編者按

“35歲以下科技創(chuàng)新35人”榜單，由《麻省理工科技評論》從有望改變世界的年輕創(chuàng)新者中評選得出，旨在為未來科技發(fā)展指明前進方向，F(xiàn)acebook創(chuàng)始人Mark Zuckerberg、Google創(chuàng)始人Larry Page都曾榮獲此獎。

近日，2022年度35人榜單發(fā)布，其中6位來自生物科技領(lǐng)域，涉及藥物遞送、基因分析、基因編輯、基因療法等多個方向。他們的創(chuàng)新不僅推動了生物科技發(fā)展，也將為長壽領(lǐng)域注入新的活力。

原文鏈接：

https://www.technologyreview.com/2022/06/28/1054260/2022-innovators-biotechnology/

有能力改變世界的35人中，來自生物科技領(lǐng)域的6位：

01

Alex Abramson

29歲

Alex Abramson，麻省理工學(xué)院化學(xué)工程博士、美國喬治亞理工學(xué)院助理教授，師從斯坦福教授鮑哲南，目前主要研究方向是開發(fā)用于口服給藥的可食用型機器膠囊。

蛋白質(zhì)、核酸類口服藥物，會在胃腸道酶的催化作用下消化降解，剩下的漏網(wǎng)之魚也會因為生物分子較大難以穿過胃部細胞壁，無法進入身體其他部位發(fā)揮應(yīng)有的作用。因此，胰島素（一種蛋白質(zhì)激素）等藥物多采用注射方式，不能用口服藥物取代。

Abramson開發(fā)的可食用的毫米級涂藥器，形狀和設(shè)計模仿能夠自動定向的豹龜，進入胃部后能夠自動調(diào)整方向，使帶注射器的一面正對胃壁。找好位置后，涂藥器會掏出針頭將藥物注入細胞組織中。研究發(fā)現(xiàn)，通過該方法口服胰島素的效果，和皮下注射相比沒有顯著差異，并且胃腸道也沒有出現(xiàn)顯著不良反應(yīng)[1]。

02

Samagya Banskota

32歲

Samagya Banskota，美國麻省理工學(xué)院-哈佛大學(xué)布羅德研究所研究員，基因藥物遞送研發(fā)公司Nvelop的聯(lián)合創(chuàng)始人兼高級研究員，師從美國院士劉如謙，目前專注開發(fā)用于藥物遞送的蛋白質(zhì)聚合物偶聯(lián)物，是個超級網(wǎng)球迷。

基因療法能夠?qū)蚪M進行精準編輯，為許多不治之癥帶來了治愈的希望。腺相關(guān)病毒（AAV）是基因療法中最常用的載體之一，卻無法避免意外“脫靶”的危險，為治療帶來了許多不確定性。

而另一種有潛力的病毒樣顆粒（VLP），兼具病毒的效率和組織靶向優(yōu)勢，又不含DNA所以不會將遺傳物質(zhì)插入基因組引發(fā)疾病，所以一直被視為藥物遞送的有效載體，但在體內(nèi)治療中表現(xiàn)不佳。

Banskota使用工程化的病毒樣顆粒（eVLP）作為新的遞送載體，不僅攜帶的分子蛋白比之前多了16倍，在細胞和動物體內(nèi)的進行基因編輯的效率也提高了8-26倍，遞送效率、安全性均大幅提升[2]。

圖注：VIP和eVLP的對比

03

Xin Jin

34歲

Xin Jin，畢業(yè)于麻省理工學(xué)院，美國斯克里普斯研究所助理教授，主要研究方向為開發(fā)化學(xué)生物學(xué)、基因組工具來研究遺傳、生理、經(jīng)驗對早期神經(jīng)發(fā)育、大腦功能的影響。

在美國，每5 個成年人中就有1個患有嚴重的精神疾病，遺傳研究發(fā)現(xiàn)確定了與這些疾病相關(guān)的基因和基因座，但對它們的研究依然是一個巨大的挑戰(zhàn)。例如在基因分析上，每次只能分析一種或幾種細胞類型中的一個基因，效率較低。

