撰文：福建醫(yī)科大學 YANG

專家審核：江蘇大學附屬醫(yī)院 李晶 教授

近日，多家外媒[1]報道了加州大學戴維斯分校研究團隊有關(guān)在出生前利用胎盤干細胞治療脊柱裂胎兒臨床試驗的最新研究進展。

去年初，該研究在獲得FDA批準后正式啟動。通過手術(shù)，外科醫(yī)生將在未出生脊柱裂胎兒脊髓上直接放置一個由胎盤間充質(zhì)干細胞組成的貼片，希望通過干細胞分化為相應組織細胞填補缺損。

這項早期臨床試驗旨在研究35名脊柱裂胎兒接受干細胞治療的安全性與有效性，研究小組將在胎兒出生后進行密切監(jiān)測，直到他們6歲。目前，已經(jīng)有3名胎兒接受了這種獨特的治療，值得興奮的是，已經(jīng)有1名胎兒已經(jīng)出生，生后活動能力明顯改善。

脊柱裂是一種常見的先天缺陷，是胚胎發(fā)育過程中，由于神經(jīng)管不完全閉合，導致脊椎缺損，對胎兒出生后的活動能力等造成嚴重影響。據(jù)報道，美國每年有約1500-2000名嬰兒受此影響，然而，目前尚無有效治療手段。近年來，干細胞療法成為再生醫(yī)學領(lǐng)域的熱門話題，許多研究人員也在嘗試能否利用干細胞來修復脊柱缺損。

加州大學戴維斯分校健康中心教授兼外科主任、該項目首席研究員Diana Farmer 便是其中一員，25年來，她一直在研究治療脊柱裂的方法，并開創(chuàng)了在宮內(nèi)利用胎盤間充質(zhì)干細胞修復脊柱裂的新技術(shù)，在目前初步的臨床試驗中已展現(xiàn)出巨大潛力。正如她所說：“我希望這項試驗能夠提高許多脊柱裂患者的生活質(zhì)量。我們很榮幸能成為歷史的一部分?！?/p>

胎盤干細胞：治療先天缺陷，呵護寶寶健康

胎盤干細胞作為干細胞的重要組成部分，憑借其來源廣，不涉及倫理問題，免疫原性低，活性高等優(yōu)勢，在眾多疾病治療中均占有一席之地，先天性疾病便是其中的一大部分，研究發(fā)現(xiàn)，胎盤干細胞有望成為十分有前途的先天性缺陷治療劑。

01胎盤干細胞與先天性心臟病

先天性心臟病是一類主要的出生缺陷疾病，既往研究[2]證實，從胎盤分離出的干細胞能夠在心肌細胞分化誘導液的處理下，上調(diào)心肌細胞標志性蛋白的表達，能夠分化成心肌細胞。

目前，胎盤干細胞在治療先天性心臟病方面的應用主要是將其與工程性心臟貼片技術(shù)相結(jié)合，制成細胞貼片。

去年，美國密歇根大學健康中心莫特兒童醫(yī)院宣布開展干細胞治療單心室心臟病嬰兒的研究[3]，這是一項多中心的研究，重點是關(guān)注患有左心發(fā)育不良綜合征的兒童。受試者被隨機選入干細胞組或?qū)φ战M。干細胞治療組接受自體干細胞注射，對照組接受常規(guī)手術(shù)治療，最后比較接受干細胞治療和不接受干細胞治療的患者的結(jié)果。目前，該研究正在進行中，有待最終結(jié)果的揭露。

02胎盤干細胞與先天性腦損傷

據(jù)悉，全世界每年約有3200萬生長受限的新生兒出生，這些新生兒多因無法從胎盤中獲得足夠的營養(yǎng)和氧氣而導致在子宮內(nèi)無法正常生長。從輕度學習和行為障礙、智力低下到腦癱，高達50％的新生兒有著長期問題。

近期發(fā)表于《Nature Regenerative Medicin》的研究[5]利用胎盤干細胞對因?qū)m內(nèi)缺氧缺血導致的腦損傷進行治療，在動物模型中取得滿意結(jié)果，研究結(jié)果發(fā)現(xiàn)，胎盤干細胞不僅減少了腦內(nèi)炎癥反應，而且更重要的是，它能修復受損的大腦血管并維持血腦屏障完整性，從而維持神經(jīng)血管單元的完整性。

03胎盤干細胞與先天性代謝疾病

先天性代謝疾病是一種遺傳性疾病，由于基因缺陷導致相應代謝酶缺乏或結(jié)構(gòu)異常，從而導致代謝產(chǎn)物在體內(nèi)堆積，從而引發(fā)疾病。肝臟號稱人體得“解毒工廠”，眾多先天性代謝疾病均與肝臟功能受損有關(guān)，因此促進肝細胞再生與功能恢復成為治療先天性代謝疾病得一大方向，許多研究人員利用干細胞可分化成肝細胞的特性來治療先天性代謝性疾病，在這其中，胎盤間充質(zhì)干細胞憑借即使擴增1億倍仍能保持其多向分化能力而脫穎而出，成為治療先天性代謝疾病的潛在有效制劑。

小結(jié)與展望

每位父母都想哺育一個健康的寶寶，然而，由于遺傳及環(huán)境等諸多因素的影響，有一些寶寶罹患了某些出生缺陷，給個人，家庭及社會造成嚴重負擔。目前對于出生缺陷的治療手段有限，無法從根本上解決問題。隨著干細胞技術(shù)的不斷開展，越來越多的先天性缺陷治療中看到了干細胞的身影，目前的初步結(jié)果彰顯了其安全性與有效性，未來還需要更為深入的研究進行驗證。相信隨著醫(yī)學技術(shù)的不斷發(fā)展，干細胞治療定能為寶寶健康保駕護航！

參考文獻：

[1] https://www.webmd.com/children/news/20221010/stem-cell-treatment-helps-babies-spina-bifida.

[2] Roberts EG, Piekarski BL, Huang K, Emani S, Wong JY, Emani SM. Evaluation of Placental Mesenchymal Stem Cell Sheets for Myocardial Repair and Regeneration. Tissue Eng Part A. 2019;25(11-12):867-877.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/30122114/

[3] https://labblog.uofmhealth.org/health-tech/trial-to-use-stem-cells-baby-hearts

[4] Li Q, Wang J, Wu Q, Cao N, Yang HT. Perspective on human pluripotent stem cell-derived cardiomyocytes in heart disease modeling and repair. Stem Cells Transl Med. 2020;9(10):1121-1128.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32725800/

[5] Chand KK, Patel J, Bjorkman ST, et al. Combination of human endothelial colony-forming cells and mesenchymal stromal cells exert neuroprotective effects in the growth-restricted newborn. NPJ Regen Med. 2021;6(1):75. Published 2021 Nov 18.

https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/34795316/

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