上月，張鋒創(chuàng)立的Editas公司在Nature Biotechnology（IF=68.1）上發(fā)布了關于專利技術SLEEK的研究論文，數(shù)據(jù)顯示該技術在T細胞、B細胞、iPSC及NK細胞中敲入功能性基因的效率可接近100%，論文通訊作者提到“這可能會為下一代細胞治療藥物帶來高效的多重基因敲入策略?！盵1]

可以說，在細胞中實現(xiàn)高效的基因敲入（KI）對于生物醫(yī)藥研究的意義毋庸置疑，如功能基因研究、單克隆抗體制備乃至小分子藥物研發(fā)、細胞與基因治療等領域均有KI細胞的廣泛應用。但是，落到具體的實驗情境中，很多人可能都會眉頭緊鎖。因為想獲得純合的KI細胞并不是一件容易的事，其構建結果受多方面因素影響，如gRNA的切割效率、基因組發(fā)生同源重組的概率、目的片段同源重組的概率等，且難以完全避免sgRNA脫靶。

針對諸多疑難雜癥，6月29日（周四）晚7點，賽業(yè)生物細胞基因編輯生產(chǎn)經(jīng)理范麗莉將帶來「基因編輯敲入細胞模型構建的挑戰(zhàn)和解決方案」線上課程，圍繞功能基因組學、藥物開發(fā)等多個場景應用展開，為大家講講KI細胞的構建方法與特點，以及優(yōu)化sgRNA設計、提高編輯效率的實驗技巧，通過研究案例分析實現(xiàn)體外疾病模型構建的創(chuàng)新策略?！按a”上報名，相約云端，參與課程將有機會獲得「生活解鴨包」文創(chuàng)禮盒、白大褂、冰箱貼等驚喜好禮！

#01?知識要點提前掉落

1

應用基因敲入細胞進行臨床前研究的思路

2

CRISPR/Cas9基因敲入細胞的構建方法與特點

3

賽業(yè)生物體外疾病模型研究CRO服務平臺

4

在線答疑

#02?講師簡介

華南農(nóng)業(yè)大學畢業(yè)，從事細胞基因編輯相關研究超7年，具有多年分子生物學和細胞生物學相關實驗技術的研究經(jīng)驗。

參考文獻：

[1]Allen, Alexander G., Khan, Samia Q., Margulies, Carrie M., Viswanathan, Ramya.,? and Lele, Swarali.. "A highly efficient transgene knock-in technology in clinically relevant cell types." Nature biotechnology.