CRISPR-Cas9 是一種基因組編輯工具，用于改變細胞中特定的 DNA 序列。 它在研究和幫助我們了解疾病方面都有很多用途。

隨著稱為 CRISPR-Cas9 的基因編輯工具的開發(fā)，許多基因編輯的幻想已經(jīng)成為現(xiàn)實。?

什么是 CRISPR-cas9？

科學家使用基因編輯來改變細胞內特定的 DNA 序列。 為此，CRISPR-Cas9 系統(tǒng)需要一種酶來編輯 DNA 序列，并需要一些東西來引導酶到正確的位置。

編輯 DNA 的酶稱為 Cas9，它通常被描述為一把基因剪刀。 這是因為它可以切割 DNA 鏈，允許在切割鏈的末端添加或去除東西，然后再重新連接。

為了確保 Cas9 酶在正確的位置進行切割，它由恰當命名的向導 RNA 引導。 這種 RNA 分子旨在與特定的 DNA 堿基序列結合，并確保 Cas9 僅在需要的地方引起斷裂。

圖1.?CRISPR-Cas9 組件

CRISPR 如何在實驗室中使用？

當 Cas9 在 DNA 分子中進行切割時，它會留下暴露的末端，可以在其中移除或添加堿基（DNA 的構建塊）。 這意味著科學家可以根據(jù)自己的選擇改變 DNA 序列。

Cas9 酶可以適應不同的功能，這使科學家能夠對特定的 DNA 位點做更多的事情。 一個非常有用的改編涉及從 Cas9 中刪除切割功能并用不同類型的酶取而代之。

最常見的是，用于替代 Cas9 的新酶旨在激活（增加）或抑制（減少）特定基因的轉錄。 這些方法被稱為 CRISPRa，意思是 CRISPR 激活，或 CRISPRi，意思是 CRISPR 干擾。

圖2.CRISPRa 和 CRISPRi 是用于打開和關閉基因，或增加或減少其激活水平的技術

我們可以從 CRISPR 中學到什么關于疾病的知識？

CRISPR-Cas9 通常在實驗室中用于研究基因的未知功能。 破壞基因的序列或轉錄可以讓科學家們提出許多關于該基因如何工作的問題，包括：

• 當基因被刪除（敲除）時會發(fā)生什么 當特定基因缺失時，細胞或模式生物的行為有何不同？

• 對序列進行微小的特定更改會產生什么影響？ 這些變化稱為突變，通常是自然發(fā)生的。 通過在實驗室中重新創(chuàng)建它們，我們可以了解它們是否對細胞內的過程有任何影響，例如破壞蛋白質功能。

• 如果一個基因的轉錄被上調或下調，這會改變細胞或生物體的特性嗎？

• 在研究遺傳疾病時，DNA 測序使科學家能夠觀察個體和人群中發(fā)生的不同突變。

• 為了進一步檢驗突變與特定疾病之間的聯(lián)系，科學家們研究了產生特定突變是否會導致細胞從健康狀態(tài)轉變?yōu)榛疾顟B(tài)。

• 同樣的方法也被用來觀察特定的基因變化是否會引起其他有趣的生物學效應——例如，改變細菌的序列是否會使其對藥物治療產生耐藥性？