制藥行業(yè)越來越多地轉(zhuǎn)向適應(yīng)性試驗(yàn)（Adaptive Trials），以提高效率并增強(qiáng)決策能力。那么科研人員為何會選擇nQuery來進(jìn)行適應(yīng)性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)呢？我們先來看看什么是適應(yīng)性試驗(yàn)（Adaptive Trials）。

適應(yīng)性試驗(yàn)知多少?

FDA將適應(yīng)性臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)定義為：

“一種臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)，可以基于從試驗(yàn)對象中收集的數(shù)據(jù)，對設(shè)計(jì)的一個(gè)或多個(gè)方面進(jìn)行前瞻性計(jì)劃修改。”

適應(yīng)性臨床試驗(yàn)建立在系統(tǒng)的數(shù)據(jù)檢查基礎(chǔ)上，以允許在研究設(shè)計(jì)中進(jìn)行臨時(shí)調(diào)整，從而可以使用靜態(tài)規(guī)劃階段無法實(shí)現(xiàn)的新信息更新試驗(yàn)。FDA鼓勵申辦者使用適應(yīng)性試驗(yàn)作為一種工具，以降低試驗(yàn)的風(fēng)險(xiǎn)和成本，同時(shí)減少新藥送達(dá)患者的時(shí)間-同時(shí)還要遵守嚴(yán)格的標(biāo)準(zhǔn)。

適應(yīng)性試驗(yàn)中選擇nQuery的5個(gè)理由

01 降低風(fēng)險(xiǎn)和成本

從試驗(yàn)贊助角度而言，適應(yīng)性設(shè)計(jì)可以潛在地節(jié)省時(shí)間并降低成本。FDA將適應(yīng)性試驗(yàn)設(shè)計(jì)的優(yōu)勢歸為以下幾點(diǎn)：

• 統(tǒng)計(jì)效率。在某些情況下，與類似的非適應(yīng)性設(shè)計(jì)相比，適應(yīng)性設(shè)計(jì)可以提供更大的機(jī)會來檢測真正的藥物效應(yīng)（即，擁有更高的統(tǒng)計(jì)功效）；

• 道德考量。與非適應(yīng)性設(shè)計(jì)相比，適應(yīng)性設(shè)計(jì)更具道德優(yōu)勢。如，一旦確定基本無法證明該試驗(yàn)有效，就可以盡早終止，最大程度地降低受試者的風(fēng)險(xiǎn)。這也讓參與者尋找其它有希望的治療機(jī)會；

• 推廣優(yōu)勢和對藥物作用的更好理解。自適應(yīng)設(shè)計(jì)可以回答更廣泛的問題。如，可以為試驗(yàn)發(fā)起者提供在給定的患者群體或該人群的目標(biāo)亞組中證明有效性的能力。同時(shí)，還可以提高對治療效果的了解。比如可以產(chǎn)生更好的劑量反應(yīng)關(guān)系估計(jì)，這也會催生更有效的后續(xù)試驗(yàn)；

• 利益相關(guān)者的接受度。參與適應(yīng)性試驗(yàn)可以增加將受試者分配到更有效治療的可能性；

02 易于使用

nQuery直觀易用，受到全世界1000多個(gè)研究人員的信賴，以其直觀的樣本量表而聞名。多數(shù)參與臨床研究的組織都會積極使用nQuery。比如在評審過程中，研究人員需要各個(gè)評審委員會的非統(tǒng)計(jì)主管的支持，研究人員可以通過nQuery簡潔直觀的界面、報(bào)告和繪圖工具向非統(tǒng)計(jì)人員演示復(fù)雜的計(jì)算。

03 成本效益

在試驗(yàn)計(jì)劃階段，如果可以在不損害結(jié)果有效性的情況下減少樣本量，就可以放心地降低成本。同樣，與昂貴的試驗(yàn)設(shè)計(jì)工具或通用統(tǒng)計(jì)平臺相比，nQuery無疑市場上最具成本效益的軟件。nQuery擁有近1000個(gè)樣本量程序，可為涵蓋經(jīng)典，貝葉斯分析和適應(yīng)性臨床試驗(yàn)的創(chuàng)新設(shè)計(jì)提供樣本量解決方案。

04 驗(yàn)證方案

科研人員通常會使用R語言或SAS進(jìn)行復(fù)雜的樣本量重新估計(jì)等復(fù)雜的計(jì)算，但如果想在組織內(nèi)進(jìn)一步推廣，通常將面臨QC。nQuery是經(jīng)過充分驗(yàn)證的方案，你可以信任所做的結(jié)果和計(jì)算。這也會讓科研人員節(jié)省寶貴的時(shí)間用于其他任務(wù)。

05 持續(xù)提供專業(yè)培訓(xùn)

nQuery持續(xù)提供專業(yè)培訓(xùn)，不斷了解驅(qū)動樣本量確定的創(chuàng)新方法的基本概念。目前已經(jīng)有1000多名生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家通過nQuery學(xué)習(xí)專業(yè)知識。也可以為為生物統(tǒng)計(jì)學(xué)家提供經(jīng)過認(rèn)證的定制化培訓(xùn)，涵蓋各種策略和樣本量估計(jì)的解決方案。

樣本量計(jì)算與功效分析軟件nQuery的本地團(tuán)隊(duì)搭建了全新nQuery中國官方網(wǎng)站（www.nQuery.cn)，專為中國用戶開設(shè)特色購買渠道，滿足國內(nèi)采購流程（支持RMB支付、發(fā)票獲?。?。為面向不同類型的用戶，分別提供學(xué)術(shù)版和商業(yè)版，同時(shí)按功能性遞增分為基礎(chǔ)版、進(jìn)階版和專業(yè)版。