自閉癥（autism spectrum disorders，ASD）,又稱孤獨(dú)癥，是兒童時(shí)期廣泛性發(fā)育障礙（Pervasive Developmental Disorder，PDD）中最為典型和常見(jiàn)的一種疾病，它的主要特征就是嚴(yán)重孤獨(dú)、缺乏情感反應(yīng)、語(yǔ)言發(fā)育障礙和刻板重復(fù)動(dòng)作。??

ASD不是單一疾病，而是涵蓋三種病癥的譜系，即(1) 阿斯伯格癥，(2) 自閉癥和 (3) 未另行說(shuō)明的廣泛性發(fā)育障礙 (PDD-NOS)。值得注意的是，ASD可能與其他神經(jīng)發(fā)育障礙共存，例如ADHD或合并癥，例如焦慮癥、抑郁癥、癲癇和聽(tīng)力障礙。

已有研究證實(shí)，自閉癥與炎癥以及免疫失調(diào)相關(guān)，包括大腦炎癥以及胃腸道的免疫失調(diào)。表現(xiàn)為自閉癥兒童血清中巨噬細(xì)胞衍生的炎癥趨化因子（MDC）水平升高，并且，嚴(yán)重自閉癥兒童的血清MDC水平顯著高于輕中度自閉癥患者?。

目前ASD的早期干預(yù)以教育訓(xùn)練為主，目的在于改善核心癥狀，促進(jìn)智力發(fā)展，培養(yǎng)生活能力，改善生活質(zhì)量。這些傳統(tǒng)的治療手段，僅能使極少數(shù)的患者回歸社會(huì)，大部分患者仍然處于生活難以自理的狀態(tài)。還需要患者家庭以及社會(huì)付出難以承受的精神和經(jīng)濟(jì)方面雙重的巨大壓力。

因此，人們迫切需要找到一種可有效改善自閉癥癥狀的治療方法。干細(xì)胞療法，可能是目前治療孤獨(dú)癥的新選擇。

干細(xì)胞治療自閉癥的原理：

研究發(fā)現(xiàn)，有科學(xué)家提出，自閉癥的病根與腦內(nèi)神經(jīng)元受損和顱內(nèi)供血不足有一定關(guān)聯(lián)。而干細(xì)胞可以調(diào)節(jié)機(jī)體免疫功能，并通過(guò)自身分化和分泌細(xì)胞因子和神經(jīng)肽刺激新生血管形成，改善腦內(nèi)缺血缺氧狀態(tài)，激活和修復(fù)腦內(nèi)受損的神經(jīng)細(xì)胞，從而減輕患者自閉癥癥的癥狀。

干細(xì)胞治療自閉癥的臨床研究：

在《ASIA-PACIFIC PSYCHIATRY》國(guó)際期刊上，報(bào)道了一篇關(guān)于干細(xì)胞干預(yù)兒童自閉癥的一項(xiàng)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)，取得了積極的研究結(jié)果。

據(jù)文獻(xiàn)中介紹，研究人員利用自體骨髓干細(xì)胞(BM-MSCs)干預(yù)兒童自閉癥，主要目的是確定BM-MSCs與常規(guī)療法相比的安全性和有效性。該項(xiàng)研究已經(jīng)當(dāng)?shù)貍惱砦瘑T會(huì)批準(zhǔn)，并在臨床試驗(yàn)注冊(cè)中心注冊(cè)。

在經(jīng)過(guò)患者或親人的知情同意后，研究人員將32名5-15歲的自閉癥患者，隨機(jī)分配到干預(yù)組(N=14，平均年齡10.36±2.53歲)和對(duì)照組(N=18，平均年齡8.83±1.54 歲)，男性27例，女性5例。

兩組均接受了自閉癥康復(fù)療法，包括感覺(jué)運(yùn)動(dòng)增強(qiáng)、聽(tīng)覺(jué)訓(xùn)練、職業(yè)療法、言語(yǔ)療法、音樂(lè)療法和鍛煉。此外，所有患者均接受利培酮干預(yù)（每天0.06 mg/kg）。

干預(yù)組在1個(gè)月內(nèi)接受2次自體BM-MSCs鞘內(nèi)注射（第一次，使用0.5-1 × 108自體BM-MSCs；1個(gè)月后，再次使用0.3-0.5×108自體BM-MSCs）。在基線以及干預(yù)后6個(gè)月和12個(gè)月時(shí)，使用兒童自閉癥評(píng)定量表(CARS)、Gilliam自閉癥評(píng)定量表第二版(GARS-II)和臨床總體印象 (CGI)對(duì)患者進(jìn)行評(píng)估。

結(jié)果：①CARS總分變化：無(wú)論是第6個(gè)月還是第12個(gè)月，干預(yù)組與對(duì)照組相比，干預(yù)組CARS總分下降更為明顯（P <0 .05；見(jiàn)表1）。

②CARS-II自閉癥指數(shù)變化：同樣，與對(duì)照組相比，干預(yù)組GARS-II自閉癥指數(shù)的改善趨勢(shì)比干預(yù)組更為明顯（見(jiàn)表2）。

③CGI變化：盡管在基線和干預(yù)后6個(gè)月沒(méi)有顯示出顯著的CGI疾病嚴(yán)重程度，但在干預(yù)后 12個(gè)月，兩組之間存在顯著差異(P =0 .049)。在第12個(gè)月時(shí)，干預(yù)組的CGI疾病嚴(yán)重程度評(píng)分與基線的平均差異顯著更高(P =0 .004)，這表明干預(yù)組的癥狀臨床改善程度更高（見(jiàn)表3）。

安全性評(píng)價(jià)：總體來(lái)說(shuō)，在所有患者中均未觀察到與注射相關(guān)的副作用，例如住院并發(fā)癥、12個(gè)月的短期和長(zhǎng)期并發(fā)癥。

總 結(jié)：與常規(guī)治療相比，干細(xì)胞療法在一些自閉癥相關(guān)指標(biāo)方面取得了令人鼓舞的結(jié)果。但仍然需進(jìn)一步研究不同干細(xì)胞療法在ASD中的安全性和有效性，為更多自閉癥患者帶來(lái)希望。