隨著人類醫(yī)學(xué)技術(shù)的不斷提升，當(dāng)代醫(yī)學(xué)領(lǐng)域發(fā)生著翻天覆地的改變，逐漸從分子治療邁入細(xì)胞治療。進(jìn)入21世紀(jì)，細(xì)胞治療作為一種安全有效的治療手段，成功在當(dāng)代醫(yī)學(xué)領(lǐng)域掀起一陣研究熱潮。細(xì)胞治療被廣泛的應(yīng)用于遺傳疾病、晚期血液疾病、癌癥、免疫性疾病、感染性疾病等病癥的臨床研究之中，并展現(xiàn)出較為可觀的臨床應(yīng)用價(jià)值，被譽(yù)為“未來(lái)醫(yī)學(xué)的新支柱”。

01

什么是細(xì)胞治療？

細(xì)胞治療又稱為細(xì)胞移植或細(xì)胞移植治療，是指將正?；蛏锕こ谈脑爝^(guò)的人體細(xì)胞移植或輸入患者體內(nèi)，使新輸入的細(xì)胞能夠替代原有受損細(xì)胞，或者發(fā)揮更強(qiáng)的免疫殺傷功能，從而達(dá)到治療患者疾病的目的。細(xì)胞治療與傳統(tǒng)的西藥、中藥治療不同，它使用的是人體活細(xì)胞。

在臨床研究中的細(xì)胞治療方式有干細(xì)胞治療、免疫細(xì)胞治療和其他細(xì)胞治療。而目前，臨床上應(yīng)用最廣泛的細(xì)胞治療方式為免疫細(xì)胞療法和干細(xì)胞療法兩種。

免疫細(xì)胞療法

免疫細(xì)胞療法是指利用人體自身或供者來(lái)源的免疫細(xì)胞，經(jīng)過(guò)體外培養(yǎng)擴(kuò)增或活化，再回輸?shù)交颊唧w內(nèi)，激發(fā)或增強(qiáng)機(jī)體的免疫功能，從而清除腫瘤細(xì)胞、病原體或病毒感染等異常細(xì)胞的治療方法。

目前，臨床研究中比較常見(jiàn)的免疫細(xì)胞療法，包括細(xì)胞因子誘導(dǎo)的殺傷細(xì)胞（CIK）療法、樹(shù)突狀細(xì)胞（DC）療法、API生物免疫治療、DC+CIK細(xì)胞療法、自然殺傷細(xì)胞（NK）療法、DC-T細(xì)胞療法等。比較常用的免疫細(xì)胞，包括NK細(xì)胞、DC細(xì)胞、CIK細(xì)胞等，其中NK細(xì)胞作為固有免疫中重要的效應(yīng)細(xì)胞，其具有強(qiáng)大的抗腫瘤功能，在腫瘤免疫治療方面具有良好的應(yīng)用前景。

干細(xì)胞療法

干細(xì)胞是人體內(nèi)一類具有無(wú)限更新及多向分化潛能的原始細(xì)胞群體。干細(xì)胞具有易獲取、低免疫原性、無(wú)倫理爭(zhēng)議等生物學(xué)特性。近年來(lái)，干細(xì)胞憑借其多向分化、免疫調(diào)節(jié)以及分泌細(xì)胞因子等功能，成功在現(xiàn)代醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域占據(jù)一席之地，成為細(xì)胞治療研究的重要核心之一。

目前，在臨床上較常使用的用干細(xì)胞種類主要有間充質(zhì)干細(xì)胞、造血干細(xì)胞、神經(jīng)干細(xì)胞、皮膚干細(xì)胞、胰島干細(xì)胞、脂肪干細(xì)胞等。涉及病癥包括免疫系統(tǒng)疾病、血液系統(tǒng)疾病、代謝系統(tǒng)疾病、神經(jīng)系統(tǒng)疾病等上百種。

近年來(lái)，干細(xì)胞療法從實(shí)驗(yàn)室的基礎(chǔ)性研究到小規(guī)模的臨床試驗(yàn)研究再到部分干細(xì)胞產(chǎn)品的上市，以驚人的速度向前邁進(jìn)，給現(xiàn)代醫(yī)學(xué)帶來(lái)了巨大的想象空間。

02

細(xì)胞治療的優(yōu)勢(shì)

(1)為難治性的疾病治療提供新選擇

(2)細(xì)胞治療可帶來(lái)長(zhǎng)期的療效，細(xì)胞治療采用的是植入活細(xì)胞的方式，不會(huì)被身體代謝系統(tǒng)所分解。細(xì)胞植入體內(nèi)能夠快速歸巢至機(jī)體損傷部位，取代原有損傷細(xì)胞或是分泌細(xì)胞因子及其他活性物質(zhì)，改善損傷部位的免疫微環(huán)境，實(shí)現(xiàn)對(duì)病癥的根本性治療。

(3)獨(dú)特的作用機(jī)制增強(qiáng)靶向性，細(xì)胞治療能感知復(fù)雜的人體內(nèi)環(huán)境，只在特定的環(huán)境中激活，以發(fā)揮相應(yīng)功能，這意味著可以更大程度上限制藥物的毒副作用。

(4)副作用小。目前細(xì)胞治療中最常使用的免疫細(xì)胞和干細(xì)胞，都具有較低的免疫原性，在進(jìn)行移植后，不會(huì)產(chǎn)生嚴(yán)重的排異反應(yīng)。且其只在特定的環(huán)境中激活，發(fā)揮相應(yīng)功能，與傳統(tǒng)藥物治療相比，副作用較小。

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細(xì)胞治療相關(guān)政策

世界上第一例造血干細(xì)胞異體骨髓移植術(shù)發(fā)生在1968年，2013年CD19首次被證明是CAR-T療法的有效靶點(diǎn)，2021年美國(guó)BMS/Juno Therapeutics的Breyanzi獲得FDA批準(zhǔn)，成為全球第四款CAR-T產(chǎn)品;美國(guó)BMS的Abecma獲FDA批準(zhǔn)，成為第五款CAR-T產(chǎn)品;復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液獲得NMPA批準(zhǔn)，成為中國(guó)首款商業(yè)化CAR-T產(chǎn)品;藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液獲批成為中國(guó)第二款CAR-T產(chǎn)品

中國(guó)對(duì)于細(xì)胞治療的監(jiān)管在經(jīng)歷了規(guī)范化發(fā)展后已基本形成全面監(jiān)管

細(xì)胞治療作為21世紀(jì)當(dāng)代醫(yī)學(xué)的重點(diǎn)研究方向，有望以藥物治療的形式存在和發(fā)展，調(diào)節(jié)患病組織或器官的功能，成為一些常規(guī)治療無(wú)效或療效甚微的重大疑難病癥的潛在療法，具有不可估量的臨床應(yīng)用前景。