基因編輯賽道，火起來(lái)了。

最新獲得融資的是正序生物，已完成近3億元人民幣最新一輪融資，由禮來(lái)亞洲基金、博裕投資共同領(lǐng)投，公司天使輪投資方聯(lián)新資本、萬(wàn)物資本、紅杉中國(guó)、泰福資本繼續(xù)投資。

至此，今年已有至少11家基因編輯公司完成融資——正序生物、希諾谷生物、瑞風(fēng)生物、銳正基因、貝斯生物、新芽基因、邦耀生物、輝大基因、博雅輯因、本導(dǎo)基因、啟函生物，身后是紅杉中國(guó)、IDG資本、禮來(lái)亞洲基金、創(chuàng)新工場(chǎng)、經(jīng)緯創(chuàng)投等知名VC/PE機(jī)構(gòu)，隊(duì)伍浩浩蕩蕩。

孵化于上?？萍即髮W(xué)，四位教授掌舵

一年半完成兩輪融資

正序生物的背后站著四位教授。

創(chuàng)始人之一陳佳在南開(kāi)大學(xué)獲得學(xué)士學(xué)位后，又在中科院上海生化細(xì)胞所獲得了博士學(xué)位，隨后到美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院做了5年的博士后研究，2014年底回到上?？萍即髮W(xué)建立了自己的實(shí)驗(yàn)室。值得注意的是，正序生物也是上?？萍即髮W(xué)孵化的企業(yè)之一，公司以新一代基因編輯系統(tǒng)——堿基編輯為基礎(chǔ)，開(kāi)發(fā)針對(duì)遺傳病的突破性療法，以期攻克疾病，造福人類(lèi)健康。

做博士后時(shí)，陳佳研究的領(lǐng)域是DNA損傷修復(fù)?；貒?guó)開(kāi)展獨(dú)立研究工作后，他們首先利用CRISPR-Cas9系統(tǒng)作為工具來(lái)做基礎(chǔ)研究，在Cas9產(chǎn)生的DNA損傷修復(fù)過(guò)程當(dāng)中發(fā)現(xiàn)了一種胞嘧啶脫氨酶，它可以在DNA修復(fù)過(guò)程中產(chǎn)生新的突變。

2019年底，上?？萍即髮W(xué)組織了雙創(chuàng)大賽，期間陳佳開(kāi)始認(rèn)識(shí)一些投資人，這也是他從科學(xué)家轉(zhuǎn)身成為企業(yè)家的契機(jī)。與此同時(shí)，由于新冠疫情等原因，生命科學(xué)創(chuàng)業(yè)在國(guó)內(nèi)掀起浪潮，2020年8月18日，陳佳聯(lián)手中科院楊力教授、武漢大學(xué)殷昊教授以及上?？萍即髮W(xué)楊貝教授創(chuàng)立了正序生物。

四位教授既是好朋友，又是科研合作伙伴，他們共同創(chuàng)業(yè)后，分工明確。陳佳聚焦于基因編輯工具開(kāi)發(fā)與DNA修復(fù)機(jī)制，他在團(tuán)隊(duì)中負(fù)責(zé)堿基編輯工具的開(kāi)發(fā)；楊力負(fù)責(zé)基因篩查、全基因組脫靶突變檢測(cè)，殷昊負(fù)責(zé)基因編輯遞送載體的開(kāi)發(fā)和改造，楊貝則負(fù)責(zé)蛋白質(zhì)的工程改造。

目前，該公司已順利入駐聯(lián)育孵化器，并成功搭建了自主技術(shù)優(yōu)化、生物學(xué)轉(zhuǎn)化及工藝開(kāi)發(fā)實(shí)驗(yàn)室。雖然才成立一年多，但正序生物已經(jīng)完成兩輪融資。去年年末，該公司完成了4000萬(wàn)元人民幣的天使輪融資，投資方有萬(wàn)物資本、聯(lián)新資本、紅杉中國(guó)、泰福資本，同時(shí)，與上?？萍即髮W(xué)簽署總金額逾1.7億元人民幣的專(zhuān)利組合全球獨(dú)家永久授權(quán)協(xié)議。

