我們之前聊過臨床試驗(yàn)的分期，也是衛(wèi)生統(tǒng)計(jì)學(xué)的一個(gè)重要必考知識(shí)點(diǎn)，有還不熟悉的小伙伴趕緊點(diǎn)進(jìn)去再記一遍。

今天我們來掃掃一些小知識(shí)點(diǎn)。

一

坦白地說，臨床試驗(yàn)的目的就是確定研究藥物的療效與安全性。再直白一點(diǎn)，我們收集受試者（subject）的臨床利益和臨床風(fēng)險(xiǎn)數(shù)據(jù)，已驗(yàn)證我們對(duì)其療效與安全性的預(yù)期。我們理所當(dāng)然地希望，患者能夠以極小的風(fēng)險(xiǎn)獲取極大的利益，這是我們相關(guān)臨床研究人員的初衷。為了達(dá)到這一目的，我們所做的一切工作都要極其地嚴(yán)謹(jǐn)與謹(jǐn)慎，不做無根據(jù)的任何推論和結(jié)論。

二

EAP 臨床研究（Expanded Access Program）：在篩選 subject 時(shí)，某些患者并不一定滿足臨床試驗(yàn)的入選條件，但是，該部分患者有可能能從新藥的治療中獲益，本著盡可能增大收益的原則和從倫理學(xué)上說，美國(guó)國(guó)家藥監(jiān)局 FDA 允許這類藥物的生產(chǎn)企業(yè)向那些病人提供在特定條件下獲得新藥治療的機(jī)會(huì)，即為所謂的 EAP 研究。

三

一旦簽署知情同意書，標(biāo)志著 subject 進(jìn)入臨床研究。而無論因何種理由撤回知情同意書，一律視作該 subject 臨床研究的終點(diǎn)。而只要該 subject 在方案設(shè)定的所有特定研究完成點(diǎn)之前從研究中離開，即為脫落（drop out）。因而，脫落包括受試者決定自己退出、研究者決定受試者退出、申辦者決定受試者退出、受試者失訪、不良事件等情況。

然而，脫落只是一種表象，我們所真正關(guān)心的，是導(dǎo)致其脫落的相關(guān)療效和安全性原因：到底是因?yàn)椴涣际录?，還是療效不佳，還是其他更為具體的原因？弄清楚這一點(diǎn)，尤為重要。

四

數(shù)據(jù)管理是為了保證使用病例報(bào)告表（CRF）收集的研究數(shù)據(jù)盡可能真實(shí)、有效且完整?；诖耍覀兏鶕?jù)數(shù)據(jù)管理報(bào)告（DMR）對(duì)于研究完成情況進(jìn)行審核并商定統(tǒng)計(jì)計(jì)劃書（SAP），這一步我們稱之為盲態(tài)審核。盲態(tài)審核之后，即可向研究者和統(tǒng)計(jì)人員公開隨機(jī)表中的一級(jí)盲底（分組情況，但用代號(hào)保密具體治療方案）。

一個(gè)知識(shí)點(diǎn)是：盲態(tài)審核后，公開一級(jí)盲底前，SAP 必須定稿作為研究方案的附件，成為正式文件，不可隨意更改。

統(tǒng)計(jì)報(bào)告書（SAR）、臨床研究報(bào)告（CSR）統(tǒng)計(jì)章節(jié)定稿后，向所有研究參與人員開放二級(jí)盲底（具體治療方案）。

五

申辦者（sponsor）：負(fù)責(zé)發(fā)起、申請(qǐng)、組織、監(jiān)查和稽查臨床試驗(yàn)，并提供研究經(jīng)費(fèi)的機(jī)構(gòu)。一般是制藥企業(yè)的研發(fā)機(jī)構(gòu)或獨(dú)立的藥品研發(fā)企業(yè)；

研究者（investigator）：具有臨床研究資格且具有保證研究完成條件的醫(yī)療機(jī)構(gòu)及其中具有臨床研究資格且具有保證研究完成條件的醫(yī)學(xué)人員；

合同研究組織（CRO）：通過合同形式為制藥企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)在藥物研發(fā)過程中提供專業(yè)化服務(wù)的一種學(xué)術(shù)性或商業(yè)性的科學(xué)機(jī)構(gòu)。接受制藥企業(yè)和研發(fā)機(jī)構(gòu)委托，執(zhí)行申請(qǐng)、組織、監(jiān)查臨床試驗(yàn)中的部分或全部工作和任務(wù)；

評(píng)審機(jī)構(gòu)（FDA-CDE）：代表醫(yī)藥管理政府部門，根據(jù)申辦者提供的臨床試驗(yàn)材料，作出批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)和批準(zhǔn)藥物進(jìn)入市場(chǎng)決定的專門機(jī)構(gòu)。

臨床監(jiān)查員監(jiān)查，申辦方稽查。