2023年8月14日至2023年8月20日（第20230803期）

l? Novartis（諾華）：2023年8月15日，諾華Sandoz發(fā)布其生物仿制藥aflibercept的MYLIGHT III期驗證性療效和安全性研究的積極結果，該研究適用于濕性黃斑變性患者。Mylight III期驗證性療效和安全性研究達到了其主要療效終點，顯示生物仿制藥aflibercept和參考生物制劑Eylea從基線到第8周的最佳矯正視力（BCVA）的平均變化在治療上是等效的。安全性、免疫原性和藥代動力學結果進一步證實，兩種產品之間沒有臨床意義的差異

l? Novartis（諾華）：2023年8月18日，諾華定于2023年9月15日舉行股東特別大會，將涉及諾華公司的仿制藥和生物仿制藥業(yè)務Sandoz的擬議100%分拆。在股東特別大會上，諾華的股東將對兩項提案進行投票：諾華為實現(xiàn)Sandoz Group AG的分拆而進行的股息特別分配；因Sandoz Group AG的分拆而減少諾華的股本。如果諾華股東在股東特別大會上批準擬議的特別分配，則分拆將通過向諾華股東分配Sandoz股票實物股息和向諾華ADR持有人分配SandozADR（美國存托憑證）來實施。諾華股東和諾華ADR持有人將獲得：每5股諾華股份有1股Sandoz股份；每5個諾華ADRs有1份Sandoz ADR

l? AbbVie（艾伯維）：2023年8月17日，艾伯維宣布，歐盟委員會已批準AQUIPTA（atogepant）用于預防每月四天或四天以上偏頭痛的成年人。該批準使AQUIPTA成為歐盟首個唯一每日口服一次的降鈣素基因相關肽受體拮抗劑（gepant）治療慢性和發(fā)作性偏頭痛的藥物。AQUIPTA的批準主要基于兩項關鍵的3期研究PROGRESS和ADVANCE，這兩項研究分別對患有慢性偏頭痛和發(fā)作性偏頭痛的成年患者進行了60 mg每日一次（QD）的評估。兩項研究都達到了其主要終點，即在12周的治療期內，與安慰劑相比，每月平均偏頭痛天數（MMD）在統(tǒng)計學上顯著減少。此外，所有次要終點都有統(tǒng)計學上的顯著改善，其中一個關鍵次要終點測量了在12周的治療期內MMD至少減少50%的患者比例。在PROGRESS研究中，每日一次服用60 mg AQUIPTA的MMD較基線變化為減少6.8天，而安慰劑減少5.1天（p=0.0024）。該研究表明，接受每日一次每次服用60 mg AQUIPTA治療的40%患者的MMD至少減少了50%（p=0.0024），相比安慰劑組為27%的患者。在ADVANCE研究中，與基線相比，AQUIPTA 60 mg QD組MMD的變化為減少4.1天，安慰劑組減少2.5天（p≤0.001）。研究還表明，與安慰劑組的29%（p≤0.0001）相比，59%接受AQUITA 60mg QD治療的患者MMD至少減少了50%。Atogepant是一種口服CGRP受體拮抗劑，專門為每月偏頭痛四天或四天以上的成年人預防性治療偏頭痛而開發(fā)。CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學相關的神經系統(tǒng)區(qū)域中表達。研究表明，CGRP水平在偏頭痛發(fā)作期間升高，選擇性CGRP受體拮抗劑對偏頭痛具有臨床益處

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年8月16日，強生宣布了其先前宣布的分拆交換要約的最終交換比率，每股強生公司股份將交換為8.0324股Kenvue普通股（NYSE:KVUE）。強生預計將接受約190,955,436股強生普通股的交換。交換要約計劃于紐約市時間2023年8月18日午夜12:00到期

