骨關節(jié)炎患者新希望-3款干細胞新藥獲批

骨關節(jié)炎是最常見的關節(jié)疾病。世界骨關節(jié)炎患者約3.55億人,而我國大概占了三分之一,約為1.2億人,平均每10人就有1人患病。隨著近年來患病人群的逐漸增多,骨關節(jié)炎的治療也成為許多患者關心的問題。

近日,國內(nèi)多家媒體報道,又一款針對膝骨關節(jié)炎的臍帶間充質(zhì)干細胞新藥研發(fā)(IND)申請獲得受理,再次展示了間充質(zhì)干細胞在骨關節(jié)炎領域的臨床應用前景。目前,根據(jù)國家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)顯示,共有3款針對膝骨關節(jié)炎的間充質(zhì)干細胞新藥獲得臨床批件。

骨關節(jié)炎嚴重影響人們生活
骨關節(jié)炎(osteoarthritis, OA)是種常見慢性疾病,會累及負重滑膜關節(jié),引起關節(jié)疼痛及功能障礙。慢性勞損、年齡、肥胖、運動損傷是導致骨關節(jié)炎主要病因。
隨著人口老齡化及肥胖人口數(shù)目增加、人們體育運動參與度提升,OA將成為全球范圍第四大身體運動機能受阻誘因。
關節(jié)炎儼然已是現(xiàn)代人的通病,以膝關節(jié)炎為例,青春期軟骨厚度為2.5公分,隨著年齡增長、使用頻繁而逐漸變薄,到55歲時一般只剩下0.5公分,若有外傷或長年負重者,軟骨可能更薄,甚至有破裂、骨刺的產(chǎn)生。
據(jù)世界衛(wèi)生組織預測,我國將成為世界OA患病人數(shù)最多國家。骨關節(jié)炎嚴重威脅人類健康和生活,給社會帶來了巨大經(jīng)濟負擔。
傳統(tǒng)方法治標不治本
傳統(tǒng)治療方法中,以非藥物治療和藥物治療為主。病發(fā)時,大部分患者會采用消炎鎮(zhèn)痛藥物減輕或控制癥狀,但該辦法不能改變病變的進展,只是在急性疼痛發(fā)作期間起治標作用;
晚期病例,在全身情況能耐受手術的條件下,可酌情行人工關節(jié)置換術、關節(jié)神經(jīng)切斷術或截骨術等,以求改善關節(jié)功能。
傳統(tǒng)干預骨關節(jié)炎方法如功能鍛煉、理療、改變生活方式和使用止痛藥物等,均僅能暫時緩解癥狀而不能改善骨關節(jié)炎發(fā)病機制或逆轉(zhuǎn)骨關節(jié)炎進程。
對于較嚴重病例需采取關節(jié)置換手術,且該種方法有使用年限,在使用過程中維護復雜,且不適宜活動量較大年輕患者。因此,尋找一種有效干預骨關節(jié)炎方法成為該領域研究熱點之一。
干細胞給骨關節(jié)炎患者帶來新希望
近年來,國際上陸續(xù)有治療骨關節(jié)炎的干細胞新藥獲批上市。
2009年,歐洲便審批上市了一款名為Chondrocelect的干細胞藥物,用于膝關節(jié)軟骨缺損的治療;
2012年,韓國又有一款間充質(zhì)干細胞藥物Cartistem獲批用于治療退行性關節(jié)炎和膝關節(jié)軟骨損傷;
2016年,干細胞藥物Maci在美國獲批上市,用于治療膝關節(jié)軟骨損傷......
這些臨床應用及發(fā)展,標志著干細胞療法在骨關節(jié)炎治療領域日趨成熟。采用干細胞治療骨關節(jié)炎已成為新的研究方向。
干細胞療法通過兩種作用機制有效治療骨關節(jié)炎:
1. 干細胞通過多向分化潛能直接修復受損組織。干細胞在體內(nèi)外特定誘導條件下轉(zhuǎn)化為成骨細胞,軟骨細胞,進行骨關節(jié)軟骨修復。
2.干細胞通過分泌多種因子,如轉(zhuǎn)化生長因子-β1、胰島素樣生長因子-1等夠誘導干細胞自身向軟骨細胞分化,抑制局部炎癥進展,促進局部受損組織自身修復能力,從而達到干預目的。
從根本上改善關節(jié)炎患者的軟骨缺陷,提升療效的同時也降低患者治療過程中的痛苦和副作用。
2021年1月5日,《國際分子科學雜志》(International Journal of Molecular Sciences)在線發(fā)表了一項關于骨關節(jié)炎干細胞再生治療的研究結(jié)果:干細胞注射治療顳下頜關節(jié)骨關節(jié)炎顯示出軟骨再生作用。

研究發(fā)現(xiàn),間充質(zhì)基質(zhì)細胞與包含間充質(zhì)基質(zhì)細胞的透明質(zhì)酸注射治療后,動物模型小鼠的軟骨厚度顯著增加(如下表所示)。這項研究為干細胞再生治療骨關節(jié)炎的臨床發(fā)展提供了更多的科學證據(jù)。

小 結(jié)
間充質(zhì)干細胞治療關節(jié)炎不會造成明顯的副作用,全身靜脈回輸可以有效調(diào)節(jié)患者免疫,間充質(zhì)干細胞不但能夠改善關節(jié)炎臨床癥狀,還可以實現(xiàn)關節(jié)軟骨的修復再生。
干細胞治療為廣大關節(jié)炎患者提供了新的治愈希望。期待更高證據(jù)水平的研究和更有突破性的細胞治療技術,進一步推動這一技術的發(fā)展。