2023年10月2日至2023年10月8日（第20231001期）

l? Roche（羅氏）：2023年10月2日，羅氏將公布治療多發(fā)性硬化癥(MS)的OCREVUS (ocrelizumab)和正在研究中的布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑fenebrutinib，以及治療視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)的ENSPRYNG (satralizumab)的新數(shù)據(jù)。羅氏將于2023年10月11日至13日在第九屆ECTRIMS-ACTRIMS聯(lián)合會議(歐洲和美洲多發(fā)性硬化癥治療和研究委員會)上提交36份摘要。最新的MS數(shù)據(jù)包括Ib期OCARINA I和III期OCARINA II研究，評估了在研OCREVUS皮下注射劑的試驗結果。此外，還將介紹fenebrutinib用于MS患者的II期FENopta研究和ENSPRYNG用于NMOSD患者的最新數(shù)據(jù)，其中包括來自SAkuraMoon III期研究的長期數(shù)據(jù)。OCREVUS是一種人源化單克隆抗體，用于靶向CD20陽性B細胞，一種特定類型的免疫細胞，被認為是髓鞘(神經細胞絕緣和支持)和軸突(神經細胞)損傷的關鍵。根據(jù)臨床前研究，OCREVUS可與某些B細胞上表達的CD20細胞表面蛋白結合，但不與干細胞或漿細胞結合，這表明免疫系統(tǒng)的重要功能可能得以保留。Fenebrutinib是一種口服，可逆和非共價布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，阻斷BTK的功能。BTK，也被稱為酪氨酸蛋白激酶，是一種調節(jié)B細胞發(fā)育和激活的酶，也參與先天免疫系統(tǒng)髓系細胞的激活，如巨噬細胞和小膠質細胞。Fenebrutinib是B細胞和小膠質細胞激活的雙重抑制劑。這種雙重抑制能夠減少MS疾病的活度和進展。ENSPRYNG由羅氏旗下中外制藥設計，是一種針對白細胞介素-6 (IL-6)受體活性的人源化單克隆抗體。ENSPRYNG的設計采用了新型的循環(huán)抗體技術，與傳統(tǒng)技術相比，該技術允許更長的抗體持續(xù)時間和每四周皮下給藥

l? Roche（羅氏）：2023年10月4日，羅氏公布了正在進行的RAINBOWFISH研究的初步分析結果，該研究評估了Evrysdi (risdiplam)對出生至6周的癥狀前脊髓性肌肉萎縮癥（SMA）嬰兒(n=26)的有效性和安全性。這些數(shù)據(jù)在2023年10月3日至7日舉行的第28屆世界肌肉學會(WMS)大會上公布。通過Bayley第三版嬰幼兒發(fā)育計量表(BSID-III)評估，該研究達到了主要終點，80%的主要療效人群(n=5)在接受Evrysdi治療1年后在沒有支持的情況下靜坐至少5秒。主要有效人群包括存在兩個SMN2拷貝且基線時CMAP振幅≥1.5 mV的嬰兒。CMAP振幅測量肌肉對刺激的反應，低分與SMA患者的癥狀發(fā)作和較差的功能結果相關。在研究的26名嬰兒中，81%的嬰兒可以獨立坐30秒，包括所有基線時CMAP振幅較低(<1.5 mV)的患者。如果沒有治療，1型SMA的兒童永遠不會坐著。Evrysdi是一種存活運動神經元2 (SMN2)剪接修飾劑，設計用于治療由染色體5q突變導致存活運動神經元(SMN)蛋白缺乏引起的SMA。Evrysdi旨在通過增加和維持中樞神經系統(tǒng)(CNS)和外周組織中SMN蛋白的產生來治療SMA

l? Novartis（諾華）：2023年10月2日，諾華宣布9個月時的III期APPLAUSE-IgAN研究(NCT04578834)的中期分析的積極結果。Iptacopan是一種靶向替代補體的在研因子B抑制劑，在蛋白尿減少方面優(yōu)于安慰劑，在IgA腎病(一種補體介導的疾病)患者的治療上顯示了具有臨床意義和統(tǒng)計學意義的蛋白尿減少。APPLAUSE-IgAN (NCT04578834)是一項III期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照、平行組研究，旨在評估470例成人原發(fā)性IgAN患者每日兩次口服iptacopan(200mg)的療效和安全性。該研究的中期和最終分析的兩個主要終點分別是9個月時尿蛋白與肌酐比值(UPCR)測量的蛋白尿減少，以及24個月的年化總腎小球濾過率(eGFR)斜率。在最終分析時，還將評估以下次要終點：未接受糖皮質激素/免疫抑制劑或其他新批準的藥物或開始新的背景療法治療IgAN或開始腎臟替代療法(KRT)達到(UPCR) <1g/g的受試者比例。從隨機分組到首次發(fā)生復合腎衰竭終點事件（eGFR相對于基線持續(xù)下降≥30%或持續(xù)eGFR <15 mL/min/1.73m2或維持性透析或接受腎移植或因腎衰竭死亡的時間），慢性疾病治療功能評估-疲勞問卷測量的疲勞評價表從基線到9個月的變化

l? Novartis（諾華）：2023年10月4日，諾華通過向諾華股票和美國存托憑證(ADR)的持有人派發(fā)實物股息，完成了對Sandoz的分拆，每位持有人在2023年10月3日交易結束時，每5股諾華股票獲得1股Sandoz股票，或每5股諾華ADR獲得1股Sandoz ADR。Sandoz的股票將于上午9點在瑞士證券交易所(SIX)上市并開始交易，代碼為“SDZ”，Sandoz的美國存托憑證將在美國場外交易市場OTCQX掛牌交易，代碼為“SDZNY”。諾華的股票將繼續(xù)在SIX交易，代碼為“NOVN”，諾華的美國存托憑證將繼續(xù)在紐約證券交易所交易，代碼為“NVS”

l? Novartis（諾華）：2023年10月5日，諾華將在2023年歐洲腫瘤醫(yī)學學會(ESMO)大會上展示來自29個新數(shù)據(jù)摘要，重點介紹其腫瘤產品組合的最新進展，解決一些最常見癌癥(包括前列腺癌和乳腺癌)患者未滿足的需求。其中包括：來自III期PSMAfore試驗的關鍵數(shù)據(jù)，該試驗研究了Pluvicto (lutetium (177Lu) vipivotide tetraxetan)作為前列腺特異性膜抗原(PSMA)陽性轉移性去勢抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者的早期治療方案，這些患者未經taxane治療。PSMAfore在2022年12月達到了放射學無進展生存期(rPFS)的主要終點，關鍵的次要終點總生存期(OS)的數(shù)據(jù)的收集正在進行中。主要rPFS分析和第二次中期OS分析的數(shù)據(jù)將在ESMO上公布。另外包含Kisqali (ribociclib)治療HR+/HER2-乳腺癌的結果等

l? AbbVie（艾伯維）：2023年10月4日，艾伯維將于2023年10月27日(周五)開市前公布其2023年第三季度財務業(yè)績。艾伯維將在美國東部時間上午8點舉行電話會議

