基因治療是指利用載體將遺傳物質(zhì)引入靶細(xì)胞，通過糾正或補(bǔ)充缺陷基因來治療或預(yù)防疾病，于1972年被正式提出為一種治療遺傳病的策略，引入了“基因可以成為藥物”的概念。

基因治療方式

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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基因治療最初的概念是將包含正常基因的ＤＮＡ序列通過載體導(dǎo)入細(xì)胞內(nèi)以矯正由于該基因缺陷所導(dǎo)致的疾病。由于這個概念非常直觀且易于接受，而臨床上眾多基因缺陷導(dǎo)致的遺傳性疾病基本無藥可治，因此基因治療產(chǎn)生伊始便受到了高度關(guān)注。隨著20世紀(jì)七八十年代以來基因工程技術(shù)的長足發(fā)展，基因治療從實驗室研究進(jìn)入了臨床探索，并于1990年完成了第一個基因治療的臨床試驗，進(jìn)入了一個高速發(fā)展期。10年后由于美國的一項基因治療臨床試驗發(fā)生了患者的意外死亡，全球的基因治療研究明顯放緩。

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截至2023年1月，ClinicalTrials.gov數(shù)據(jù)庫收錄了656項正在進(jìn)行或已完成的基因治療相關(guān)臨床試驗，多領(lǐng)域都可見基因療法的身影。

基因療法各領(lǐng)域臨床分布

資料來源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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由于基因治療產(chǎn)品的多樣性、生物復(fù)雜性和科學(xué)認(rèn)識的局限性，基因治療產(chǎn)品研發(fā)應(yīng)遵循創(chuàng)新藥物研發(fā)的一般原則，分階段逐步推進(jìn)。全球目前已有12款產(chǎn)品獲批上市。而除卻多款已經(jīng)上市的基因療法藥物，目前也有多款藥物處于臨床階段，并且全球首例基于CRISPR基因編輯技術(shù)的藥物exa-cel也即將獲批上市。

全球已獲批基因治療產(chǎn)品

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基于基因治療產(chǎn)品的生物學(xué)復(fù)雜性，安全性評估應(yīng)足夠全面，以允許識別和量化潛在的局部和全身毒性。作為一種新興治療技術(shù)，基因治療必將不斷向前發(fā)展。

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