干細(xì)胞是一類原始的、未分化的細(xì)胞，具有自我復(fù)制和多向分化的潛能。干細(xì)胞有多種分類方法，按照分化潛能可分為：全能干細(xì)胞、多能干細(xì)胞和單能干細(xì)胞（或者專能干細(xì)胞）；按照來源可分為：胚胎干細(xì)胞、誘導(dǎo)多能干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。千變?nèi)f化的干細(xì)胞具有許多特性，比如歸巢效應(yīng)，免疫調(diào)節(jié)能力、多向分化能力等，這也是干細(xì)胞具備臨床應(yīng)用前景的核心魅力所在。

細(xì)胞藥物臨床申報

近年來，國家藥監(jiān)局改革舉措不斷，其中不得不提的一點就是新藥臨床默示審批制度，這也為國內(nèi)干細(xì)胞新藥的開發(fā)提供了有力的支持和保障。目前，細(xì)胞治療產(chǎn)品的開發(fā)路徑有兩種：一是申請為細(xì)胞制劑，按照藥品管理相關(guān)法規(guī)進(jìn)行研發(fā)和注冊申報，由國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）按照藥品進(jìn)行監(jiān)管，申報和審批后再進(jìn)行臨床試驗；二是申請為醫(yī)療技術(shù)，由國家衛(wèi)健委進(jìn)行備案監(jiān)管，備案通過后再進(jìn)行臨床研究。

目前，細(xì)胞治療藥物從研發(fā)到上市的路徑已經(jīng)十分清晰，具體過程詳見下圖：

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細(xì)胞治療產(chǎn)品開發(fā)最全流程圖，興德通制圖

國內(nèi)已受理干細(xì)胞新藥

據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）官網(wǎng)最新數(shù)據(jù)顯示，截至目前，CDE已受理了48個干細(xì)胞相關(guān)新藥申報項目，其中2022年新增了9個干細(xì)胞新藥申報項目。而2022年以來被CDE受理的9個干細(xì)胞新藥申報項目中，有8款干細(xì)胞新藥使用的是圍產(chǎn)期組織臍帶來源間充質(zhì)干細(xì)胞，1款為人源脂肪間充質(zhì)干細(xì)胞，且這9款申報的干細(xì)胞新藥均為間充質(zhì)干細(xì)胞1類新藥。

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在CDE已受理的48個間充質(zhì)干細(xì)胞的新藥申報項目中，有27款新藥已通過了臨床試驗?zāi)驹S可。在27個受理品種中，以圍產(chǎn)組織來源的臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞為最多，多達(dá)17款。毫無疑問，臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞新藥是當(dāng)前干細(xì)胞新藥研發(fā)的熱點，這得益于臍帶間充質(zhì)干細(xì)胞“通用”和“現(xiàn)貨”兩個特質(zhì)。

受理干細(xì)胞藥物臨床應(yīng)用

既然間充質(zhì)干細(xì)胞這么重要，那么小編就在這里和大家簡單科普一下間充質(zhì)干細(xì)胞的發(fā)現(xiàn)史：1976年，F(xiàn)reidenstein等首次發(fā)現(xiàn)在骨髓里存在一群非造血的骨髓基質(zhì)細(xì)胞，呈克隆性貼壁生長，形態(tài)和成纖維細(xì)胞相似。由于這些細(xì)胞具有多能性，可以分化為中胚層組織，如肌肉、肌腱、韌帶及脂肪組織等。1988年，F(xiàn)reidenstein和Owen 將其命名為“骨髓基質(zhì)干細(xì)胞”；1992年，Arnold Caplan教授將MSCs命名為間充質(zhì)干細(xì)胞（Mesenchymal Stem Cells，MSCs），他也被業(yè)界稱為“間充質(zhì)干細(xì)胞之父”。

言歸正傳，在CDE注冊的27款進(jìn)入臨床默示許可階段的干細(xì)胞新藥適應(yīng)癥涉及多種疾病的治療，包括關(guān)節(jié)炎、重度狼瘡性腎炎、缺血性腦卒中、銀屑病、肺纖維化以及肝臟衰竭等多種疾病。

上市干細(xì)胞新藥

在我國，雖未有成熟的干細(xì)胞藥物獲批上市，但一些國家已經(jīng)有一些干細(xì)胞新藥上市，相關(guān)數(shù)據(jù)顯示，這些干細(xì)胞新藥已達(dá)18款，?主要以歐盟、日本和韓國居多，美國的MACI自體軟骨細(xì)胞新藥備受爭議。這些干細(xì)胞產(chǎn)品主要涉及的適應(yīng)癥有阿爾茲海默癥、急性心梗、血栓閉塞性動脈炎、退行性關(guān)節(jié)炎等。

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我國的干細(xì)胞藥物研發(fā)之路任重而道遠(yuǎn)，其應(yīng)用前景尚無天花板。目前，我國各級政府紛紛出臺了大量細(xì)胞產(chǎn)業(yè)相關(guān)的監(jiān)管和支持政策，國內(nèi)細(xì)胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展勢頭強勁。相信在不久的未來，我國細(xì)胞領(lǐng)域內(nèi)的科研人員在政策、資金的加持下，持續(xù)突破技術(shù)壁壘，使干細(xì)胞藥物在諸多未滿足臨床需求的疾病領(lǐng)域中發(fā)揮重要作用！

你想要的細(xì)胞狀態(tài)在這里

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同立海源干細(xì)胞相關(guān)產(chǎn)品推薦

01?細(xì)胞培養(yǎng)試劑盒（AS-13)

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02?GMP級重組蛋白

關(guān)于同立海源

北京同立海源生物科技有限公司，成立十余年專注細(xì)胞和基因治療（CGT）上游GMP級原料試劑研發(fā)，致力于為生命科學(xué)提供可靠的產(chǎn)品與服務(wù)。產(chǎn)品涉及真核重組蛋白、細(xì)胞分選試劑、無血清培養(yǎng)基、細(xì)胞培養(yǎng)試劑盒、工具酶。為細(xì)胞和基因治療、mRNA開發(fā)、抗體藥物開發(fā)、細(xì)胞儲存等生物制藥和IVD領(lǐng)域提供核心原料試劑與服務(wù)。

公司建有符合cGMP標(biāo)準(zhǔn)的萬級潔凈車間，包括哺乳動物細(xì)胞表達(dá)蛋白質(zhì)工程平臺、細(xì)胞培養(yǎng)技術(shù)開發(fā)平臺、體外診斷試劑生產(chǎn)平臺，通過ISO13485和ISO9001雙認(rèn)證，部分產(chǎn)品已獲美國FDA DMF備案。