藥融圈獲悉：美國(guó)時(shí)間2023年8月28日，華津醫(yī)藥自主研發(fā)的溶瘤細(xì)菌桑美威克用于治療小細(xì)胞肺癌（SCLC）適應(yīng)癥方面獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation）。這是桑美威克獲得的第三項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定，此前華津醫(yī)藥提出的利用桑美威克治療骨肉瘤、肝細(xì)胞癌的孤兒藥申請(qǐng)已分別獲得FDA的資格認(rèn)定。

華津醫(yī)藥董事長(zhǎng)趙子建博士表示：

“小細(xì)胞肺癌是肺癌中惡性程度高，治療手段極其有限，因而也造成生存期非常短的惡性腫瘤。此次FDA對(duì)華津醫(yī)藥桑美威克的孤兒藥地位認(rèn)定，除了反映出在治療小細(xì)胞肺癌中的臨床迫切需求，也是對(duì)桑美威克藥物潛能的一種認(rèn)定。我們將借此機(jī)會(huì)，快速開(kāi)展桑美威克在小細(xì)胞肺癌的臨床開(kāi)發(fā)”。

?關(guān)于小細(xì)胞肺癌?

肺癌是世界上發(fā)病率和死亡率最高的惡性腫瘤，而小細(xì)胞肺癌（small-cell lung cancer, SCLC）是肺內(nèi)神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的一種，具有低分化、高級(jí)別、預(yù)后差（全球每年新增約250000例，死亡超過(guò)200000例）的特征，約占全部肺癌病例的15%。吸煙是小細(xì)胞肺癌發(fā)病的高危因素，僅有2%的SCLC患者是非吸煙人員。目前SCLC的治療手段主要包括手術(shù)、放療、化療和靶向治療，但是SCLC患者容易耐藥和復(fù)發(fā)，因而五年生存率只有約20%，而發(fā)生轉(zhuǎn)移的患者的五年生存期不足5%。因此，尋找更有效的靶向腫瘤、同時(shí)發(fā)揮殺傷原發(fā)灶和轉(zhuǎn)移灶的藥物，提高SCLC患者的生存預(yù)后，是臨床治療SCLC的重要難題。

?關(guān)于孤兒藥?

孤兒?。∣rphan disease）屬于罕見(jiàn)?。≧are disease）類(lèi)。美國(guó)將孤兒病定義為每年患病人數(shù)少于20萬(wàn)人（或發(fā)病人口比例小于1/1500）的疾病。美國(guó)的《孤兒藥法案》（Orphan Drug Act，ODA）規(guī)定，給予治療孤兒病的藥品或生物制品以特殊的地位。此認(rèn)證過(guò)程由美國(guó)FDA完成，獲得批準(zhǔn)后，稱(chēng)為孤兒藥資格認(rèn)證。獲得孤兒藥資格認(rèn)定的藥物可以享受政策上相對(duì)應(yīng)的福利，例如：新藥獲批上市后享有7年美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity）、免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)、臨床研究費(fèi)用稅收減免以及可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求等一系列激勵(lì)政策。

?關(guān)于溶瘤細(xì)菌桑美威克?

溶瘤細(xì)菌桑美威克是全球首個(gè)(first-in-class) 進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段的可精準(zhǔn)靶向并快速溶解腫瘤的基因工程生物制品。桑美威克通過(guò)減毒沙門(mén)氏菌載體搭載特異的甲硫氨酸水解酶，剝奪腫瘤生長(zhǎng)所需的必須氨基酸，從而殺傷腫瘤并阻止腫瘤擴(kuò)散；是一種高效并針對(duì)廣譜實(shí)體腫瘤的溶瘤產(chǎn)品。華津醫(yī)藥擁有桑美威克的完整知識(shí)產(chǎn)權(quán)和全球權(quán)益，在全球范圍的發(fā)明專(zhuān)利超50項(xiàng)，已獲得授權(quán)22項(xiàng)。目前，華津醫(yī)藥已經(jīng)成功取得美國(guó)FDA和中國(guó)臺(tái)灣TFDA的新藥臨床試驗(yàn)申請(qǐng)（IND）許可，并正在美國(guó)和中國(guó)臺(tái)灣的多家臨床試驗(yàn)中心進(jìn)行溶瘤細(xì)菌桑美威克靜脈給藥和瘤內(nèi)給藥I/IIa期注冊(cè)臨床試驗(yàn)，試驗(yàn)招募肝癌、骨肉瘤、肺癌、頭頸癌、前列腺癌、乳腺癌、黑色素瘤等多種晚期惡性實(shí)體瘤患者。為加速其在美國(guó)的開(kāi)發(fā)和審評(píng)程序，F(xiàn)DA已授予溶瘤細(xì)菌桑美威克3項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定。