l? AbbVie（艾伯維）：2023年10月4日，艾伯維、麻省理工學院和哈佛大學Broad研究所以及Calico生命科學公司在《自然》雜志發(fā)表了證明在研ABBV-CLS-484口服生物可利用的PTPN2/N1酶抑制劑，可增強抗腫瘤免疫的臨床前數(shù)據(jù)。題為“PTPN2/PTPN1抑制劑ABBV-CLS-484釋放強大的抗腫瘤免疫能力”的論文強調了新的結構設計，ABBV-CLS-484的發(fā)現(xiàn)及其雙重作用機制，能靶向腫瘤細胞并抑制其生長，并促進幾種免疫細胞類型的激活以增加其抗腫瘤活性。Broad的研究人員先前通過體內CRISPR篩選發(fā)現(xiàn)蛋白酪氨酸磷酸酶非受體2型(PTPN2)及其密切相關的PTPN1作為癌癥免疫治療的潛在靶點。臨床前研究結果表明，在動物模型中，ABBV-CLS-484治療可增強腫瘤對干擾素的內在反應，并增加幾種免疫細胞亞群的激活和功能，促進包括JAK-STAT信號在內的細胞通路。在抗PD-1阻斷的小鼠癌癥模型中，單藥ABBV-CLS-484治療產生強大的抗腫瘤免疫。通過體內研究和ABBV-CLS-484治療小鼠腫瘤的浸潤淋巴細胞的單細胞轉錄譜表明，ABBV-CLS-484可以刺激腫瘤免疫微環(huán)境，促進NK和CD8+T細胞功能。在T細胞中，ABBV-CLS-484誘導表觀遺傳和代謝變化，導致獨特的功能狀態(tài)，導致細胞毒性增加，減少T細胞衰竭和功能障礙

l? AbbVie（艾伯維）：2023年10月5日，艾伯維宣布，已行使其專有權并完成對Mitokinin的收購。Mitokinin正在開發(fā)一種同類首創(chuàng)的帕金森病(PD)疾病改善療法。Mitokinin的先導化合物是一種選擇性PINK1激活劑，被設計用于解決線粒體功能障礙，這被認為是帕金森病發(fā)病和進展的主要因素。PINK1通過促進功能失調線粒體的周轉，在維持健康的線粒體系統(tǒng)中發(fā)揮關鍵作用。PINK1的突變與PINK1功能的喪失有關，并導致家族性帕金森病。激活PINK1通過解決帕金森病的線粒體功能障礙和改善線粒體健康，為家族性帕金森病提供了一種潛在的疾病改善治療方法。根據(jù)協(xié)議條款，艾伯維將在交易完成時向Mitokinin股東支付1.1億美元。在實現(xiàn)與PINK1項目相關的某些開發(fā)和商業(yè)化里程碑后，Mitokinin股東仍有資格獲得高達5.45億美元的潛在額外付款，以及基于凈銷售額的分成

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年10月3日，強生旗下的楊森公司(Janssen)宣布，與賽諾菲就楊森的腸外致病性大腸桿菌(ExPEC)在研疫苗項目達成開發(fā)和商業(yè)化協(xié)議。該主要候選疫苗目前正進行預防60歲及以上成人侵襲性大腸桿菌病(IED)的3期E.mbrace研究評估。根據(jù)協(xié)議條款，雙方將共同資助當前和未來的研發(fā)成本。賽諾菲將向楊森支付1.75億美元的首付款，然后推進開發(fā)和商業(yè)化里程碑。在美國、歐盟四國(法國、德國、意大利、西班牙)和英國，將會有利潤分成的安排。在世界其他地區(qū)(ROW)，楊森將獲得分級分成和銷售里程碑付款

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年10月3日，強生旗下楊森公司宣布，在10月5日至8日于阿姆斯特丹舉行的歐洲視網膜專家協(xié)會(EURETINA) 2023年年會上，將有五場公司的演講。公司的報告將包括在研基因療法JNJ-81201887 (JNJ-1887)的兩項1期試驗的安全性分析數(shù)據(jù)：一項試驗針對地圖樣萎縮(GA)患者，另一項試驗針對濕性年齡相關性黃斑變性（AMD）。此外，還將分享對真實GA試驗人群的描述性分析、X連鎖隱性遺傳的視網膜色素變性及遺傳性視網膜營養(yǎng)不良合并癥的癥狀和影響。JNJ-81201887 (JNJ-1887)，以前被稱為AAVCAGsCD59，是一種一次性基因增強療法，用于治療地圖樣萎縮(GA)患者，GA是一種晚期形式的年齡相關性黃斑變性(AMD)。JNJ-1887旨在增加CD59可溶性形式(sCD59)的局部表達，從而可能減少膜攻擊復合物MAC的形成并保護視網膜細胞，從而潛在地減緩和預防疾病進展。強生正與MeiraGTx Holdings plc合作研究Botaretigene sparoparvovec (bota-vec)用于治療由眼部特異性RPGR基因致病變異引起的X連鎖視網膜色素變性(XLRP)患者。通過一次性給藥，bota-vec被設計為提供RPGR基因的功能拷貝，可以抵消視網膜細胞的損失，目的是為XLRP患者保留并可能恢復視力。LUMEOS III期臨床試驗(NCT04671433)已超過招募人數(shù)，正在評估參與者，研究bota-vec治療帶有RPGR基因致病變異的XLRP患者。2019年1月，楊森公司與臨床階段基因治療公司MeiraGTx Holdings plc簽訂了一項全球合作和許可協(xié)議，以開發(fā)、生產和商業(yè)化其臨床階段遺傳性視網膜疾病產品組合。Botaretigene sparparvovec (bota-vec)是合作和許可協(xié)議的一部分。除了與MeiraGTx合作探索其他遺傳性視網膜疾病的新靶點外，楊森還與MeiraGTx合作建立病毒載體設計、優(yōu)化和生產的核心能力

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年10月4日，強生發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上的一項開放標簽的國際研究發(fā)現(xiàn)，接受SPRAVATO (esketamine)CIII鼻噴霧劑治療難治性抑郁癥(TRD)的患者在8周后達到緩解的可能性是接受quetiapine緩釋(XR)治療的患者的1.54倍(分別為27.1%和17.6%)。與quetiapine XR治療的患者相比，SPRAVATO治療的患者在第8周達到緩解后的32周內無復發(fā)的可能性也為1.55倍(分別為21.7%和14.1%)。該文章首次展示了ESCAPE-TRD的全部數(shù)據(jù)，ESCAPE-TRD是一項隨機，開放標簽，非盲法，主動對照，美國外的研究，比較SPRAVATO和quetiapine XR，均與口服抗抑郁藥（選擇性5-羥色胺再攝取抑制劑或5-羥色胺和去甲腎上腺素再攝取抑制劑）聯(lián)合治療TRD的成人，以及有自殺念頭或行為的重度抑郁癥(MDD)患者。研究中觀察到的不良事件和停藥率顯示，接受SPRAVATO治療的患者中，92%發(fā)生了治療后出現(xiàn)的不良事件，而接受quetiapine XR治療的患者中，這一比例為78%。4.2%接受SPRAVATO治療的患者和11%接受quetiapine XR治療的患者因不良事件而停藥

l? Johnson & Johnson（強生）：2023年10月6日，強生旗下的楊森公司宣布，向歐洲藥品管理局(EMA)提交了一份II類適應癥擴展變更申請，尋求批準RYBREVANT(amivantamab)聯(lián)合化療(carboplatin和pemetrexed)用于具有活化表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變的晚期非小細胞肺癌(NSCLC)成年患者的一線治療。最新提交給EMA的數(shù)據(jù)來自3期PAPILLON臨床研究(NCT04538664)，這是一項隨機、開放標簽的研究，評估amivantamab聯(lián)合化療作為EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉移性NSCLC患者一線治療的有效性和安全性。今年7月，楊森宣布PAPILLON研究已經達到了主要終點，無進展生存期(PFS)有統(tǒng)計學意義和臨床意義的改善。Amivantamab是一種完全人EGFR-MET雙特異性抗體，具有免疫細胞定向活性，靶向具有活化和抵抗EGFR突變和MET突變和擴增的腫瘤

