2023年10月30日至2023年11月5日（第20231101期）

l? Roche（羅氏）：2023年10月30日，羅氏公布了全球隨機、雙盲III期EMBARK研究的結(jié)果，該研究使用Elevidys (delandistrogene moxeparvovec)治療4-7歲患有杜氏肌營養(yǎng)不良癥(Duchenne muscular dystrophy)的能夠行走的男孩。在這項研究中，接受Elevidys治療的患者在治療52周后的NSAA總分提高了2.6分，而安慰劑治療的患者為1.9分(0.65；n=125；P=0.24)。在所有關鍵次要終點，起立時間和10米步行試驗中，觀察到具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的改善。這兩個終點都是疾病進展和行走能力喪失的評價指標。此外，在預先指定的次要終點第95百分位跨步速度也觀察到具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的改善。試驗通過歐洲藥品管理局(EMA)認證的可穿戴設備(Syde)測量行走速度。上4級臺階時間的次要終點也顯示出有利于Elevidys的治療益處。羅氏正在與Sarepta Therapeutics合作推廣。Sarepta負責管理Elevidys在美國的監(jiān)管審批和商業(yè)化。羅氏負責美國外區(qū)域的監(jiān)管審批，Sarepta負責生產(chǎn)。Elevidys (delandistrogene moxeparvovec，也稱SRP-9001)是首個獲批的杜氏肌營養(yǎng)不良癥改善療法，Elevidys是一種基于腺病毒(AAV rh74)的重組基因療法，將表達抗肌萎縮蛋白（micro-dystrophin）的轉(zhuǎn)基因包裝在AAV病毒載體中，從而向肌肉細胞傳遞抗肌萎縮蛋白，以彌補患者缺乏的正常蛋白

l? Novartis（諾華）：2023年10月30日，諾華宣布正在進行的atrasentan，口服內(nèi)皮素A受體拮抗劑(ERA)用于IgA腎病(IgAN)患者的關鍵III期ALIGN研究(NCT04573478)的正向中期分析結(jié)果。該研究在36周的中期分析中達到了其主要療效終點，atrasentan在接受支持性治療(最大耐受和穩(wěn)定劑量的腎素-血管緊張素系統(tǒng)[RAS]抑制劑)的IgAN患者中顯示出優(yōu)于安慰劑的臨床意義和統(tǒng)計學顯著的尿蛋白減少。在這項研究中，atrasentan的安全性與先前報道的II期AFFINITY研究(IgAN)的數(shù)據(jù)一致?；谥衅诘鞍啄蚪K點分析的結(jié)果，諾華計劃于2024年在美國提交申請，以期可能獲得加速批準。Atrasentan是一種在研用于IgAN和其他罕見腎臟疾病的口服內(nèi)皮素A受體拮抗劑，諾華通過收購Chinook Therapeutics獲得此管線，同時被諾華收購的還有正在研究的zigakibart (BION-1301)，一種用于IgAN的皮下給藥抗APRIL單克隆抗體，處于III期開發(fā)階段。另外，在研的iptacopan，因子B抑制劑，最近在IgAN適應癥中取得了積極的III期中期結(jié)果。ALIGN研究繼續(xù)采用盲法評估136周內(nèi)腎小球濾過率(eGFR)的腎功能變化，驗證性終點分析的結(jié)果預計將于2026年第一季度公布

l? Novartis（諾華）：2023年10月31日，諾華宣布，美國FDA已批準Cosentyx (secukinumab)用于治療成人中度至重度化膿性汗腺炎(HS)。Cosentyx是FDA批準的唯一直接抑制白細胞介素-17A (IL-17A)的完全人類生物制劑，白細胞介素-17A是一種被認為參與HS炎癥的細胞因子。FDA的批準是基于迄今為止HS最大的III期項目SUNSHINE和SUNRISE的分析。在SUNSHINE和SUNRISE兩項研究中，在16周(與安慰劑相比)和52周的治療期間對Cosentyx進行了評估，Cosentyx早在第2周就開始起作用，療效逐漸增加到第16周，并持續(xù)到第52周。在這些HS試驗中觀察到的Cosentyx的安全性與在斑塊型銀屑病試驗中觀察到的已知安全性一致。第16周分析結(jié)果顯示，在SUNSHINE和SUNRISE試驗中，與安慰劑相比，每兩周給藥一次的Cosentyx 300 mg達到HiSCR50（膿腫和炎性結(jié)節(jié)計數(shù)減少50%）的患者比例顯著更高(分別為44.5%相比29.4% [P<0.05]和38.3%相比26.1% [P<0.05])。兩種給藥方案后第16周觀察到的HiSCR值隨著時間的推移到第52周有所改善(SUNSHINE：SECQ2W [56.4%]；SECQ4W [56.3%]；SUNRISE：SECQ2W [65.0%]；SECQ4W[62.2%])

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年10月30日，百時美施貴寶宣布，歐洲藥品管理局(EMA)已經(jīng)受理將Opdivo (nivolumab)聯(lián)合順鉑化療作為不可切除或轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌成人患者的一線治療的II類變更申請。此申請是基于3期CheckMate-901試驗結(jié)果。在CheckMate-901研究中顯示，在治療該患者群體時，與基于標準護理的順鉑化療相比，具有統(tǒng)計學和臨床上的益處。根據(jù)盲法獨立中心評價(BICR)，Opdivo聯(lián)合順鉑化療后再進行Opdivo單藥治療在總生存期(OS)和無進展生存期(PFS)的主要療效終點方面顯示出統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。未發(fā)現(xiàn)新的安全信號。CheckMate-901的OS和PFS數(shù)據(jù)在2023年歐洲腫瘤醫(yī)學學會(ESMO)大會上公布。在包括轉(zhuǎn)移性尿路上皮癌、晚期腎細胞癌、非小細胞肺癌、惡性胸膜間皮瘤、轉(zhuǎn)移性黑色素瘤和食管鱗狀細胞癌在內(nèi)的多種腫瘤的3期臨床試驗中，Opdivo和基于Opdivo的聯(lián)合用藥已顯示出OS的顯著改善。Opdivo是一種程序性死亡-1 (PD-1)免疫檢查點抑制劑，旨在獨特地利用人體自身免疫系統(tǒng)來幫助恢復抗腫瘤免疫反應。通過利用人體自身的免疫系統(tǒng)來對抗癌癥，Opdivo已經(jīng)成為多種癌癥的重要治療選擇。2011年，通過與小野制藥的合作協(xié)議，百時美施貴寶獲得了其在除日本、韓國和TW以外的全球范圍內(nèi)開發(fā)和商業(yè)化Opdivo的權(quán)利，小野制藥保留了在日本、韓國和TW的權(quán)利。2014年7月23日，小野制藥和百時美施貴寶進一步擴大了兩家公司的戰(zhàn)略合作協(xié)議，共同開發(fā)和商業(yè)化針對日本、韓國和TW癌癥患者的多種免疫療法，包括單藥和聯(lián)合療法

