擇。

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研發(fā)治療持續(xù)不懈，給患者提供新選擇

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經(jīng)過幾十年的發(fā)展，克羅恩病的治療方法經(jīng)過了抗炎藥物、免疫抑制劑、激素類藥物、抗TNF類治療和目前受到關(guān)注的間充質(zhì)干細胞療法。

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相比單克隆抗體改善疲勞狀態(tài)、阻止炎癥細胞進入腸道的用途。當下用于治療克羅恩病的干細胞療法通常用于修復患者因為反復感染而出現(xiàn)的肛周瘺。和其他炎癥相比，肛周瘺會給患者帶來更大的痛苦和嚴重影響其正常的日常生活。肛門周圍慢性化膿感染創(chuàng)道難以愈合的同時，其中也含有膿液、糞便等引發(fā)反復感染的物質(zhì)。癥狀嚴重的患者甚至會出現(xiàn)大便失禁的情況。

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為何選擇間充質(zhì)干細胞？

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利用間充質(zhì)干細胞多向分化潛能和旁分泌效應，對克羅恩病導致的炎癥，有良好的改善效果，近年也有越來越多的研究者發(fā)現(xiàn)在治療腸道疾病中干細胞的效果。

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比起常規(guī)藥物單純阻止、減輕炎癥的效果，干細胞發(fā)揮旁分泌效應和產(chǎn)生免疫效應外，其多向分化性能也有助于修復組織損傷和重塑腸道環(huán)境。這些特性能夠讓治療更加高效的進行，間充質(zhì)干細胞由于其表面抗原較為模糊，不易引起患者體內(nèi)的免疫反應，副作用也能相對減少。

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副作用小、能促進再生，這些屬性都使其能夠很好的針對克羅恩病治療漫長、炎癥頻發(fā)的特點。

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良好的性能和廣闊的前景，自然會引來關(guān)注和投資。

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今年2月，日本著名制藥企業(yè)，武田制藥（Takeda）向日本厚生勞動省遞交了用于克羅恩病治療的干細胞療法上市申請。申請生產(chǎn)和銷售Darvadstrocel，用于治療非活動性/輕度活動性管腔克羅恩病成人患者的復雜肛瘺。

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Darvadstrocel是一種通過異基因來源制備的脂肪干細胞懸浮液?？梢杂糜谥委熆肆_恩病患者的復雜肛周瘺等癥狀。目前美國FDA也授予Darvadstrocel治療成人患者復雜肛周瘺的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）。

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Darvadstrocel在2018年于歐洲已經(jīng)作為Alofisel（商品名）獲得批準，在日本臨床試驗的通過也意味著這種藥品為日本超過70000名克羅恩病患者帶來療效的日子又近了一步。

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國內(nèi)現(xiàn)在也已經(jīng)有醫(yī)院開展以臍帶間充質(zhì)干細胞治療中重度潰瘍性結(jié)腸炎的臨床研究和干細胞藥物臨床試驗。相信不久的將來，以前許多難治或者治不好的疾病或許都可以通過干細胞移植的方式得到有效的治療。

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參考資料：

1、多篇研究成果解讀科學家們在克羅恩病研究領(lǐng)域取得的新成果！ - 專區(qū) - 生物谷 (bioon.com)

2、尚無治愈方法的克羅恩病 看看干細胞有何治療效果_新浪醫(yī)藥新聞 (sina.com)

3、Long-term Evaluation of Allogeneic Bone Marrow-derived Mesenchymal Stromal Cell Therapy for Crohn's Disease Perianal Fistulas - PubMed (nih.gov)

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