創(chuàng)新驅(qū)動 開辟新領(lǐng)域

作為一種新興的治療方式，細胞治療在眾多疾病特別是癌癥、遺傳疾病、傳染病的治療中展現(xiàn)出良好的效果。近年來，在技術(shù)、政策、市場等驅(qū)動下，我國細胞治療產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)出蓬勃發(fā)展的態(tài)勢，有望成為生物醫(yī)藥領(lǐng)域極具潛力的新賽道。

細胞療法，為疾病治療提供新選擇

細胞治療是指采用生物工程的方法獲取具有特定功能的細胞，并通過體外擴增、特殊培養(yǎng)等處理后，使這些細胞具有增強免疫、殺死病原體和腫瘤細胞等功能，從而達到治療某種疾病的目的。目前主要的細胞治療方式為免疫細胞治療和干細胞治療。

免疫細胞治療，一般是指在體外對某些類型的免疫細胞如T細胞、NK細胞等進行針對性處理后再回輸人體內(nèi)，使其表現(xiàn)出殺傷腫瘤細胞、清除病毒等功能。干細胞療法，則是把健康的干細胞移植到患者體內(nèi)，從而修復(fù)病變細胞或再建正常的細胞組織。在臨床上較常使用的干細胞種類主要是間充質(zhì)干細胞、造血干細胞、神經(jīng)干細胞等。

細胞療法的出現(xiàn)，為一些傳統(tǒng)療法無效、難治的疾病治療提供了新的選擇。比如，由于個體差異，難以控制每例患者使用傳統(tǒng)藥物的最佳劑量。但在細胞治療中，可應(yīng)用合成生物學(xué)設(shè)計基因開關(guān)，控制藥物的合成或釋放。同時，還可以根據(jù)患者的病情發(fā)展?fàn)顟B(tài)進行動態(tài)調(diào)整及預(yù)后監(jiān)測，以獲得長期療效。

競相布局，產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進入快車道

當(dāng)前，全球細胞治療產(chǎn)業(yè)發(fā)展正進入快車道。據(jù)統(tǒng)計，到2022年初，全球經(jīng)批準(zhǔn)的細胞治療產(chǎn)品共33款，包括12種免疫細胞產(chǎn)品和21種干細胞產(chǎn)品。

我國細胞治療發(fā)展時間較短，但勁頭十足。近年來，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發(fā)展細胞治療產(chǎn)業(yè)。上海推出《上海市促進細胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動方案（2022—2024年）》，提出力爭到2024年上海細胞治療產(chǎn)業(yè)規(guī)模達到100億元。去年，深圳接連發(fā)布扶持生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的文件，將重點支持包括細胞治療藥物在內(nèi)的產(chǎn)業(yè)集群高質(zhì)量發(fā)展。

據(jù)專家介紹，在細胞治療技術(shù)的主要領(lǐng)域——免疫細胞治療領(lǐng)域，我國已成為世界上開展CAR-T細胞治療臨床研究數(shù)量最多的國家。據(jù)相關(guān)數(shù)據(jù)統(tǒng)計，中國細胞治療市場空間將由2021年的13億元增長至2030年的584億元，年均增速高達53%。預(yù)計未來10年將成為國內(nèi)細胞治療產(chǎn)業(yè)的快速增長期。

規(guī)范、扶持，推進產(chǎn)業(yè)健康快速發(fā)展

經(jīng)過10余年發(fā)展，我國細胞治療領(lǐng)域已進入規(guī)范化發(fā)展階段。

細胞治療被認(rèn)為是創(chuàng)新藥領(lǐng)域研發(fā)的細分賽道。相關(guān)主管部門近兩年出臺了多份與細胞治療產(chǎn)品有關(guān)的申報指導(dǎo)，推進相關(guān)產(chǎn)品的審評審批。國內(nèi)細胞治療產(chǎn)品從申報到生產(chǎn)各環(huán)節(jié)，獲得較為明確的指引。各地政府也不斷出臺扶持、鼓勵細胞治療產(chǎn)品研發(fā)和上市的相關(guān)政策。

目前，國內(nèi)細胞治療領(lǐng)域的研究成為全球研發(fā)的重要力量。與此同時，專家認(rèn)為，作為新興產(chǎn)業(yè)，細胞治療產(chǎn)業(yè)仍面臨不少挑戰(zhàn)。盡管技術(shù)持續(xù)獲得突破，但細胞治療產(chǎn)品真正要實現(xiàn)普及并非易事。一方面，細胞治療技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用的產(chǎn)業(yè)鏈還不夠成熟，另一方面是由于其成本還比較高。

中國科學(xué)院分子細胞科學(xué)卓越創(chuàng)新中心研究員惠利健建議，在細胞治療的創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化過程中，通過原始創(chuàng)新建立細胞治療新技術(shù)，完善細胞質(zhì)量安全評價、臨床研究規(guī)范及產(chǎn)品標(biāo)準(zhǔn)，進而推動細胞治療的臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用，推進細胞治療產(chǎn)業(yè)的健康快速發(fā)展。