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年10月30日，百時美施貴寶宣布，該公司已對優(yōu)先無擔保票據(jù)的公開發(fā)行進行定價，總本金總額為45億美元。票據(jù)將分四批發(fā)行：(i) 2031年到期票據(jù)本金總額10億美元，利率5.750%；(ii) 2033年到期票據(jù)本金總額為10億美元，利率5.900%；(iii) 2053年到期票據(jù)本金總額為12.5億美元，利率6.250%；(iv) 2063年到期票據(jù)本金總額為12.5億美元，利率6.400%。預計此次發(fā)行將于2023年11月13日完成。百時美施貴寶打算將此次發(fā)行的凈收益用于一般公司目的，包括但不限于先前宣布的擬議收購Mirati Therapeutics，Inc.等

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年11月2日，百時美施貴寶宣布，公司將參加2023年11月8日在佛羅里達州邁阿密海灘舉行的2023瑞銀生物制藥大會。美國東部時間上午8點，細胞治療總裁Lynelle Hoch將在爐邊談話中回答有關公司的問題

l? BMS（百時美施貴寶）：2023年11月2日，百時美施貴寶宣布，將于2023年12月9日至12日在加州圣地亞哥舉行的第65屆美國血液學學會(ASH)年會上展示其血液學和細胞治療產(chǎn)品組合和管線的研究成果。主要包括：細胞治療方面：Breyanzi (lisocabtagene maraleucel；Liso-cel)用于高風險復發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤患者的二線治療；首次披露的國際血液和骨髓移植研究中心數(shù)據(jù)顯示，Breyanzi在現(xiàn)實世界中用于復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤(LBCL)的安全性和有效性；來自karMMa-3期研究多項分析評估了Abecma (idecabtagene vicleucel)在三類暴露復發(fā)和難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效，包括最終無進展生存期數(shù)據(jù)、中期總生存期數(shù)據(jù)、安全性特征和患者報告的擴展期隨訪結(jié)果；GPRC5D CAR T (BMS-986393/CC-95266)在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者(包括先前接受BCMA靶向治療的患者)中的最新安全性和有效性研究結(jié)果。蛋白靶向降解方面：來自1/2期CC-92480 MM-002研究評估了CELMoDTM藥物mezigdomide與地塞米松dexamethasone和daratumumab或elotuzumab在復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的應用；來自CC-220-DLBCL-001研究的劑量遞增和劑量擴展最新結(jié)果，評估了潛在的一線CELMoD藥物golcadomide聯(lián)合R-CHOP治療先前未經(jīng)治療的彌漫性LBCL的效果；CELMoD藥物逆轉(zhuǎn)T細胞衰竭的潛在機制，強調(diào)了CELMoD藥物增強T細胞重定向治療的潛力。其他治療領域：Reblozyl (luspatercept-aamt)治療促紅細胞生成低風險骨髓增生異常綜合征患者貧血的3期COMMANDS研究的多個報告；潛在的BET抑制劑BMS-986158聯(lián)合ruxolitinib或Inrebic (fedratinib)治療一線和二線骨髓纖維化的安全性和有效性數(shù)據(jù)；來自CC-93269-MM-001期研究的皮下2+1 T細胞連接器alnuctamab在重度先前經(jīng)治療的多發(fā)性骨髓瘤中的最新安全性和有效性數(shù)據(jù)。BREYANZI(lisocabtagene maraleucel；liso-cel)是一種靶向CD19的轉(zhuǎn)基因自體T細胞免疫療法，適用于治療大B細胞淋巴瘤(LBCL)的成年患者；ABECMA (idecabtagene vicleucel)是一種靶向B細胞成熟抗原(BCMA)的轉(zhuǎn)基因自體T細胞免疫療法，適用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的成人患者，這些患者先前接受了四種或更多的治療，包括免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38單克隆抗體治療；REBLOZYL(luspaterept-aamt)紅細胞成熟劑可促進晚期紅細胞成熟。在默沙東于2021年11月收購Acceleron Pharma, Inc.之后，與默沙東聯(lián)合進行開發(fā)和商業(yè)化

l? Pfizer（輝瑞）：2023年10月31日，輝瑞公布其2023年第3季度業(yè)績。第3季度輝瑞實現(xiàn)營業(yè)收入132億美元，相比去年同期下降42%

l? Pfizer（輝瑞）：2023年11月2日，輝瑞邀請投資者和公眾收聽美國東部時間2023年11月9日(周四)下午12:35在Truist Securities生物制藥研討會的網(wǎng)絡直播

l? Pfizer（輝瑞）：2023年11月2日，輝瑞將于12月9日至12日在圣地亞哥舉行的第65屆美國血液學會(ASH)年會上展示其最新數(shù)據(jù)，展示血友病、鐮狀細胞病和血癌治療的進展。包括輝瑞新型抗組織因子途徑抑制劑(anti-TFPI)候選藥物marstacimab的關鍵發(fā)現(xiàn)，以及新一代鐮狀細胞病(SCD)研究藥物GBT021601(GBT601)的最新發(fā)現(xiàn)。輝瑞還將展示血癌方面的最新研究，包括ELREXFIO(elranatamab-bcmm)，這是一種靶向BCMA的雙特異性抗體，最近被美國FDA批準用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(RRMM)的成人患者，這些患者至少接受過四種先前的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗CD38單克隆抗體治療。血友病產(chǎn)品線報告包括：首次來自關鍵3期BASIS臨床試驗的非抑制劑隊列的主要結(jié)果，該試驗評估了marstacimab對血友病A或B患者的治療效果。此外，將展示在成人嚴重血友病A患者中進行的基因治療giroctocogene fitelparvovec的1/2期研究的4年數(shù)據(jù)。SCD的治療包括：GBT601正在進行的2/3期臨床試驗研究的2a期安全性、有效性和藥效學數(shù)據(jù)。此外，將介紹voxelotor的長期安全性和有效性發(fā)現(xiàn)(超過四年的隨訪)，以及通過社交媒體收集的SCD患者及其護理人員體驗的數(shù)據(jù)。血癌產(chǎn)品組合包括：在RRMM患者中使用ELREXFIO，一種B細胞成熟抗原(BCMA)-CD3定向雙特異性抗體免疫療法的效果，包括來自MagnetisMM-3隊列A(中位隨訪約20個月)的擴展結(jié)果，以及來自MagnetisMM-1、MagnetisMM-3和MagnetisMM-9的黑人RRMM患者的療效和安全性的匯總分析

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年11月1日，阿斯利康宣布與Cellectis達成合作和投資協(xié)議，以加速在腫瘤、免疫學和罕見疾病等領域開發(fā)下一代治療藥物。根據(jù)合作協(xié)議條款，阿斯利康將利用Cellectis專有的基因編輯技術和生產(chǎn)能力，設計新的細胞和基因治療產(chǎn)品。作為協(xié)議的一部分，阿斯利康獲得25個基因靶點的專有開發(fā)權(quán)，其中可以探索開發(fā)多達10個候選產(chǎn)品。2023年第4季度，Cellectis將從阿斯利康獲得1.05億美元的首付款，其中包括根據(jù)研究合作協(xié)議條款支付的2500萬美元首付款和8000萬美元股權(quán)投資。初始股權(quán)投資8000萬美元，以每股5美元的價格計算，相當于Cellectis公司0.22%的股權(quán)。另外一筆1.4億美元的股權(quán)投資(每股5美元)預計將于2024年初完成，前提是在與Cellectis員工代表機構(gòu)完成磋商后簽署最終約束性協(xié)議，以及Cellectis股東批準和獲監(jiān)管機構(gòu)批準等慣例成交條件。第二筆投資完成后，阿斯利康將持有Cellectis公司總計0.44%的股權(quán)。根據(jù)研究合作條款，Cellectis也有資格獲得一筆研究性新藥(IND)選擇權(quán)費用，以及10種候選產(chǎn)品中每種產(chǎn)品的開發(fā)、監(jiān)管和銷售相關的里程碑付款，從7000萬美元到2.2億美元不等，再加上銷售分成。阿斯利康保留了根據(jù)研究合作協(xié)議開發(fā)的候選產(chǎn)品的全球獨家許可選擇權(quán)，將在IND申請之前行使

