近日，F(xiàn)unction Oncology公布了基于CRISPR功能基因組學(xué)平臺(tái)的早期驗(yàn)證數(shù)據(jù)，希望將其作為癌癥個(gè)體化治療的新手段，商業(yè)化落地。

精準(zhǔn)醫(yī)藥公司Function Oncology正式成立，其目標(biāo)是基于CRISPR個(gè)性化功能基因組平臺(tái)，徹底變革癌癥靶向治療。這家總部位于圣地亞哥的初創(chuàng)公司不依賴傳統(tǒng)的基因測(cè)序，而是致力于通過(guò)檢測(cè)患者的基因功能，推動(dòng)新一代癌癥靶向治療。

Function Oncology的聯(lián)合創(chuàng)始人為雙胞胎兄弟Srinath Sampath和Srihari Sampath，均為醫(yī)學(xué)博士。A輪融資的2800萬(wàn)美元由a16z和Section 32領(lǐng)投，其他投資機(jī)構(gòu)包括Casdin Capital和Alexandria Venture Investments。

首席執(zhí)行官Srinath Sampath說(shuō)：“這將是真正意義上CRISPR驅(qū)動(dòng)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)臨床應(yīng)用。”?！拔覀冋J(rèn)為它是癌癥精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的升級(jí)版，從基因組學(xué)到功能基因組學(xué)。堅(jiān)信基因組學(xué)的未來(lái)將是功能水平的，并且需要依賴于CRISPR。截至目前，F(xiàn)unction Oncology是該應(yīng)用領(lǐng)域唯一的一家公司。”

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一石二鳥

Srinath說(shuō)：“我們無(wú)法為癌癥患者提供精準(zhǔn)或個(gè)性化的藥物?！??！捌鋵?shí)是與我們對(duì)患者癌癥的理解存在差距有關(guān)。”

根據(jù)Srinath的說(shuō)法，歸結(jié)為兩個(gè)問(wèn)題。從臨床診斷的角度，可借助腫瘤DNA測(cè)序來(lái)了解任何癌癥患者的特征。假如患者沒(méi)有已知的致病或臨床意義未明突變，意味著與獲得精準(zhǔn)診療的希望差不多破滅了。從藥物開(kāi)發(fā)角度，癌癥新型靶向治療的開(kāi)發(fā)或多或少局限于已知突變。

Sampath意識(shí)到，這兩個(gè)看似截然不同的問(wèn)題，臨床精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)問(wèn)題和藥物開(kāi)發(fā)問(wèn)題，本質(zhì)上是一個(gè)問(wèn)題。Srinath說(shuō)：“這是一個(gè)能夠識(shí)別和了解哪些基因?qū)Π┌Y重要的基本事實(shí)的問(wèn)題?！??！八?，我們開(kāi)始通過(guò)技術(shù)來(lái)解決這個(gè)問(wèn)題，這就是Function Oncology作為一家公司的由來(lái)。”

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說(shuō)到做到，言行一致

在癌癥或任何醫(yī)療場(chǎng)景中使用功能基因組學(xué)的想法并不新鮮。那么，這個(gè)想法是如何轉(zhuǎn)化落地呢？Srinath說(shuō)：“如果我制作了一張我們所做工作的卡通圖，并將其與臨床前CRISPR工作流程的卡通圖對(duì)比，看起來(lái)會(huì)很相似?！?。“不同的是，當(dāng)轉(zhuǎn)化為患者樣本時(shí)，從CRISPR試劑的設(shè)計(jì)到交付，再到可以使用的實(shí)際數(shù)據(jù)，每一個(gè)臨床前步驟都不起作用。每個(gè)人都認(rèn)為在臨床樣本中不可能做到這一點(diǎn)?！?/p>

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為了在臨床樣本中實(shí)現(xiàn)這一點(diǎn)，功能腫瘤學(xué)必須徹底改造這一過(guò)程的每一步，從開(kāi)發(fā)CRISPR試劑并將其輸送到癌癥細(xì)胞，到收集數(shù)據(jù)進(jìn)行分析。Srinath說(shuō)：“所有這些都必須開(kāi)發(fā)出來(lái)，僅僅需要兩年多就可以實(shí)現(xiàn)?！?。

CRISPR技術(shù)的廣泛應(yīng)用既有助于當(dāng)前的患者，也有助于數(shù)據(jù)收集并識(shí)別有價(jià)值的藥物靶點(diǎn)，未來(lái)能夠讓更多患者獲益。

雖然生物技術(shù)和制藥領(lǐng)域似乎持續(xù)研發(fā)出抗腫瘤分子，但精準(zhǔn)診療的患者分層仍然面臨重大挑戰(zhàn)。Srinath Sampath說(shuō)：“篩選到真正需要某藥物靶點(diǎn)的患者效率較低?！?。“而CRISPR能夠解決該問(wèn)題，并挖掘一些潛在藥物的價(jià)值，因?yàn)榧韧鶝](méi)有人知道如何找到合適的患者來(lái)獲得這些藥物。這就是我們的動(dòng)力源泉，因?yàn)镃RISPR是一條相對(duì)快速地為患者帶來(lái)新藥臨床價(jià)值的途徑。”

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參考資料：

1. Function Oncology Launches with CRISPR-Powered Personalized Functional Genomics Platform | Inside Precision Medicine

2. CRISPR in cancer biology and therapy | Nature Reviews Cancer