? ? ? ?2023 年 7 月 17 日，諾華宣布已收購(gòu) DTx Pharma，這是一家總部位于圣地亞哥的臨床前階段生物技術(shù)公司，專注于利用其專有的脂肪酸配體綴合寡核苷酸?(FALCON)?平臺(tái)，開發(fā)針對(duì)神經(jīng)科學(xué)適應(yīng)癥的 siRNA 療法。

• 交易包括 DTx-1252，一種治療神經(jīng)肌肉疾病 1A 型腓骨肌萎縮癥 (CMT1A) 的潛在療法，以及另外兩個(gè)針對(duì)其他神經(jīng)科學(xué)適應(yīng)癥的臨床前項(xiàng)目。

• DTx 的主導(dǎo)項(xiàng)目 DTx-1252 針對(duì) CMT1A 的根本原因，PMP22 的過(guò)度表達(dá)，PMP22 是一種蛋白質(zhì)，會(huì)導(dǎo)致支持和隔離周圍神經(jīng)系統(tǒng)神經(jīng)的髓鞘功能異常。

• DTx-1252 最近被美國(guó)食品和藥物管理局 (FDA) 授予孤兒藥資格，可降低雪旺細(xì)胞（周圍神經(jīng)發(fā)育、維持和功能的靶細(xì)胞類型）中該蛋白的表達(dá)。

• FALCON 平臺(tái)通過(guò)將 siRNA 與天然存在的脂肪酸綴合來(lái)促進(jìn)這種靶向方法，以改善目標(biāo)組織和細(xì)胞類型的生物分布和細(xì)胞攝取。

• 此次收購(gòu)擴(kuò)大了諾華在基于 RNA 的治療領(lǐng)域的能力，將 DTx 的 FALCON 平臺(tái)添加到諾華 siRNA 工具包中。
  

• 根據(jù)協(xié)議條款，諾華將支付 5 億美元的預(yù)付款，并在完成預(yù)先指定的里程碑后支付額外費(fèi)用。