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年8月18日，強生楊森制藥公司宣布，歐盟委員會（EC）已批準TECVAYLI（teclistamab）的II型變更申請，為至少六個月內達到完全緩解（CR）或更好的患者提供了每兩周1.5mg/kg的減少給藥的選擇。Teclistamab是首個在歐洲獲批的針對多發(fā)性骨髓瘤細胞上的B細胞成熟抗原（BCMA）和T細胞上的CD3的雙特異性抗體，用于治療既往接受過至少三種治療的復發(fā)性和難治性多發(fā)性髓瘤（RRMM）成年患者，包括免疫調節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑，和抗CD38抗體，并在最后一次治療后發(fā)生疾病進展。歐盟委員會的批準得到了1/2期MajesTEC-1研究（1期：NCT03145181；2期：NCT04557098）的積極結果的支持，該研究評估了teclistamab治療RRMM患者的安全性和有效性。該研究的最新數據最近在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會（6月2日至6日，芝加哥）和2023年歐洲血液學協(xié)會（EHA）大會（6月8日至11日，法蘭克福）上發(fā)表。該研究中的患者之前接受了五種療法（范圍2-14，中位數），最初用推薦的2期劑量（RP2D）每周1.5 mg/kg teclistamab（QW）進行皮下給藥。在四個或多個治療周期（1期）后獲得確認的部分反應（PR）或更好的患者，或6個月或更長時間內已確認CR或更好（2期）有資格將給藥頻率降至每兩周1.5 mg/kg（Q2W），直到疾病進展或出現(xiàn)不可接受的毒性。在104/165名接受teclistamab RP2D治療的應答者中，63名患者改用Q2W劑量。結果顯示，在改用時，85.7%的患者達到CR或更好，12.7%的患者獲得了非常好的部分緩解（VGPR），1.6%的患者獲得部分緩解PR。從第一次QW劑量切換到第一次Q2W劑量的中位時間為11.3個月（范圍3-30）。在中位隨訪12.6個月（自切換以來1-25個月）時，中位反應持續(xù)時間尚未達到，68.7%（95%[CI]，53.6-79.7）的切換患者在2年或更長時間仍然保持有效。隨訪12-18個月后，在12個月或之前改用Q2W給藥的應答者中，3級或更高感染的新發(fā)病率低于12個月時仍使用QW給藥的患者（15.6%相比33.3%）。截至數據截止，41名患者（65%）仍在接受治療

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年8月16日，百時美施貴寶宣布了TRIDENT-1研究的最新結果，表明新一代ROS1/TRK酪氨酸激酶抑制劑（TKI）repotrectinib在ROS1-陽性局部晚期或轉移性癌癥（NSCLC）患者中持續(xù)顯示出高反應率和持久反應。更新后的結果將在國際癌癥研究協(xié)會于2023年9月10日東部時間上午1:02至凌晨1:12/新加坡時間下午1:02至下午1:12舉辦的IASLC 2023世界肺癌癌癥會議（#WCLC23）上的口頭演示（摘要#OA03.06）中公布。根據TRIDENT-1試驗結果，美國FDA受理了repotrectinib治療ROS1陽性局部晚期或轉移性NSCLC患者的新藥申請，預計答復時間為2023年11月27日。在中位隨訪時間為24.0個月的TKI幼稚患者（n=71）中，客觀有效率（cORR）為79%，中位DOR和PFS分別為34.1個月和35.7個月。在基線時有可測量腦轉移的患者（n=9）中，顱內ORR為89%，反應時間延長。在既往接受過一次TKI治療而未接受化療的患者（n=56）中，中位隨訪21.5個月，cORR為38%，中位DOR和PFS分別為14.8個月和9.0個月。在基線時有可測量腦轉移的患者亞群中（n=13），顱內ORR為38%。2022年8月，百時美施貴寶收購了Turning Point Therapeutics及其在精準腫瘤學和晚期實體瘤領域的研究藥物管線，包括repotrectinib。Repotrectinib（TPX-0005，BMS-986472）是一種新一代潛在的最佳酪氨酸激酶抑制劑（TKI），靶向ROS1或NTRK陽性的局部晚期或轉移性實體瘤，包括非小細胞肺癌NSCLC。Repotrectinib旨在提高反應的持久性，并具有增強顱內活性的良好特性