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年10月2日，賽諾菲將在第九屆ECTRIMS-ACTRIMS聯(lián)合會議上公布新的數(shù)據(jù)，評估多發(fā)性硬化癥(MS)的三種在研治療方法。Tolebrutinib是公司口服在研布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，其腦滲透和生物活性的新發(fā)現(xiàn)增強了這一近期候選藥物到達中樞神經系統(tǒng)(CNS)的能力，從源頭上靶向神經炎癥。Frexalimab(潛在新型第二代在研抗CD40L抗體)和SAR443820(同類首個口服在研腦滲透受體相互作用蛋白激酶1 (RIPK1)抑制劑)的數(shù)據(jù)也將被展示。Tolebrutinib是一種潛在口服腦滲透和生物活性布魯頓酪氨酸激酶(BTK)抑制劑，可達到預測的調節(jié)B淋巴細胞和小膠質細胞的腦脊液濃度。Tolebrutinib正在進行3期臨床試驗，用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化癥(RMS)、非復發(fā)型繼發(fā)進行性多發(fā)性硬化癥(nrSPMS)和原發(fā)性進行性多發(fā)性硬化癥(PPMS)。Frexalimab (SAR441344)是一種潛在第二代抗CD40L抗體，可阻斷共刺激CD40/CD40L途徑，該途徑對適應性(T細胞和B細胞)和先天(巨噬細胞/小膠質細胞和樹突狀細胞)免疫的激活和功能至關重要。通過這種獨特的上游作用機制，frexalimab具有解決多發(fā)性硬化急性和慢性神經炎癥的潛力。賽諾菲正在獲得ImmuNext Inc.的獨家許可開發(fā)SAR441344。Frexalimab正在進行治療干燥綜合征、系統(tǒng)性紅斑狼瘡和多發(fā)性硬化癥的2期臨床試驗。SAR4433820是一種口服的腦滲透RIPK1抑制劑，靶向MS病理生理中的炎癥細胞信號傳導和細胞死亡途徑的激活。SAR443820的多靶點作用機制和可單藥或聯(lián)合使用的靈活性使其具有解決神經變性和殘疾的潛力。SAR443820正在肌萎縮性側索硬化癥和多發(fā)性硬化癥的2期臨床試驗中進行評估，SAR443820由Denali授權

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年10月3日，賽諾菲宣布，已與強生旗下的楊森制藥公司(Janssen)達成協(xié)議，開發(fā)和商業(yè)化由楊森公司開發(fā)的腸外致病性大腸桿菌(9價)候選疫苗，目前處于3期。具體詳見以上強生的新聞

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年10月4日，賽諾菲和梯瓦的美國子公司梯瓦制藥公司宣布合作共同開發(fā)和商業(yè)化資產TEV’574（抗TL1-A），目前處于治療潰瘍性結腸炎和克羅恩病兩種炎癥性腸病的2b期臨床試驗階段。根據(jù)合作協(xié)議條款，梯瓦將獲得4.69億歐元(5億美元)的首付款，以及高達9.4億歐元(10億美元)的開發(fā)和商業(yè)化里程碑。兩家公司將平均分擔全球開發(fā)成本和主要市場的凈利潤和虧損，其他市場根據(jù)分成安排，賽諾菲將領導項目三期臨床開發(fā)。梯瓦將領導該產品在歐洲、以色列和其他指定國家的商業(yè)化，賽諾菲將領導該產品在北美、日本、亞洲其他地區(qū)和世界其他地區(qū)的商業(yè)化

l? Sanofi（賽諾菲）：2023年10月6日，賽諾菲本周在美國南卡羅來納州查爾斯頓舉行的第28屆世界肌肉協(xié)會(WMS)年會上分享了新的數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)建立在大量證據(jù)的基礎上，支持使用Nexviazyme (avalglucosidase alfa)治療各種臨床龐貝病患者。Nexviazyme是一種在美國和其他市場被批準用于治療晚發(fā)型龐貝病的單藥療法，在歐洲和其他國家被批準用于治療嬰兒型龐貝病。在美國，Nexviazyme目前正在進行3期臨床試驗，用于治療嬰兒型龐貝病。數(shù)據(jù)包括對遲發(fā)性或嬰兒型龐貝病患者、從未接受過治療或從以前的長期標準治療轉變?yōu)閍lglucosidase alfa(Myozyme/Lumizyme)的患者以及具有不同基線特征的患者的研究。值得注意的是，WMS上共享的關鍵數(shù)據(jù)來自3期COMET試驗，該試驗評估了Nexviazyme對晚發(fā)型龐貝病患者的長期療效、安全性和持久性。近三年的數(shù)據(jù)表明，開始使用Nexviazyme治療的患者，無論是先前未接受過治療還是先前接受過治療，呼吸功能和活動能力都有所改善。數(shù)據(jù)還表明，從alglucosidase alfa轉換為Nexviazyme的患者耐受性良好。Nexviazyme (avalglucosidase alfa和avalglucosidase alfa-ngpt)是一種酶替代療法(ERT)，旨在靶向甘露糖-6-磷酸(M6P)受體，這是ERT攝取和運輸?shù)年P鍵途徑。Nexviazyme的目的是幫助改善靶組織的糖原清除，其清除水平比alglucosidase alfa高15倍

l? Pfizer（輝瑞）：2023年10月4日，輝瑞宣布，2023年第四季度普通股股息為0.41美元，于2023年12月4日支付給2023年11月10日營業(yè)結束時在冊的普通股持有人

l? Pfizer（輝瑞）：2023年10月5日，輝瑞將在即將于2023年10月11日至15日在波士頓舉行的IDWeek 2023上公布其傳染病產品組合的數(shù)據(jù)。來自45篇摘要的數(shù)據(jù)將突出輝瑞在幫助預防和治療某些傳染病，特別是呼吸系統(tǒng)疾病方面取得的進展。包括ABRYSVO(呼吸道合胞病毒疫苗)的潛在公共衛(wèi)生影響的研究，該疫苗是該公司的二價呼吸道合胞病毒預融合F(RSVpreF)疫苗，用于母體免疫以保護嬰兒免受RSV疾病的侵害。還包括RSV、COVID-19、肺炎球菌病、萊姆病、腦膜炎球菌病、多重耐藥革蘭氏陰性細菌感染等疾病的產品。輝瑞已選擇8篇摘要進行口頭陳述，其中包括ABRYSVO與流感疫苗在老年人中成功聯(lián)合給藥的數(shù)據(jù)，以及輝瑞正在研究的抗生素聯(lián)合aztreonam-avibactam (ATM-AVI)的3期研究結果。另外包括輝瑞獲FDA批準的成人COVID-19口服治療藥物PAXLOVID(nirmatrelvir片劑；ritonavir片劑)相關介紹