改寫(xiě)生命密碼的工具

基因編輯是什么？

基因編輯被稱(chēng)為“改寫(xiě)生命密碼的工具”。

這是一種對(duì)生物體基因組進(jìn)行定點(diǎn)修飾的新技術(shù)，科學(xué)家們能夠通過(guò)這一技術(shù)敲除、插入或者修復(fù)目標(biāo)基因。這就好比用Word文檔來(lái)編輯長(zhǎng)篇文章的某些字詞：先通過(guò)查找工具鎖定詞語(yǔ)位置，再對(duì)詞語(yǔ)進(jìn)行刪除、擴(kuò)充或者替換。

在應(yīng)用上，基因編輯技術(shù)可以改良動(dòng)植物性狀、治療疾病，更有科學(xué)家幻想著利用基因編輯技術(shù)和克隆技術(shù)來(lái)復(fù)活滅絕物種，比如猛犸象。但當(dāng)前，基因編輯的研發(fā)應(yīng)用大都圍繞著疾病治療，其中最重要的是治療單基因遺傳性罕見(jiàn)病。

罕見(jiàn)病其實(shí)并不罕見(jiàn)。數(shù)據(jù)顯示，目前全球已知的罕見(jiàn)病有7000多種，患者總?cè)藬?shù)超過(guò)3億，50%的患者在新生兒期或兒童期發(fā)病，剩下30%的孩子可能在5歲前失去生命。7000多種罕見(jiàn)病里，有80%都是由單基因突變導(dǎo)致的遺傳性疾病，基因編輯便成了一種潛在的治療思路。

20世紀(jì)末，科學(xué)家們開(kāi)始探索基因編輯技術(shù)，2012年，Jennifer Doudna和Emmanuelle Charpentier發(fā)現(xiàn)了第三代基因編輯技術(shù)CRISPR，但直到2013年CRISPR成功用于哺乳動(dòng)物細(xì)胞，基因編輯技術(shù)的發(fā)展熱潮才真正到來(lái)。

華人生物學(xué)家張鋒是這個(gè)賽道上的佼佼者。2013年，張鋒等人首次將CRISPR技術(shù)用于人類(lèi)細(xì)胞的基因編輯；2014年，張鋒申請(qǐng)到CRISPR相關(guān)專(zhuān)利；也是從2013年起，張鋒陸續(xù)創(chuàng)立了多家公司，包括基因編輯治療公司Editas Medicine、單堿基編輯治療公司Beam Therapeutics、基因編輯農(nóng)業(yè)公司Pairwise Plants，以及分子診斷技術(shù)公司Sherlock Biosciences等。

2016年初，Editas Medicine在納斯達(dá)克上市，出生于河北石家莊的80后張鋒因此獲得人生首個(gè)IPO。2020年2月6日，張鋒創(chuàng)辦的Beam Therapeutics也正式登陸納斯達(dá)克，上市首日IPO超1.8億美元。張鋒在基因編輯賽道上的一路開(kāi)掛式發(fā)展，無(wú)疑吸引了大批科學(xué)家入局。

不過(guò)，基因編輯在近些年也一直伴隨著爭(zhēng)議，其中引發(fā)軒然大波的莫過(guò)于2018年原南方科技大學(xué)副教授賀建奎的基因編輯嬰兒事件。賀建奎稱(chēng)其利用CRISPR技術(shù)修改了一對(duì)雙胞胎的一個(gè)基因，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病，這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒。

CRISPR發(fā)明者Jennifer Doudna曾明確指出賀建奎事件和正常基因編輯的區(qū)別：基于CRISPR的臨床試驗(yàn)已在癌癥患者、鐮狀細(xì)胞病患者和眼疾患者上開(kāi)展。基因組編輯的許多應(yīng)用將涉及到個(gè)體的體細(xì)胞變化，而不是可遺傳的生殖系變化。盡管人類(lèi)胚胎的編輯是相對(duì)容易實(shí)現(xiàn)的，但很難把它做好，并且很難對(duì)終身的健康結(jié)果負(fù)責(zé)。

