11月20日，是世界兒童日。

不同于很多人熟知的六一國(guó)際兒童節(jié)，世界兒童日具有特殊的意義。它旨在喚起全世界進(jìn)一步傾聽兒童呼聲，關(guān)心兒童權(quán)利，并尤其關(guān)注弱勢(shì)與困境兒童。

在我國(guó)，約有2000萬(wàn)罕見病患者。 關(guān)注由于罕見病問題導(dǎo)致身體、生活受影響的孩子及其家庭。致力于通過相關(guān)各方鏈接、協(xié)同，共同應(yīng)對(duì)罕見病所帶來(lái)的挑戰(zhàn)，有利于使該群體享有平等、有尊嚴(yán)的生活。

11月初的一天，首都兒科研究所（簡(jiǎn)稱兒研所）風(fēng)濕免疫科，2病區(qū)主任李建國(guó)接診了一名來(lái)自安徽的13歲患兒。

面部皮疹、胳膊皮膚潰瘍、全身鈣化嚴(yán)重，“身上不能碰，一碰就喊疼”。

這是幼年型皮肌炎比較重度癥狀，需要住院系統(tǒng)治療，否則就有終身殘疾甚至生命危險(xiǎn)。

一聽住院費(fèi)和治療費(fèi)，帶著孩子來(lái)看病的爸爸和奶奶差點(diǎn)兒哭出來(lái)。他們帶著患兒在四處治療了3年之久，家里的錢都花沒了也沒啥效果，孩子還在不斷加重。聽別人介紹來(lái)到兒研所，“想著來(lái)看看，但家里實(shí)在治不起了?！?/p>

想治病但實(shí)在沒錢，孩子一生可能就完了。

這種情況，從事兒童風(fēng)濕免疫病專業(yè)的李建國(guó)不是第一次遇到。放在兩年前，她只能發(fā)愁的睡不著覺。

但如今，她可以找三位患兒的家長(zhǎng)商量一下，他們4人創(chuàng)辦的“萌芽公益”是否能幫這個(gè)家庭度過難關(guān)。

5萬(wàn)元救命錢很快打到醫(yī)院，“錢雖然不多，但起碼能讓這個(gè)家，這個(gè)孩子看到希望?！崩罱▏?guó)說(shuō)。

幼年型皮肌炎是一種罕見的兒童風(fēng)濕免疫病，主要表現(xiàn)皮疹和肌無(wú)力，嚴(yán)重的可以侵害全身各種臟器，甚至危及生命。

“這病很容易被耽誤?！崩罱▏?guó)說(shuō)，她接手的患兒很多都是在縣市醫(yī)院的皮膚科、骨科、神經(jīng)科治療了很長(zhǎng)時(shí)間，但越來(lái)越嚴(yán)重，實(shí)在沒辦法了，才到北京來(lái)看病，“錯(cuò)過了最佳治療期”。

發(fā)燒、關(guān)節(jié)疼、口腔潰瘍、不愿走路、走路愛摔跤，都可能是幼年型皮肌炎的早期癥狀。

李建國(guó)說(shuō)，兒童風(fēng)濕免疫病比較罕見，加上全國(guó)兒童風(fēng)濕免疫專業(yè)大夫比較少，多集中在北京、上海等大城市，偏遠(yuǎn)地區(qū)醫(yī)院確診的確存在難度。

2017年3月，不到兩歲的亞亞變得不愛吃飯，走路愛摔跤，臉蛋、嘴唇都是紅紅的，晚上睡覺翻身困難，早上穿衣服總會(huì)哭。亞亞媽媽以為是消化不好，紅紅的臉蛋是冬天太冷凍的，想著過了春天就會(huì)好了，并沒有引起重視。

直到亞亞連續(xù)發(fā)燒，呼吸困難，住進(jìn)當(dāng)?shù)蒯t(yī)院呼吸科病房，“我以為她像以前一樣發(fā)燒咳嗽，住一周就會(huì)出院了?！眮唩喌膵寢屨f(shuō)。

