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隨著大量研究成果的出現(xiàn)，干細(xì)胞被用于治療的疾病范圍也越來越廣。前兩篇文章中我們回顧了干細(xì)胞治療在心臟疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病、肺疾病、消化系統(tǒng)疾病 、腎臟疾病、泌尿生殖系統(tǒng)疾病、代謝紊亂等七大系統(tǒng)中的應(yīng)用，本篇將接著為大家介紹干細(xì)胞治療在血液病、肌肉骨骼病、眼病和聽覺疾病等方面的應(yīng)用。

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血液病

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急性淋巴細(xì)胞白血病

急性淋巴細(xì)胞白血病(All)是一種侵襲性的惡性疾病，血液細(xì)胞的淋巴系往往大量不成熟地產(chǎn)生。通過這種情況進(jìn)行治療的主要途徑是化療和HSC移植，以幫助患者恢復(fù)和維持緩解。目前，這方面的主要關(guān)切是找到HSC的最佳應(yīng)用和方式。

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急性髓系白血病

急性髓細(xì)胞白血病(AML)的主要特點(diǎn)是未成熟髓細(xì)胞增多，可導(dǎo)致多個造血功能不全和白細(xì)胞增多。干細(xì)胞移植自30多年前就已被用于治療這一疾病，然而，對AML的最佳治療仍存在不確定性。
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慢性髓系白血病

慢性粒細(xì)胞白血病(CML)是骨髓細(xì)胞的另一種惡性腫瘤，其特點(diǎn)是外周血白細(xì)胞數(shù)量增加。在以往的研究中，CML是異基因HSC移植最常見的疾病。

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骨髓增生異常綜合征

骨髓增生異常綜合征是一組骨髓疾病，血細(xì)胞不成熟。這種情況的主要治療方法是化療和HSC移植。

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淋巴瘤

淋巴瘤起源于淋巴系統(tǒng)，可影響全身。淋巴瘤的治療通常根據(jù)疾病的類型和嚴(yán)重程度而定。放射治療、化療、免疫治療和HSC移植被認(rèn)為是這方面的主要治療方案。

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重度再生障礙性貧血

嚴(yán)重再生障礙性貧血(SAA)是一種以骨髓不能形成足夠成熟的血細(xì)胞為特征的疾病。干細(xì)胞移植是一種很有前途的SAA治療方法，正如以前的研究所指出的，無血緣關(guān)系的臍血移植和異基因骨髓移植可以作為SAA患者的搶救方法。

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大B型地中海貧血

地貧是一種早期發(fā)病和遺傳性血液病，其特點(diǎn)是嚴(yán)重貧血需要定期輸血，主要治療方法有輸血治療、螯合治療、脾切除、膽囊切除術(shù)、干細(xì)胞移植等。應(yīng)用骨髓移植、臍帶血移植和這兩種細(xì)胞系聯(lián)合移植治療大B型地中海貧血，取得了滿意的效果。

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范可尼貧血

范可尼貧血(FA)是一種罕見的遺傳性血液疾病，是由于骨髓不能產(chǎn)生血細(xì)胞引起的。HSC移植已被認(rèn)為是治療這些患者的一種有效而獨(dú)特的治療手段。然而，HSC移植可能會產(chǎn)生一些不良影響，需要加以管理，包括形成癌變組織和移植物抗宿主病。

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肌肉骨骼疾病

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肌營養(yǎng)不良

肌營養(yǎng)不良癥(MD)是一種影響全世界一百萬人的肌肉萎縮疾病，是結(jié)構(gòu)蛋白突變的結(jié)果，在肌肉纖維損傷、纖維組織沉積和炎癥之后出現(xiàn)功能性肌肉喪失。目前的治療方案主要是支持和解決炎癥反應(yīng)。

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干細(xì)胞療法的使用已經(jīng)證明，通過將受損的纖維與健康細(xì)胞融合，同時(shí)替代ASC池進(jìn)行長期的肌肉維持，可以替代受損的組織。

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基于間充質(zhì)干細(xì)胞(MSCs)和成血管細(xì)胞(MABS)分化為骨骼肌譜系的潛能，MD動物模型研究了這些細(xì)胞對骨骼肌損傷后的再生作用。這些細(xì)胞可以從循環(huán)中滲透到營養(yǎng)不良的肌肉中，移植到宿主纖維中，并替代失去或截?cái)嗟墓δ艿牡鞍踪|(zhì)?？梢姼杉?xì)胞在肌營養(yǎng)不良疾病的可行性非常高。

