歷經(jīng)17年行業(yè)沉浮，前后兩版征求意見稿，2020年7月1日，新版《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》即我國新版GCP正式實施，自中國加入ICH后，這是藥品注冊進入全球化時代的重要一步。

新版GCP既對我國機構(gòu)提出更多、更高與國際接軌的要求，又根據(jù)國情“因地制宜”考慮可行性和可操作性，新舊兩版相比有哪些改進？新版GCP推出已近2年，面對以下藥品產(chǎn)業(yè)鏈更高的規(guī)范性要求，您是否已經(jīng)做了相應(yīng)的部署？

·?術(shù)語和多項條款采用 ICH E6(R2) 文本：通用技術(shù)要求向ICH E6（R2）文本“看齊”，支持國內(nèi)申辦方進行全球聯(lián)動。用中文對術(shù)語進行了詳細定義，并對行業(yè)存在爭議的新術(shù)語進行增訂，便于相關(guān)人員更好地理解和執(zhí)行；

·?高度強調(diào)受試者保護：將受試者權(quán)益和安全放在優(yōu)先于科學和社會獲益的至高位置，進一步強化倫理委員會的作用。特別是通過全面而細致的條款設(shè)計，從知情同意到風險善后處置，對弱勢受試者進行保護；

·?明確研究者的工作要求：對研究者的執(zhí)業(yè)資格和相關(guān)經(jīng)歷，對試驗方案、研究者手冊、試驗藥物相關(guān)信息的掌握，以及在試驗中承擔醫(yī)學決策并妥善處理專業(yè)問題的能力進行規(guī)定，從而保證臨床試驗質(zhì)量和受試者的安全和權(quán)益。新增研究者監(jiān)督試驗的職責，以確保源數(shù)據(jù)準確性和完整性。“核證副本”現(xiàn)已明確定義，預(yù)期研究機構(gòu)將提供由驗證系統(tǒng)生成的源文件的核證副本；

·?細化申辦者的責任：強調(diào)申辦方對受試者的權(quán)益以及臨床試驗結(jié)果的責任。新增實施和維護質(zhì)量管理體系的職責，監(jiān)督所有試驗的相關(guān)職責和職能（包括由?CRO 及其他第三方組織執(zhí)行的職責）。申辦方應(yīng)開發(fā)和使用系統(tǒng)的、有優(yōu)先順序的、基于風險的臨床試驗監(jiān)查方法。

同時，臨床試驗的信息化已是行業(yè)共識，新版GCP明確提倡與時俱進的數(shù)字化系統(tǒng)部署：

·?在試驗管理及數(shù)據(jù)處理記錄方面，鼓勵研究者在條件滿足情況下首選使用臨床試驗電子病歷進行源數(shù)據(jù)的記錄，提倡申辦方建立獨立的數(shù)據(jù)監(jiān)查委員會。

·?注重提升申辦方信息化風險管理意識，對電子數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)的安全性、保密性、操作規(guī)程的標準化做出了規(guī)定。

尤為引人注目的是，新版GCP與時俱進地把握了臨床試驗監(jiān)查數(shù)字化轉(zhuǎn)型方向，提出基于風險的監(jiān)查（Risk-based Monitoring, RBM）和中心化監(jiān)查（Centralized Monitoring）模式。第四十九條提出：

-?申辦者應(yīng)當建立系統(tǒng)的、有優(yōu)先順序的、基于風險評估的方法，對臨床試驗實施監(jiān)查。

-?現(xiàn)場監(jiān)查和中心化監(jiān)查應(yīng)當基于臨床試驗的風險結(jié)合進行。

如何靈活兼顧試驗設(shè)計的科學性，試驗執(zhí)行的規(guī)范性，數(shù)據(jù)的準確完整性、同時保證受試者的權(quán)益，是大數(shù)據(jù)時代的臨床研究必須面對的課題。新版GCP的以上條款，更站在保護受試者的權(quán)益的立足點上，將臨床試驗監(jiān)查方式的革新提到了法規(guī)高度。那么，在新版GCP實施的當口，申辦方和CRO如何搶占先機？

降本增效，如何先人一步？

每個臨床試驗都需采集龐大的數(shù)據(jù)量，無論需要修改的數(shù)據(jù)比例是多少，都將是個無比浩大的工程。當數(shù)據(jù)質(zhì)量無限趨近完美，投入的人力、物力和財力可能反而不會得到與之相應(yīng)的收益。那么在提高數(shù)據(jù)質(zhì)量及管理效率的同時，如何評估其中可能需要承擔的風險？基于風險的監(jiān)查（RBM）應(yīng)運而生。而這一理念也在新版GCP中被正式提到了法規(guī)的高度。

通過中心化監(jiān)查和分析解答的問題包括：

·?研究機構(gòu)招募受試者的速度是否足夠快？

·?研究機構(gòu)招募的受試者是否違反入選/排除標準？

·?研究機構(gòu)的試驗方案偏離是否超過平均水平？

·?研究機構(gòu)開展活動的方式是否可能與潛在的合規(guī)性或表現(xiàn)問題相關(guān)？

基于風險的監(jiān)查并不是一刀切。臨床試驗數(shù)字化解決方案供應(yīng)商Medidata推出的Medidata?RBQM框架以基于風險的監(jiān)查為出發(fā)點，旨在以合理成本實現(xiàn)合理質(zhì)量預(yù)期，為傳統(tǒng)現(xiàn)場監(jiān)查“查漏補缺”：

·?借助風險評估和分類工具 RACT，通過關(guān)鍵風險指標，源數(shù)據(jù)審核和源數(shù)據(jù)驗證策略的集中記錄，將不同來源的數(shù)據(jù)標準化，計算KRIs的比例并以可視化的報表、數(shù)據(jù)形式呈現(xiàn)，便可對一整套綜合質(zhì)量風險管理方案的各個部分了如指掌。

Medidata Clinical Cloud??平臺支出集中式、跨職能的問題管理，讓CRA可以恰當記錄問題并及時采取行動，確保臨床團隊的協(xié)作最大化，減少CRA現(xiàn)場監(jiān)查的工作量。

·?Medidata Detect中心化監(jiān)查，利用機器學習算法和 SDTM 數(shù)據(jù)模板，跨多個維度綜合分析臨床試驗數(shù)據(jù)中的離群值、異常值和數(shù)值變化趨勢，提供對臨床試驗績效和數(shù)據(jù)質(zhì)量的即時洞察，快速準確地識別風險領(lǐng)域。

我們可以大膽預(yù)測，隨著數(shù)字化技術(shù)的日臻完善，兼顧數(shù)據(jù)質(zhì)量、管理效率以及風險評估，遠程匯總評估數(shù)據(jù)、提高監(jiān)查質(zhì)量的中心化監(jiān)查亦將成為廣泛采用的模式。

面對我國日益成熟的臨床試驗質(zhì)量管理體系對相關(guān)方提出的更高要求，Medidata將助力合作伙伴加強信息化和資源整合能力，提高合規(guī)水平，游刃有余地應(yīng)對急劇增加的臨床試驗的數(shù)量和復雜性，實現(xiàn)數(shù)據(jù)質(zhì)量與患者福利的“雙贏”。