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年11月2日，在美國腎臟病學會(ASN) 2023上公布的真實世界ZORA多國家研究結(jié)果顯示，使用鉀結(jié)合劑Lokelma(sodium zirconium cyclosilicate)治療高鉀血癥(HK)可以使慢性腎病(CKD)或心力衰竭(HF)患者維持腎素-血管緊張素-醛固酮系統(tǒng)抑制劑(RAASi)的治療。分析顯示，與未接受鉀結(jié)合劑治療的患者相比，接受Lokelma治療的患者在高鉀血癥(HK)發(fā)作后6個月維持指南推薦的RAASi治療的可能性更大，幾率為未接受治療患者的2.5倍(OR 2.56；95% CI：1.92-3.41；P<0.0001)。其他分析顯示，在高鉀血癥發(fā)作后6個月內(nèi)，停止RAASi治療的患者進展為終末期腎臟疾病(ESKD)，診斷為慢性腎臟疾病(CKD)5期或開始透析的風險將增高73%，而降低RAASi治療的患者比維持RAASi治療的患者高60%。先前數(shù)據(jù)顯示，在CKD或HF患者中，與HK相關的RAASi減少會增加心腎事件和死亡率的風險。Lokelma(sodium zirconium cyclosilicate)是一種抗高鉀血癥(HK)療法，提供快速K+降低和持續(xù)K+控制，適用于成人HK的治療，包括慢性血液透析的ESKD患者，僅在非透析日使用。是一種不溶性、不被吸收的硅酸鋯鈉，配制成粉狀口服懸浮液，作為一種高度選擇性的除鉀藥物，已在包括美國、歐盟和日本在內(nèi)的50多個國家獲得批準

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年11月3日，阿斯利康披露，與單獨使用dapagliflozin相比，zibotentan與dapagliflozin聯(lián)合使用12周時尿白蛋白與肌酐比值(UACR)的降低具有統(tǒng)計學意義和臨床意義。治療12周后，IIb期ZENITH-CKD試驗顯示，zibotentan與dapagliflozin與單獨dapagliflozin (n=177)的UACR差異為-33.7% (90% CI -42.5至-23.5；P<0.001)，高劑量組(zibotentan 1.5 mg/dapagliflozin 10 mg；n=179)和-27.0% (90% CI -38.4至-13.6；P=0.002)，低劑量(0.25 mg/10 mg；n=91)。高劑量聯(lián)合用藥與基線相比UACR平均變化百分比為-52.5% (90% CI -59.0至-44.9)，低劑量聯(lián)合用藥的UACR平均變化百分比為-47.7% (90% CI -55.7至-38.2)。這些結(jié)果在美國腎臟病學會(ASN)2023年腎臟周上公布，并同時發(fā)表在《柳葉刀》雜志上。先前的研究表明，內(nèi)皮素A (ETA)受體拮抗劑與高液體潴留率有關ZENITH-CKD的結(jié)果顯示，低劑量zibotentan/dapagliflozin的液體潴留事件與單獨使用dapagliflozin相當，高劑量聯(lián)合、低劑量聯(lián)合和dapagliflozin組分別有18.4%(33/179)、8.8%(8/91)和7.9%(14/177)的患者出現(xiàn)液體潴留事件。新的研究療法利用zibotentan，一種高選擇性的ETA受體拮抗劑，通過改善腎臟血流量，降低蛋白尿和血管硬度和dapagliflozin，一種選擇性鈉-葡萄糖共轉(zhuǎn)運蛋白2 (SGLT2)抑制劑，被證明有助于延緩CKD進展風險，dapagliflozin的工作原理是將液體排出血管外空間，從而進一步降低液體潴留的風險

l? Amgen（安進）：2023年10月31日，安進宣布其2023年第3季度實現(xiàn)營業(yè)收入69億美元，相比去年同期增長4%

l? Amgen（安進）：2023年11月1日，安進宣布，將在11月10日至15日在圣地亞哥舉行的美國風濕病學會(ACR) 2023年會議上，發(fā)表20多篇摘要。在ACR上，將公布dazodalibep的2期研究新數(shù)據(jù)，dazodalibep是一種治療Sj?gren綜合癥的在研藥物。其他研究亮點包括來自3期ADVOCATE研究，評估TAVNEOS (avacopan)針對嚴重活動性抗中性粒細胞胞漿抗體(ANCA)相關血管炎(GPA/MPA)患者的彌漫性肺泡出血(DAH)療效，以及第一項旨在專門評估Otezla (apremilast)針對早期少關節(jié)型銀屑病關節(jié)炎患者的報告。此外，新的真實世界數(shù)據(jù)顯示，在美國藥品標簽更新后，臨床醫(yī)生使用KRYSTEXXA (pegloticase)與甲氨蝶呤或其他免疫調(diào)節(jié)劑的顯著增加

l? Amgen（安進）：2023年11月2日，安進公布了KRYSTEXXA (pegloticase)的新數(shù)據(jù)，顯示在口服降尿酸治療期間，無論有無慢性腎臟疾病(CKD)的患有難治性慢性不受控痛風成人患者血壓下降相關數(shù)據(jù)。這些數(shù)據(jù)將在11月2-5日在費城舉行的美國腎臟學會腎臟周上公布。在MIRROR隨機對照試驗中，152名成年人被隨機分為2:1，接受KRYSTEXXA聯(lián)合methotrexate(n=100)或KRYSTEXXA聯(lián)合安慰劑(n=52)治療，為期52周。接受KRYSTEXXA聯(lián)合methotrexate治療的患者相比KRYSTEXXA聯(lián)合安慰劑的患者，接受期間收縮壓的下降在第24周時更大(-6±16 vs -1±18 mmHg)，并且在整個52周的治療期間，療效更持續(xù)。與先前接受過治療的CKD患者(eGFR小于60 ml/min/1.73 m2)相比，先前未經(jīng)治療的CKD患者在治療第24周后血壓下降更為明顯，這種差異持續(xù)到治療第52周。其他介紹包括來自驗證的微觀模擬模型的數(shù)據(jù)，該模型用于預測CKD和痛風患者有效降低血清尿酸的潛在健康和經(jīng)濟效益。KRYSTEXXA (pegloticase)是首個唯一被FDA批準用于治療成人不受控制的痛風的生物制劑

l? Gilead（吉利德）：2023年10月31日，吉利德旗下Kite和Epicrispr Biotechnologies宣布，兩家公司已達成一項研究合作和許可協(xié)議，使用Epic Bio的專有基因調(diào)控平臺開發(fā)下一代癌細胞療法。該協(xié)議將允許Kite利用許可技術來調(diào)節(jié)某些基因，以潛在地增強CAR T細胞的功能。根據(jù)協(xié)議條款，Epic Bio將為Kite選擇的靶點開發(fā)用于針對血癌的CAR T細胞療法的構(gòu)建物。Kite將向Epic Bio支付首付款，Epic Bio將有資格獲得基于性能的開發(fā)、監(jiān)管和銷售里程碑付款。Epic Bio也有資格獲得合作產(chǎn)生的任何批準產(chǎn)品的銷售分成