l? Pfizer（輝瑞）：2023年8月14日，輝瑞宣布，美國FDA已批準ELREXFIO加速上市（elranatamab-bcmm）用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）的成年患者，這些患者之前接受過至少四種治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體。批準基于單臂2期MagnetisMM-3試驗的結果，該適應癥的持續(xù)批準取決于驗證性試驗中臨床益處的驗證。ELREXFIO是一種皮下注射靶向B細胞成熟抗原（BCMA）-CD3的雙特異性抗體（BsAb）免疫療法，它與骨髓瘤細胞上的BCMA和T細胞上的CD3結合，激活T細胞以殺死骨髓瘤細胞。ELREXFIO的批準基于緩解率和緩解持續(xù)時間的數據。三期研究中，在ELREXFIO之前接受了四種或四種以上治療的患者（n=97）中，總緩解率為58%，估計82%的患者至少能維持九個月的緩解時間。首次反應的中位時間為1.2個月。這項研究還將ELREXFIO確立為美國首個靶向BCMA的治療方法，在每周給藥治療24周后，變更為每隔一周給藥，這意味著可能具有更長期的治療耐受性。來自MagnetisMM-3的B組（n=64）的數據中，63名患者至少接受了四種先前的治療，包括靶向BCMA的治療（CAR-T或抗體偶聯(lián)藥物），在中位隨訪10.2個月后，總緩解率為33%，估計84%的患者至少在9個月內保持有效。在2023年歐洲血液學協(xié)會會議上提交的A組（n=123）的長期療效數據中，總緩解率為61%，中位響應時間、中位有效率、總生存率和無進展生存率在隨訪14.7個月時尚未達到。對于有反應的患者，在15個月時維持反應的概率為72%。在數據截止日期前至少六個月（n=50）改為每隔一周給藥的有反應的患者中，80%的患者在轉換后保持或改善了反應，38%的患者在切換后達到完全緩解或更好

l? GSK（葛蘭素史克）：2023年8月17日，葛蘭素史克宣布，AREXVY（呼吸道合胞病毒佐劑疫苗）現(xiàn)已在美國所有主要零售藥店上市。AREXVY用于預防60歲及以上人群的呼吸道合胞病毒下呼吸道疾病（LRTD）。AREXVY含有穩(wěn)定在融合前構象的重組呼吸道合胞病毒糖蛋白F（RSVPreF3）。這種抗原與葛蘭素史克專有的AS01佐劑結合。AREXVY于2023年5月3日獲得美國FDA批準，用于預防60歲及以上成年人因呼吸道合胞病毒（RSV）引起的下呼吸道疾?。↙RTD）。這是世界上第一種針對老年人的呼吸道合胞病毒疫苗。葛蘭素史克專有的AS01佐劑系統(tǒng)包含由Agenus Inc.全資子公司Antigenics Inc授權的QS-21 STIMULON佐劑

