被稱為世界難題的紅斑狼瘡，如今有了治療新方案。華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院血液病研究所專家團(tuán)隊(duì)將CAR-T療法瞄準(zhǔn)腫瘤外的“新靶點(diǎn)”——紅斑狼瘡，一位21歲的女大學(xué)生小饒（化名）在漢接受治療兩周后，各項(xiàng)炎性免疫指標(biāo)恢復(fù)到正常水平?，F(xiàn)在，她面部和手部的紅斑、脫發(fā)、口腔潰瘍等癥狀均明顯改善。

5月4日，協(xié)和醫(yī)院宣布，該院運(yùn)用CAR-T細(xì)胞免疫療法成功治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡，這在華中地區(qū)尚屬首次。

紅斑狼瘡困擾11年，21歲女生幾近絕望

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21歲的小饒（化名）在山東某高校學(xué)醫(yī)。她說，自己被紅斑狼瘡折磨了近11年，非常痛苦。

“10歲時(shí)確診，醫(yī)生說這是一種慢性病，很難治好，只能吃藥控制?！毙○堈f，11年來她每個(gè)月都得復(fù)查開藥，還做過激素治療、免疫抑制治療和生物治療，但效果不盡如人意。漸漸地，她開始大量脫發(fā)，身上出現(xiàn)紅疹，還反復(fù)高燒、渾身疼痛，這些都令她苦不堪言。

這幾年，小饒常留意各種信息，希望能有新的治療方法。近期，她得知國外已將CAR-T應(yīng)用于紅斑狼瘡治療時(shí)，心中燃起了“重生”的火種。她在查閱文獻(xiàn)資料和多方打聽后得知，協(xié)和醫(yī)院血液病研究所正在進(jìn)行CAR-T治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡的注冊(cè)臨床研究，于是主動(dòng)聯(lián)系了該項(xiàng)目的負(fù)責(zé)人、協(xié)和醫(yī)院血研所副主任梅恒教授?！芭c其這么活著，不如放手一搏?！毙○堈f。

經(jīng)前期檢查，小饒的各項(xiàng)指標(biāo)都符合條件。符梅恒教授團(tuán)隊(duì)根據(jù)她的病情定制了方案，并開始采集前的治療準(zhǔn)備。

2月28日，小饒開始進(jìn)行單個(gè)核細(xì)胞采集。3月22日，開始清淋化療。3月28日，進(jìn)行細(xì)胞回輸。當(dāng)天，兩千萬個(gè)加裝了“武器”的T細(xì)胞，緩緩從靜脈進(jìn)入體內(nèi)，直接瞄準(zhǔn)紅斑狼瘡的B細(xì)胞，開啟“精準(zhǔn)打擊”模式。

T細(xì)胞加裝武器，精準(zhǔn)打擊紅斑狼瘡

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5月4日是小饒回輸?shù)牡?8天，她再次來到協(xié)和醫(yī)院復(fù)查。結(jié)果提示，各項(xiàng)重要指標(biāo)已降至正常范圍內(nèi)，面部和手部紅斑、紅腫發(fā)紫、脫發(fā)、口腔潰瘍等癥狀均明顯改善。這也意味著，她再也不用依賴激素藥物了。據(jù)悉，她也成為華中首位采用“CAR-T”成功治療系統(tǒng)性紅斑狼瘡患者。

CAR-T治療是一種新型免疫治療的精準(zhǔn)靶向療法，此前用于腫瘤治療。梅恒教授解釋，把患者自身免疫系統(tǒng)的T細(xì)胞提取出來，經(jīng)過體外培養(yǎng)和基因改造，引入一個(gè)精準(zhǔn)識(shí)別腫瘤細(xì)胞的可激活分子，這些經(jīng)基因編輯的細(xì)胞在體外培養(yǎng)、大量擴(kuò)增后回輸進(jìn)患者體內(nèi)，一旦遇見“敵人”，CAR-T細(xì)胞便會(huì)被激活并再擴(kuò)增，發(fā)揮其極大的特異殺傷力。

形象來說，好比給T細(xì)胞裝上腫瘤嵌合抗原受體——CAR，這就相當(dāng)于給T細(xì)胞裝上了“翅膀”和“GPS”，使其成為戰(zhàn)斗力很強(qiáng)的“特種兵”。

“系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）是一種慢性自身免疫性疾病，會(huì)累及血液、腎臟、皮膚等全身多個(gè)系統(tǒng)，常規(guī)治療無法根治。”梅恒介紹，該院血研所牽頭國內(nèi)首個(gè)CAR-T治療中度或重度活動(dòng)性系統(tǒng)性紅斑狼瘡注冊(cè)臨床研究，將探索CD19 CAR-T在系統(tǒng)性紅斑狼瘡成人患者中的安全性、耐受性，并在國際上首次明確藥代動(dòng)力學(xué)特征，為我國難治SLE治療開辟新途徑。

目前，湖北省腫瘤疾病細(xì)胞治療臨床醫(yī)學(xué)研究中心依托于華中科技大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院血液病研究所，已開發(fā)CD19、CD22、BCMA、CD7、CD38、CD30、CD123、CS1、CD7等系列靶頭，創(chuàng)新性構(gòu)建了雙特異性CAR-T、TCR-T等新型高效產(chǎn)品，累計(jì)開展臨床試驗(yàn)20余項(xiàng)，回輸難治復(fù)發(fā)血液病患者412例。

“針對(duì)不同疾病，有不同的創(chuàng)新性結(jié)構(gòu)CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品，細(xì)胞的用量及適宜人群都需要明確，特別要注意細(xì)胞免疫治療中的安全性問題?！眳f(xié)和醫(yī)院血液研究所所長胡豫教授表示，CAR-T技術(shù)高速發(fā)展，多款CAR-T藥物獲批上市，日后CAR-T細(xì)胞治療技術(shù)將在腫瘤治療，自身免疫疾病、感染性疾病治療中繼續(xù)發(fā)揮巨大潛力。