但病情越來(lái)越重，全身都腫起來(lái)，眼睛睜不開，說(shuō)不出話，翻不了身，醫(yī)院檢查單上12種待排除的病，這讓亞亞媽媽感到恐慌和無(wú)助。最終確診皮肌炎，亞亞媽媽回憶，當(dāng)時(shí)聽到這個(gè)名稱，自己還莫名的輕松起來(lái)，心想孩子沒有得血液病就好，只是有點(diǎn)炎癥而已，過幾天就可以出院了，“后來(lái)才知道，那個(gè)時(shí)候自己有多無(wú)知”。

整整3個(gè)月，亞亞的病沒有一點(diǎn)好轉(zhuǎn)的跡象，不能喝水、不能拿東西，“每天耷拉的腦袋趴在我的肩膀上哭鬧，我也哭了3個(gè)月”。

?經(jīng)病友介紹，亞亞媽媽帶著孩子找到兒研所李建國(guó)主任。

經(jīng)過漫長(zhǎng)系統(tǒng)治療，現(xiàn)在亞亞已經(jīng)全部停藥了，也長(zhǎng)高了，肌力恢復(fù)了，像正常孩子一樣上學(xué)了。

病友群里成立的公益組織

家住四川瀘州古藺縣山區(qū)的小月月，4歲的她患上幼年型皮肌炎中罕見的抗NXP2抗體類型，已經(jīng)嚴(yán)重到深夜腹部劇痛至虛脫，爸爸帶著她來(lái)到北京兒研所找到李建國(guó)主任。

李建國(guó)說(shuō)， 抗NXP2抗體類型幼年型皮肌炎，如果一直不緩解，出現(xiàn)腹痛要注意胃腸道穿孔的可能性，非常危險(xiǎn)，“死神隨時(shí)光顧”。此前有幾個(gè)抗NXP2抗體類型幼年型皮肌炎，他們合并消化道穿孔早期很難診斷，確診的時(shí)候都很晚了，死亡率很高。

除了病情，更讓李建國(guó)發(fā)愁的是小月月的家庭情況。父母靠著種地為生，月收入1千多塊錢，“根本不夠給孩子治病”。

圖片來(lái)自四川山區(qū)的4歲小女孩月月，患有幼年型皮肌炎中罕見的抗NXP2抗體類型，嚴(yán)重到腸道穿孔痛至虛脫。（照片已獲授權(quán)）

作為罕見病的幼年皮肌炎，輕者需要10萬(wàn)左右的治療費(fèi)用，重者需要幾十萬(wàn)，“關(guān)鍵是很少能根治，需要幾年漫長(zhǎng)的系統(tǒng)治療，有些藥需要兩周到1個(gè)月住一次院，一般家庭很難堅(jiān)持?！?/p>

作為一名醫(yī)生，讓李建國(guó)最難受的是，眼看患兒就要好轉(zhuǎn)了，家里沒錢了，治不起了，孩子病情就可能反復(fù)，作為醫(yī)生的她卻無(wú)能為力。

“進(jìn)口藥6000多塊一盒藥，一個(gè)月就要一盒?！币晃换純杭议L(zhǎng)說(shuō)，孩子得病前他看過《我不是藥神》，當(dāng)時(shí)還懷疑是不是真有這事兒。孩子患病后，他加入了病友群才發(fā)現(xiàn)，“真的有人買走私藥吃，甚至是吃別人剩下的藥。”

這位家長(zhǎng)說(shuō)，在群里你才知道這個(gè)病對(duì)困難家庭意味著什么，全家一月收入一兩千塊，每個(gè)月吃藥得要6000多塊（進(jìn)口藥），國(guó)產(chǎn)藥也得3000多塊，“讓這個(gè)家怎么活？”

李建國(guó)也在病友群，義務(wù)給患者家長(zhǎng)做指導(dǎo)，“慢病管理心理建設(shè)很重要，但看著那些走投無(wú)路的家長(zhǎng)，都不知道說(shuō)什么”。

