利司撲蘭（Risdiplam）有調節(jié)運動神經元存活基因的作用，可用于脊髓性肌萎縮癥(SMA)。SMA 是-種由于運動神經元存活基因1 ( SMN1 )突變所致的神經肌肉病,是最常見的嬰幼兒致死性常染色體隱性遺傳病之一。?利司撲蘭可促進外顯子7 包含進SMN2 信使核糖核酸（mRNA）轉錄本中，從而增加腦內全長SMN 蛋白的生成量。

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中文名稱：利司撲蘭

英文名稱：Risdiplam

CAS：1825352-65-5

分子式：C22H23N7O? 分子量：401.46

外觀性狀 為淺黃色至黃色粉末

純度 ≥98%