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明尼蘇達大學雙城分校的一個團隊首次開發(fā)了一種新工具，用于預測和定制一種稱為“特定地點重組”的特定DNA編輯的速度。這項研究為糖尿病和癌癥等疾病提供更個性化、更高效的遺傳和細胞療法鋪平了道路。

該研究發(fā)表在《自然通訊》上。

位點特異性重組過程涉及使用酶來識別和修改活細胞中特定DNA序列。它具有使用細胞療法治療無數(shù)疾病的重要應用。

例如，免疫療法需要從患者身上提取免疫細胞，并對它們進行基因改造，以對抗癌癥等疾病。在這些應用中，重要的是要精確控制基因表達的時間，以最大限度地提高治療效果，同時最大限度地減少體內(nèi)的不良反應。

明尼蘇達大學工程師開發(fā)了一種將高通量實驗與機器學習模型相結(jié)合的方法，使特定站點的重組過程更加高效和可預測。該模型允許研究人員編程DNA的編輯速度。這意味著他們可以控制治療細胞對其環(huán)境的反應速度，從而控制其產(chǎn)生藥物或治療性蛋白質(zhì)的速度或緩慢。

該論文的高級作者、明尼蘇達大學雙子城生物醫(yī)學工程系副教授Casim Sarkar表示，據(jù)他們所知，這是第一個使用模型來預測修改DNA序列如何控制特定地點重組速度的例子。通過將工程原理應用于這個問題，他們可以撥打DNA編輯的發(fā)生速度，并使用這種控制形式來定制治療性細胞反應。他們的研究還確定了新的DNA序列，這些序列的重組效率比自然界中發(fā)現(xiàn)的DNA序列要高得多，這可以加快細胞反應時間?！?/p>

Sarkar和他的團隊首先開發(fā)了一種實驗方法來計算特定站點的重組率，然后使用該信息來訓練機器學習算法。最終，這允許研究人員簡單地輸入DNA序列，該模型預測該DNA序列的重組速度。

他們還發(fā)現(xiàn)，他們可以使用建模來預測和控制細胞內(nèi)多種蛋白質(zhì)的同時產(chǎn)生。這可用于編程干細胞，以產(chǎn)生用于再生醫(yī)學應用的新組織或器官，或賦予治療細胞以預先定義的比例生產(chǎn)多種藥物的能力。

Sarkar解釋道，不同的患者可能需要不同的劑量或更快或更慢的細胞反應——并非每個人都是一樣的。通過在細胞內(nèi)建立利用具有不同和定義重組速率的多個DNA序列的遺傳回路，我們現(xiàn)在可以實現(xiàn)以前很難做的事情，例如治療細胞中蛋白質(zhì)生產(chǎn)的程序比率。我們的理性方法可以為患者提供個性化治療?！?/p>

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