VC/PE大舉進(jìn)場(chǎng)，尋找生命的出口

今年以來(lái)，基因編輯賽道開(kāi)始升溫。

據(jù)投資界不完全統(tǒng)計(jì)，今年已有至少11家企業(yè)獲得融資，分別是正序生物、希諾谷生物、瑞風(fēng)生物、銳正基因、貝斯生物、新芽基因、邦耀生物、輝大基因、博雅輯因、本導(dǎo)基因、啟函生物，背后投資方不乏紅杉中國(guó)、IDG資本、禮來(lái)亞洲基金、創(chuàng)新工場(chǎng)、經(jīng)緯創(chuàng)投等知名VC/PE機(jī)構(gòu)。

4月21日，博雅輯因宣布完成4億元B+輪融資，而其在去年10月才剛剛完成4.5億元B輪融資。截至發(fā)稿前，這家成立于2015年的生物醫(yī)藥企業(yè)已完成6輪融資，其中IDG資本連投6輪，禮來(lái)亞洲基金連投5輪，公司還獲得了紅杉中國(guó)、松禾資本等多家知名投資機(jī)構(gòu)的支持。

博雅輯因以基因組編輯技術(shù)為基礎(chǔ)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法。創(chuàng)始人魏文勝是北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授，他還擔(dān)任北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心（BIOPIC）、北京未來(lái)基因診斷高精尖創(chuàng)新中心（ICG）及北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心（CLS）研究員以及北京大學(xué)基因組編輯研究中心主任等多項(xiàng)職務(wù)。

值得注意的是，今年1月18日，博雅輯因宣布“中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已經(jīng)批準(zhǔn)其針對(duì)輸血依賴(lài)型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)”，這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲批開(kāi)展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

9月16日，基因和細(xì)胞治療藥物研發(fā)商瑞風(fēng)生物完成數(shù)億元A+輪融資，由元生創(chuàng)投領(lǐng)投。瑞風(fēng)生物創(chuàng)始人之一梁峻彬曾任職于中科院廣東省微生物研究所和深圳華大基因，他還是一位連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，其聯(lián)合創(chuàng)辦的安諾優(yōu)達(dá)基因科技，擁有自主研發(fā)的基因組測(cè)序和生物信息學(xué)技術(shù)。如今進(jìn)入基因編輯領(lǐng)域，梁峻彬完成了對(duì)基因的從“讀”到“改”。

“基因行業(yè)最底層的技術(shù)邏輯，就是核心分子生物學(xué)工具的發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和迭代，本質(zhì)上都是對(duì)人最根本的遺傳密碼的理解和應(yīng)用。我們當(dāng)時(shí)做基因檢測(cè)，經(jīng)常被問(wèn)到一個(gè)問(wèn)題，‘檢測(cè)發(fā)現(xiàn)問(wèn)題之后，你能解決么？’對(duì)于染色體異常和遺傳病，我們只能非常遺憾地回答‘不能’，CRISPR技術(shù)的出現(xiàn)改寫(xiě)了這一答案。”梁峻彬說(shuō)。

2019年，梁峻彬和中山大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授黃軍就強(qiáng)強(qiáng)聯(lián)手，創(chuàng)立了瑞風(fēng)生物，公司立足于基因編輯技術(shù)，涉足血液系統(tǒng)、眼科和其它系統(tǒng)，尤其在地中海貧血、眼科遺傳病等疾病方向積累了開(kāi)創(chuàng)性成果。

專(zhuān)注于創(chuàng)新生物技術(shù)投資的Cormorant一直看好基因編輯領(lǐng)域并在全球有廣泛的布局，其創(chuàng)始人陳碧華認(rèn)為，當(dāng)前基因編輯領(lǐng)域已經(jīng)發(fā)展到了“項(xiàng)目轉(zhuǎn)化”為主要瓶頸和驅(qū)動(dòng)力的階段。

正如眾人看到的那樣，如今利用基因編輯技術(shù)對(duì)抗眾多疾病的科研項(xiàng)目喜報(bào)不斷，科學(xué)家們也在積極推動(dòng)科研成果的產(chǎn)業(yè)化落地，VC/PE們開(kāi)始排隊(duì)進(jìn)場(chǎng)……各方力量在基因編輯賽道上邁出的每一小步，終將推動(dòng)人類(lèi)在基因治療上大跨步。