l? Gilead（吉利德）：2023年11月2日，吉利德和旗下的Kite公司將在第65屆美國血液學會(ASH)年會上分享研究數(shù)據(jù)，包括：Yescarta (axicabtagene ciloeleucel)治療復發(fā)/難治性(R/R)大B細胞淋巴瘤(R/R LBCL)的主要報告，研究CAR T細胞治療作為一線治療的三年結(jié)果；65歲以上患者ZUMA-7總生存亞組事后分析的6年隨訪數(shù)據(jù)。以及Yescarta ZUMA-5的新的四年隨訪結(jié)果，評估Yescarta在R/R惰性非霍奇金淋巴瘤(包括濾泡性淋巴瘤和邊緣區(qū)淋巴瘤)中的治療效果。Tecartus (brexucabtagene autoeucel)治療成人復發(fā)/難治性B細胞急性淋巴細胞白血病(R/R B-ALL)和復發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤(R/R MCL)的現(xiàn)實數(shù)據(jù)也將被展示。此外，將在口頭報告中重點介紹來自ZUMA-2的4年總生存期數(shù)據(jù)和針對R/R MCL擴展研究的ZUMA-18初步分析。CART-dd BCMA一期研究的新數(shù)據(jù)將由多發(fā)性骨髓瘤合作伙伴Arcellx公布。CART-dd BCMA是Arcellx的BCMA特異性CAR修飾T細胞療法，采用一種新型D-Domain BCMA結(jié)合劑，可改善CAR T細胞結(jié)合和殺傷多發(fā)性骨髓瘤細胞的能力。Arcellx和Kite最近達成了一項全球戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)和商業(yè)化Arcellx的CART-dd BCMA候選藥物，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者，目前正在一項關鍵的2期研究中。Kite和Arcellx將在美國共同推進和商業(yè)化CART-dd BCMA，Kite將在美國以外的地區(qū)商業(yè)化該產(chǎn)品

l? Gilead（吉利德）：2023年11月3日，吉利德宣布，將在2023年11月10日至14日舉行的美國肝臟疾病研究協(xié)會(AASLD)肝臟會議上公布新的病毒性肝炎數(shù)據(jù)。包括來自80多個報告的關鍵發(fā)現(xiàn)，還包括一項主要終點結(jié)果的口頭報告，該報告為Hepcludex (bulevirtide)的2b期MYR204研究，該研究評估了Hepcludex (bulevirtide)與聚乙二醇化干擾素alfa-2a (PegIFNα)聯(lián)合治療慢性丁型肝炎病毒(HDV)患者的效果。對關鍵2b期和3期研究的96周數(shù)據(jù)進行綜合分析，評估bulevirtide單藥治療的有效性和安全性。吉利德還將公布正在進行的Vemlidy (tenofovir alafenamide，TAF)治療慢性乙型肝炎(HBV)的長期(8年)研究結(jié)果，以及TAF治療慢性乙型肝炎兒童患者的2年療效、安全性和耐藥性數(shù)據(jù)。在美國，Vemlidy適用于成人和12歲及以上代償性肝病的兒童慢性HBV患者的治療。Vemlidy在其他患者群體中的使用尚處于研究階段，其安全性和有效性尚未確定。此外，還將介紹支持世界衛(wèi)生組織(WHO)乙型肝炎和丙型肝炎(HCV)消除目標的實際數(shù)據(jù)。這些最新數(shù)據(jù)表明，該公司正在努力解決病毒性肝炎患者未滿足的需求

l? Lilly（禮來）：2023年11月1日，禮來宣布將派發(fā)2023年第4季度每股1.13美元的股息，將于2023年12月8日支付給2023年11月15日營業(yè)結(jié)束時登記在冊的股東

l? Lilly（禮來）：2023年11月2日，禮來宣布2023年第3季度財務業(yè)績，第3季度實現(xiàn)營業(yè)收入94.986億美元，相比去年同期增長37%

l? Lilly（禮來）：2023年11月2日，禮來宣布，非共價(可逆)布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑pirtobrutinib的研究數(shù)據(jù)將在12月9日至12日在圣地亞哥舉行的第65屆美國血液病學會(ASH)年會上公布。報告將提供最新的、更長時間的隨訪臨床安全性和有效性數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)來自正在進行的1/2期BRUIN研究，用于多種B細胞惡性腫瘤。在套細胞淋巴瘤(MCL)中，pirtobrutinib在所有患者中的最新安全性和有效性結(jié)果將進行展示，包括那些生物學上高風險的復發(fā)或難治性MCL患者。在慢性淋巴細胞白血病(CLL)和小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)中，將展示cBTKi后復發(fā)或難治性CLL/SLL患者的長期隨訪數(shù)據(jù)，包括有或沒有經(jīng)BCL-2抑制劑治療的患者，以及pirtobrutinib治療的CLL患者耐藥機制的基因組進化的最新分析。此外，將提供pirtobrutinib在cBTKi治療后對其他B細胞惡性腫瘤的臨床影響的數(shù)據(jù)。Pirtobrutinib是一種高選擇性(BTK的選擇性比臨床前研究中測試的98%的其他激酶高300倍)，BTK酶的非共價(可逆)抑制劑。BTK在B細胞抗原受體信號通路中起關鍵作用，這是正常白細胞(稱為B細胞)和惡性B細胞的發(fā)育，激活和存活所必需的。BTK是一種經(jīng)過驗證的分子靶點，針對許多B細胞白血病和淋巴瘤，包括套細胞淋巴瘤(MCL)和慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤(CLL/SLL)。Pirtobrutinib被開發(fā)用于可逆結(jié)合BTK，無論BTK周轉(zhuǎn)率如何，都能提供一致的高靶標覆蓋率，并在C481獲得性耐藥突變存在的情況下保持活性

l? Novo Nordisk（諾和諾德）：2023年11月2日，諾和諾德宣布其2023年第3季度業(yè)績，2023年前9個月銷售收入1663.98億丹麥克朗，相比去年同期增長29%

l? Bayer（拜耳）：2023年11月2日，拜耳與麻省理工學院Broad Institute和哈佛大學Harvard宣布，他們將10年的研究合作再延長5年，以開發(fā)和推進創(chuàng)新的癌癥治療方法。擴大后的協(xié)議將側(cè)重于聯(lián)合癌癥靶點識別和腫瘤新治療方法的發(fā)現(xiàn)。這項長期合作成立于2013年，將Broad Institute在癌癥研究和化學生物學方面的專業(yè)知識與拜耳在小分子化學生產(chǎn)和生物制劑藥物發(fā)現(xiàn)方面的豐富經(jīng)驗相結(jié)合，以推進新型癌癥治療藥物的發(fā)現(xiàn)研究。雙方將繼續(xù)合作，為新的腫瘤靶點和治療方案確定更多的研究藥物

l? Bayer（拜耳）：2023年11月2日，拜耳宣布了來自FIDELITY的Kerendia (finerenone)最新數(shù)據(jù)，這是III期FIDELIO-DKD和FIGARO-DKD試驗的匯總分析，證實了慢性腎臟疾病(CKD)合并2型糖尿病(T2D)患者的早期蛋白尿減少，以改善CKD的進展。研究結(jié)果還表明，早期蛋白尿減少與心血管(CV)預后改善之間存在顯著的相關性。該分析基于來自12500多名患者的匯總數(shù)據(jù)，在2023年美國腎臟學會(ASN)腎臟周上發(fā)表。事后中介分析使用了FIDELITY合并分析數(shù)據(jù)，量化了finerenone與安慰劑相比，治療4個月后尿白蛋白與肌酐比值的變化，此變化使得4年期間腎臟和CV風險降低。分析顯示，83%和36%的腎臟和CV治療有UACR降低。Finerenone以Kerendia和Firialta在市場上銷售，是一種非甾體，選擇性鹽皮質(zhì)激素受體(MR)拮抗劑，已被證明可阻斷MR過度激活的有害影響。MR過度激活有助于CKD的進展和心血管損傷，由代謝、血流動力學或炎癥和纖維化因素驅(qū)動

