美國時間5月10日，Emily在社交平臺發(fā)布了自己無癌生存10年的照片。

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照片中的她神采奕奕，充滿活力，很難想象10年前她會因為白血病而瀕臨死亡。

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10年前，這位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之際接受了CAR-T免疫療法，她是全球第一個接受試驗性CAR-T細胞免疫治療的兒童。治療后的檢查結(jié)果顯示，她體內(nèi)的癌細胞已經(jīng)徹底消失了。

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視頻：Emily接受CAR-T免疫治療的故事

，時長06:24

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每一年，Emily每年都會發(fā)一張打卡照片，向全世界宣告自己又平安的走過一年。

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十年已過，Emily依舊好好的活著，如今她已經(jīng)是一位17歲的花季少女，治愈之后，她過上了正常的生活，還成立了Emily Whitehead基金會，以支持和促進全球兒童獲得更具針對性、更有效和毒性更低的創(chuàng)新兒童癌癥治療。

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Emily成功存活的十年，也是CAR-T免疫療法飛躍發(fā)展的十年。今天借著Emily存活十年的新聞，給大家盤點一下這十年內(nèi)，CAR-T免疫療法發(fā)展的五大里程碑事件。

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里程碑事件一

FDA授予CAR-T免疫療法為“突破性療法”

2014年7月，第一個基于嵌合抗原受體CAR-T免疫細胞的免疫療法獲得了美國食品和藥物管理局的突破性藥物指定[1]，該療法是賓夕法尼亞大學與諾華合作開發(fā)的，名叫 CTL019，用于治療用于治療復發(fā)性或難治性兒童、青少年B細胞前體急性淋巴性白血病（ALL）。

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27 名 ALL 患者（22 名兒童和 5 名成人）的早期臨床試驗結(jié)果顯示，89% 的患者有完全反應。此次的授予是 CAR-T 領(lǐng)域的一個重要時刻。這是 FDA首次展示了他們對 CAR-T免疫療法潛力的支持和理解，以及他們愿意投入時間和精力進行開發(fā)。
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此后，越來越多的人都開始關(guān)注到CAR-T免疫療法，了解到這款能救人性命的療法。

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里程碑事件二

CAR-T免疫療法開始進攻實體瘤

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早期的CAR-T免疫細胞療法在血液腫瘤上表現(xiàn)出顯著的臨床療效，但在實體腫瘤中卻不那么順利，對科學家而言，CAR-T治療實體瘤仍然是一個巨大的考驗，因為CAR-T所靶向的分子不僅出現(xiàn)在癌細胞表面，還出現(xiàn)在正常細胞表面，從而產(chǎn)生嚴重的副作用。

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2016年底，國際著名醫(yī)學雜志《新英格蘭醫(yī)學雜志》首次報道了CAR-T治療實體腫瘤獲得的突破[2]。此次臨床接受治療的對象是一名50歲的復發(fā)性多灶膠質(zhì)母細胞瘤男性患者?；颊呓邮芰硕啻蝹鹘y(tǒng)治療后依舊復發(fā)，于是他接受了CAR-T免疫療法。治療后，患者顱內(nèi)和脊髓內(nèi)的腫瘤消失，反應持續(xù)了7.5個月，中樞細胞因子和免疫細胞增多。

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這一次的病例報告十分讓人興奮，盡管當時CAR-T免疫療法不能完全解決實體瘤的問題。但是這個案例讓大家看到了CAR-T免疫療法治療實體瘤的潛力。

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里程碑事件三

全球首個CAR-T免疫細胞療法獲批上市

2017年是CAR-T免疫細胞療法的元年，因為在這一年，F(xiàn)DA相繼批準兩款CAR-T免疫療法上市。它們分別是諾華的Kymriah以及Kite Pharm的Yescarta.

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諾華的Kymriah也成為了全球首個上市的CAR-T免疫療法。
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這不僅僅是CAR-T免疫療法上的里程碑事件,也是醫(yī)學史上的里程碑事件，代表了癌癥治療正式進入了CAR-T時代！

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里程碑事件四

Tecartus、Breyanzi 和 Abecma

相繼獲FDA批準上市

2019年以來,盡管全球發(fā)展受新冠疫情的影響停滯不前,但是CAR-T免疫療法的臨床開發(fā)展示出了強勁的發(fā)展勢頭。多款CAR-T免疫療法相繼獲得FDA審批上市。
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2021年10月

美國食品和藥物管理局（FDA）批準吉利德科學公司旗下新的CAR-T治療產(chǎn)Tecartus的上市申請，用于治療復發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤成人患者。

2021年2月

2021年2月， FDA宣布批準百時美施貴寶旗下Juno Therapeutics公司開發(fā)的CAR-T免疫療法Breyanzi上市，用于治療復發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大 B 細胞淋巴瘤。

2021年3月

?BMS和Bluebird共同研發(fā)的CAR-T細胞治療產(chǎn)品Abecma正式被FDA批準上市，用于治療復發(fā)性/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

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里程碑事件五

中國迎來了第一款

獲批上市的CAR-T免疫細胞治療產(chǎn)品

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2021年6月，復星凱特CAR-T細胞治療產(chǎn)品益基利侖賽注射液正式獲得中國國家藥監(jiān)局批準上市。用于治療二線或以上系統(tǒng)性治療后復發(fā)或難治性大B細胞淋巴瘤成人患者，包括彌漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）非特指型、原發(fā)性縱隔B細胞淋巴瘤、高級別B細胞淋巴瘤和濾泡淋巴瘤轉(zhuǎn)化的DLBCL。?
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這意味著中國迎來首款獲批上市的CAR-T細胞治療產(chǎn)品，開啟了免疫細胞治療的全新時代。

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憧憬

未來十年，CAR-T免疫療法

將為更多患者帶來治愈的可能

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1989年，Cross G等三位科學家在人類歷史上首次提出了“CAR”這個概念，2011年，隨著賓夕法尼亞大學的Carl June教授的研究以及Emily成功治療的事跡的發(fā)展， CAR-T免疫細胞治療也進入了全新的大爆發(fā)時期。

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權(quán)威癌癥免疫學家、美國藝術(shù)與科學院院士、Carl June曾表示，世界上10%的癌癥是血液癌癥，90%是固體瘤，像肺癌、胃癌等。他預測在5年之內(nèi)，所有的血液腫瘤都可以通過CAR-T療法進行治愈。

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在Emily無癌生活的十年里，CAR-T免疫療法的光芒一直閃耀世界，希望下一個十年，我們能迎來Emily打卡自己無癌生活20年的打卡照，迎來更加高效的免疫細胞治療時代。

參考資料：
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[1]https://www.nature.com/articles/nbt0914-851b

[2]https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/nejmoa1610497