據(jù)BBC新聞報(bào)道：布里斯托爾心臟研究所完成了全球首例應(yīng)用胎盤干細(xì)胞治療先天性心臟缺陷的案例，受到了全球矚目，其主導(dǎo)人Caputo教授還表示：如今團(tuán)隊(duì)還在開發(fā)一種“一勞永逸”的干細(xì)胞支架，或能讓先天心臟缺陷的患兒徹底擺脫重復(fù)的心臟手術(shù)。

先天性心臟缺陷（后簡稱先心?。┦亲畛Ｒ姷膵胗變撼錾毕菁膊?，盡管醫(yī)生能通過心臟直視手術(shù)來挽救患兒生命，但目前用于修補(bǔ)缺陷的材料無法與孩子共同“生長”。

在手術(shù)后的幾個(gè)月或者幾年后，這些精密的“人工制造”就會(huì)被免疫系統(tǒng)排斥至失效。因此，在整個(gè)童年時(shí)期里，重復(fù)的替換手術(shù)成了每個(gè)先心病兒童的必經(jīng)之路。

每一次，他們都得在醫(yī)院里待上數(shù)周，且面臨著感染、大腦或肺部損傷的風(fēng)險(xiǎn)，這給孩子及其家庭帶來了沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)及心理壓力。

如今，布里斯托爾心臟研究所的Massimo Caputo教授嘗試?yán)酶杉?xì)胞來解決這一難題。他先是開創(chuàng)性地利用干細(xì)胞拯救了一位先心病嬰兒的性命。緊接著，他與研究團(tuán)隊(duì)還希望開發(fā)一種“活組織”——干細(xì)胞支架。

圖：英國心臟基金會(huì)教授Massimo Caputo

在他的描述中，無論是瓣膜異常，還是泵室之間的孔洞，這種干細(xì)胞支架都能填補(bǔ)修復(fù)，更重要的是，它能跟隨孩子一起生長而不被排異，這意味著，先心病患兒可能只需要一次手術(shù)就能實(shí)現(xiàn)終生修復(fù)。

英國心臟基金會(huì)醫(yī)學(xué)副主任Sonya Babu-Narayan博士對(duì)此評(píng)論道：“全新的干細(xì)胞療法可能會(huì)徹底改變先天性心臟病的治療?！?/p>

01

峰回路轉(zhuǎn)：干細(xì)胞拯救先心病嬰兒

每一個(gè)嬰兒的誕生都伴隨著父母的喜悅，只是對(duì)于梅麗莎而言，這種喜悅未免有些過于短暫了。

她的兒子芬利一出生便被確診為“大動(dòng)脈轉(zhuǎn)位”，即向肺部和身體供血的兩條主要?jiǎng)用}發(fā)生了錯(cuò)位，為了將動(dòng)脈移回正確的位置，芬利在出生的第四天就接受了一場長達(dá)12小時(shí)的心臟直視手術(shù)。

然而，命運(yùn)還是沒有給芬利放行，第一次手術(shù)后不久，他的心臟功能就因并發(fā)癥而惡化。醫(yī)生嘗試了許多方法，但芬利依舊被困在重癥監(jiān)護(hù)室好幾個(gè)星期，只能靠著藥物和呼吸機(jī)來維持心臟運(yùn)轉(zhuǎn)。

圖：芬利只能依靠呼吸機(jī)和藥物存活

等到芬利兩個(gè)月大的時(shí)候，一切似乎已經(jīng)無可挽回，正當(dāng)梅麗莎絕望之際，就職于布里斯托爾心臟研究所的Massimo Caputo教授找到了她，這位焦急的母親被告知：還有另一個(gè)選擇—將干細(xì)胞注射到芬利的心臟中。

Massimo Caputo教授是一位出色的外科醫(yī)生，非常擅長重塑有缺陷的心臟，糾正胚胎發(fā)育過程中的錯(cuò)誤，除此以外，他還是名卓越的研究員，英國心臟基金會(huì)在5年內(nèi)資助了他100萬英鎊，使他能夠從事多個(gè)領(lǐng)域的研究。

圖：Caputo教授與他的團(tuán)隊(duì)正在進(jìn)行心臟實(shí)驗(yàn)

干細(xì)胞便是他的研究重點(diǎn)之一。我們知道，干細(xì)胞之所以被視作再生醫(yī)學(xué)的希望，一個(gè)重要原因在于它具有獨(dú)一無二的自我更新及多向分化能力，它在適宜的體內(nèi)或體外環(huán)境中能分化成人體的各類細(xì)胞，再結(jié)合其所分泌的細(xì)胞因子、營養(yǎng)因子等，是能實(shí)現(xiàn)心臟、肝臟、骨關(guān)節(jié)、血管等多部位的修復(fù)的。