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月16日，阿斯利康擬在2023年9月9日至12日舉行的國際癌癥研究協(xié)會（IASLC）2023年癌癥世界會議（WCLC）上展示其癌癥產品組合和管線。改善早期和晚期EGFRm肺癌的預后：專題討論會上將展示FLAURA2 III期試驗的無進展生存率（PFS）數據，該試驗評估了Tagrisso聯(lián)合化療治療局部晚期（IIIB-IIIC期）或轉移性（IV期）EGFRm非小細胞肺癌患者的效果，與標準護理的Tagrisso單藥治療相比，Tagrisso聯(lián)合化療在PFS方面表現(xiàn)出統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。臨床IIIb期試驗結果顯示Orpathys（savolitinib）作為攜帶MET外顯子14突變的晚期或轉移性NSCLC的一線治療的潛力。Orpathys在中國被批準用于該適應癥。此外，在SAVANNAH II期試驗中使用Orpathys和Tagrisso組合治療的MET表達的患者的計算病理學分析海報將展示其對高水平MET過表達和/或擴增的患者的令人鼓舞的療效，這些患者的疾病在Tagrisso治療后進展?？贵w偶聯(lián)藥物（ADC）在晚期癌癥中的潛力：TROPION-Lung04 Ib期試驗結果的最新口頭報告將強調datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)加Imfinzi（durvalumab）加或不加卡鉑對既往治療或未治療、晚期或轉移性NSCLC患者的安全性和有效性，這些患者沒有可操作的基因組改變。目前尚無靶向TROP2的ADC被批準用于治療癌癥患者。DESTINY-Lung02 II期試驗的初步結果的演示將分享Enhertu（trastuzumab deruxtecan）在既往接受過HER2突變轉移性NSCLC治療的患者中的首次總生存率和PFS數據。Enhertu在包括美國在內的多個國家被批準用于該適應癥。兩張海報將展示AZD9592，一種EGFR/cMET雙特異性ADC，旨在使用公司專有的連接技術，通過拓撲異構酶抑制劑1，向表達EGFR和cMET的癌癥細胞提供靶向化療。一份試驗海報將描述EGRET I期試驗，首次評估AZD9592在晚期實體瘤患者中的作用，包括與Tagrisso聯(lián)合治療轉移性EGFRm NSCLC。此外，AZD9592轉化結果的海報表明，它可能在未滿足需求的領域提供臨床益處，包括之前接受化療或靶向藥物治療的NSCLC患者。這是阿斯利康第一個進入臨床的雙特異性ADC。Imfinzi在癌癥環(huán)境中單獨和新型組合的益處：兩份最新的口頭報告將分享AEGEAN三期試驗的新數據，即Imfinzi在手術前聯(lián)合輔助化療，以及在手術后作為可切除NSCLC患者的輔助單一療法，包括關鍵的手術結果和對EGFRm疾病患者亞群的臨床結果的探索性分析。先前公布的AEGEAN的主要結果表明，與單獨進行輔助化療后進行手術相比，這種基于Imfinzi的方案在無事件生存率和病理完全反應方面有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。另一項口頭介紹的數據來自對Imfinzi的PACIFIC-R觀察性研究分析，該研究在真實世界的EGFRm疾病患者群體中進行，將探討Imfinzi在不可切除的III期NSCLC患者中的長期臨床結果。會議上也將分享POSEIDON III期試驗的新探索性亞組分析中的數據，該分析描述了在轉移性NSCLC環(huán)境中，從Imfinzi、Imjudo（tremelimumab）和化療組合中獲得的長期益處。增加癌癥篩查和早期診斷的承諾：會上將介紹支持政府實施高質量和有影響力的癌癥篩查計劃的框架。阿斯利康正在與第一三共合作開發(fā)Enhertu和datopotamab deruxtecan并將其商業(yè)化，并與HUTCHMED合作開發(fā)Orpathys并將其商品化

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年8月18日，F(xiàn)orxiga（dapagliflozin）已在中國獲得批準，可降低有癥狀的慢性心衰成年人心血管死亡、心力衰竭住院或緊急心衰就診的風險。Forxiga此前已在中國被批準用于射血分數降低的HF患者（HFrEF），這意味著Forxiga現(xiàn)在在中國被允許降低有癥狀的慢性HF成年患者的心血管死亡和住院風險，無論射血分數表型如何。中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）的批準是基于DELIVER三期試驗的正向結果。DELIVER和DAPA-HF III期試驗的匯總分析結果也證實dapagliflozin是第一種證明在全射血分數范圍內具有降低死亡率益處的HF藥物。DELIVER III期試驗的結果顯示，在2.3年的中位隨訪中，F(xiàn)orxiga組達到了將心血管（CV）死亡或HF惡化的綜合結果降低18%的主要終點（Forxiga治療組為16.4%，安慰劑組為19.5%[{HR}=0.82{95%CI 0.73-0.92}；p＜0.001，ARR 3.1%]）。Forxiga是一線口服、每日一次的人鈉-葡萄糖共轉運蛋白2（SGLT2）選擇性抑制劑。Forxiga被認為可以降低有癥狀的慢性心力衰竭成年人心血管死亡、HF住院或緊急HF就診的風險。Forxiga在中國也被批準用于患有慢性腎臟疾?。–KD）的成年人，以及作為飲食和運動的輔助治療控制不足的2型糖尿?。═2D）