l? Takeda（武田制藥）：2023年10月2日，武田制藥宣布，在與美國FDA討論后，將與FDA合作，在美國針對表皮生長因子受體(EGFR) Exon20插入突變陽性局部晚期或轉移性在鉑基化療期間或之后已經進展的非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者自愿撤回EXKIVITY(mobocertinib)。武田制藥計劃在EXKIVITY獲批的全球范圍內啟動類似的自愿撤回，并正在與其他國家的監(jiān)管機構開展下一步工作。這一決定是基于3期EXCLAIM-2驗證性試驗的結果，該試驗未達到其主要終點，因此不符合美國FDA加速批準的驗證性數(shù)據(jù)要求，也不符合其他國家授予的有條件上市批準。EXCLAIM-2試驗是一項3期、多中心、開放標簽研究，旨在研究EXKIVITY作為單藥治療與鉑基化療在一線EGFR Exon20插入局部晚期或轉移性NSCLC中的安全性和有效性。EXCLAIM-2試驗中未觀察到新的安全信號。該試驗的全部數(shù)據(jù)將在即將召開的醫(yī)學會議上公布，或發(fā)表在行業(yè)期刊上。武田制藥致力于確保接受EXKIVITY治療的患者能夠在適當情況下與其醫(yī)療機構協(xié)商后繼續(xù)使用。EXKIVITY是一種口服酪氨酸激酶抑制劑(TKI)，專門設計用于選擇性靶向表皮生長因子受體(EGFR)外顯子20插入突變。EXKIVITY獲批是基于EXKIVITY在EGFR Exon20插入突變陽性(插入+)轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)患者中鉑預處理人群的1/2期試驗結果

l? Takeda（武田制藥）：2023年10月3日，武田制藥宣布，世界衛(wèi)生組織(WHO)免疫戰(zhàn)略咨詢專家組(SAGE)分享了使用QDENGA(登革熱四價疫苗[活疫苗，減毒疫苗])(TAK-003)的建議。在未來幾個月中，世衛(wèi)組織將考慮SAGE的建議，并更新其關于登革熱疫苗的文件，以包括關于在公共疫苗接種規(guī)劃中使用QDENGA的最終指導。SAGE提出了以下建議：將考慮在登革熱疾病負擔高和傳播強度高的環(huán)境中引入該疫苗，以最大限度地提高公共衛(wèi)生影響，并盡量減少血清陰性人員的任何潛在風險。該疫苗將用于6至16歲的兒童。在這一年齡范圍內，應在登革熱相關特定年齡住院發(fā)生高峰期之前約1-2年開始接種疫苗。疫苗計劃按2劑接種，每劑間隔3個月。SAGE審查了涉及28,000多名兒童和成人的19項1、2和3期試驗的數(shù)據(jù)，包括關鍵的3期四價免疫抗登革熱療效研究(TIDES)試驗，該試驗是根據(jù)世衛(wèi)組織第二代登革熱疫苗指南設計的。關鍵的TIDES試驗達到了登革熱(VCD)的總體疫苗有效性(VE)的主要終點，12個月隨訪時的有效性為80.2%。該試驗也達到了所有次要終點，在18個月的隨訪中有足夠數(shù)量的登革熱病例預防因VCD發(fā)熱住院的VE率為90.4%。在一項探索性分析中，通過四年半(第二次劑量后54個月)，QDENGA顯示出持續(xù)的總體保護作用，對VCD和住院登革熱的持續(xù)總體VE分別為61.2%和84.1%。VE的觀察結果因血清型而異，與先前報道的結果保持一致。迄今為止，在TIDES試驗中，QDENGA的耐受性良好，沒有發(fā)現(xiàn)重大的安全風險。QDENGA(登革熱四價活疫苗，減毒疫苗)(TAK-003)是一種基于2型登革熱減毒活病毒的登革熱疫苗，該疫苗基于所有四種登革熱病毒血清型，旨在預防這些血清型中的任何一種

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月3日，阿斯利康已就與Nexium和Prilosec相關的產品責任訴訟達成和解協(xié)議。該協(xié)議有效地解決了目前在美國新澤西州地區(qū)法院、特拉華州高等法院和新澤西州高等法院的多地區(qū)訴訟中懸而未決的產品責任索賠。協(xié)議的具體條款是保密的。阿斯利康將支付4.25億美元，這筆款項已提取準備金。Nexium和Prilosec是處方藥，用于治療與胃酸有關的癥狀和疾病。Nexium和Prilosec通過結合并抑制胃壁內一種特殊類型細胞的酸泵來阻止胃酸的產生。降低了胃中的酸性水平，并有助于愈合食道或胃和十二指腸的潰瘍

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月4日，T2NOW III期試驗的積極結果表明，與接受安慰劑的患者相比，接受Forxiga (dapagliflozin)治療的患者A1C顯著降低，A1C是平均血糖的標志。Forxiga組調整后的A1C平均變化為-0.62%，安慰劑組為+0.41%，差異為-1.03% (95% CI：-1.57-0.49；p<0.001)。在第26周，與安慰劑相比，主要終點和所有次要終點均達到統(tǒng)計學意義，這表明Forxiga可以為2型糖尿病(T2D)兒童和青少年提供具有臨床意義的血糖改善。該患者群體的安全性結果與成人T2D患者的安全性結果一致，符合forxiga的既定安全性。研究結果在第59屆歐洲糖尿病研究協(xié)會(EASD)年會上公布，并同時發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學雜志》上。Forxiga (dapagliflozin)是一線口服，每日一次的鈉-葡萄糖共轉運蛋白2 (SGLT2)抑制劑。研究表明，F(xiàn)orxiga在預防和延緩心腎疾病方面具有功效，同時還能保護器官

l? AstraZeneca（阿斯利康）：2023年10月4日，阿斯利康發(fā)表在《自然》雜志上的一項研究通過研究基因的罕見變化如何影響人類血液中發(fā)現(xiàn)的蛋白質(稱為血漿蛋白)，為人類疾病提供了新的見解。研究結果揭示了這些罕見的遺傳變異與血漿蛋白之間數(shù)千種從未被發(fā)現(xiàn)的關聯(lián)，其基礎將為未來的藥物發(fā)現(xiàn)研究和治療方法提供信息。這項研究使用了來自英國生物銀行5萬多人的數(shù)據(jù)，是迄今為止同類研究中規(guī)模最大的。在這項突破性的研究中，阿斯利康的研究人員研究了罕見的基因變異對人體3000多種蛋白質的影響。與常見的遺傳變異相比，罕見變異為基因、蛋白質及其在疾病中的作用之間的直接關系提供了更有力的證據(jù)和獨特的見解。研究小組確定了超過4400個重要的蛋白質數(shù)量性狀位點——與蛋白質功能相關的基因變異，對健康至關重要。超過四分之三的這些關系從未被檢測到