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年11月3日，勃林格殷格翰宣布了一種新型選擇性醛固酮合成酶抑制劑(ASi) BI 690517的14周II期臨床數(shù)據(jù)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，BI 690517與鈉葡萄糖共轉(zhuǎn)運蛋白(SGLT2)抑制劑(empagliflozin)聯(lián)合用藥可顯著降低蛋白尿(一種腎損傷標志物)，降幅高達39.5%。BI 690517具有一種新的作用模式，可以有效和持續(xù)地抑制醛固酮合成酶，醛固酮合成酶是一種控制醛固酮合成最后限速步驟的酶。過高的醛固酮水平會導致器官損傷，并促進心腎代謝疾病，如高血壓、慢性腎病或心力衰竭。雖然醛固酮合成酶抑制可導致血清鉀的中度升高，但本研究表明，當作為背景治療時，empagliflozin有可能減輕高鉀血癥的風險

l? Astellas（安斯泰來）：2023年11月4日，安斯泰來宣布了GATHER2 3期臨床試驗的結(jié)果，表明IZERVAY (avacincaptad pegol玻璃體內(nèi)注射溶液)在治療年齡相關性黃斑變性(AMD)繼發(fā)的GA患者時，每月(EM)和每隔一個月(EOM)的劑量與假手術相比，持續(xù)降低地理萎縮(GA)病變的生長速度。早在6個月時就觀察到IZERVAY相比假手術的GA治療益處，臨床益處隨著時間的推移持續(xù)增加2年，與第1年相比，2年內(nèi)加倍。這些發(fā)現(xiàn)在舊金山舉行的美國眼科學會2023年年會上公布。IZERVAY給藥2年的EM顯示，與對照組相比，2年的GA平均增長率同比下降了14% (p=0.0165)，這是GATHER2第2年分析的主要目標。IZERVAY的EOM劑量，在每月給藥一年后，導致2年的平均GA增長率比對照組降低19%(p值=0.0015)。與1年相比，IZERVAY治療2年的效果增加了一倍以上。與假手術相比，IZERVAY在2年內(nèi)持續(xù)降低實力喪失速度≥15個字母的預定目標沒有統(tǒng)計學意義。持續(xù)性視力喪失將在幾個敏感性分析中進一步探討。IZERVAY在2年內(nèi)耐受性良好，非嚴重眼內(nèi)炎癥(IOI)和培養(yǎng)陽性眼內(nèi)炎各1例。無缺血性神經(jīng)病變或視網(wǎng)膜血管炎病例。在2年多的時間里，僅觀察到IZERVAY組相比假手術組的脈絡膜新生血管(CNV)發(fā)生率略有增加。在第2年，IZERVAY EOM與假手術的CNV發(fā)生率相似。IZERVAY于2023年8月4日獲得美國FDA批準，用于治療繼發(fā)于AMD的GA，目前正在接受歐洲藥品管理局的審查

l? Viatris（暉致）：2023年10月30日，暉致宣布，將主辦一個討論抗菌素耐藥性(AMR)的網(wǎng)絡研討會，該研討會將于美國東部時間2023年11月14日上午9點播出

l? Teva（梯瓦）：2023年11月1日，梯瓦制藥在《柳葉刀精神病學》上宣布了利培酮Risperidone皮下延長釋放(RISE) 3期研究的療效和安全性結(jié)果。該數(shù)據(jù)支持FDA批準UZEDY，該藥物于2023年4月被批準用于治療成人精神分裂癥，每隔一到兩個月使用預填充注射器進行皮下注射。在RISE中，UZEDY在每月給藥一次的情況下將復發(fā)時間延長5.0倍(HR 0.200，95% CI 0.109-0.367；Log rank p<0.0001)，每兩月給藥一次延長2.7倍(0.375，0.227-0.618；Log rank p<0.0001)。與安慰劑相比，精神分裂癥患者的復發(fā)風險分別降低了80%和62.5%。研究結(jié)果還顯示，UZEDY在給藥24小時內(nèi)提供臨床相關的血漿濃度，并在靈活的給藥間隔內(nèi)維持這些濃度。UZEDY的安全性與其他已批準的利培酮制劑一致。UZEDY采用MedinCell專有的共聚物技術SteadyTeq，控制利培酮釋放的速度和持續(xù)時間。通過這種給藥系統(tǒng)，單次給藥后6-24小時內(nèi)可達到治療性血藥濃度

l? Teva（梯瓦）：2023年11月2日，梯瓦宣布將于11月2日至4日在亞利桑那州鳳凰城舉行的亨廷頓研究小組(HSG)年會上公布新的HD數(shù)據(jù)。START試驗是一項4期研究，旨在調(diào)查AUSTEDO的實際使用情況，并在治療結(jié)束時測量治療成功率，其中17名患者入組的中期結(jié)果顯示，到第12周：根據(jù)臨床總體療效變化(CGIC)評估，50%的患者獲得了治療成功，63%的患者進行了患者總體療效變化(PGIC)評估；總最大舞蹈病(TMC)評分較基線平均降低41%；92%的患者達到≥24mg/天的維持劑量；71%的患者成功完成了滴定試劑測量，平均依從性為91%；100%完成滿意度調(diào)查的患者認為該試劑測量易于使用。另外，會上展示了對三種FDA批準的VMAT2抑制劑的需治療人數(shù)(NNT)和評估不良事件所需人數(shù)(NNH)。對于VMAT2抑制劑，基于CGIC和PGIC的治療成功的NNT分別為3-4和4-5。重要的NNHs包括：對于deutetrabenazine：腹瀉；對于valbenazine：嗜睡，嗜睡，鎮(zhèn)靜，蕁麻疹和皮疹；對于tetrabenazine：嗜睡、失眠、抑郁、靜坐癥、焦慮/焦慮加重、平衡困難和帕金森病/運動遲緩。AUSTEDO XR和AUSTEDO是美國FDA批準的首個囊泡單胺轉(zhuǎn)運蛋白2(VMAT2)抑制劑，用于治療成人遲發(fā)性運動障礙和亨廷頓舞蹈病

