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3月30日，專注于為基因定義的神經和免疫疾病開發(fā)精準藥物的早期生物技術公司Neuron23? Inc.宣布已完成1億美元的C輪融資，軟銀旗下SoftBank Vision Fund 2領投，使該公司迄今為止籌集的總融資額達到2.135億美元。歷史投資者Westlake Village BioPartners、Kleiner Perkins、Redmile Group、Cowen Healthcare Investments、Acorn Bioventures、HBM Partners、Perceptive Advisors和Surveyor Capital也參與了本輪融資。

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C輪融資的收益將投資于該公司的主要項目：LRRK2(leucine-rich repeat kinase 2)和TYK2 (tyrosine kinase 2)。LRRK2是一種與帕金森病和系統(tǒng)性炎癥疾病相關的基因，TYK2是一種JAK家族蛋白，在病理免疫信號傳導中發(fā)揮作用。這筆資金還將用于建立Neuron23的臨床開發(fā)團隊、精確神經免疫學平臺和數據科學能力。

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Neuron23成立于2018年，是一家早期生物技術公司，專注于為基因定義的神經和免疫疾病開發(fā)精準藥物。Neuron23利用人類遺傳學的最新進展，結合其最先進的人工智能藥物發(fā)現和生物標志物平臺，推進毀滅性疾病的治療。該公司的重點領域是神經退行性疾病、神經炎癥性疾病以及系統(tǒng)性自身免疫和炎癥性疾病。

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帕金森病是第二常見的神經系統(tǒng)退行性疾病，歐美國家60歲以上帕金森病患病率達到1%，80歲以上超過4%，中國65歲以上人群患病率為1.7%，與歐美國家相似。未來我國帕金森病患者將從2005年的199萬人上升到2030年的500萬人，幾乎占到全球帕金森病患者的一半。

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2004年Paisan-Ruiz等人研究發(fā)現，突變的LRRK2對神經元有毒，這種蛋白質的突變與遺傳形式的帕金森病有關。LRRK2的發(fā)現吸引了數億美元的投資來支持旨在阻止它的藥物研究。也有新的證據表明，這種突變蛋白質的活性，也可能在一部分患有非遺傳性帕金森氏癥的人中發(fā)揮作用。

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Neuron23旨在通過阻斷LRRK2來治療帕金森氏癥。主要候選藥物NEU-723是一種小分子，將滲透到大腦中并阻止突變蛋白質的活性。

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Neuron23在LRRK2領域有許多競爭對手。

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位于美國舊金山的Denali Therapeutics擁有多種用于一系列神經系統(tǒng)疾病的腦穿透藥物，Denali Therapeutics研發(fā)的針對LRRK2的靶向藥物BIIB122/DNL151，今年晚些時候將進入3期研究。

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Cerevel Therapeutics也在研發(fā)一種LRRK2候選藥物，該藥物由輝瑞公司授權。該公司在其2021年年度報告中表示，公司旨在治療一種名為G2019S的特定LRRK2變體，該公司的LRRK2抑制劑處于發(fā)現階段。

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Neuron23承認它面臨的LRRK2競爭。在一封電子郵件中，首席執(zhí)行官Nancy Stagliano寫道，Neuron23的藥物有兩個特點，使其可能成為LRRK2抑制劑類中最好的藥物。

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第一，這種藥物不僅高效且能夠穿透大腦，而且與競爭對手相比，Neuron23分子在擊中目標的方式上更具選擇性。第二，該藥物正在對帕金森氏癥采取精準醫(yī)學方法，通過使用伴隨診斷來選擇最有可能對這種治療產生反應的患者。

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除了治療具有LRRK2突變的患者外，Stagliano表示，Neuron23將識別和治療一部分散發(fā)性帕金森氏癥患者，其疾病也由LRRK2驅動，“這應該會增加我們后期臨床成功的機會?！?/p>

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Neuron23提名NEU-723作為帕金森病的臨床候選藥物。Neuron23預計將在2022年底前開始NEU-723的臨床試驗。

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新資金還將用于支持開發(fā)一種藥物，該藥物旨在阻斷JAK蛋白家族的一部分免疫信號蛋白TYK2。這些蛋白質已經成為治療一系列自身免疫性疾病的藥物的目標。來自輝瑞、因賽特和艾伯維等公司的JAK抑制劑被批準用于治療包括類風濕性關節(jié)炎、特應性皮炎、銀屑病關節(jié)炎和潰瘍性結腸炎在內的疾病。

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TYK2是一個很有吸引力的靶點，因為擊中它不會影響限制免疫功能和導致免疫缺陷，這是許多自身免疫疾病藥物的一個問題。Bristol Myers Squibb的目標是阻斷這種酶，作為一種治療自身免疫性疾病的方法；去年10月，這家制藥巨頭報告稱，其TYK2抑制劑deucravacitinib在潰瘍性結腸炎的中期臨床試驗中失敗。

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與其他針對TYK2的候選藥物不同，Neuron23表示其臨床前藥物可以穿透血腦屏障，使其潛在地解決以神經炎癥為特征的疾病，例如多發(fā)性硬化癥。由于FDA對癌癥和心血管風險的警告更加嚴格，JAK阻斷藥物的整個類別都受到了影響。如果Neuron23能夠證明它的藥物有更好的副作用，這種分子將能夠進一步區(qū)別于其他領域。

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C輪融資不僅僅涉及獲得更多資金。Neuron23還增加了兩名新的董事會成員：Jim Scopa和 Valentin Barsan，醫(yī)學博士Scopa是一位資深的生命科學投資者，Barsan也是本輪主要投資者SoftBank Investment Advisers的投資者。