拉羅替尼：一種針對(duì)NTRK基因融合的泛瘤種精準(zhǔn)靶向藥物【醫(yī)游記】
拉羅替尼（larotrectinib）是一種口服TRK抑制劑，專門用于治療具有NTRK基因融合的腫瘤。它是全球首個(gè)不區(qū)分腫瘤來(lái)源的廣譜靶向藥物，也是目前唯一含嬰幼兒適應(yīng)癥的NTRK基因融合不限瘤種精準(zhǔn)靶向藥物。拉羅替尼在成人和兒童TRK基因融合腫瘤，包括中樞神經(jīng)系統(tǒng)（CNS）腫瘤中顯示出高緩解率，且持續(xù)緩解時(shí)間超過(guò)四年。截止至目前，它是擁有最大數(shù)據(jù)集和最長(zhǎng)隨訪時(shí)間的TRK抑制劑。
拉羅替尼已在美國(guó)、歐盟及中國(guó)等40多個(gè)國(guó)家和地區(qū)獲批，商品名為Vitrakvi?（中文商品為維泰凱?）。在中國(guó)，拉羅替尼片劑于2022年4月獲批，口服溶液于2022年6月獲批，適用于符合以下條件的成人和兒童實(shí)體瘤患者：
- 經(jīng)充分驗(yàn)證的檢測(cè)方法診斷為攜帶NTRK基因融合且不包括已知獲得性耐藥突變；
- 患有局部晚期、轉(zhuǎn)移性疾病或手術(shù)切除可能導(dǎo)致嚴(yán)重并發(fā)癥的患者；
- 無(wú)滿意替代治療或既往治療失敗的患者。
拉羅替尼的臨床效果驚人，但是其價(jià)格也相當(dāng)高昂。在美國(guó)，拉羅替尼每月的定價(jià)為32,800美元（約合人民幣20萬(wàn)左右），每年393,600美元（約250多萬(wàn)人民幣）。在中國(guó)，拉羅替尼的價(jià)格還沒(méi)有公布，但是我們期待它能降到病友們可承受的范圍內(nèi)，給更多的患者帶來(lái)“治愈”的機(jī)會(huì)。
拉羅替尼的價(jià)格之所以如此昂貴，主要是因?yàn)镹TRK基因融合實(shí)體腫瘤非常罕見(jiàn)，其市場(chǎng)規(guī)模相對(duì)較小。此外，拉羅替尼的開發(fā)過(guò)程也需要投入大量的資金和人力資源。因此，拉羅替尼作為一種創(chuàng)新藥物，其價(jià)格也反映了其開發(fā)成本和價(jià)值。
拉羅替尼為一些特定患者帶來(lái)了新的希望和生機(jī)。無(wú)論是成人還是兒童，拉羅替尼已經(jīng)給各類晚期癌癥患者帶來(lái)了驚人的療效和生存獲益。以下是一些拉羅替尼治療的成功案例：
- 一位三歲的女孩，患有一種罕見(jiàn)的惡性肉瘤，腫瘤長(zhǎng)在右臂上，包裹著神經(jīng)，無(wú)法手術(shù)或放療。在開始接受拉羅替尼治療后，腫瘤開始迅速縮小，目前她已經(jīng)進(jìn)行了三年的臨床試驗(yàn)，病情穩(wěn)定。
- 一位16個(gè)月的男孩，患有一種惡性程度極高的腦瘤-腦干高級(jí)別膠質(zhì)瘤。在開始接受拉羅替尼治療后，好處幾乎是立竿見(jiàn)影的。幾周內(nèi)，他開始重新控制自己的眼睛、四肢，而核磁共振掃描顯示腫瘤已經(jīng)停止生長(zhǎng)。現(xiàn)在他正在順利的康復(fù)中。
- 一位81歲高齡的老爺子，患有晚期胰腺癌。手術(shù)后不到半年就復(fù)發(fā)了，只能接受化療，但胰腺癌侵襲性太強(qiáng)了，各種化療方案根本阻擋不住病情的瘋狂進(jìn)展，癌癥很快轉(zhuǎn)移到了肝臟上。接受拉羅替尼治療一年后，影像學(xué)檢查顯示，肝臟病變幾乎完全消失。
- 一位2013年確診為非小細(xì)胞肺癌Ⅳ期的男士，腫瘤已經(jīng)轉(zhuǎn)移到了腦部、骨骼和肝臟。在不停的化療和放療和一次次的復(fù)查中，他還算順利的度過(guò)了6年多。2019年，化療即將結(jié)束，他開始使用拉羅替尼。它立即顯示出很好的效果。第一次大腦MRI和胸部和骨盆的CT掃描顯示沒(méi)有新的癌癥，一些縮小，一些腫瘤已經(jīng)消失。現(xiàn)在他已經(jīng)看著女兒畢業(yè)，兒子結(jié)婚，孫子出生，從父親到祖父，他已經(jīng)完全回到了正常的生活。
總之，拉羅替尼是一種針對(duì)NTRK基因融合的泛瘤種精準(zhǔn)靶向藥物，它為一些特定患者提供了新的治愈可能。然而，并非所有患者都適合使用拉羅替尼治療，需要通過(guò)專業(yè)的檢測(cè)方法來(lái)診斷是否存在NTRK基因融合。因此，在進(jìn)行治療前，請(qǐng)務(wù)必咨詢醫(yī)生，并根據(jù)醫(yī)生的建議進(jìn)行相應(yīng)的檢測(cè)和治療方案。
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