醫(yī)藥生物

轉(zhuǎn)自：智慧芽PharmSnap

當(dāng)前，中國(guó)創(chuàng)新藥主要以Fast Follow模式為主，隨著熱門(mén)領(lǐng)域競(jìng)爭(zhēng)白熱化，越來(lái)越多的企業(yè)選擇市場(chǎng)較小、競(jìng)爭(zhēng)較小的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)行管線組合策略。本文從罕見(jiàn)病定義，美國(guó)和中國(guó)罕見(jiàn)病研發(fā)政策及現(xiàn)狀，用真實(shí)數(shù)據(jù)來(lái)發(fā)現(xiàn)罕見(jiàn)病藥物研發(fā)的機(jī)遇與挑戰(zhàn)。

罕見(jiàn)病市場(chǎng)現(xiàn)狀（中、美）

之所以稱為罕見(jiàn)病，是由于患病人群少，海外也叫孤兒藥（Orphan Drug），各地區(qū)的罕見(jiàn)病定義不同：

-美國(guó)：患病人數(shù)<20萬(wàn)人

-歐盟：患病率<1/2000

-中國(guó)：新生兒發(fā)病率小于1/10000、患病率小于1/10000、患病人數(shù)小于14萬(wàn)

美國(guó)是最早鼓勵(lì)罕見(jiàn)病研發(fā)的國(guó)家，在美國(guó)開(kāi)發(fā)的新藥如果獲得罕見(jiàn)病認(rèn)證，有諸多優(yōu)惠政策：

-上市后享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)

-免除NDA/BLA申請(qǐng)費(fèi)（近300萬(wàn)美金）

-臨床研究費(fèi)用享受25%稅收減免以及可能免除部分臨床數(shù)據(jù)的申報(bào)要求

據(jù)統(tǒng)計(jì)，美國(guó)上市的新藥（包括復(fù)方），有將近一半獲得過(guò)孤兒藥認(rèn)定。

相比較美國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病研發(fā)鼓勵(lì)的政策比較成熟，中國(guó)的罕見(jiàn)病醫(yī)藥市場(chǎng)還處在起步階段。

2018年5月公布了《第一批罕見(jiàn)病目錄》，包括121種罕見(jiàn)??；2021年9月發(fā)布《中國(guó)罕見(jiàn)病定義研究報(bào)告2021》，明確了罕見(jiàn)病的定義。

中國(guó)目前還沒(méi)有針對(duì)藥品開(kāi)發(fā)的罕見(jiàn)病認(rèn)證，但也陸續(xù)出臺(tái)了相關(guān)政策來(lái)鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥：

-獲得優(yōu)先審評(píng)：審評(píng)時(shí)限由200日變?yōu)?30日，其中臨床急需的境外已上市的罕見(jiàn)病藥品審評(píng)時(shí)限為70日

-可以申請(qǐng)《臨床急需境外新藥審評(píng)審批工作程序》，境外上市的罕見(jiàn)病用藥

-加速進(jìn)入醫(yī)保

中國(guó)藥監(jiān)機(jī)構(gòu)會(huì)借鑒發(fā)達(dá)制藥市場(chǎng)的政策，可以預(yù)見(jiàn)，未來(lái)在罕見(jiàn)病市場(chǎng)也一定會(huì)有一系列鼓勵(lì)政策出臺(tái)，誰(shuí)能夠看到趨勢(shì)提前布局將會(huì)獲得政策紅利。

罕見(jiàn)病下一個(gè)藍(lán)海？

總 結(jié)

參考文獻(xiàn)：

1. 國(guó)家藥品監(jiān)督管理局 國(guó)家衛(wèi)生健康委員會(huì)關(guān)于臨床急需境外新藥審評(píng)審批相關(guān)事宜的公告（2018年第79號(hào)）

2. 國(guó)家藥審中心>審評(píng)時(shí)間鏈接：https://www.cde.org.cn/main/guide/contentpage/8780d5c41996e5f6fbfb0325bb3bee38

3. 智慧芽PharmSnap全球新藥競(jìng)爭(zhēng)情報(bào)數(shù)據(jù)庫(kù)：pharmsnap.zhihuiya.com

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