肌營養(yǎng)不良是一組遺傳性疾病，主要表現(xiàn)為肌肉無力、萎縮和進(jìn)行性加重。這種疾病對患者的生活質(zhì)量和壽命都有很大影響，目前還沒有治愈的藥物。然而，隨著科學(xué)技術(shù)的發(fā)展，一些新的治療肌營養(yǎng)不良的藥物正在研發(fā)中。其中，最新的治療肌營養(yǎng)不良的藥物是一種脂質(zhì)體注射劑，名為GTX-102。該藥物是一種針對基因突變的藥物，可以改善肌肉力量和運(yùn)動(dòng)功能。GTX-102是由基因治療公司GeneTx和兒童醫(yī)學(xué)研究所（Children's Medical Research Institute）聯(lián)合研發(fā)的。

肌營養(yǎng)不良有幾種

臨床表現(xiàn)可分為多種類型：1,先天性肌營養(yǎng)不良、2,假肥大型肌營養(yǎng)不良、3,面肩肱型肌營養(yǎng)不良，4,肢帶型肌營養(yǎng)障礙，5,遠(yuǎn)端型肌營養(yǎng)不良,6,眼咽型肌營養(yǎng)不良,7,杜氏肌營養(yǎng)不良.

1、 先天性肌營養(yǎng)不良：這是一種常染色體隱性遺傳，包括出生時(shí)或出生幾個(gè)月內(nèi)的肌無力和肌張力低下，可伴有不同程度的中樞神經(jīng)系統(tǒng)受累。先天性肌營養(yǎng)不良始于新生兒，表現(xiàn)為肌肉張力降低，通常伴有髖關(guān)節(jié)脫位、近端關(guān)節(jié)攣縮和斜頸，而遠(yuǎn)端關(guān)節(jié)表現(xiàn)出驚人的松弛和過度彈性。

2、杜氏肌營養(yǎng)不良是假肥大型肌營養(yǎng)不良的一種更嚴(yán)重的形式，主要表現(xiàn)為2-8歲發(fā)病、行走笨拙、不能跑步、爬樓梯以及早期脊髓和腰部突出；杜氏癥和貝氏癥兩種，杜氏癥比貝氏癥更常見、更嚴(yán)重，預(yù)后較差。

3、 面肩肱型肌營養(yǎng)不良主要影響面部肌肉和肩胛帶肌肉，表現(xiàn)為無法露出牙齒、突出嘴唇、閉上眼睛、皺眉等，肩胛帶肌肉萎縮無力。

4、 肢帶型肌營養(yǎng)不良主要影響骨盆和腰大肌的帶狀肌，導(dǎo)致行走困難、無法爬樓梯、步態(tài)擺動(dòng)、頻繁跌倒等。

現(xiàn)代西醫(yī)西藥尙無治療肌營養(yǎng)不良癥、運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元病、痙攣性截癱、代謝性疾病、甲亢性疾病、強(qiáng)直性疾病、多系統(tǒng)萎縮、重癥肌無力、多發(fā)性肌炎及皮肌炎、周期性麻痹、多發(fā)性神經(jīng)炎、脊髓空洞癥、棘紅細(xì)胞增多癥-舞蹈病的特殊手段及藥物，一般均以西醫(yī)西藥、基因療法、物理（按摩/推拿）療法、外科手術(shù)、心理療法、多元化方式治療，其療效也僅限于控制癥狀，毒不良反應(yīng)大、副作用強(qiáng)，治療效果不佳。與西醫(yī)西藥相比較，中醫(yī)治療痿證有著其獨(dú)特之處，包括“天人合一”、“天人相應(yīng)”以及“辨證論治”的觀念，使中醫(yī)有了現(xiàn)代西醫(yī)學(xué)不具備的優(yōu)勢。

“中醫(yī)藥治療杜氏肌營養(yǎng)不良是目前眾多治療方法中最有前景的。中醫(yī)將其列為“痿證”的一類，并采用【復(fù)原奇方的飲】的治療方案”?；谝鏆饣钛⒔∑⒀a(bǔ)腎的原則，促進(jìn)肌肉生長，強(qiáng)筋固骨，復(fù)原奇方飲可以控制疾病的進(jìn)展，改善癥狀，降低CK值。在早期階段，調(diào)整和改善行走、深蹲困難等主觀運(yùn)動(dòng)癥狀。對于肌營養(yǎng)不良的中晚期，復(fù)原奇方飲主要用于輔助改善。調(diào)整肌營養(yǎng)不良引起的運(yùn)動(dòng)癥狀，以提高他們的生活質(zhì)量。復(fù)原奇方飲對肌營養(yǎng)不良癥的整個(gè)病程起到承上啟下的作用。