2018年的一天，有位病友在群里發(fā)了一條大病基金的消息，“要是幼年皮肌炎有基金該多好?！崩罱▏?guó)在群里回復(fù)，當(dāng)時(shí)她并未多想。

“我想幫李主任完成這個(gè)心愿。”同在病友群的奧莉媽媽記在了心上。

奧莉媽媽說(shuō)，奧莉1歲半患上幼年皮肌炎，家里好幾個(gè)學(xué)醫(yī)的都不知道這么小的孩子也會(huì)得這個(gè)病。她帶著奧莉四處求醫(yī)，最后醫(yī)生直接跟她說(shuō)孩子最多再活1個(gè)月。不愿放棄的媽媽，最終找到兒研所風(fēng)濕免疫科，“李主任能設(shè)身處地站在患者、家屬的角度考慮，不僅醫(yī)治了孩子，更是我們能堅(jiān)持過來(lái)的精神支柱?！?/p>

奧莉媽媽開傳媒公司，她拿出20萬(wàn)想跟跟李建國(guó)成個(gè)基金，幫助這些沒錢治療的皮肌炎幼兒。聽到這個(gè)消息，患兒果果的媽媽加入進(jìn)來(lái)，患兒芒果的爸爸也加入進(jìn)來(lái)。

大家湊了幾十萬(wàn)，成立了“萌芽公益”，救助難治性重癥幼年型皮肌炎患兒。

?圖片“萌芽公益”的4位創(chuàng)始人，從左往右為芒果爸爸、果果媽媽、李建國(guó)醫(yī)生、奧莉媽媽。

白天忙工作晚上干公益

剛開始大家根本不知道怎么弄，想著成立個(gè)基金，一打聽要到國(guó)家部門審批，“我們這點(diǎn)兒錢根本不可能。”李建國(guó)回憶。

后來(lái)他們找到一家公益平臺(tái)掛靠，學(xué)習(xí)了一些做公益的流程，便開始探索起來(lái)。

白天忙各自的工作，晚上忙“萌芽公益”，由于不在一個(gè)城市，經(jīng)常是電話會(huì)議。

4人分工明確：李建國(guó)從醫(yī)生角度評(píng)估被救助患兒的情況；果果媽媽負(fù)責(zé)救助材料申報(bào)審核等；精通互聯(lián)網(wǎng)的芒果爸爸，負(fù)責(zé)運(yùn)營(yíng)官網(wǎng)、公眾號(hào)，更重要的是“翻墻”學(xué)習(xí)借鑒國(guó)外治療、救助皮肌炎患兒的知識(shí)；奧莉媽媽負(fù)責(zé)科普視頻的制作等；4個(gè)人同時(shí)還都是志愿者，負(fù)責(zé)2個(gè)病友群1000多人的“慢病管理”和“心理建設(shè)”。

芒果爸爸說(shuō)，為了回答好群里病友的提問，向李建國(guó)主任請(qǐng)教，再加上他上網(wǎng)自學(xué)，現(xiàn)在連李建國(guó)都叫他“呂大夫”了。

除了這些，4個(gè)人最大的任務(wù)就是募款，由于沒有經(jīng)驗(yàn)，這兩年網(wǎng)上募款還不到1萬(wàn)塊錢，大部門來(lái)自開公司做企業(yè)的親戚朋友捐款，“基金”一度達(dá)到一百五六十萬(wàn)元，都放在平臺(tái)帳號(hào)。困難患兒審核通過后，平臺(tái)會(huì)將錢打到醫(yī)院賬戶，專門用于這些患兒的救治。

“已經(jīng)幫助了二三十個(gè)孩子。”李建國(guó)說(shuō)，由于資金有限，盡量幫助更多的孩子，他們?cè)诨ㄟ@些錢的時(shí)候都是小心謹(jǐn)慎，“錢少的時(shí)候，我們都是資助5000元到1萬(wàn)；錢多點(diǎn)兒了，我們才敢資助5萬(wàn)元?！?/p>