l? Gilead（吉利德）：2023年8月15日，吉利德和Tentarix Biotheraputics宣布，兩家公司利用Tentarix的專有Tentacles平臺建立了三項長期合作以發(fā)現(xiàn)和開發(fā)用于腫瘤學和炎癥疾病的蛋白療法。在這三項合作中，Tentarix將從吉利德獲得總額為6600萬美元的首付款和股權投資。此外，吉利德還可以選擇以每個子公司8000萬美元的價格收購Tentarix的包含合作項目的子公司

l? Lilly（禮來）：2023年8月14日，禮來宣布成功完成對Sigilon Therapeutics，Inc.（NASDAQ:SGTX）的收購。此次收購使禮來能夠繼續(xù)研究和開發(fā)封裝細胞療法，包括SIG-002，治療1型糖尿病。禮來和Sigilon于2023年6月28日簽訂了合并協(xié)議，根據該協(xié)議，禮來及其全資子公司（“買方”）于2023年7月13日開始收購Sigilon所有已發(fā)行流通股的要約，價格為（a）每股14.92美元，加上（b）每股一項不可交易的或有價值權（“CVR”），該權利代表獲得每股111.64美元現(xiàn)金或有付款的合同權利。要約于2023年8月9日如期到期，1,718,493股接受要約，加上禮來之前持有的股份，占已發(fā)行流通股的76.61%。要約完成后，禮來于2023年8月11日完成了對Sigilon的收購

l? Lilly（禮來）：2023年8月14日，禮來宣布成功完成對Versanis Bio的收購。此次收購擴大了禮來的投資組合，包括Versanis的主要資產bimagrumab，該資產目前正在臨床2b期研究，單獨或者聯(lián)合semaglutide用于超重或肥胖成年人。根據協(xié)議條款，Versanis股東可以獲得高達19.25億美元的現(xiàn)金，包括首付款和在實現(xiàn)某些開發(fā)和銷售里程碑后的后續(xù)付款

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年8月14日，勃林格殷格翰宣布，SENVELGO（velagliflozin口服液），一種治療貓?zhí)悄虿〉母锩孕炉煼?，已獲得美國FDA的批準。在開始治療一周后，SENVELGO口服溶液通過降低血糖升高水平和最大限度地降低臨床低血糖事件的風險，改善貓患糖尿病的臨床癥狀。SENVELGO口服溶液是鈉-葡萄糖共轉運蛋白2（SGLT2）的高選擇性抑制劑。SENVELGO通過抑制葡萄糖重新吸收回血液，促進通過尿液去除葡萄糖。這有助于迅速將血糖降低到正常和持續(xù)的水平

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年8月17日，勃林格殷格翰宣布，將推動其胰高血糖素/GLP-1受體雙激動劑survodutide進行三項針對超重或肥胖人群的臨床III期研究。這一決定基于一項針對超重或肥胖人群的II期劑量發(fā)現(xiàn)研究的數據。研究表明，使用survodutide治療46周后，患者體重減輕了19%。Survodutide由勃林格殷格翰和新西蘭制藥公司共同發(fā)現(xiàn)