l? Amgen（安進）：2023年10月6日，安進宣布，已完成對Horizon Therapeutics plc的收購，收購價格為每股116.50美元現(xiàn)金，交易股本價值約為278億美元。此次收購將通過增加治療罕見炎癥性疾病的TEPEZZA (teprotumumab-trbw)、KRYSTEXXA (pegloticase)和UPLIZNA (inebilizumab-cdon)等一線早期藥物，加強安進的炎癥藥物組合。TEPEZZA (teprotumumab-trbw)適用于甲狀腺眼病的治療。KRYSTEXXA (pegloticase)適用于成人慢性痛風患者的治療，這些患者血清尿酸未能正?；⑶以卺t(yī)學上最大適當劑量的黃嘌呤氧化酶抑制劑不能充分控制癥狀和體征。UPLIZNA (inebilizumab-cdon)適用于治療抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的成人患者的視神經脊髓炎譜系障礙(NMOSD)

l? Gilead（吉利德）：2023年10月3日，吉利德宣布了其病毒學研究和開發(fā)項目的新數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)將于10月11日至15日在波士頓舉行的IDWeek 2023上公布。這些最新數(shù)據(jù)表明，公司正在努力解決受艾滋病毒和COVID-19影響的人群和社區(qū)未滿足的醫(yī)療需求。吉利德將提交16份摘要，包括真實世界的研究證據(jù)。在IDWeek 2023上，吉利德艾滋病相關研究包括：評估Biktarvy (bictegravir 50mg /emtricitabine 200mg /tenofovir alafenamide 25mg片劑，B/F/TAF)用于HIV治療的研究。包括來自正在進行的BICSTaR觀察性研究的長期真實療效和安全性數(shù)據(jù)，該研究涉及多種HIV感染者。其他結果包括兩項回顧性觀察性研究，調查了Biktarvy在每日口服抗逆轉錄病毒治療依從性不理想的成年艾滋病毒感染者和已有耐藥性的艾滋病毒感染者中的療效和安全性。吉利德還將公布多項研究評估lenacapavir的結果，lenacapavir是吉利德的首個長效HIV-1衣殼抑制劑。包括CAPELLA為期兩年的結果，CAPELLA是一項正在進行的2/3期研究，旨在評估每年兩次皮下注射lenacapavir對有大量治療史的多藥耐藥HIV成人患者的抗病毒活性和安全性。此外，研究將提出評估替代皮下給藥的lenacapavir。艾滋病毒預防數(shù)據(jù)包括一項研究的結果，該研究調查了暴露前預防(PrEP)的獲取和分發(fā)狀況對感染艾滋病毒可能性的實際影響，以及一項關于在COVID-19大流行期間可能受益于PrEP的人群中新發(fā)艾滋病毒病例增加的研究。在IDWeek 2023上，吉利德將呈報新冠相關研究的數(shù)據(jù)包括：強化Veklury (remdesivir)作為COVID-19住院患者抗病毒治療標準藥物的持續(xù)作用。一項體外分析將證明Veklury對最近的SARS-CoV-2 Omicron亞變體的持續(xù)抗病毒活性。單獨的研究將檢驗Veklury在弱勢人群中的安全性，包括一項關于Veklury安全性及其在3期安慰劑對照COVID-19研究中對肝臟影響的研究，以及一項包括因COVID-19住院的腎功能嚴重下降患者的耐藥性分析的研究。吉利德將提交一項研究，分析與正在研究的口服抗病毒藥物obeldesivir的藥物-藥物相互作用(DDIs)的潛力，以及一項體外分析，檢查obeldesivir對最近的Omicron亞變體(包括BF.7、BQ.1、XBB.1.5、CH.1.1和XBF)的抗病毒活性。Biktarvy結合了三種強效藥物，形成了最小的基于整合酶鏈轉移抑制劑(INSTI)的3藥單片方案(STR)，提供簡單的每日一次給藥，藥物相互作用潛力有限，耐藥屏障很高。Biktarvy結合了新型的、未增強的INSTI bictegravir和Descovy (emtricitabine 200mg /tenofovir alafenamide 25mg片劑，F(xiàn)/TAF)骨架。Sunlenca(300毫克片劑，463.5毫克/1.5毫升注射)[(lenacapavir)]是一種一線長效HIV衣殼抑制劑，已在澳大利亞、加拿大、歐盟、以色列、日本、瑞士、阿拉伯聯(lián)合酋長國、英國和美國獲得批準，用于治療HIV-1感染，與其他抗逆轉錄病毒藥物聯(lián)合治療，治療經歷過多次治療的成人多重耐藥HIV。Sunlenca是唯一每年使用兩次的HIV治療方案。雖然大多數(shù)抗病毒藥物只作用于病毒復制的一個階段，但Sunlenca被設計用于抑制艾滋病毒生命周期的多個階段，并且在體外對其他現(xiàn)有藥物類別沒有已知的交叉抗性。Veklury(remdesivir)是吉利德發(fā)明并開發(fā)的一種核苷酸類似前藥，Veklury在不同人群中具有既定的安全性和最小的已知藥物相互作用。在加速恢復和減少疾病嚴重程度范圍內的疾病進展方面發(fā)揮重要作用。Veklury通過靶向SARS-CoV-2病毒RNA聚合酶直接抑制細胞內的病毒復制?；隗w外分析，Veklury對最近關注的Omicron亞變體(包括XBB、XBB.1.5和CH.1.1)保持抗病毒活性。Veklury繼續(xù)針對新興的感興趣和關注的變體進行評估，包括EG.5、EG.5.1和BA.2.86。Obeldesivir是一種在研口服藥物，旨在通過抑制SARS-CoV-2 RNA依賴性RNA聚合酶(RdRp)來阻止SARS-CoV-2病毒的復制，RdRp是病毒用于復制的關鍵成分。Obeldesivir是一種GS-441524前藥，目前正在三期試驗中作為單片進行評估，每天兩次給藥，持續(xù)5天

l? Lilly（禮來）：2023年10月2日，禮來宣布，美國FDA已就其用于治療中度至重度特應性皮炎(濕疹)的lebrikizumab生物許可申請(BLA)給予完整回應函。該回復函涉及到第三方合同生產組織的檢查，回復函未提及對lebrikizumab的臨床數(shù)據(jù)包、安全性或說明書的問題。禮來已向FDA提交了ADvocate1、ADvocate2和ADhere研究的數(shù)據(jù)，其中包括無法通過局部藥物或其他全身治療來控制癥狀的1000多名患有中度至重度濕疹的成人和青少年(12歲及以上)的結果

l? Lilly（禮來）：2023年10月3日，禮來和POINT Biopharma Global, Inc. (NASDAQ: PNT)宣布，禮來收購POINT達成最終協(xié)議，該公司正在開發(fā)用于治療癌癥的臨床和臨床前階段放射配體療法。放射配體療法可以通過將放射性同位素與直接向癌細胞提供輻射的靶向分子連接起來，從而實現(xiàn)癌癥的精確靶向，實現(xiàn)顯著的抗腫瘤功效，同時限制對健康組織的影響。POINT的主要項目處于后期開發(fā)階段。PNT20021是一種前列腺特異性膜抗原(PSMA)靶向放射配體療法，用于激素治療進展后的轉移性去勢抵抗性前列腺癌(mCRPC)患者。該研究數(shù)據(jù)預計將于2023年第四季度公布。PNT20031是一種針對生長抑素受體(SSTR)的放射配體療法，正在開發(fā)中，用于治療胃腸胰神經內分泌腫瘤(GEP-NETs)患者。除了后期臨床產品線，POINT還有幾個處于早期臨床和臨床前開發(fā)階段的額外項目。此外，POINT在印第安納波利斯經營著一個18萬平方英尺的放射性藥物制造園區(qū)，以及在多倫多的放射性藥物研究和開發(fā)中心。這些設施將與POINT供應鏈合作伙伴網絡一起用于采購放射性同位素及其前體。禮來將發(fā)起收購要約，以每股12.50美元的現(xiàn)金收購POINT的所有流通股(總計約14億美元)，交易結束時支付。該交易已得到兩家公司董事會的批準。該交易不受任何融資條件的限制，預計將在2023年底左右完成，交易結束時支付的收購價格相對于POINT公司2023年10月2日(交易宣布前的最后一個交易日)的收盤價溢價約87%，相對于30天交易量加權平均價溢價約68%

