讓她實(shí)現(xiàn)無癌生存的CAR-T療法到底是什么？在中國能用上嗎
2023年5月10日，全球首位被CAR-T細(xì)胞免疫療法治愈的白血病患者——艾米莉（Emily Whitehead），迎來了她無癌生存第11年的紀(jì)念日。每年這個(gè)時(shí)候，人們都紛紛給這位女孩的“打卡”送上祝福，她的抗癌經(jīng)歷世界矚目，連奧巴馬都專門接見過她。
艾米莉曾在五歲時(shí)，不幸患上了一種叫做B-ALL的急性淋巴細(xì)胞白血病。這是一種在兒童中最常見的白血病，治愈率高達(dá)85-90%；但剩下的10-15%就屬于比較棘手的難治、易復(fù)發(fā)型，存活率很低。
艾米莉就不幸屬于后者。她在經(jīng)過化療、骨髓移植以后仍然白血病復(fù)發(fā)，到了無藥可救的階段。當(dāng)時(shí)，費(fèi)城醫(yī)院剛剛啟動(dòng)了一種叫做“CAR-T”腫瘤療法的臨床試驗(yàn)，艾米莉幸運(yùn)地成為了接受這項(xiàng)臨床試驗(yàn)中的一員。
2012年4月，經(jīng)過改造的T細(xì)胞分三次注入艾米莉體內(nèi)。這些細(xì)胞都是由艾米莉自身細(xì)胞提取和培養(yǎng)的，在經(jīng)歷了一次極其兇險(xiǎn)的危機(jī)后，艾米莉體內(nèi)的癌細(xì)胞終于得到了最有效的控制。
多虧了這個(gè)“奇跡”，艾米莉至今已經(jīng)無癌生存11年，她體內(nèi)完全找不到癌細(xì)胞！
一針下去，就能改變白血病患者的命運(yùn)？CAR-T療法到底有多神奇？
CAR-T療法，全稱為Chimeric Antigen Receptor T-cell，譯為嵌合抗原受體T細(xì)胞免疫療法。
人血液中的T細(xì)胞是免疫系統(tǒng)中的主要監(jiān)管者，它具有強(qiáng)大的攻擊力，一旦識別出細(xì)胞中帶有不良分子就會(huì)出動(dòng)并捕殺這些問題細(xì)胞。
但是這些癌細(xì)胞非常狡猾，在與T細(xì)胞長期對抗的過程中已經(jīng)掌握了逃避免疫系統(tǒng)監(jiān)視的方式，能夠躲過T細(xì)胞的追殺，從而傷害人體。
那么，如果對人體內(nèi)T細(xì)胞進(jìn)行重新編程，給T細(xì)胞安裝上一個(gè)CAR呢？相當(dāng)于裝上定位導(dǎo)航裝置，將T細(xì)胞這個(gè)普通“戰(zhàn)士”改造成“超級戰(zhàn)士”，即CAR-T細(xì)胞。幫助T細(xì)胞精準(zhǔn)識別并捕殺癌細(xì)胞，這種治療方式稱為“CAR-T免疫療法”。
DOI: 10.1056/NEJMra1706169
用艾米莉的情況來說就是，從艾米莉體內(nèi)分離出免疫T細(xì)胞，然后對其進(jìn)行基因改造。給它裝上能夠特異性識別到癌細(xì)胞特殊靶點(diǎn)的“導(dǎo)航系統(tǒng)”，也就是CAR。經(jīng)過體外的大量培植后再回輸?shù)桨桌蝮w內(nèi)，這樣擴(kuò)增的“特殊”CAR-T細(xì)胞就像一支精銳部隊(duì)，能夠發(fā)揮精準(zhǔn)殺敵的功效。
這種療法針對免疫細(xì)胞，而不是癌細(xì)胞，也不像手術(shù)、放療、化療那樣會(huì)對患者身體造成巨大危害，對于早期癌癥患者可以直接治療，特別是配合手術(shù)后對殘留癌細(xì)胞的攻擊效果最明顯。
那么，如此神奇的療法，代價(jià)需要多大呢？
截止到目前，全球共有8款CAR-T產(chǎn)品獲批上市。其中，F(xiàn)DA批準(zhǔn)上市的有7款，國內(nèi)獲批2款。數(shù)據(jù)表明，這幾款CAR-T產(chǎn)品定價(jià)區(qū)間在37.3萬-47.5萬美元之間，單次治療費(fèi)用折合人民幣，均超過240萬元，有的甚至高達(dá)300萬元以上。國內(nèi)獲批的第二款CAR-T療法瑞基奧侖賽注射液公示價(jià)格為129萬元/支。
