日前，發(fā)表在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》Stem Cells Translational Medicine[1]上的研究發(fā)現(xiàn)，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞可以對(duì)自閉癥兒童有治療作用。研究者招募了12名患有自閉癥譜系障礙的兒童，年齡范圍為4-9歲。研究發(fā)現(xiàn)患兒對(duì)于輸注的干細(xì)胞耐受良好，沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重的不良反應(yīng)，且有六名患兒至少兩個(gè)自閉癥的特異性癥狀表現(xiàn)出改善情況。

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尋求自閉癥根治方法迫在眉睫

美國(guó)疾病預(yù)防控制中心（CDC）在2018年發(fā)布的數(shù)據(jù)顯示，大約每59個(gè)孩子中就有一個(gè)被診斷為自閉癥。自閉癥又稱為自閉癥譜系障礙，一般在兒童早期出現(xiàn)，是一種由于神經(jīng)系統(tǒng)失調(diào)導(dǎo)致的發(fā)育障礙?；加凶蚤]癥的兒童會(huì)出現(xiàn)社交交流障礙、活動(dòng)范圍受限等。

自閉癥常見(jiàn)的干預(yù)療法主要有教育支持、言語(yǔ)治療以及精神藥物治療。但是當(dāng)前，美國(guó)食品和藥物管理局批準(zhǔn)的自閉癥藥物只能起到緩解癥狀的作用，無(wú)法解決核心癥狀，達(dá)不到根治的效果。因此，尋求自閉癥根治療法迫在眉睫。

間充質(zhì)干細(xì)胞治療改善自閉癥癥狀

發(fā)表在《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)主要目的是評(píng)估臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞對(duì)患者的安全性，以便為后續(xù)開(kāi)展II期臨床打好基礎(chǔ)。，研究者將自閉癥患兒分為三組，第一組三名患者接受單次輸注，第二組三名患者接受兩次輸注，第三組六名患者接受三次輸注，每次輸注的劑量相等，每次輸注期間間隔兩個(gè)月。

來(lái)自文獻(xiàn)[1] 實(shí)驗(yàn)過(guò)程圖

安全性得到證實(shí)：這項(xiàng)臨床研究通過(guò)評(píng)估急性輸液反應(yīng)和感染發(fā)生率來(lái)分析這種治療方法的安全性。所有參與者都按照預(yù)期接受了相應(yīng)的輸注量。其中，兩位參與者在輸注干細(xì)胞后出現(xiàn)了不良事件，第二組一位參與者在第二次輸注時(shí)出現(xiàn)了輕度低血壓以及超敏反應(yīng)，之后給予對(duì)癥處理后患者不良反應(yīng)消失，隨后繼續(xù)完成治療，未出現(xiàn)明顯不適。第三組一位參與者出現(xiàn)了中度低血壓，經(jīng)過(guò)處理后沒(méi)有出現(xiàn)不適，也完成了治療?？傮w而言，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞輸注對(duì)于參與者來(lái)說(shuō)是安全的，且患者耐受性良好。

自閉癥癥狀得到改善：研究人員評(píng)估了十二位參與者的情況，其中包括身體檢查、臨床指標(biāo)測(cè)量以及臨床心理測(cè)量等量表。發(fā)現(xiàn)共有六位患者出現(xiàn)了自閉癥核心癥狀的改善，這六位患者的三分之二臨床指標(biāo)有所改善。不過(guò)另外一些參與者改善甚微或者未發(fā)生改善。因此，仍然需要開(kāi)展更多的研究來(lái)進(jìn)一步佐證。

未來(lái)仍需更多的數(shù)據(jù)以推動(dòng)臨床進(jìn)展

《干細(xì)胞轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》發(fā)表的這項(xiàng)臨床試驗(yàn)展現(xiàn)出了間充質(zhì)干細(xì)胞治療自閉癥的潛力。同樣，另外一項(xiàng)臨床研究[2]納入了30位自閉癥評(píng)定量表 (CARS) 評(píng)分 > 37的患者，將骨髓單核細(xì)胞輸注到患者體內(nèi)，經(jīng)過(guò)隨訪，發(fā)現(xiàn)自閉癥嚴(yán)重程度顯著降低，且CARS 評(píng)分中位數(shù)降低。證明了骨髓單核細(xì)胞治療對(duì)于自閉癥患者是有效的。表明細(xì)胞療法對(duì)于自閉癥患者是有作用的。

不過(guò)，干細(xì)胞治療自閉癥的臨床應(yīng)用仍然需要更多的臨床研究去進(jìn)一步佐證和支持。當(dāng)前，很多實(shí)驗(yàn)研究處于I期臨床，還未開(kāi)啟II期臨床。未來(lái)仍然有很多的難題需要攻克。相信隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)的進(jìn)步，干細(xì)胞治療自閉癥的效果將會(huì)得到更多充足的科學(xué)證據(jù)的支持！

參考文獻(xiàn)：

[1] Sun JM, Dawson G, Franz L, et al. Infusion of human umbilical cord tissue mesenchymal stromal cells in children with autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1137-1146.

鏈接：https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC7519773/

[2] Nguyen Thanh L, Nguyen HP, Ngo MD, Bui VA, Dam PTM, Bui HTP, Ngo DV, Tran KT, Dang TTT, Duong BD, Nguyen PAT, Forsyth N, Heke M. Outcomes of bone marrow mononuclear cell transplantation combined with interventional education for autism spectrum disorder. Stem Cells Transl Med. 2021 Jan;10(1):14-26.

鏈接：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32902182/