注：本文不構(gòu)成任何投資意見和建議，以官方/公司公告為準(zhǔn)；本文僅作醫(yī)療健康相關(guān)藥物介紹，非治療方案推薦（若涉及），不代表平臺(tái)立場(chǎng)。任何文章轉(zhuǎn)載需得到授權(quán)。

說到癌癥，人們不再像過去一樣“聞癌色變”，因?yàn)榘┌Y不再“無藥可治”，除了傳統(tǒng)的手術(shù)治療之外，還有化療、放療、中醫(yī)療法、小分子、抗體和細(xì)胞治療等多種治療方法。隨著諾華公司以39億美元收購法國創(chuàng)新藥上市公司Advanced Accelerator Applications（AAA），其主要產(chǎn)品Lutathera和技術(shù)平臺(tái)加入其投資組合；Lantheus收購Progenics Pharmaceuticals；拜耳收購Noria Therapeutics和PSMA Therapectics。行業(yè)的眼睛更多的關(guān)注到放射性藥物市場(chǎng)，同時(shí)，在這一眾醫(yī)藥龍頭企業(yè)布局放射性藥物市場(chǎng)的同時(shí)，專注于癌癥的放射性藥物的開發(fā)和商業(yè)化的POINT Biopharma也成立了。

由于放射性，使核藥這類品種成為特殊高門檻的存在：研究開發(fā)、臨床試驗(yàn)、生產(chǎn)、使用都受到嚴(yán)格監(jiān)管。臨床試驗(yàn)需要專業(yè)的資質(zhì)條件、豐富的核醫(yī)學(xué)診療經(jīng)驗(yàn)、倫理委員會(huì)保障及科學(xué)規(guī)范的試驗(yàn)機(jī)構(gòu)管理，更需要院企之間更有效的相互合作，去推動(dòng)放射性核素診療藥物的發(fā)展與轉(zhuǎn)化。

自建平臺(tái)進(jìn)行放射性藥物研發(fā)

藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com顯示：POINT Biopharma Global,Inc.于2019年9月18日成立。早在2017年創(chuàng)始人之一Neil Fleshner博士在陪同他的癌癥患者尋找放射性配體療法過程中發(fā)現(xiàn)當(dāng)時(shí)北美并沒有這種創(chuàng)新的癌癥治療技術(shù)，于是之后與Joe McCann博士聯(lián)合創(chuàng)立了POINT Biopharma，這是一家后期臨床精準(zhǔn)腫瘤公司，專注于用于治療癌癥的下一代放射性藥物的開發(fā)和商業(yè)化。其目標(biāo)是讓放射性藥物成為所有癌癥患者的治療選擇，目前正在推進(jìn)前列腺癌和神經(jīng)內(nèi)分泌癌的兩項(xiàng)臨床試驗(yàn)3期階段資產(chǎn)以及下一代候選新藥產(chǎn)品的早期組合。

POINT Biopharma還具備大型制造園區(qū)和放射性配體研發(fā)平臺(tái)。其中，大型制造園區(qū)也就是放射配體卓越中心（CORE），位于印第安納州印第安納波利斯的中心地帶，是POINT Biopharma的商業(yè)規(guī)模的放射性配體生產(chǎn)園區(qū)。該中心擁有18萬平方英尺的內(nèi)部空間，是世界上最大的專用放射性配體制造園區(qū)。放射性配體創(chuàng)新研究所（PIRI）位于加拿大多倫多，是公司最先進(jìn)的GMP研發(fā)中心，專注于新發(fā)現(xiàn)項(xiàng)目到臨床這一步。在這里，支持使用各種成像和治療同位素進(jìn)行現(xiàn)場(chǎng)研究和開發(fā)；GE PETtraceTM 800回旋加速器和熱室能夠現(xiàn)場(chǎng)生產(chǎn)許多醫(yī)用同位素。在這兩大平臺(tái)的加持下，相信POINT Biopharma的專家團(tuán)隊(duì)們研發(fā)生產(chǎn)放射性藥物更加得心應(yīng)手。

布局三大癌癥領(lǐng)域

放射性藥物的能量來源是不穩(wěn)定的同位素，也稱為放射性同位素，醫(yī)用同位素是醫(yī)學(xué)上用于診斷或治療目的的放射性同位素。放射性配體也稱為放射性配體療法（RLT，radioligand therapy），是目前用于診斷和治療非霍奇金淋巴瘤，神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NET）和前列腺癌等癌癥的現(xiàn)代放射性藥物。放射性配體有配體、醫(yī)用同位素和接頭三個(gè)部分。配體是一種化合物，旨在特異性結(jié)合腫瘤中過表達(dá)的受體；醫(yī)用同位素發(fā)射高能粒子，破壞腫瘤內(nèi)細(xì)胞的DNA，使細(xì)胞死亡；接頭將醫(yī)用同位素附著在配體上，使醫(yī)用同位素能夠遞送到腫瘤。與化療相比，放射性配體精確地向腫瘤傳遞輻射，能在保留周圍組織的同時(shí)破壞腫瘤內(nèi)細(xì)胞的DNA。