Xin Jin發(fā)明了一種能夠在活體器官中同時對大量基因進行分析的方法，不僅能對幾十甚至數(shù)百個基因同時進行分析，還適用于不同類型的細胞和器官[3]。目前她正使用該方法探究基因變化對心理健康的影響。

自閉癥風(fēng)險基因的體內(nèi)分析

04

Mijin Kim

32歲

Mijin Kim，紀念斯隆-凱特琳癌癥中心研究員，主攻用于癌癥診斷和研究的光學(xué)納米傳感器開發(fā)。

全球每年有超過18.4萬名女性死于卵巢癌，但目前還沒有一種足夠準確靈敏的方法，能夠在血液中檢測出早期卵巢癌的標志物。

Kim將機器學(xué)習(xí)與傳感器結(jié)合起來，發(fā)明了一種能夠檢測出血清中的卵巢癌生物標志物方法，檢測靈敏度高達87%，而目前臨床中最好的篩選方法靈敏度僅為84%[4]。她表示，這種液體活檢方法不僅可用于卵巢癌檢測，“如果傳感器能提供充足的數(shù)據(jù)，這種方法可以識別幾乎所有疾病”。

05

Benjamin Oakes

33歲

Benjamin Oakes，加州大學(xué)伯克利分校分子和細胞生物學(xué)博士，基因技術(shù)公司Scribe Therapeutics的CEO，研究方向為基因組編輯技術(shù)，目標是開發(fā)更好的CRISPR編輯工具。

基因編輯技術(shù)CRISPR被譽為“基因魔剪”，但它在誕生之初，只能隨機添加或刪除幾個字母，破壞具有這些類型突變的基因，對遺傳錯誤束手無策。

Oakes帶領(lǐng)公司從合成的數(shù)百種CRISPR分子中篩選優(yōu)化，目標是在CRISPR 技術(shù)“刪除”功能的基礎(chǔ)上，加上“剪切”和“粘貼”功能，用于修復(fù)基因組，治療相關(guān)遺傳疾病。Benjamin Oakes目前開發(fā)的基因編輯工具，活性、效率更勝一籌，能夠更加有針對性地靶向基因組的任何部位。

圖注：該公司的研發(fā)重點CasX 的不同狀態(tài)

06

Scott Xiao

24歲

Scott Xiao，數(shù)字療法公司Luminopia聯(lián)合創(chuàng)始人兼CEO。

弱視是兒童視力下降的主要原因，目前全球約有3%的兒童存在弱視問題。治療弱視的常規(guī)治療方法，是用眼罩遮住健康的眼睛，給予弱視的眼睛更多使用機會，在使用中改善進步。但因為眼罩對兒童生理、心理、社會交往的影響，在實際治療中效果并不理想。

Xiao提供了一種全新的解決方案：通過頭戴VR設(shè)備，將電視節(jié)目以不同的方式呈現(xiàn)給雙眼，讓大腦習(xí)慣用新的方法處理雙眼接收的圖像。目前，該療法已獲得FDA批準，是首個獲批的普適性VR療法。

時光派點評

看完了今年的35人榜單后，派派又去扒拉了一下前兩年的榜單。

2020、2021年生物科技領(lǐng)域獲獎?wù)撸ㄗⅲ阂恍┡cAI、工業(yè)化相關(guān)的生科領(lǐng)域獲獎?wù)呶戳腥肫渲校?/p>

縱向?qū)Ρ瓤梢钥闯?，癌癥一直是生科領(lǐng)域比較關(guān)注的問題，基因領(lǐng)域則在近兩年后來者居上，基因分析、基因編輯、基因療法載體……