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骨關(guān)節(jié)炎

骨關(guān)節(jié)炎(OA)是全球最常見的關(guān)節(jié)疾病，據(jù)估計(jì)，約10%的男性和18%的60歲或以上女性患有骨關(guān)節(jié)炎。這種疾病的病理基礎(chǔ)主要是軟骨降解，這可能是由于基質(zhì)蛋白酶的激活所致。在嚴(yán)重情況下，關(guān)節(jié)疼痛和功能喪失可能會抑制患者的日常活動，降低患者的生活質(zhì)量。治療包括疼痛管理、物理和職業(yè)治療以及終末期患者的關(guān)節(jié)置換。關(guān)節(jié)內(nèi)注射幾種藥物，如透明質(zhì)酸(HA)、富含血小板的血漿、高滲葡萄糖前體療法和合成軟骨介質(zhì)，也是試圖治療OA的臨床試驗(yàn)的一部分。

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因?yàn)楦杉?xì)胞的潛力，例如再生受損組織的能力和逆轉(zhuǎn)慢性退行性疾病的能力，使得干細(xì)胞治療成為一種治療OA的方法。

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一項(xiàng)為期兩年的試驗(yàn)和隨訪顯示，膝關(guān)節(jié)內(nèi)注射MSCs可改善關(guān)節(jié)功能和疼痛，無任何不良反應(yīng)，可使透明關(guān)節(jié)軟骨再生。2018年發(fā)表的一項(xiàng)系統(tǒng)評估表明，干細(xì)胞療法可以改善OA的癥狀，并阻止軟骨損傷。MSC治療后不良反應(yīng)少見，最重要的是需要一夜觀察的滑液性積液，并伴有疼痛和腫脹。

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目前，已經(jīng)有500多個臨床試驗(yàn)在ClinicalTrials.gov上注冊，目的是探索干細(xì)胞的安全性和有效性，以便找到治療OA的綜合方案。在這種情況下，需要長期隨訪來評估干細(xì)胞治療的確切效果。

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骨質(zhì)疏松

骨質(zhì)疏松癥被認(rèn)為是最常見的骨骼疾病，其特征是骨密度下降和骨結(jié)構(gòu)變形，這可能是由破骨細(xì)胞加速骨吸收引起的。目前對骨質(zhì)疏松癥患者的治療措施包括骨吸收藥物，這些藥物都有一些副作用。

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MSCs的應(yīng)用促進(jìn)了骨質(zhì)疏松小鼠的骨再生和血管生成。單次注射間充質(zhì)干細(xì)胞治療骨質(zhì)疏松小鼠模型，骨重建和骨質(zhì)量均有改善。

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最近對臨床前研究進(jìn)行的一項(xiàng)Meta分析，證實(shí)了間充質(zhì)干細(xì)胞治療骨質(zhì)疏松癥是一種很有前途的治療方法。然而，也有人指出，間充質(zhì)干細(xì)胞有分化為脂肪組織的傾向，這一問題必須在今后的研究中解決。

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眼病

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腦卒中所致視網(wǎng)膜缺血

在腦缺血的并發(fā)癥中，可能導(dǎo)致對視網(wǎng)膜的影響，造成細(xì)胞丟失和視神經(jīng)損傷。已批準(zhǔn)的治療包括血管內(nèi)血栓切除或組織纖溶酶原激活劑(TPA)，但問題比較多，包括進(jìn)一步損害的風(fēng)險(xiǎn)增加和治療時(shí)間短。

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越來越多的證據(jù)表明，間充質(zhì)干細(xì)胞可以顯著影響疾病的發(fā)病機(jī)制。間充質(zhì)干細(xì)胞的體外和體內(nèi)治療均可以改善缺血后線粒體的功能和結(jié)構(gòu)。

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如何確定干細(xì)胞移植的時(shí)機(jī)和給藥途徑，對恢復(fù)細(xì)胞損傷和視力損失、增加功能恢復(fù)可能有額外的有益作用，這需要進(jìn)一步的研究。

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自身免疫性葡萄膜炎

自身免疫性葡萄膜炎(AU)是導(dǎo)致視力殘疾的主要原因之一。目前的治療方案包括長期使用皮質(zhì)類固醇和免疫抑制劑，這反過來會導(dǎo)致白內(nèi)障和青光眼的嚴(yán)重副作用和可能的進(jìn)展，因此，迫切需要新的和替代的治療方案。

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近年來，間充質(zhì)干細(xì)胞(MSC)外泌體在動物模型中顯示出良好的治療效果，在臨床和組織學(xué)的基礎(chǔ)上，眼周注射MSC衍生外泌體可顯著改善實(shí)驗(yàn)性自身免疫性葡萄膜炎，恢復(fù)視網(wǎng)膜功能，保護(hù)視網(wǎng)膜。

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聽覺疾病

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聽力損失

影響全世界3.6億多人的聽力喪失，是嚴(yán)重影響個人身心健康的疾病之一。目前有效的治療方法是植入人工耳蝸，以喪失殘余聽力為代價(jià)，提供部分康復(fù)。

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干細(xì)胞通過直接整合受損的神經(jīng)節(jié)或受體，然后分化為替代的神經(jīng)細(xì)胞類型或感覺毛，在提供保護(hù)方面顯示出潛力。

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未完待續(xù)~