l? Biogen（渤?。?/strong>2023年10月31日，JAMA Neurology上發(fā)表了針對早期阿爾茨海默病(AD)的靶向tau前mRNA的反義寡核苷酸(ASO) BIIB080的1b期研究的安慰劑對照期(PCP)和延長期的生物標志物數(shù)據(jù)，包括來自認知和日常生活活動的多個探索性終點的數(shù)據(jù)。46例患者的初步數(shù)據(jù)顯示，在研藥物可顯著降低輕度AD患者的可溶性和聚集性病理性tau。PCP的主要安全性結(jié)果先前發(fā)表在《自然醫(yī)學》上。2期CELIA研究(NCT05399888)正在北美、歐洲和亞太地區(qū)進行招募，該研究正在評估靶向tau的ASO減緩AD或輕度AD癡呆引起的輕度認知障礙惡化的潛力。2019年12月，渤健與Ionis Pharmaceuticals，Inc.行使許可選擇權(quán)，以獲得開發(fā)和商業(yè)化BIIB080的全球獨家授權(quán)

l? Daiichi Sankyo（第一三共）：2023年10月31日，第一三共宣布，將由Daiichi Sankyo Company, Limited吸收合并其兩個全資子公司：Daiichi Sankyo Propharma Co., Ltd.和Daiichi Sankyo Chemical Pharma Co., Ltd.，以加強ADC產(chǎn)品穩(wěn)定供應

l? Merck（默克）：2023年10月30日，默克宣布與江蘇恒瑞制藥有限公司達成戰(zhàn)略合作。此次合作包括在全球范圍內(nèi)(不包括中國)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化恒瑞新一代強效和選擇性PARP1(聚(ADP-核糖)聚合酶1)捕獲抑制劑HRS-1167的獨家許可。該協(xié)議還包括在全球范圍內(nèi)(不包括中國)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化恒瑞的Claudin-18.2抗體偶聯(lián)藥物(ADC) SHR-A1904的獨家許可選擇權(quán)。此外，默克還可以選擇在中國共同推廣這兩項資產(chǎn)。根據(jù)協(xié)議條款，默克將向恒瑞提供1.6億歐元的首付款。恒瑞將獲得默克公司為實現(xiàn)某些開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑而支付的款項，以及凈銷售額的分成。潛在的支付總額可能高達14億歐元

l? Merck（默克）：2023年11月2日，默克宣布將從2025年起可再生能源證書覆蓋其目前在歐盟(EU)和瑞士購買的全部電力。該公司與Matrix Renewables和Renantis簽署了虛擬電力購買協(xié)議(VPPAs)，每年可再生能源總量約為300千兆瓦時(GWh)。這相當于默克公司在2022年全球購買的所有電力的近三分之一

l? Otsuka（大冢制藥）：2023年11月2日，大冢制藥和Visterra Inc.宣布，sibeprenlimab (VIS649)治療免疫球蛋白A腎病(IgAN；伯格氏病)的研究結(jié)果將在費城舉行的美國腎臟病學會(ASN)腎臟周會議的最新海報上發(fā)表。Sibeprenlimab是一種在研人源化單克隆抗體，可阻斷細胞因子A增殖誘導配體(Proliferation Inducing Ligand, APRIL)的作用，APRIL是一種免疫細胞生長因子，被認為在IgAN的發(fā)生和進展中起關鍵作用。研究結(jié)果表明，與安慰劑相比，12個月的sibeprelimab治療IgAN患者的蛋白尿顯著減少。在12個月時，sibeprelimab 2、4和8 mg/kg組和安慰劑組的24小時uPCR比基線的幾何平均降幅分別為47.2%、58.8%、62.0%和20.0%。與安慰劑相比，sibeprelimab組也觀察到eGFR的有益變化。西貝普利單抗2、4和8 mg/kg組和安慰劑組的eGFR年變化分別為-2.7、+0.2、-1.5和-7.4 ml/1.73 m2。這反映了與安慰劑相比，sibeprelimab能穩(wěn)定eGFR。使用sibeprelimab和安慰劑的患者在治療中出現(xiàn)的不良事件(TEAEs)的發(fā)生率相似。

l? Vertex（福泰制藥）：2023年11月2日，福泰制藥宣布，TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor)的數(shù)據(jù)將在2023年11月2日至4日在亞利桑那州鳳凰城舉行的2023年北美囊性纖維化會議(NACFC)上公布。TRIKAFTA (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)可治療90%囊性纖維化患者。報告將重點介紹兩項開放標簽擴展研究的結(jié)果，證明TRIKAFTA在CF兒科人群中的長期臨床益處和安全性。福泰制藥將公布其迄今為止最長的兒童隨訪研究中TRIKAFTA的中期數(shù)據(jù)。這項為期192周的TRIKAFTA在6歲及以上CF患者和至少有一個F508del等位基因的兒童中進行。第144周中期分析顯示，CFTR功能和呼吸癥狀持續(xù)改善。此外，在關鍵和延伸研究中，沒有證據(jù)表明在3.5年的治療期間肺功能下降。數(shù)據(jù)還顯示了持續(xù)良好的安全性，沒有新的安全性發(fā)現(xiàn)。此外，一項為期192周的TRIKAFTA在2歲及以上囊性纖維化和至少一個F508del等位基因的兒童中進行，48周中期結(jié)果顯示有持續(xù)的臨床益處，包括肺功能和CFTR功能的改善。也有證據(jù)表明，持續(xù)使用TRIKAFTA可持續(xù)改善胰腺外分泌功能。在額外的48周治療中，TRIKAFTA總體上仍然安全且耐受性良好

l? Vertex（福泰制藥）：2023年11月2日，福泰制藥宣布，將在2023年美國血液學會(ASH)年度會議上發(fā)表7篇摘要。包括兩份最新的臨床數(shù)據(jù)報告，試驗研究了exa-cel作為鐮狀細胞病(SCD)和輸血依賴性地中海貧血(TDT)的一次性功能性治愈的效果。Exa-cel是一種在研自體體外CRISPR/Cas9基因編輯細胞療法，目前正在評估用于SCD或TDT患者的治療，患者自身的造血干細胞被編輯以在紅細胞中產(chǎn)生高水平的胎兒血紅蛋白(HbF；血紅蛋白F)。HbF是攜帶氧氣的血紅蛋白的形式，在胎兒發(fā)育期間自然存在，然后在出生后轉(zhuǎn)變?yōu)槌扇诵问降难t蛋白。Exa-cel對HbF的升高有可能減少或消除SCD患者疼痛和使人衰弱的VOCs（疼痛性血管閉塞危象），并減輕TDT患者的輸血需求。這些正在進行的試驗的早期結(jié)果于2021年1月發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上，并于2023年在歐洲血液學協(xié)會大會上發(fā)表

