阿伐曲泊帕的藥理作用以及療效【醫(yī)游記】
阿伐曲泊帕是一種口服的血小板生成素受體激動(dòng)劑，它能夠模擬血小板生成素（TPO）的作用，后者是正常血小板生產(chǎn)的主要調(diào)節(jié)因子。阿伐曲泊帕能夠與血小板生成素受體（TPO-R）的跨膜結(jié)構(gòu)域相互作用，啟動(dòng)信號(hào)級(jí)聯(lián)反應(yīng)，刺激巨核細(xì)胞的增殖和分化，從而促進(jìn)血小板的生成和釋放。阿伐曲泊帕不與TPO競(jìng)爭(zhēng)結(jié)合TPO-R，在血小板生成上與TPO具有累加效應(yīng)。
阿伐曲泊帕已被批準(zhǔn)用于治療原發(fā)性慢性免疫性血小板減少癥 (ITP) 并預(yù)防慢性肝病 (CLD) 引起的血小板水平低患者因手術(shù)引起的出血。在兩項(xiàng)國(guó)際多中心、隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)（ADAPT-1 和 ADAPT-2）中，評(píng)估了阿伐曲泊帕在接受擇期診斷性檢查或手術(shù)的慢性肝病相關(guān)血小板減少癥患者中的療效。結(jié)果顯示，阿伐曲泊帕組中不需接受血小板輸注且不因出血而接受任何急救治療的應(yīng)答患者比例顯著高于安慰劑組，且在診斷性檢查或手術(shù)當(dāng)天達(dá)到目標(biāo)血小板計(jì)數(shù)（≥50x109 / L）的患者比例也顯著高于安慰劑組。阿伐曲泊帕是中國(guó)首個(gè)針對(duì)CLD相關(guān)血小板減少癥的口服創(chuàng)新藥。
在2023年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì) (EHA)年會(huì)上，公布了7篇阿伐曲泊帕相關(guān)研究結(jié)果。其中一項(xiàng)針對(duì)中國(guó)成人ITP患者的臨床III期結(jié)果顯示，阿伐曲泊帕對(duì)中國(guó)成人ITP患者具有良好的耐受性和有效性。另一項(xiàng)針對(duì)兒童持續(xù)性和慢性ITP的研究也顯示，阿伐曲泊帕可快速有效地改善血小板計(jì)數(shù)，血小板反應(yīng)率高，耐受性好，安全性好。
此外，還有一項(xiàng)針對(duì)輸血依賴(lài)性非重型再生障礙性貧血（TD-NSAA）患者的研究顯示，阿伐曲泊帕是治療輸血依賴(lài)性非重型再生障礙性貧血患者的有效選擇。還有一項(xiàng)針對(duì)難治性/復(fù)發(fā)性再生障礙性貧血患者的比較研究顯示，阿伐曲泊帕是治療成人原發(fā)性免疫性血小板減少癥療效佳，安全性好的優(yōu)選方案。
阿伐曲泊帕是一種有效和安全的口服藥物，可以通過(guò)作用于TPO-R來(lái)提高血小板水平，從而降低由于各種原因?qū)е碌难“鍦p少的患者出血的風(fēng)險(xiǎn)。它提供了一個(gè)安全、有效且方便的選擇，對(duì)于需要進(jìn)行手術(shù)或診斷性操作的患者來(lái)說(shuō)尤其重要。阿伐曲泊帕已經(jīng)獲得美國(guó)FDA、歐洲EMA批準(zhǔn)，用于治療原發(fā)性慢性免疫性血小板減少癥 (ITP) 并預(yù)防慢性肝病 (CLD) 引起的血小板水平低患者因手術(shù)引起的出血。阿伐曲泊帕是中國(guó)首個(gè)針對(duì)CLD相關(guān)血小板減少癥的口服創(chuàng)新藥。
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