l? Lilly（禮來）：2023年10月4日，禮來的腫瘤學部門Loxo@Lilly宣布，靶向KRAS G12D、多種致癌KRAS突變和Nectin-4的藥物的臨床前數(shù)據(jù)將在2023年10月11日至15日在波士頓舉行的2023 AACR-NCI-EORTC分子靶點和癌癥治療國際會議上公布。這些項目是計劃于2024年進入Loxo@Lilly臨床試驗的下一批新的腫瘤藥物。海報展示將包括一種高效的KRAS G12D抑制劑的臨床前特征數(shù)據(jù)，該抑制劑對野生型KRAS具有選擇性，一種高效的泛KRAS抑制劑具有抗廣譜KRAS激活突變的活性，對野生型HRAS和NRAS具有高選擇性，以及一種與拓撲異構酶I (TOPO 1)抑制劑偶聯(lián)的全人源單克隆抗nectin-4抗體。海報題目分別為：LY3962673一種口服生物可利用、高效、選擇性KRAS G12D抑制劑；口服生物可利用的、高效的、選擇性優(yōu)于HRAS和NRAS的泛KRAS抑制劑的臨床前特性；以及針對Nectin-4的下一代抗體偶聯(lián)藥物(ADC) ETx-22的臨床前特性

l? Lilly（禮來）：2023年10月6日，禮來公司(NYSE: LLY)宣布將在10月20日至24日于馬德里舉行的2023年歐洲腫瘤醫(yī)學學會(ESMO)大會上展示Verzenio (abemaciclib；一種CDK4/6抑制劑)，Retevmo (selpercatinib；轉染重排[RET]抑制劑)，以及imlunestrant (在研口服選擇性雌激素受體降解劑[SERD])相關數(shù)據(jù)。Verzenio (abemaciclib)：禮來將分享5年的結果，來自3期monarchE研究的中期分析。該試驗評估在激素受體陽性(HR+)、人表皮生長因子受體2陰性(HER2-)、淋巴結陽性早期乳腺癌(EBC)復發(fā)風險高的患者中，兩年的輔助Verzenio治療聯(lián)合內分泌治療(ET)與單獨使用ET相比的效果。一個單獨的海報展示劑量減少對monarchE治療患者療效影響的數(shù)據(jù)。Retevmo (selpercatinib)：在10月21日(周六)的研討會上，禮來將分享LIBRETTO-431和LIBRETTO-531三期臨床研究的中期分析結果。LIBRETTO-431評估了Retevmo與鉑基化療(含或不含pembrolizumab)作為RET融合陽性非小細胞肺癌(NSCLC)患者的初始治療。LIBRETTO-531評估了Retevmo與多激酶抑制劑(cabozantinib或vandetanib)在晚期RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)患者中的療效。Imlunestrant(研究性口服SERD)：禮來將分享imlunestrant作為單一藥物和聯(lián)合治療的臨床數(shù)據(jù)。這些結果包括imlunestrant聯(lián)合everolimus或alpelisib的首個臨床數(shù)據(jù)，以及來自雌激素受體陽性(ER+)、HER2-晚期乳腺癌患者的1期EMBER研究的最新imlunestrant單藥治療數(shù)據(jù)

l? Bayer（拜耳）：2023年10月5日，拜耳與Twist Bioscience Corporation達成抗體發(fā)現(xiàn)、選擇和許可協(xié)議，Twist使用其平臺提供高質量的合成DNA。該公司的“庫中的庫”是一個合成抗體庫的集合，利用創(chuàng)新的結構和可開發(fā)性特征來覆蓋廣泛的抗體藥物靶點，旨在解決抗體發(fā)現(xiàn)中的特定挑戰(zhàn)。它有可能增加跨適應癥和重點領域的抗體發(fā)現(xiàn)項目成功的可能性。根據(jù)協(xié)議條款，Twist將獲得與研究啟動相關的付款，并將有資格獲得與研究活動相關的費用。在合作下發(fā)現(xiàn)的抗體進入臨床開發(fā)，有資格獲得基于臨床和商業(yè)化里程碑付款以及產品銷售分成。Twist總共有資格獲得高達1.88億美元的臨床和商業(yè)化里程碑付款以及銷售分成。作為回報，拜耳獲得了在全球所有地區(qū)的抗體商業(yè)化的獨家權利

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年10月2日，勃林格殷格翰與Precision Health Research, Singapore (PRECISE)建立了新的合作伙伴關系，共同致力于改變新加坡及其他地區(qū)的醫(yī)療保健和改善患者的治療效果。PRECISE-SG100K研究是一項具有里程碑意義的綜合前瞻性人口健康研究，涉及10萬名新加坡人，旨在確定與亞洲人群中流行疾病(如糖尿病、高血壓和癌癥)相關的社會、環(huán)境、生活方式和遺傳因素。聯(lián)盟合作伙伴將開發(fā)算法和工具，利用先進的數(shù)據(jù)科學技術，根據(jù)新加坡政府的數(shù)據(jù)訪問和治理匿名化標準，分析來自該研究的匿名數(shù)據(jù)集，從而對亞洲健康和疾病的基礎機制產生新的見解

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年10月2日，勃林格殷格翰和ZEISS Medical Technology宣布達成一項長期戰(zhàn)略合作，共同開發(fā)預測分析技術，使嚴重眼病患者能夠早期發(fā)現(xiàn)眼病并預防視力喪失。該合作伙伴關系匯集了其在眼科技術、數(shù)據(jù)分析、算法和治療方法開發(fā)方面的領先專業(yè)知識，以便在發(fā)生不可逆轉的視力喪失之前及早發(fā)現(xiàn)和治療視網膜疾病。新的合作伙伴關系將專注于通過利用ZEISS的云連接設備和人工智能輔助分析其廣泛的圖像數(shù)據(jù)集，識別視網膜疾病早期階段的標志物。這將為臨床研究提供基礎，以開發(fā)更個性化和精確的早期慢性視網膜疾病治療方法，以及通過新的早期檢測和預測能力，以保護視力