脫靶治療引起的毒性是癌癥治療的長(zhǎng)期關(guān)注點(diǎn)，由塔夫茨大學(xué)的William Bachovchin博士開發(fā)的CanSEEK技術(shù)旨在通過在腫瘤微環(huán)境（TME）中遇到FAP-α后僅激活放射性藥物的靶向部分（例如其配體）來最大程度地減少脫靶遞送引起的放射性藥物毒性，CanSEEK技術(shù)有可能使治療更加精確，擴(kuò)大治療指數(shù)，并能夠使用新的、更強(qiáng)大的醫(yī)學(xué)同位素。（FAP-α在廣泛的實(shí)體瘤上高表達(dá)，但在健康組織中的表達(dá)量非常低或完全不存在。）

POINT Biopharma管道主要研發(fā)前列腺癌、神經(jīng)內(nèi)分泌癌和實(shí)體瘤的放射性藥物，其中，前列腺癌相關(guān)的研發(fā)項(xiàng)目為PNT2001和PNT2002，神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的研發(fā)項(xiàng)目為PNT2003，實(shí)體瘤的研發(fā)項(xiàng)目為PNT2004，而這些項(xiàng)目的研發(fā)都是基于公司的CanSEEK技術(shù)。

● 前列腺癌：前列腺癌是男性最常見的癌癥類型之一。雖然許多前列腺癌生長(zhǎng)緩慢并局限于前列腺，但有些是轉(zhuǎn)移性的并會(huì)擴(kuò)散到全身。

??1、PNT2002

PNT2002是一種針對(duì)轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC）的前列腺特異性膜抗原（PSMA）靶向療法，結(jié)合了PSMA靶向配體PSMA-I&T與β發(fā)射放射性同位素Lu-177。POINT Biopharma和Lantheus進(jìn)行PNT2002商業(yè)化的戰(zhàn)略合作和獨(dú)家許可協(xié)議。PNT2002目前處于臨床3期研究的隨機(jī)化階段，該研究旨在評(píng)估mCRPC患者對(duì)標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的優(yōu)效性。PNT2002的SPLASH試驗(yàn)（NCT04647526）的招募工作已經(jīng)完成，預(yù)計(jì)將于2023年下半年公布頂線數(shù)據(jù)。

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??2、PNT2001是新一代PSMA靶向放射性配體。目前處于臨床前開發(fā)階段。

診斷為前列腺癌的患者可以存活多年，這增加了由于輻射的脫靶輸送而出現(xiàn)的潛在輻射毒性的風(fēng)險(xiǎn)。因此，由于擔(dān)心潛在的輻射毒性，目前這一代PSMA靶向的放射性配體不太可能在疾病治療中更早地移動(dòng)，也不太可能與更強(qiáng)大的放射性同位素（如Ac-225）配對(duì)。PNT2001試圖通過獨(dú)特的接頭技術(shù)來解決這些問題，該技術(shù)能夠增加腫瘤積聚，潛在地降低放射性同位素的劑量，在不影響腫瘤殺傷的情況下減少脫靶毒性。預(yù)計(jì)第一位患者將在2024年第一季度進(jìn)行1期臨床試驗(yàn)。

● 神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NETs），是由內(nèi)分泌和神經(jīng)系統(tǒng)細(xì)胞引起的腫瘤，最常見于消化道、肺、胰腺或肺。

PNT2003，也稱為L(zhǎng)u-177奧曲肽（177Lu-DOTATATE），是一種生長(zhǎng)抑素受體（SSTR）靶向放射性配體療法，用于治療SSTR陽性神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者。SSTRs被視為神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤治療的理想靶點(diǎn)。生長(zhǎng)抑素類似物（SSAs）已被開發(fā)為具有抗分泌和抗增殖作用的NET療法，并且生長(zhǎng)抑素類似物的隨機(jī)臨床試驗(yàn)已證明了療效。

Point BioPharma和Lantheus宣布了一項(xiàng)戰(zhàn)略合作和PNT2003商業(yè)化的獨(dú)家許可協(xié)議。目前處于臨床試驗(yàn)三期階段。