l? Regeneron（再生元）：2023年11月1日，再生元宣布了EYLEA HD (aflibercept)注射液8 mg的長期結(jié)果和關鍵臨床數(shù)據(jù)的新分析，將于11月3日至6日在舊金山舉行的美國眼科學會(AAO)年會上公布。包括對關鍵PULSAR和PHOTON試驗的2年(96周)正向結(jié)果的詳細回顧，該試驗研究了EYLEA HD在12周和16周的給藥方案，與EYLEA (aflibercept)注射液8周的給藥方案相比，分別用于濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)和糖尿病性黃斑水腫(DME)患者。此外，將介紹PHOTON在DME中跨性別、年齡、種族和民族的亞組數(shù)據(jù)，以及PULSAR、PHOTON和2期CANDELA試驗的安全性匯總分析。關鍵PULSAR試驗的兩年數(shù)據(jù)此前已于2023年10月在EURETINA大會上提交。PHOTON試驗的兩年數(shù)據(jù)先前在2023年7月的美國視網(wǎng)膜專家學會(ASRS)年會上公布。EYLEA HD(美國以外稱為aflibercept 8 mg)由再生元和拜耳聯(lián)合開發(fā)。在美國，再生元擁有EYLEA和EYLEA HD的專有權(quán)。拜耳獲得了EYLEA和EYLEA HD在美國以外地區(qū)的獨家銷售權(quán)，在獲得監(jiān)管機構(gòu)批準后，兩家公司將平分EYLEA和EYLEA HD美國以外地區(qū)的銷售利潤

l? Regeneron（再生元）：2023年11月2日，再生元公布其2023年第3季度業(yè)績，2023年第3季度實現(xiàn)營業(yè)收入33.63億美元，相比去年同期增加15%

l? Regeneron（再生元）：2023年11月3日，再生元宣布，將于12月9日至12日在加州圣地亞哥舉行的美國血液學學會(ASH)年會上，在19篇摘要中分享其血液學管線的最新數(shù)據(jù)，其中包括6種在研藥物，涵蓋8種難以治療的血液癌癥和疾病。在ASH上，將有10篇摘要介紹再生元最先進的在研血癌藥物odronexamab (CD20xCD3雙特異性抗體)治療復發(fā)/難治性(R/R)濾泡性淋巴瘤(FL)和R/R彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)的最新數(shù)據(jù)和分析。其中包括來自關鍵試驗(ELM-2)的三個口頭報告，包括：R/R DLBCL患者的最終分析；R/R FL和DLBCL患者最小殘留疾病狀態(tài)和循環(huán)腫瘤DNA譜的綜合分析；此外，該公司將分享在CAR-T治療后進展的R/R DLBCL患者的1期試驗(ELM-1)的長期生存結(jié)果和對odronexamab的反應性分析，這些患者的預后特別糟糕，有效的治療選擇有限。odronexamab目前正在接受美國FDA和歐洲藥品管理局(EMA)對R/R FL和R/R DLBCL治療的申請審查，預計答復日期為2024年3月31日。五項報告將重點介紹支持linvoseltamab (BCMAxCD3雙特異性抗體)的數(shù)據(jù)，包括首次報告在重度先前治療的多發(fā)性骨髓瘤患者中進行的關鍵2期試驗(LINKER-MM1)的主要終點結(jié)果。此外，兩項報告將回顧三個II期研究的最新結(jié)果，這些研究評估了pozelimab (C5抗體)與Alnylam Pharmaceuticals, Inc.的cemdisiran (siRNA C5抑制劑)聯(lián)合治療突發(fā)性夜間血紅蛋白尿(一種罕見的血液疾病)患者

l? UCB（優(yōu)時比）：2023年11月1日，優(yōu)時比宣布，將在2023年11月1日至4日舉行的美國神經(jīng)肌肉與電診斷醫(yī)學協(xié)會(AANEM)年會上和美國重癥肌無力協(xié)會科學會議上展示其廣泛性重癥肌無力(gMG)產(chǎn)品組合的結(jié)果。將公布MycarinG和RAISE研究及其開放標簽擴展研究的其他結(jié)果，研究優(yōu)時比的rozanolixizumab-noli(一種皮下注射的靶向新生兒Fc受體(FcRn)的單克隆抗體)和zilucoplan(一種自我給藥的皮下注射的補體5肽抑制劑(C5抑制劑))這兩項III期試驗支持了rozanolixizumab-noli和zilucoplan在美國、歐盟和日本的監(jiān)管申請。為更好地了解gMG患者的社會負擔，優(yōu)時比還將展示現(xiàn)實世界數(shù)據(jù)的海報，提供社會因素對gMG患者治療的影響，以及MG-ADL較高評分相關的gMG加重風險和醫(yī)療資源利用(HCRU)的增加。優(yōu)時比還將提交2/3期研究的設計方案，以評估zilucoplan和rozanolixizumab-noli在小兒gMG患者中的應用。Zilucoplan是一種每日一次的皮下注射制劑，自我給藥的補體5肽抑制劑(C5抑制劑)。作為抗乙酰膽堿受體(AChR)抗體陽性的全身性重癥肌無力(gMG)成人患者唯一每日一次的自我給藥靶向治療，zilucoplan通過其靶向作用機制抑制補體介導的神經(jīng)肌肉連接損傷。FDA批準藥物RYSTIGGO (rozanolixizumab-noli)是一種皮下注射的靶向新生兒Fc受體(FcRn)的單克隆抗體

l? Bausch（博士康）：2023年11月1日，博士康及其胃腸病學業(yè)務Salix Pharmaceuticals, Inc.宣布，美國哥倫比亞特區(qū)地方法院在Norwich Pharmaceuticals, Inc.訴Becerra等(案件號23-cv-01611)一案中，駁回了Norwich Pharmaceuticals, Inc. (Norwich)對美國FDA的訴訟。Norwich之前要求地區(qū)法院指示FDA立即批準其XIFAXAN (rifaximin)550 mg的簡易新藥申請(ANDA)。公司對地區(qū)法院的判決結(jié)果感到滿意。Salix Pharmaceuticals, Ltd. et al.訴Norwich Pharmaceuticals, Inc.案終審判決的上訴仍在美國聯(lián)邦巡回上訴法院進行中，預計將于2024年第一季度獲得結(jié)果。XIFAXAN (rifaximin)550 mg片劑用于降低成人明顯肝性腦病(HE)復發(fā)的風險，并用于治療成人腸易激綜合征伴腹瀉(IBS-D)

l? Bausch（博士康）：2023年11月2日，博士康宣布2023年第3季度實現(xiàn)營業(yè)收入22.4億美元，相比去年同期增長9%

l? Sun（太陽制藥）：2023年10月30日，太陽制藥和Zydus Lifesciences Limited宣布達成一項許可協(xié)議，共同在印度銷售創(chuàng)新藥物Desidustat。Desidustat是首個在印度治療腎病(CKD)貧血的口服藥物。根據(jù)該協(xié)議條款，Zydus已授予太陽制藥在印度銷售該產(chǎn)品一半的獨家權(quán)利。太陽制藥將以RYTSTAT品牌銷售該藥。Zydus于2022年以品牌Oxemia推出了該藥物，并將繼續(xù)銷售。Zydus將獲得前期許可收入，并有資格獲得里程碑收入。Desidustat是HIF-PH抑制劑。被設計用于抑制脯氨酰羥化酶(PHD)活性和穩(wěn)定體內(nèi)缺氧誘導因子(HIF)水平。升高的HIF刺激體內(nèi)促紅細胞生成素(EPO)的產(chǎn)生和釋放。HIF升高可降低鐵調(diào)素并改善鐵的動員。促紅細胞生成素和鐵的增加可以改善體內(nèi)的血紅蛋白和紅細胞

l? Sun（太陽制藥）：2023年11月1日，太陽制藥宣布截至2023年9月30日的財年第2季度業(yè)績。第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入1,200.31億盧比，相比去年同期增長11.0%