l? Astellas（安斯泰來）：2023年8月18日，安斯泰來宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理avacincaptad pegol（ACP）的上市許可申請（MAA），這是一種在研補體C5抑制劑，用于治療年齡相關性黃斑變性（AMD）繼發(fā)的地理萎縮（GA）。歐洲藥品管理局的人用藥品委員會（CHMP）將根據歐盟所有27個成員國的集中許可程序開始對MAA進行審查。MAA基于GATHER1和GATHER2 3期臨床試驗，該試驗評估了AMD繼發(fā)性GA患者每月2 mg玻璃體內給予ACP的安全性和有效性。在為期12個月的每次試驗中，主要分析顯示，與假手術相比，接受ACP治療的患者的GA進展率在統(tǒng)計學上顯著降低。ACP已在美國被批準為品牌名IZERVAY，用于治療AMD繼發(fā)的GA。ACP是一種補體C5蛋白抑制劑。補體系統(tǒng)和C5蛋白的過度活性被懷疑在AMD繼發(fā)性GA相關的瘢痕形成和生長以及視力喪失中起著關鍵作用。通過靶向C5，ACP有可能降低導致視網膜細胞變性的補體系統(tǒng)的活性，并可能減緩GA的進展

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年8月16日，第一三共將于2023年9月9日至12日在由國際癌癥研究協(xié)會（#WCLC23）主辦的IASLC 2023年癌癥世界會議上介紹其DXd抗體偶聯(lián)藥物（ADC）組合在非小細胞肺癌NSCLC）和小細胞肺癌癌癥（SCLC）方面的新臨床研究。WCLC的數據顯示，該公司在為癌癥患者創(chuàng)建新的護理標準方面取得了進展，其中包括HERTHENA-Lung01關鍵2期試驗在EGFR突變NSCLC患者中評估patritumab deruxtecan（HER3-DXd）的主要結果，以及TROPION-Lung04 1b期試驗在評估datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)聯(lián)合使用deruxtekan（Dato-DXd）含或不含卡鉑對沒有可操作的基因組改變的轉移性NSCLC患者中的應用的最新中期結果。兩項試驗的數據將首次以口頭陳述的形式展示。另外還將展示其他正在進行的試驗更新，包括評估HER2突變轉移性NSCLC中ENHERTU的DESTINY-Lung02 2期試驗的初步分析，以及評估難治性小細胞肺癌中ifinatamab deruxtecan（I-DXd）的1/2期試驗的更新數據。正在進行的TROPION-Lung08和AVANZAR 3期試驗結果也將展示，該試驗評估了基于datopotamab deruxtecan的組合對于一線轉移性NSCLC患者的療效。評估ifinatamab deruxtecan對于先前治療的廣泛期SCLC患者的2期試驗結果也將展示。第一三共的DXd ADC產品組合目前由五個ADC組成，用于多種癌癥的臨床開發(fā)。該公司的臨床試驗階段DXd ADC包括靶向HER2的ADC ENHERTU和靶向TROP2的ADC Dato DXd，正在與阿斯利康聯(lián)合開發(fā)并在全球商業(yè)化；patritumab deruxtecan（HER3-DXd），靶向HER3的ADC。另外兩種ADC，包括ifinatamab deruxtecan（I-DXd；DS-7300），靶向B7-H3的ADC，和raludotatug deruxtekan（R-DXd；DS-6000），靶向CDH6的ADC，為與Sarah Cannon研究所的早期戰(zhàn)略研究合作開發(fā)項目。每個ADC由一個單克隆抗體通過基于四肽的可裂解連接體連接到許多拓撲異構酶I抑制劑有效載荷（exatecan衍生物DXd）上。使用第一三共的專有DXd ADC技術設計，每個ADC都能靶向并提供細胞毒性

l? Regeneron（再生元）：2023年8月17日，再生元宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已受理odronextamab的上市授權申請（MAA），以治療復發(fā)/難治性（R/R）毛囊淋巴瘤（FL）或R/R彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的成年患者，這些患者在至少兩次全身治療后取得進展。Odronextamab是一種在研CD20xCD3雙特異性抗體，旨在將癌癥細胞上的CD20與表達CD3的T細胞橋接，以促進局部T細胞活化和癌細胞殺傷。MAA主要基于一項1期和關鍵2期試驗（ELM-1和ELM-2）的數據，該試驗研究了odronextamab在FL和DLBCL中的作用，該試驗結果在第64屆美國血液學學會年會上展示。再生元正在進行一項廣泛的3期試驗，以進一步研究odronextamab在早期治療和其他B-NHL中的作用