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年10月2日，勃林格殷格翰和CDR-Life宣布啟動BI 771716的I期評估，這是一種基于抗體片段的治療方法，用于保護地圖樣萎縮(GA)患者的視力。BI 771716采用CDR-Life授權的技術開發(fā)，是一種高度特異性的縮小尺寸的抗體片段，能夠優(yōu)化穿透所有視網膜層，到達驅動GA疾病病理的最關鍵靶點?；谄浞肿犹匦裕珺I 771716具有實現(xiàn)前所未有療效的潛力

l? Boehringer Ingelheim（勃林格殷格翰）：2023年10月5日，勃林格殷格翰和Zealand Pharma A/S (NASDAQ: ZEAL)宣布啟動3項III期試驗，研究survodutide(也稱為BI 456906)對于超重或肥胖患者的作用。試驗設計建立在二期階段的經驗基礎上，在第二階段中，超重或肥胖的人體重減輕了19%。三期試驗將很快開放招募。在第59屆歐洲糖尿病研究協(xié)會(EASD)年會上公布的II期數(shù)據(jù)顯示，在46周內，絕對腰圍減少高達16.0 cm)、絕對體重降低高達19.5 kg)，絕對收縮壓和舒張壓降低分別高達8.6 mmHg和4.8 mmHg。SYNCHRONIZE-1 (NCT06066515)和SYNCHRONIZE-2 (NCT06066528)III期研究旨在調查survodutide對伴有合并癥(包括血脂異常、高血壓和阻塞性睡眠呼吸暫停)的肥胖(BMI≥30 kg/m2)或超重(BMI≥27 kg/m2)患者的作用。SYNCHRONIZE -1將招募無2型糖尿病(A1C <6.5%)的患者，SYNCHRONIZE-2將招募2型糖尿病(A1C≥6.5%，<10%)的患者。在這兩項研究中，主要終點都是第76周體重變化的百分比和第76周體重減輕5%或更多的人的比例。次要終點包括76周時體重減輕至少10%、15%和20%。兩項研究共納入600名參與者，隨機接受每周皮下注射survodutide(維持治療的最大劑量為3.6 mg或6.0 mg)或安慰劑。第三項研究是SYNCHRONIZE-CVOT III期試驗，將招募患有心血管疾病、慢性腎臟疾病或心血管疾病危險因素的超重或肥胖患者。在SYNCHRONIZE-CVOT中，主要終點是五種主要心臟不良事件(5P-MACE)中任何一種首次發(fā)生的時間：死亡、非致死性卒中、非致死性心肌梗死、缺血相關冠狀動脈血運重建術和心力衰竭事件。Survodutide是一種胰高血糖素/GLP-1受體雙重激動劑，可激活GLP-1和胰高血糖素受體。Survodutide由勃林格殷格翰和Zealand Pharma共同研發(fā)，除了針對肥胖和超重的研究外，一項針對NASH合并肝纖維化成人(F1/F2/F3期)的II期研究預計將于2023年第四季度完成

l? Teva（梯瓦）：2023年10月4日，賽諾菲和梯瓦的美國子公司梯瓦制藥宣布合作共同開發(fā)和共同商業(yè)化資產TEV’574，目前處于治療潰瘍性結腸炎和克羅恩病兩種炎癥性腸病的2b期臨床試驗，具體見以上賽諾菲的新聞

l? Teva（梯瓦）：2023年10月6日，梯瓦宣布，將于美國東部時間2023年11月8日(周三)上午7點發(fā)布其2023年第三季度財務業(yè)績。發(fā)布后，梯瓦將在美國東部時間上午8點舉行電話會議和網絡直播

l? CSL：2023年10月4日，CSL的研究加速計劃(RAI)繼續(xù)擴大其影響范圍，七名醫(yī)學研究人員獲得了新的RAI合作伙伴關系，包括在兩年內向每個項目投資高達50萬澳元，以快速發(fā)現(xiàn)創(chuàng)新生物療法，以解決未滿足的醫(yī)療需求

l? Vertex（福泰制藥）：2023年10月3日，福泰制藥公布了VX-880 1/2期臨床試驗A和B部分患者的長期數(shù)據(jù)，VX-880是一種在研干細胞來源的完全分化胰島細胞療法，用于治療患有低血糖意識受損和嚴重低血糖事件(SHEs)的1型糖尿病(T1D)患者。在VX-880治療之前，所有入組的6名患者均患有長期T1D，無內源性胰島素分泌，平均每天需要34.0單位胰島素，并且在篩查前一年有復發(fā)性嚴重低血糖事件(SHEs)史。A部分和B部分的所有患者現(xiàn)在都有超過90天的隨訪，并在第90天的混合膳食耐量試驗(MMTT)中顯示出胰島細胞植入和內源性葡萄糖反應性胰島素產生。所有患者的血糖控制均得到改善，包括HbA1c降低，持續(xù)胰島素監(jiān)測的時間范圍改善，外源性胰島素使用減少或脫離。兩名患者在VX-880輸注后至少隨訪了12個月，可評估該研究的主要療效終點，在第90天至第12個月期間，HbA1c <7.0%，滿足SHE消除的主要終點標準。第一位患者在第270天至第24個月期間實現(xiàn)了胰島素脫離。這是一個患有T1D近42年的患者，在試驗入組之前，每天使用34單位的外源性胰島素。第二名患者在第180天至第12個月期間實現(xiàn)胰島素脫離。這是一個患有T1D 19年的患者，在試驗入組之前，每天使用45.1單位的外源性胰島素。從第15個月開始，根據(jù)研究者的判斷，該患者開始每天使用4個單位的基礎胰島素。在數(shù)據(jù)截止日期之后，第三名患者在180天實現(xiàn)胰島素脫離。迄今為止，VX-880在所有患者中均具有良好的耐受性。大多數(shù)不良事件(AE)為輕度或中度，無與VX-880治療相關的嚴重AE。如既往報道，1例患者圍手術期出現(xiàn)SHE。研究中沒有其他的SHE。VX-880是一種在研同種異體干細胞衍生的、完全分化的、產生胰島素的胰島細胞療法。VX-880有可能通過恢復胰島細胞功能，包括葡萄糖反應性胰島素的產生，來恢復人體調節(jié)血糖水平的能力。VX-880通過輸注進入肝門靜脈，需要慢性免疫抑制治療來保護胰島細胞免受免疫排斥

l? Regeneron（再生元）：2023年10月3日，再生元和Intellia Therapeutics, Inc.宣布擴大研究合作，開發(fā)更多的基于CRISPR的針對神經和肌肉疾病的體內基因編輯療法。此次合作將利用再生元專有的抗體靶向腺相關病毒(AAV)載體和遞送系統(tǒng)，以及Intellia專有的Nme2 CRISPR/Cas9 (Nme2Cas9)系統(tǒng)，該系統(tǒng)適用于病毒載體傳遞，旨在精確修飾靶基因。根據(jù)擴大后的協(xié)議條款，兩家公司將首先研究兩種體內非肝臟靶點。Intellia將主導編輯方法的設計，再生元將主導靶向病毒載體遞送方法的設計。每個公司將有機會領導一個靶點的候選產品的潛在開發(fā)和商業(yè)化，而未領導開發(fā)和商業(yè)化的公司將可以選擇參與靶點產品的共同開發(fā)和商業(yè)化