5萬(wàn)元救了小月月的命。

經(jīng)過兒研所風(fēng)濕免疫團(tuán)隊(duì)治療，小月月奇跡般漸漸康復(fù)了，露出了她這個(gè)年齡應(yīng)該有的燦爛笑容。如今，在四川老家，小月月已經(jīng)能跟父母下地干農(nóng)活了。看病借了許多債，生活依然艱辛，但一家人有了希望和奔頭，“多么可愛，多么俊秀的小姑娘?！?個(gè)創(chuàng)始人手機(jī)里都存著小月月的多張照片，讓他們覺得充滿了力量。

?如今患兒小月月已經(jīng)能跟父母下地干農(nóng)活了，燦爛的笑容掛在臉上。（照片已獲授權(quán)）

問起做這件事的動(dòng)力，“萌芽公益”的4個(gè)創(chuàng)始人沒有豪言壯語(yǔ)，但都用了“感同身受”這個(gè)詞。

醫(yī)生李建國(guó)，每天接觸到皮肌炎患兒，這樣的環(huán)境會(huì)時(shí)時(shí)刻刻提醒她，盡最大努力醫(yī)治更多的患兒。

三位患兒的家長(zhǎng)說(shuō)，因?yàn)樽约航?jīng)歷過那種“崩潰”的狀態(tài)，是李建國(guó)主任幫助了他們，現(xiàn)在是和李建國(guó)一起幫助更多的人。

為更多早發(fā)現(xiàn)早確診早治療

“萌芽公益”運(yùn)營(yíng)過程中也有了更多的思考。

李建國(guó)認(rèn)為，除了救助已有患兒，還應(yīng)該加強(qiáng)幼年皮肌炎的科普宣傳，讓更多的人了解幼年皮肌炎，就會(huì)讓更多的患兒早發(fā)現(xiàn)、早確認(rèn)、早治療。

經(jīng)?！胺瓑Α睂W(xué)習(xí)的“呂大夫”想的更遠(yuǎn)，他發(fā)現(xiàn)國(guó)外一些罕見病的基金會(huì)，會(huì)把更多的捐助支持科研。目前幼年型皮肌炎尚未找到明確的病因，除了對(duì)患兒的救助外，還應(yīng)該加大對(duì)兒童風(fēng)濕免疫專業(yè)人才的科研支持，爭(zhēng)取早日徹底攻克幼年型皮肌炎。

想做的事情越多，越發(fā)現(xiàn)4個(gè)人的力量有限。

“這兩年見到開公司的朋友就游說(shuō)人家。”芒果爸爸說(shuō)，他們認(rèn)識(shí)開公司做企業(yè)的朋友有限，也不能總讓同撥人捐款，需要更多人的關(guān)注和支持。

今年11月，“萌芽公益”與中華少年兒童慈善救助基金會(huì)合作，在騰訊公益平臺(tái)發(fā)起“萌芽公益救助計(jì)劃”，涉及的病種除了幼年皮肌炎，還包括所有難治性重癥兒童風(fēng)濕免疫病，期待更多人關(guān)注這些罕見病。

作為一種罕見病，“有人得了這種病，從某種意義上是他們替我們得的，我們應(yīng)該去感激他們，幫助他們?！崩罱▏?guó)說(shuō)。

科普兒童風(fēng)濕免疫病

兒童風(fēng)濕免疫病包括幼年皮肌炎、兒童系統(tǒng)性紅斑狼瘡、兒童血管炎，兒童免疫缺陷等，都是兒童罕見病，一旦確診都需要數(shù)年甚至終身治療，給患兒的家庭帶來(lái)沉重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)和精神壓力。

同時(shí)，對(duì)于這種發(fā)病率低、危害性大的兒童風(fēng)濕免疫疾病，公眾的知曉率非常低，甚至很多基層醫(yī)院的醫(yī)生都不熟悉這種病，在確診之前往往要走非常曲折的求醫(yī)之路。來(lái)源：?騰訊公益

?皮肌炎患兒的初步癥狀（照片已獲授權(quán)）