● 實(shí)體瘤：是一種異常的細(xì)胞團(tuán)，可以發(fā)生在許多地方，包括骨骼、肌肉或器官。

PNT2004項(xiàng)目的研發(fā)藥物為PNT6555，PNT6555是一種靶向成纖維細(xì)胞活化蛋白-α（FAP-α）的早期放射性配體，PNT6555靶向FAP-α，具有一流的腫瘤滯留和正常組織清除能力，表現(xiàn)出理想的放射性藥物特性：將大劑量的輻射直接輸送到各種腫瘤，同時(shí)從健康組織中清除。該研究的主要目的是確定最大耐受劑量（MTD）和推薦的II期劑量（RP2D）。

預(yù)計(jì)完整的前沿研究數(shù)據(jù)將于2024年上半年公布。

財(cái)政營(yíng)收

2022年P(guān)OINT Biopharma凈利潤(rùn)為9830萬美元，而2021年同期的凈虧損為4590萬美元；研發(fā)費(fèi)用為8210萬美元，2021年同期為3350萬美元；一般事務(wù)與行政費(fèi)用為1900萬美元，2021年同期為1200萬美元。

2023年第一季度的凈虧損為1650萬美元，或每股凈虧損0.16美元；研發(fā)費(fèi)用為2690萬元；一般及行政開支為500萬元。截至2023年3月31日，POINT Biopharma擁有約5.192億美元的現(xiàn)金、現(xiàn)金等價(jià)物和投資，預(yù)計(jì)將為2026 年的運(yùn)營(yíng)提供資金。

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隨著越來越多的治療類核藥上市，預(yù)計(jì)2030年全球核藥市場(chǎng)可達(dá)到300億美元左右，近幾年醫(yī)藥頭部企業(yè)們也瞄準(zhǔn)了核藥市場(chǎng)，正在加大對(duì)放射性藥物的研發(fā)布局，甚至投入幾十億進(jìn)軍放射性藥物市場(chǎng)，在新興技術(shù)的加持下，相信后續(xù)會(huì)看到更多的放射性同位素應(yīng)用在醫(yī)藥領(lǐng)域。對(duì)核藥的研究也意味著更多的腫瘤將會(huì)得到更加精確的診斷和治療，讓我們一起見證POINT Biopharma以及各核藥企業(yè)如何書寫放射配體治療的新篇章。

近期資訊

2023年6月底，POINT Biopharma和AdvanCell（一家開發(fā)具有生產(chǎn)212Pb放射性藥物的平臺(tái)技術(shù)的靶向阿爾法療法創(chuàng)新管線的公司）宣布合作開發(fā)全球212Pb放射性同位素和放射性配體供應(yīng)鏈和藥物制造網(wǎng)絡(luò)。

核藥相關(guān)領(lǐng)域，藥融圈旗下藥融云數(shù)據(jù)庫www.pharnexcloud.com顯示，國內(nèi)布局的企業(yè)有：恒瑞醫(yī)藥、遠(yuǎn)大醫(yī)藥、核欣醫(yī)藥、晶核生物、諾宇醫(yī)藥、博銳創(chuàng)合、輻聯(lián)Full-life/Focus-X、智核生物、紐瑞特醫(yī)療、先通醫(yī)藥、速康制藥、砹爾法紐克萊、中國同輻/原子高科/北京師范大學(xué)、東誠藥業(yè)/煙臺(tái)藍(lán)納成、蘇州瑞核醫(yī)藥、艾博茲、通瑞生物、江蘇華益科技、四體康宸、和邁生物、南京睿和德、云南白藥/北京大學(xué)第一醫(yī)院/北京市腫瘤防治研究所、新旭醫(yī)藥、北京欣翮醫(yī)藥、佛山瑞迪奧醫(yī)藥/北京大學(xué)、博芮健等等。

此文僅用于向醫(yī)療衛(wèi)生專業(yè)人士提供科學(xué)信息，不代表平臺(tái)立場(chǎng)

參考：

NMPA/CDE；

藥融云數(shù)據(jù)www.pharnexcloud.com；

? FDA/EMA/PMDA；

相關(guān)公司公開披露（除標(biāo)注外，正文圖片均來自企業(yè)官網(wǎng)）；

https://www.pointbiopharma.com/；

https://www.pointbiopharma.com/our-products/pipeline；

https://www.globenewswire.com/en/news-release/2023/05/15/2668657/0/en/POINT-Biopharma-Reports-First-Quarter-2023-Financial-Results-and-Provides-Business-Highlights.html；

https://www.cn ?healthcare.com/articlewm/20220304/content-1321740.html；等等。