6月22日，根據(jù)中國國家藥品監(jiān)督管理局藥品批準證明文件最新公示顯示，由復星凱特生產(chǎn)的CAR-T細胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液（又稱阿基侖賽，代號：FKC876，受理號CXSS2000006國）已正式獲得批準上市。這是中國首款批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品。

據(jù)悉，該上市申請適應癥為：用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型，原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤（PMBCL），高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。

什么是CAR-T細胞免疫療法？

CAR-T療法就是嵌合抗原受體T細胞免疫療法，英文全稱Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy。這是一種非常有前景的，能夠精準、快速、高效，且有可能治愈癌癥的新型腫瘤免疫治療方法。

T細胞也叫T淋巴細胞，是人體白細胞的一種，來源于骨髓造血干細胞，在胸腺中成熟，然后移居到人體血液、淋巴和周圍組織器官，發(fā)揮免疫功能。其作用相當于人體內(nèi)的“戰(zhàn)士”，能夠抵御和消滅“敵人”如感染、腫瘤、外來異物等。

CAR-T技術就是把病人的免疫T細胞在實驗室通過生物技術改造，將T細胞激活，并裝上定位導航裝置CAR（腫瘤嵌合抗原受體）再回輸體內(nèi)，這樣T細胞這個普通“戰(zhàn)士”變身為“超級戰(zhàn)士”，即CAR-T細胞，利用其“定位導航裝置”CAR，專門識別體內(nèi)腫瘤細胞，并通過免疫作用釋放大量的多種效應因子，它們能高效地殺滅腫瘤細胞，從而達到治療惡性腫瘤的目的。

美國女孩Emily Whitehead無癌生存9年的新聞在抗癌圈刷屏，幫助她治愈腫瘤的就是CAR-T細胞免疫療法。但是那時候，國內(nèi)腫瘤病人只有羨慕的份兒，因為國內(nèi)并沒有CAR-T免疫治療藥獲批上市?，F(xiàn)在這個歷史終于結(jié)束了，國內(nèi)第一款CAR-T免疫治療藥獲批上市了！

細胞免疫治療領域：CAR-T療法為主流

2017年8月30日，F(xiàn)DA批準諾華公司的CAR-T療法 Kymriah（CTL-019）上市，用于治療復發(fā)性或難治性兒童、青少年B細胞急性淋巴性白血病。CAR-T這個名詞開始廣為人知。

同年10月18日FDA批準Kite Pharma的CAR-T療法 Yescarta（KTE-C10）上市，用于治療復發(fā)性或難治性的特定類型成人大B細胞淋巴瘤。因此，2017年也被稱之為“CAR-T療法元年”。

此后，F(xiàn)DA又陸續(xù)批準了三款CAR-T細胞療法上市。分別是：

● 2020年7月獲批的吉利德/Kite的CAR-T療法Tecartus，用于治療復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤（MCL）成人患者，這是首款獲批治療MCL的CAR-T療法。

● 2021年2月獲批的百時美施貴寶（BMS）的CAR-T療法Breyanzi，用于治療至少2種其他全身療法后無應答、或治療后復發(fā)的某些大B細胞淋巴瘤成人患者。

● 2021年3月獲批的百時美施貴寶/Bluebird共同研發(fā)的CAR-T療法Abecma，用于治療經(jīng)過4種或更多種先前療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體）的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。這是首個獲FDA批準上市的靶向BCMA的CAR-T療法。

根據(jù)世界臨床試驗中心的數(shù)據(jù)，目前中國和美國已經(jīng)成為全球最大的CAR-T細胞療法的研發(fā)國，臨床試驗項目遠高于其他國家。在國內(nèi)，已有335個正在進行的CAR-T臨床試驗，其中，多款產(chǎn)品即將步入商業(yè)化階段。

此次中國首個CAR-T細胞療法的獲批上市之后，中國也將會有越來越多的CAR-T細胞療法獲批上市，相信伴隨著癌癥免疫治療產(chǎn)品不斷取得突破，會有更多的患者獲得治療機會，為患者帶來更多治療希望和機會。

專家意見：

諾貝爾醫(yī)學獎得主馬丁·埃文斯爵士說：“相信在未來細胞產(chǎn)業(yè)將主導人類生命健康產(chǎn)業(yè),存儲細胞就是存儲健康的未來。
國際細胞治療協(xié)會主席馬西莫·多米尼西教授說：“腫瘤治療的關鍵就在于能得到足夠數(shù)量優(yōu)質(zhì)的免疫細胞?！?br>中國造血干細胞之父吳祖澤院士說：“免疫細胞存儲非常有必要,呼吁有條件的人一定要存儲起來,未來的應用空間無限大。”

CAR-T細胞療法使用患者自體T細胞來幫助治療癌癥，盡管它已經(jīng)被證明治療晚期B細胞白血病和淋巴瘤非常有效，但數(shù)據(jù)顯示近50%的癌癥患者不能入選治療方案或即使入選了也未能生產(chǎn)出足量的CAR-T細胞用于治療。

這主要原因與免疫細胞的質(zhì)量有關。大多數(shù)癌癥治療，如化療和放療，都會極大的破壞免疫系統(tǒng)，導致免疫細胞的數(shù)量和質(zhì)量急降；此外，在許多晚期癌癥病例中，癌細胞會進入循環(huán)系統(tǒng)，“污染”健康的免疫細胞來源。

CAR-T細胞治療需要大量的健康細胞，使用存儲的癌前免疫細胞將極大地改善患者的預后，這也凸顯了在健康時存儲免疫細胞的重要性。

△臨床級細胞存儲