l? Abbott（雅培）：2023年11月2日，雅培獲得美國FDA批準其分子人乳頭瘤病毒或HPV篩查解決方案，為Alinity m診斷檢測家族增加了一種強大的癌癥篩查工具，用于檢測高風險HPV感染。Alinity m高風險(HR) HPV檢測被批準為HPV檢測和常規(guī)宮頸癌篩查的測試。該檢測也被批準與巴氏涂片試驗聯(lián)合使用，供喜歡同時使用這兩種檢測的患者和醫(yī)生使用，稱為聯(lián)合檢測。Alinity m HR HPV檢測提供了5個風險組的信息，涵蓋了14種不同的潛在致癌病毒基因型，不僅幫醫(yī)生確定患者是否感染了HPV，還確定該感染是否是由一種(或多種)可能導致癌癥的類型引起的

l? Sumitomo（住友制藥）：2023年10月31日，住友制藥宣布其截至2023年9月30日的財年上半年業(yè)績，上半年實現(xiàn)營業(yè)收入1,526.42億日元，相比去年同期降低52.2%

l? 中生制藥：2023年10月31日，中國生物制藥旗下核心企業(yè)正大天晴開發(fā)的TQG3902注射液(血管緊張素Ⅱ，Ang-Ⅱ)取得臨床批件，適應癥為增加患有膿毒癥性休克或其他分布性休克的成年人的血壓，規(guī)格為1ml:2.5mg。TQG3902注射液是國內(nèi)首個獲得該適應癥臨床批件的血管緊張素Ⅱ注射液。原研產(chǎn)品血管緊張素Ⅱ注射液（商品名：Giapreza ）是由La Jolla Pharmaceutical Company（La Jolla制藥公司）開發(fā)的一種血管收縮劑，用于增加成人患有膿毒性或其他分布性休克的血壓，2017年12月經(jīng)FDA批準上市，《拯救膿毒癥運動（Surviving Sepsis Campaign， SSC）：膿毒癥與感染性休克治療國際指南2021版》將Ang-Ⅱ作為感染性休克的治療手段。血管緊張素Ⅱ與加壓素相比，升壓機制更明確，且劑量調(diào)整范圍廣，不誘導NO生成。作為人體內(nèi)源性激素，血管緊張素II具有更好的安全性。目前，Giapreza暫未在中國上市，正大天晴研發(fā)的TQG3902注射液為Giapreza的仿制產(chǎn)品，按照化學3類申報，體外研究表明，TQG3902注射液受體結(jié)合活性、氨基酸序列結(jié)構(gòu)與原研一致。

l? Chugai（中外制藥）：2023年10月31日，羅氏介紹了基因療法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）在杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD)研究中的臨床研究結(jié)果。具體見以上羅氏的新聞

l? 上海醫(yī)藥：近日，上海醫(yī)藥下屬全資子公司上藥康麗（常州）藥業(yè)有限公司收到國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的關于拉考沙胺原料藥的《化學原料藥上市申請批準通知書》（通知書編號：2023YS00679），該藥物獲得批準生產(chǎn)。拉考沙胺原料藥可用于注射液及口服溶液的生產(chǎn)，適用于4歲及以上癲癇患者部分性發(fā)作的聯(lián)合治療。最早由UCB Pharma SA研發(fā)，于2008年8月在歐洲上市。2021年7月，上藥康麗就該原料藥向國家藥監(jiān)局提出上市申請并獲受理；近日，上藥康麗收到國家藥監(jiān)局下發(fā)的《化學原料藥上市申請批準通知書》。該藥物在 CDE原輔包登記信息平臺上顯示狀態(tài)為A

l? 上海醫(yī)藥：近日，上海醫(yī)藥全資子公司上海醫(yī)藥集團生物治療技術有限公司自主研發(fā)的“B019”收到國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》，將于近期啟動國內(nèi)I期臨床試驗。B019注射液是靶向CD19和CD22的嵌合抗原受體自體T細胞注射液，用于治療復發(fā)或難治性B淋巴細胞腫瘤。B019的嵌合抗原受體結(jié)構(gòu)采用一個雙順反子載體結(jié)構(gòu)，可以在T細胞上表達兩個獨立的嵌合抗原受體，在互不影響的情況下分別結(jié)合B淋巴細胞表面表達的CD19或CD22蛋白，以發(fā)揮抗腫瘤作用。該項目由上藥生物治療自主研發(fā)，并擁有完全知識產(chǎn)權(quán)。截至目前，全球未有同靶點同適應癥的藥品上市

l? 石藥集團：2023年10月30日，石藥集團公告，集團開發(fā)的二價新冠病毒mRNA疫苗(XBB.1.5/BQ.1變異株）(SYS6006.32）已獲得中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局頒發(fā)的臨床試驗批件。SYS6006.32為石藥集團在已經(jīng)納入國家緊急使用的一代新冠病毒mRNA疫苗（度恩泰）基礎上研制的包含XBB.1.5和BQ.1變異株的二價新冠病毒mRNA疫苗，是國內(nèi)第一個針對以XBB.1.5為代表的主流變異株的mRNA疫苗。非臨床研究數(shù)據(jù)表明，該產(chǎn)品既可以對主流的EG.5和XBB.1.5突變株有著非常高的免疫原性，活病毒中和抗體水平分別是度恩泰的108和88倍，又可以對包括XBB.1.16、XBB.1.9、BA.5、BQ.1和BA.2.86等變異株具有廣譜的交叉免疫活性。該產(chǎn)品具有良好的安全性，與度恩泰相比，未增加新的風險

l? 石藥集團：2023年11月1日，石藥集團公告，集團開發(fā)的司庫奇尤單抗注射液已獲得中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局批準，可于中國開展臨床研究。該產(chǎn)品是人白介素-17A（IL-17A）全人源單克隆抗體，為可善挺的生物類似藥，按照治療用生物制品3.3類申報，適用于治療符合系統(tǒng)治療或光療指證的中度至重度斑塊狀銀屑病的成年患者

l? 石藥集團：2023年11月3日，石藥集團公告，集團開發(fā)的單克隆抗體藥物(SYS6011)已獲得中華人民共和國國家藥品監(jiān)督管理局批準，可于中國開展臨床研究。SYS6011是一款單克隆抗體藥物，可與腫瘤細胞及腫瘤浸潤的免疫細胞表面的特異性受體結(jié)合，通過解除腫瘤微環(huán)境的免疫抑制，達到殺傷腫瘤細胞的作用。該產(chǎn)品按照治療用生物制品1類申報，獲批臨床的適應癥為實體瘤，臨床前研究顯示，SYS6011對多種癌癥均顯示較好的抗腫瘤作用，具有潛力在后續(xù)臨床試驗中展現(xiàn)出良好的治療效果。該產(chǎn)品已在國內(nèi)外提交多件專利申請

l? Ono（小野制藥）：2023年11月1日，小野制藥公布截至2023年9月30日的財年第2季度業(yè)績，第2季度實現(xiàn)營業(yè)收入2,587.13億日元，相比去年同期增長19.4%

l? Endo（遠藤國際）：2023年11月2日，遠藤國際宣布，其運營公司之一Par Pharmaceutical, Inc.已開始出貨秋水仙堿0.6毫克膠囊，這是Hikma的MITIGARE的仿制藥，是美國FDA局批準的第一個仿制秋水仙堿膠囊，用于治療成人痛風發(fā)作