所以在一番介紹后，Massimo Caputo教授的提議很快就被梅麗莎接受，她決心抓住最后一根稻草。

于是，醫(yī)生在第二次手術(shù)中為芬利注射了數(shù)以萬計(jì)的干細(xì)胞—這些“同種異體”的干細(xì)胞由倫敦皇家自由醫(yī)院的科學(xué)家培育而出，來自于胎盤庫的捐贈(zèng)干細(xì)胞，希望它們能幫助芬利受損的血管生長，以增加他心臟左側(cè)的血液供應(yīng)。

令人驚喜的是：芬利的情況在手術(shù)后開始扭轉(zhuǎn)，他開始不需要依賴藥物，并在半歲的時(shí)候成功出院，如今的芬利已經(jīng)成長為一個(gè)快樂健康的2歲小男孩。

圖：Caputo教授在芬利出院那天抱著他

這便是全球首例應(yīng)用干細(xì)胞治療先心病嬰兒的案例，但Caputo教授并沒有停留于此，他還希望開發(fā)這種技術(shù)，來實(shí)現(xiàn)手術(shù)的一勞永逸。

02

一勞永逸：干細(xì)胞支架避免重復(fù)手術(shù)

事實(shí)上，Caputo教授團(tuán)隊(duì)一直在開發(fā)干細(xì)胞支架。他解釋道：“在過去，很多家庭找到我們，詢問為什么他們的孩子要一次又一次地進(jìn)行心臟手術(shù)?！?/p>

“盡管每次手術(shù)都可以挽救生命，但這種經(jīng)歷會(huì)給孩子及其父母帶來巨大的壓力。而我們相信，干細(xì)胞支架將是解決這些問題的答案?！?/p>

這種前沿材料可以通過手術(shù)被縫入心臟的受損區(qū)域，發(fā)揮修復(fù)控制從心臟到肺部血液流動(dòng)的大血管瓣膜異常，及心臟兩個(gè)主要泵室之間的孔洞的作用。

它與標(biāo)準(zhǔn)合成支架或人工的心臟瓣膜不同，不會(huì)受到免疫系統(tǒng)的排斥，按照Caputo教授的說法，這些支架可能適應(yīng)孩子的心臟并與之一起成長，是以無需重復(fù)進(jìn)行心臟手術(shù)，也無需每次手術(shù)后待在醫(yī)院里等待康復(fù)。

圖：干細(xì)胞支架可以生物打印成任何形狀

為什么干細(xì)胞不會(huì)被免疫系統(tǒng)排斥呢？

一個(gè)重要原因在于干細(xì)胞具有免疫豁免權(quán)，作為一類發(fā)育非常原始的細(xì)胞，學(xué)者通過流式細(xì)胞儀分析時(shí)發(fā)現(xiàn)：干細(xì)胞是不表達(dá)白細(xì)胞抗原HLA-DR，且僅表達(dá)可以忽略的HLA-A、HLA-B的。也就是說，即使是同種異體的干細(xì)胞進(jìn)入到患兒體內(nèi)，也不會(huì)被24小時(shí)巡邏的免疫系統(tǒng)排斥，而很有可能會(huì)被視為“自己人”。

與此同時(shí)，干細(xì)胞本身也具有免疫調(diào)節(jié)功能，在機(jī)體發(fā)生過激免疫應(yīng)答的時(shí)候，它能抑制T淋巴細(xì)胞、B淋巴細(xì)胞、NK細(xì)胞和Treg細(xì)胞等各類免疫細(xì)胞的活化與增殖，去維持免疫系統(tǒng)的平衡，也正是基于這樣的特性，科學(xué)家還在研究應(yīng)用干細(xì)胞治療各類自身免疫性疾病及移植物抗宿主疾病的策略。

圖：干細(xì)胞具有多重免疫調(diào)控功能

目前，這種干細(xì)胞支架已被證明可以在動(dòng)物身上安全使用。英國心臟基金會(huì)也授予 Caputo 教授近 750,000 英鎊，以便在未來兩年內(nèi)開始臨床試驗(yàn)，讓更多的孩子可以受益于這種改變生活的技術(shù)。

布里斯托大學(xué)官網(wǎng)還透露：該團(tuán)隊(duì)還試圖聯(lián)合3D生物打印和基因療法開發(fā)其他干細(xì)胞技術(shù)，并期待在未來十年能夠修復(fù)更復(fù)雜的先天性心臟缺陷。

世界衛(wèi)生組織副醫(yī)學(xué)主任、英國心臟基金會(huì)Sonya Babu-Narayan博士對(duì)此表示：如果成功，將徹底改變患有先心病的兒童和成人的治療。

“這意味著他們的心臟可以在一次手術(shù)中永久修復(fù)，防止患者面臨重復(fù)手術(shù)的未來，并給他們一個(gè)更快樂、更健康的生活?！?/p>

再生醫(yī)學(xué)的崛起，讓電影中的想法逐漸變?yōu)楝F(xiàn)實(shí)中的方法，也讓先天缺陷、自身免疫疾病、心腦血管疾病、神經(jīng)疾病等疑難雜癥有了新的希望，放眼未來，再生醫(yī)學(xué)所帶來的可能不僅僅是局部改變，而是徹底的顛覆。