CAR-T療法價(jià)格昂貴，主要是因?yàn)樯a(chǎn)成本非常高昂。生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法的主要步驟包括最初分離和富集T細(xì)胞、T細(xì)胞活化、使用病毒或非病毒載體系統(tǒng)進(jìn)行CAR基因轉(zhuǎn)移、體外CAR-T細(xì)胞擴(kuò)增，以及最后的末端工藝和冷凍保存，整個(gè)制造周期一般需要2～4周。除此之外，還要加上其他運(yùn)輸、管理、人員、臨床護(hù)理等費(fèi)用。
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居高不下的成本，敲定了CAR-T暫且難以“親民”的事實(shí)。在2021年的國家醫(yī)保目錄談判發(fā)布會(huì)上，醫(yī)?；饻y算專家組組長鄭杰毫不避諱直指 “天價(jià)藥”進(jìn)醫(yī)保的問題：“某120萬元/針的抗癌‘神藥’，由于遠(yuǎn)超基金承受能力和老百姓負(fù)擔(dān)水平，由于不具備經(jīng)濟(jì)性未能通過評審，最終未獲得談判資格。有些藥太貴了，基金承受不了，老百姓也承受不了，好事辦不好等于沒有辦。”
誠然，抗癌藥物進(jìn)入醫(yī)保后，需要足夠的醫(yī)保額度來支持，但國家對于醫(yī)保的投入總額是有限的。價(jià)格過高的抗癌藥物進(jìn)入醫(yī)保，醫(yī)?？傤~控費(fèi)的壓力也將增加。
目前國內(nèi)獲批上市的Car-T免疫細(xì)胞療法有兩個(gè)，分別是120萬元的阿基侖賽注射液和129萬元的瑞基奧倫塞注射液。如此高昂的醫(yī)療費(fèi)用，該由誰來承擔(dān)？首先，基于“?；?，廣覆蓋”的特點(diǎn)，醫(yī)保短時(shí)間內(nèi)并不能改變Car-T療法的價(jià)格問題。其次，僅憑患者本人也無力承擔(dān)這筆不菲的治療費(fèi)用。因此，需要商業(yè)健康險(xiǎn)將肩負(fù)起更多的社會(huì)責(zé)任。
自2021年后，保險(xiǎn)公司紛紛在院外特藥清單拓展了Car-T藥品；或者把Car-T療法納入百萬醫(yī)療險(xiǎn)的報(bào)銷范圍。此外，近年來上線的一批惠民保產(chǎn)品中，也紛紛出現(xiàn)Car-T的身影。
有因必有果。2022年4月中旬，由圓心科技集團(tuán)旗下圓心惠保提供特藥服務(wù)的寧波市普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn) “天一甬寧保”，完成單筆賠付100萬元，創(chuàng)下了CAR-T單筆賠付金額的新高。在此次患者理賠服務(wù)中，罹患復(fù)發(fā)難治性大B細(xì)胞淋巴瘤的徐女士，以帶病體身份參保了“天一甬寧?！?，并通過享受該保險(xiǎn)提供的特藥直付服務(wù)，無需支付100萬的費(fèi)用，當(dāng)天即在定點(diǎn)藥店完成CAR-T療法藥物的直接賠付，極大地減輕了巨額治療費(fèi)用的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。
像Car-T療法這樣價(jià)格不菲的高額藥品不在少數(shù)。作為眾多惠民保項(xiàng)目的特藥服務(wù)企業(yè)，圓心惠保與眾多產(chǎn)業(yè)合作伙伴攜手，提高國內(nèi)已上市藥品的交付和藥事服務(wù)，并解決還未在國內(nèi)上市的海外新藥的用戶需求，涉及罕見病藥、CAR-T特定藥品責(zé)任以及釔90樹脂/玻璃微球精準(zhǔn)療法等國際尖端治療技術(shù)。通過惠民保的廣泛覆蓋，有效地滿足了廣大群眾低保費(fèi)、高保障的需求，盡可能防止患者家庭因病致貧、因病返貧。