雖然這些技術(shù)并非為抗衰延壽而研發(fā)，但最終會在該領(lǐng)域煥發(fā)新的光彩。

120萬一針的抗癌新貴CART，搖身一變成了能夠靶向清除衰老細胞的“長生不老針”；每月用鼻腔吸入的方式接受一次基因療法，小鼠壽命就可延長40%……

正如《麻省理工科技評論》所說，這些創(chuàng)新者正在“使生物領(lǐng)域的不可能變?yōu)榭赡堋薄?/p>

—— TIMEPIE ——

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參考文獻

[1]Abramson, A., Caffarel-Salvador, E., Khang, M., Dellal, D., Silverstein, D., Gao, Y., Frederiksen, M. R., Vegge, A., Hubálek, F., Water, J. J., Friderichsen, A. V., Fels, J., Kirk, R. K., Cleveland, C., Collins, J., Tamang, S., Hayward, A., Landh, T., Buckley, S. T., . . . Traverso, G. (2019). An ingestible self-orienting system for oral delivery of macromolecules. Science, 363(6427), 611–615. https://doi.org/10.1126/science.aau2277

[2]Banskota, S., Raguram, A., Suh, S., Du, S. W., Davis, J. R., Choi, E. H., Wang, X., Nielsen, S. C., Newby, G. A., Randolph, P. B., Osborn, M. J., Musunuru, K., Palczewski, K., & Liu, D. R. (2022). Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins. Cell, 185(2), 250–265.e16. https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.12.021

[3]Jin, X., Simmons, S. K., Guo, A., Shetty, A. S., Ko, M., Nguyen, L., Jokhi, V., Robinson, E., Oyler, P., Curry, N., Deangeli, G., Lodato, S., Levin, J. Z., Regev, A., Zhang, F., & Arlotta, P. (2020). In vivo Perturb-Seq reveals neuronal and glial abnormalities associated with autism risk genes. Science, 370(6520). https://doi.org/10.1126/science.aaz6063

[4]Kim, M., Chen, C., Wang, P., Mulvey, J. J., Yang, Y., Wun, C., Antman-Passig, M., Luo, H. B., Cho, S., Long-Roche, K.,

[1]Abramson, A., Caffarel-Salvador, E., Khang, M., Dellal, D., Silverstein, D., Gao, Y., Frederiksen, M. R., Vegge, A., Hubálek, F., Water, J. J., Friderichsen, A. V., Fels, J., Kirk, R. K., Cleveland, C., Collins, J., Tamang, S., Hayward, A., Landh, T., Buckley, S. T., . . . Traverso, G. (2019). An ingestible self-orienting system for oral delivery of macromolecules. Science, 363(6427), 611–615. https://doi.org/10.1126/science.aau2277

[2]Banskota, S., Raguram, A., Suh, S., Du, S. W., Davis, J. R., Choi, E. H., Wang, X., Nielsen, S. C., Newby, G. A., Randolph, P. B., Osborn, M. J., Musunuru, K., Palczewski, K., & Liu, D. R. (2022). Engineered virus-like particles for efficient in vivo delivery of therapeutic proteins. Cell, 185(2), 250–265.e16. https://doi.org/10.1016/j.cell.2021.12.021

[3]Jin, X., Simmons, S. K., Guo, A., Shetty, A. S., Ko, M., Nguyen, L., Jokhi, V., Robinson, E., Oyler, P., Curry, N., Deangeli, G., Lodato, S., Levin, J. Z., Regev, A., Zhang, F., & Arlotta, P. (2020). In vivo Perturb-Seq reveals neuronal and glial abnormalities associated with autism risk genes. Science, 370(6520). https://doi.org/10.1126/science.aaz6063

[4]Kim, M., Chen, C., Wang, P., Mulvey, J. J., Yang, Y., Wun, C., Antman-Passig, M., Luo, H. B., Cho, S., Long-Roche, K., Ramanathan, L. V., Jagota, A., Zheng, M., Wang, Y., & Heller, D. A. (2022). Detection of ovarian cancer via the spectral fingerprinting of quantum-defect-modified carbon nanotubes in serum by machine learning. Nature Biomedical Engineering, 6(3), 267–275. https://doi.org/10.1038/s41551-022-00860-y

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