l? Regeneron（再生元）：2023年8月18日，再生元宣布，美國FDA已批準Veopoz （pozelimab-bbfg）用于治療1歲及以上患有CHAPLE疾?。ㄒ卜Q為CD55缺陷蛋白丟失腸?。┑某扇撕蛢和颊?。Veopoz是第一種也是唯一專門針對CHAPLE的治療方法。另外，已解決了與8 mg aflibercept BLA相關的批準前檢查問題。美國FDA預計將在未來幾周內對8毫克的aflibercept BLA給予答復。CHAPLE是一種極為罕見且危及生命的遺傳性免疫疾病，由補體系統(tǒng)的過度激活引起。在健康個體中，補體系統(tǒng)是一種破壞微生物的機制。然而，那些患有CHAPLE的人由于其CD55基因的突變而無法調節(jié)補體活性。如果沒有適當的CD55調節(jié)，補體系統(tǒng)可能會攻擊正常細胞，對上消化道的血液和淋巴管造成損傷，并導致循環(huán)蛋白的損失。美國發(fā)現(xiàn)的CHAPLE病患者不到10人。Veopoz是一種全人類單克隆抗體，旨在靶向補體因子C5，一種參與補體系統(tǒng)激活的蛋白質。Veopoz是使用再生元專有的VelocImmune技術發(fā)明的，旨在阻斷補體因子C5的活性并預防補體途徑介導的疾病。它是一種IgG4抗體，與野生型和突變體人C5具有高親和力結合。由于使用補體抑制劑治療的患者發(fā)生了危及生命和致命的腦膜炎球菌感染。如果不及早發(fā)現(xiàn)和治療，腦膜炎球菌感染可能會迅速危及生命或致命。在接種第一劑Veopoz前至少兩周完成或更新腦膜炎球菌疫苗接種，除非延遲治療的風險大于發(fā)展為腦膜炎球菌感染的風險。Veopoz還被評估為與Alnylam的cemdisiran（siRNAi C5抑制劑）聯(lián)合治療其他補體介導的疾病的研究性聯(lián)合療法，包括陣發(fā)性夜間血紅蛋白尿癥（PNH）和重癥肌無力（MG）。該組合目前正在臨床開發(fā)中

l? Regeneron（再生元）：2023年8月18日，再生元宣布，美國FDA已批準EYLEA HD（aflibercept）注射液8mg用于治療濕性年齡相關性黃斑變性（wAMD）、糖尿病性黃斑水腫（DME）和糖尿病視網膜病變（DR）患者。在所有適應癥的前3個月，EYLEA HD的推薦劑量為每4周（每月）8 mg（0.07 mL 114.3 mg/mL溶液），wAMD和DME每8至16周（2至4個月）8 mg，DR每8至12周（2到3個月）8mg。美國FDA的批準是基于PULSAR和PHOTON的48周結果，這兩項雙盲、活性對照的關鍵試驗評估了EYLEA HD與2 mg EYLEA（aflibercept）注射液的對比。在wAMD中的PULSAR試驗（N=1009）和在DME中的PHOTON試驗（N=658）都達到了其主要終點，與最初每月給藥后的EYLEA 8周給藥方案（PULSAR中3例，PHOTON中5例）相比，EYLEA HD在僅3次最初每月給藥后的12周和16周給藥治療方案的48周時顯示出非劣性和臨床等效的視力增長。絕大多數在基線時隨機接受EYLEA HD 12周或16周給藥方案的患者（在最初的3個月劑量后）能夠將這些給藥間隔維持48周。EYLEA HD由再生元和拜耳聯(lián)合開發(fā)。在美國，再生元擁有EYLEA和EYLEA HD的獨家權利。拜耳已獲得美國以外地區(qū)的獨家營銷權，在獲得任何監(jiān)管批準后，兩家公司將平等分享EYLEA和EYLEA HD的銷售利潤。EYLEA，這是一種血管內皮生長因子（VEGF）抑制劑，旨在阻斷新血管的生長，降低液體通過眼睛血管的能力