l? Regeneron（再生元）：2023年10月5日，再生元宣布，在濕性年齡相關性黃斑變性(wAMD)患者中，與EYLEA (aflibercept)注射液相比，關鍵的PULSAR試驗研究了EYLEA HD (aflibercept)注射液8 mg，12周和16周給藥方案的兩年(96周)積極結果。該結果與60周的結果一起在第23屆EURETINA大會上公布。PULSAR (N=1009)是一項雙盲、主動對照的關鍵試驗，評估EYLEA HD 12周(N=335)和16周(N=338)給藥方案與EYLEA 8周給藥方案(N=336)的非劣效性。所有患者最初每月接受三次劑量。如果觀察到方案定義的疾病進展標準，接受EYLEA HD的患者可以將其給藥間隔縮短至每8周一次。如果滿足預先指定的標準，患者只能在第二年將其給藥間隔延長4周至24周。PULSAR試驗達到了主要終點，EYLEA HD患者在48周時獲得了與EYLEA相當?shù)呐R床視力增益。如前所述，EYLEA HD在延長給藥間隔兩年后顯示出持久的視力改善，12周EYLEA HD組的平均注射次數(shù)為9.7次，16周EYLEA HD組為8.2次，而EYLEA組為12.8次。在EURETINA上，完成兩年隨訪的EYLEA HD患者的療效結果如下：在所有患者中，88%的患者在兩年末的給藥間隔≥12周，71%的患者符合≥16周給藥間隔的延長標準。在基線時分配≥16周給藥方案的患者中，78%的患者在兩年末符合≥16周給藥方案的要求，53%的患者符合≥20周給藥間隔的要求。在PULSAR中，EYLEA HD的安全性在兩年內繼續(xù)與EYLEA相似，并且與先前針對wAMD的臨床試驗中已知的EYLEA的安全性保持一致。EYLEA HD由再生元和拜耳公司聯(lián)合開發(fā)。在美國，再生元擁有EYLEA和EYLEA HD的專有權。拜耳獲得了EYLEA和EYLEA HD在美國以外地區(qū)的獨家營銷權，在獲得監(jiān)管機構批準后，兩家公司將平分EYLEA和EYLEA HD的銷售利潤

l? Eisai（衛(wèi)材）：2023年10月4日，衛(wèi)材決定將于2024年4月1日吸收合并公司的全資子公司KAN Research Institute, Inc.

l? Sun（太陽制藥）：2023年10月6日，太陽制藥宣布，美國FDA已受理deuruxolitinib的新藥申請(NDA)。Deuruxolitinib是一種口服選擇性Janus激酶JAK1和JAK2抑制劑，用于治療中度至重度成人斑禿。在NDA中，Sun Pharma已向FDA提交了每日2次、8mg的deuruxolitinib方案。Deuruxolitinib向美國FDA提交的NDA申請是基于兩項關鍵的III期試驗(THRIVE-AA1和THRIVE-AA2)，其中包括超過135個臨床試驗地點的1200多名患者。這些試驗數(shù)據(jù)最近在2023年3月召開的美國皮膚病學會(AAD)年會上展示，之前在第31屆歐洲皮膚病學會和性病學會上展示。與安慰劑組相比，治療組在達到臨床有意義的SALT評分≤20方面的顯著差異早在第8周就被發(fā)現(xiàn)。與安慰劑相比，8mg劑量的患者滿意度明顯更高

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年10月2日，費森尤斯卡比宣布被選中在Vizient, Inc.創(chuàng)新技術交流會上展示其Ivenix輸液系統(tǒng)。Vizient是美國最大的醫(yī)療保健改善公司，將于10月3日在德克薩斯州Grapevine舉行該交流會。費森尤斯卡比公司的Ivenix輸液系統(tǒng)旨在克服傳統(tǒng)輸液泵的缺陷。Ivenix輸注系統(tǒng)中的專利泵送技術可以連續(xù)測量和控制關鍵藥物的流量，以幫助優(yōu)化液體管理。該泵可以實現(xiàn)精確的藥物輸送，最大限度地減少外部條件(如袋高、背壓和流體粘度)的影響，并有助于防止流量失控

l? Fresenius Kabi（費森尤斯卡比）：2023年10月3日，費森尤斯卡比被美國最大的供應商驅動型醫(yī)療改善公司Vizient, Inc.評為2023年度最佳供應商合作伙伴

l? 中生制藥：2023年10月3日，中國生物制藥議決通過一項股份購買計劃，將視乎市場情況于未來12個月以不超過10億港元總代價在公開市場上(1)回購公司普通股，及(2)根據(jù)公司于2018年1月5日采納的限制性股份獎勵計劃，指示負責管理股份獎勵計劃的受托人購買股份。董事會將不時檢討及全權酌情決定如何分配股份購買額度用于股份回購及獎勵股份購買

l? Chugai（中外制藥）：2023年10月2日，中外制藥宣布于10月1日推出了“治療12歲以上抗水通道蛋白-4(AQP4)抗體陽性的成人和青少年神經脊髓炎視譜障礙(NMOSD)”的藥物Enspryng，作為TW的首個適應癥。Enspryng于2022年9月14日被衛(wèi)生福利部(MoHW)指定為孤兒藥，并于2023年7月28日獲得TW食品藥品監(jiān)督管理局(TFDA)的孤兒藥許可

l? Mitsubishi Tanabe（田邊三菱）：2023年10月4日，田邊三菱宣布合并其全資控股子公司Yoshitomiyakuhin Corporation，合并將于2024年3月完成

l? Ipsen（益普生）：2023年10月3日，益普生宣布，其合作伙伴Galderma確認收到FDA關于其A型液體肉毒素(QM-1114)生物制品許可申請的完整回應函，其中指出了與化學、制造和控制(CMC)工藝相關的某些缺陷。此外，2023年9月28日，國際商會(ICC)仲裁庭就Galderma對益普生起的仲裁程序發(fā)布了最終決定。該爭議始于2021年7月，此前在QM-1114的監(jiān)管提交策略上存在意見分歧，涉及QM-1114在美國、加拿大和澳大利亞發(fā)布商業(yè)批次時使用的效價分析測試方法。本次仲裁的結果是，Galderma提交的任何QM-1114在合作區(qū)域的監(jiān)管申請都應分享給益普生作為QM-1114的知識產權和營銷授權的所有者。Galderma仍然負責開發(fā)，監(jiān)管申請，生產和商業(yè)化。因此，審裁處宣布Galderma有權決定QM-1114的監(jiān)管申請策略。2023年7月27日，益普生確認其已通知Galderma終止雙方于2014年7月開始的與各自神經毒素項目相關的聯(lián)合研發(fā)合作，包括IPN10200(長效神經毒素)的開發(fā)。Dysport，益普生的A型肉毒素，是一種神經肌肉阻斷毒素，其作用是阻斷運動神經末端的乙酰膽堿釋放，減少肌肉痙攣。它最初用于治療運動障礙，如頸部肌張力障礙、眼瞼痙攣、面肌痙攣和影響上肢和/或下肢的成人和2歲或以上兒童的痙攣。Dysport在全球90多個國家擁有營銷授權。該產品目前在醫(yī)療和美容市場被稱為Dysport，在歐盟的美容適應癥中被稱為Azzalure。Alluzience，益普生的A型肉毒素是一種液體配方的神經肌肉阻斷毒素，用于暫時改善65歲以下成年患者出現(xiàn)的中度至重度眉間紋(眉間垂直線)的外觀。QM-1114是一種在研液體配方肉毒素A(由Galderma贊助的READY-1/READY-2/READY-3/READY-4 III期試驗提供支持)，尋求注冊以改善成人患者的眉間溝和側眥線