什么是CRISPR

CRISPR（成簇規(guī)則間隔短回文重復(fù)序列）是在細(xì)菌和古細(xì)菌基因組中發(fā)現(xiàn)的重復(fù)序列單元。 它首先由 Francisco Mojica 在古細(xì)菌中發(fā)現(xiàn)。 CRISPR 的重復(fù)序列被間隔序列打斷。 這些間隔序列是過去入侵者的殘余物。 因此，該系統(tǒng)充當(dāng)檢測和破壞入侵噬菌體的遺傳記憶。 間隔序列被轉(zhuǎn)錄成稱為 crRNA 的短 RNA 序列，它引導(dǎo)系統(tǒng)與特定的目標(biāo)序列結(jié)合。 一旦與這樣的序列結(jié)合，由 CRISPR 系統(tǒng)編碼的核酸內(nèi)切酶（如 Cas9）就會(huì)通過關(guān)閉特定的 DNA 來切斷它。

圖 1：CRISPR 系統(tǒng)

CRISPER/Cas9 是一種天然存在于細(xì)菌中的基因組編輯系統(tǒng)。 它還在實(shí)驗(yàn)室中用作基因組編輯工具。 科學(xué)家人工創(chuàng)建了稱為向?qū)?RNA (gRNA) 的小 RNA 分子，它們與基因組的目標(biāo)序列結(jié)合。 一旦目標(biāo) DNA 序列被 Cas9 的活性剪斷，細(xì)胞機(jī)制就會(huì)重新合成 DNA。 或者，可以用另一個(gè) DNA 片段替換被移除的 DNA 部分。

什么是Cas9

Cas9 是一種核酸內(nèi)切酶，可切割特定的雙鏈 DNA。 它由細(xì)菌 CRISPR 系統(tǒng)編碼。 目標(biāo) DNA 序列由 CRISPR 系統(tǒng)的 sycrRNA 指定。 通過操縱目標(biāo)序列，CRISPR 系統(tǒng)可用于操縱基因組中的特定 DNA 序列。 因此，CRISPR/Cas9系統(tǒng)被用于治療遺傳疾病。另一種可以與 CRISPR 系統(tǒng)一起工作的核酸內(nèi)切酶是 Cpf1。

圖 2：Cas 在 CRISPR 系統(tǒng)中的作用

結(jié)論

CRISPR 是在細(xì)菌基因組中發(fā)現(xiàn)的一簇短回文序列。 這對于防止入侵的噬菌體很重要。 Cas9 是由 CRISPR 系統(tǒng)編碼的核酸內(nèi)切酶。 它切斷了 crRNA 指定的核苷酸序列。 crRNA 由 CRISPR 陣列的轉(zhuǎn)錄產(chǎn)生。 CRISPR 和 Cas9 之間的主要區(qū)別在于 CRISPR 系統(tǒng)中每個(gè)組件的功能。