l? 石藥集團：2023年8月15日，石藥集團宣告，近日，旗下中諾藥業(yè)（石家莊）有限公司（下稱石藥中諾）和歐意藥業(yè)有限公司（下稱石藥歐意）的多個產品順利通過哥倫比亞國家食品藥品監(jiān)督管理局（INVIMA）的GMP和GLP現(xiàn)場認證，根據哥倫比亞的規(guī)定，藥品在該國上市前，INVIMA須到有關工廠進行實地檢查。此次，石藥歐意接受審計的品種有鹽酸多柔比星脂質體注射液、紫杉醇注射液（白蛋白結合型）、注射用奧美拉唑以及培南類產品。石藥中諾接受審計的品種主要包括頭孢、青霉素類抗感染制劑產品

l? 石藥集團：2023年8月17日，石藥集團公告，附屬公司Novarock Biotherapeutics Limited（Novarock）自主研發(fā)的CLDN6-CD137雙特異性抗體藥物NBL-028的試驗性新藥(IND)申請已獲美國FDA批準，可在美國開展用于治療包括但不限于睪丸癌、卵巢癌、非小細胞肺癌及子宮內膜癌等CLDN6表達晚期腫瘤的臨床試驗。Claudin 6是claudin家族的一種緊密連接蛋白，高水平表達于多種人類惡性腫瘤中，但在正常組織中幾乎沒有或沒有表達。CD137（或4-1BB）是誘導共激受體，為腫瘤壞死因子受體(TNFR)超家族的成員，在T細胞增殖、存活、細胞毒性活性、記憶形成及其他免疫細胞功能調節(jié)中發(fā)揮關鍵作用。NBL-028靶向全人源CLDN6及CD137，在與TME中的腫瘤細胞表面CLDN6結合時，選擇性地激活T細胞及其他免疫細胞中的CD137共激通路，從而達到選擇性殺傷腫瘤細胞的作用。臨床前研究顯示NBL-028具有卓越療效與安全性。NBL-028是Novarock專有的T細胞銜接器平臺NovaTE第一個進入臨床階段的項目。NovaTE為用于治療癌癥（特別是實體瘤）的下一代T細胞共激平臺。NovaTE經過設計及優(yōu)化，以誘發(fā)持續(xù)性效應T細胞活化，解除TME的免疫抑制，同時將包括CRS、ICAN及肝毒性等的全身毒性風險降至最低。NBL-028對CLDN6表達腫瘤患者的療效與安全性提供潛在優(yōu)勢

l? Ipsen（益普生）：2023年8月16日，益普生宣布獲得美國FDA對Sohonos (palovarotene)膠囊的批準，作為一種類視黃醇，用于降低8歲及以上女性和10歲及以上男性進行性骨化纖維發(fā)育不良（FOP）成人和兒童患者的新異位骨化體積。美國FDA的批準是基于MOVE III期試驗的關鍵療效和安全性數據。該試驗是首個也是最大的成人和兒童多中心開放標簽試驗。試驗結果發(fā)表在《骨與礦物研究雜志》上。18個月數據包括107名患者（占世界范圍內FOP患者估計人數的12%），與未經治療的患者相比，接受了口服palovarotene治療的患者年化異位骨化量降低54%。Sohonos是一種口服藥物，對視黃酸受體的γ亞型具有特殊的選擇性，視黃酸是視黃酸信號通路中骨骼發(fā)育和異位骨的重要調節(jié)因子。該藥物旨在介導類視黃醇信號通路中受體、生長因子和蛋白質之間的相互作用，以減少FOP中新的異常骨形成。2023年7月，歐盟委員會沒有批準palovarotene的上市許可