2020年諾貝爾化學獎授予了研究CRISPR-Cas9的科學家Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier，時至今日這一顛覆性的基因編輯技術即將真的造福人類。2023年1月26日，歐洲藥品管理局（EMA）受理了CRISPR Therapeutics和Vertex公司向其遞交的exagamglogene autotemcel療法（exa-cel）的上市申請，該療法擬用于治療鐮刀狀細胞貧血?。⊿CD）和輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者。這意味著該療法有望成為首個上市的CRISPR-Cas9藥物，開啟基因治療的新紀元。

科學家發(fā)現(xiàn)古細菌面對病毒有一種特別的防御機制，他們會將病毒的一段DNA剪切保留下來，便于下一次在遇到該病毒時及時識別，這樣一代一代的古細菌可以識別的病毒越來越多，他們抵御攻擊的能力也越來越強。以此為靈感CRISPR-Cas9技術得以應運而生，CRISPR即成簇規(guī)律間隔短回文重復序列(clustered regularly interspaced short palindromic repeats)的縮寫，這是一種DNA特定區(qū)域。古細菌可以將病毒的該序列整合到CRISPR模式，Cas9蛋白能夠識別存儲在CRISPR模式中的DNA序列，并切割任何具有匹配序列的DNA分子。事實上CRISPR-Cas9并非是最早廣泛使用的基因編輯技術，在此之前廣泛使用的其他基因編輯技術是TALEN和鋅指核酸酶(ZFN)?【1】，但是CRISPR-Cas9在基因編輯方面明顯更方便、更高效且應用范圍更廣泛，這項技術能夠迅速發(fā)展也就不足為奇了。

面對CRISPR-Cas9這一新鮮出爐的香餑餑，全球頂級的基因療法公司也紛紛進場布局。CRISPR-Cas9技術的發(fā)明者三巨頭Jennifer Doudna、Emmanuelle Charpentier以及華人張鋒創(chuàng)立的公司CRISPR Therapeutics、Vertex Pharmaceuticals、Intellia Therapeutics、Beam Therapeutics以及Editas Medicine等都位于該領域的第一梯隊。同時我國也迅速催生了一批優(yōu)秀的基因編輯技術公司，目前臨床推進項目如下

一、國際CRISPR-Cas9相關研發(fā)管線數(shù)據

二、國內CRISPR-Cas9相關研發(fā)管線數(shù)據

隨著基因編輯技術的迅速發(fā)展，我國本土企業(yè)的競爭也日漸加劇，各個公司都在努力提升自身的核心競爭力，如本導基因依托自身的創(chuàng)新型基因導入平臺BDlenti和基因編輯平臺BDmRNA，利用類病毒體VLP進行體內遞送，可以確?；蚓庉嬅冈隗w內瞬時表達，安全性和有效性均有保障。另外輝大基因創(chuàng)始團隊發(fā)現(xiàn)Cas13蛋白的兩個家族Cas13X和Cas13Y，是目前最小的Cas13蛋白，在體外試驗的敲減活性幾乎能達到100%，體內的編輯效率約95%，并獲得了美國專利認可。瑞風生物作為中國頭部的基因編輯藥物創(chuàng)新企業(yè)，研發(fā)管線涵蓋了DNA和RNA編輯兩個領域，發(fā)展?jié)摿薮蟆Ｔ谶x擇治療靶點方面，這些企業(yè)們也開始追求差異化的研發(fā)模式，為了解決單一靶點治療效果不佳和耐藥性的問題，許多企業(yè)選擇雙靶點研究方案，如CD123/CLL1 CAR-T、CD19/CD22 CAR-T 等都處于臨床研究階段。另一方面行業(yè)的發(fā)展壯大也離不開國家政策的大力扶持，自2017年國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)發(fā)布《細胞治療指南》和2019年NHC發(fā)布《體細胞治療管理(征求意見稿)》以來，中國對GCT的雙軌監(jiān)管模式已經清晰。雙軌監(jiān)管模式使GCT能夠通過IND注冊試驗或IITs啟動臨床開發(fā)。IIT試驗更加靈活，可以提供寶貴的早期人類數(shù)據【2】。

回顧2022年的基因編輯戰(zhàn)場，新藥臨床研究審批的數(shù)量明顯增加，全球注冊的基因與細胞治療藥物臨床試驗數(shù)量首次突破2000個，并且企業(yè)之間合作開發(fā)已成為強強聯(lián)手新趨勢，研究成果已經覆蓋了多種罕見疾病。不過基因治療的天價費用對于行業(yè)發(fā)展是一個比較大的挑戰(zhàn)，因為基因治療主要針對罕見病，治療價格高昂是目前客觀存在的問題。面對2023年，醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)、投資公司和相關監(jiān)管部門等均看好基因治療領域的發(fā)展。隨著新冠疫情的影響漸漸消退，各個行業(yè)逐漸復蘇回歸正常運作，我國基因治療領域布局企業(yè)也熬過了疫情寒冬，依靠自身先進技術，群雄逐鹿的趨勢將一觸即發(fā)。

同立海源CAS9核酸酶

免費試用

產品信息

中文名稱：CAS 9 核酸酶

英文名稱：CAS 9 Nuclease

產品貨號：GMP-TLR005-90pmol

試用規(guī)格：90 pmol

產品特點

??高純度、高活性

??高效率：KO&KI

??高穩(wěn)定性和批間一致性

??無重金屬殘留、無抗性殘留

??嚴格按照GMP要求生產

產品性能

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申請試用

您可通過同立海源官網客服或者電話進行咨詢和免費試用申請！

掃描二維碼填寫申請使用表

活動細則

1、時間：即日起-2023年2月28日；

2、申請要求：申請信息完整，能夠近期開展實驗；

3、其他說明：試用結束后，反饋試用結果；

4、本次活動最終解釋權歸北京同立海源生物科技有限公司。

關于同立海源

北京同立海源生物科技有限公司，成立十余年專注細胞和基因治療（CGT）上游GMP級原料試劑研發(fā)，致力于為生命科學提供可靠的產品與服務。產品涉及真核重組蛋白、細胞分選試劑、無血清培養(yǎng)基、細胞培養(yǎng)試劑盒、轉染試劑、工具酶。為細胞和基因治療、mRNA開發(fā)、抗體藥物開發(fā)、細胞儲存等生物制藥和IVD領域提供核心原料試劑與服務。

公司建有1300m2?B+A級潔凈車間，包括哺乳動物細胞表達蛋白質工程平臺、細胞培養(yǎng)技術開發(fā)平臺、體外診斷試劑生產平臺，通過ISO13485和ISO9001雙認證，部分產品已獲美國FDA DMF備案。