11月末，一封名為《如何讓我們的孩子活下去？》的求助信公開發(fā)表到互聯(lián)網(wǎng)上。這封聯(lián)名信來自1000余個(gè)罕見病癲癇患兒家庭，急求廣譜治療抗癲癇發(fā)作藥物“氯巴占”。

這是一種在國內(nèi)未上市的藥品，但在全球范圍內(nèi)已應(yīng)用多年。因存在一定成癮性，氯巴占被列入國家第二類精神藥品目錄。這意味著，患者要獲得氯巴占往往需要從海外代購；但在海關(guān)、公安等部門，海外異常流入的氯巴占是需要打擊的 “毒品”。

近段時(shí)間，多地海關(guān)發(fā)布了查獲氯巴占的新聞，而對需要這種藥品的患者而言，自今年7月起，“大量癲癇患兒面臨斷藥危機(jī)”?；颊摺扒笏帯钡男侣劜⒉缓币姡幤饭芾矸ㄆ鋵?shí)也為“臨床急需進(jìn)口少量藥品”留出了空間。

也就是說，如果相關(guān)條款發(fā)揮功效，可以緩解不少患者買不到藥的困境。一個(gè)有待回答的問題是，這一制度是否能落地？

“這個(gè)條款使用的情況非常少見”

現(xiàn)行藥品管理法為2019年修訂，其一大特點(diǎn)就是解決了多起“藥神”案中存在的諸多痛點(diǎn)問題，例如，未經(jīng)批準(zhǔn)進(jìn)口少量境外已合法上市的藥品，情節(jié)較輕的，可以依法減輕或者免予處罰。

另一關(guān)鍵修改來自第六十五條：醫(yī)療機(jī)構(gòu)因臨床急需進(jìn)口少量藥品的，經(jīng)國務(wù)院藥品監(jiān)督管理部門或者國務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府批準(zhǔn)，可以進(jìn)口。進(jìn)口的藥品應(yīng)當(dāng)在指定醫(yī)療機(jī)構(gòu)內(nèi)用于特定醫(yī)療目的。

事實(shí)上，此前的藥品管理法中就存在類似的規(guī)定，但審批權(quán)限僅限國家藥監(jiān)部門。2019年修訂時(shí)，國務(wù)院授權(quán)的省、自治區(qū)、直轄市人民政府被法律授予了審批權(quán)限。

“臨床急需進(jìn)口少量藥品的審評通道拓寬為部分地區(qū)有條件使用境外已經(jīng)上市藥品提供了更方便、合法的路徑。”曾參與藥品管理法修訂的沈陽藥科大學(xué)教授楊悅撰文道。

北京大學(xué)醫(yī)學(xué)人文學(xué)院教授王岳告訴南都記者，這一條款主要針對已在國外上市但在國內(nèi)未上市的藥品，允許以醫(yī)療機(jī)構(gòu)為主體向前述主管部門申請批準(zhǔn)購入這些藥品。也就是說，如果這一條款發(fā)揮功效，可以緩解不少患者買不到藥的困境.

但從實(shí)踐上看，藥品管理法第六十五條的使用情況頗為受限?！澳壳翱?，這個(gè)條款使用的情況非常少見”，王岳表示，只有部分三甲醫(yī)院有過類似的實(shí)踐。

不罕見的稀有藥

緊俏的氯巴占并非一種罕見的藥品。

上海交通大學(xué)第一人民醫(yī)院藥學(xué)部高君偉發(fā)表的一篇論文表示，自20世紀(jì)80年代起，氯巴占在超過100個(gè)國家被用作抗癲癇藥物；早期的臨床研究結(jié)果表明，有一半以上的患者癲癇發(fā)作頻率降幅超過了50%；氯巴占最常見的不良反應(yīng)，為嗜睡或鎮(zhèn)靜。

“這個(gè)藥很老了，不是什么新藥，”一位不愿具名的三甲醫(yī)院兒童神經(jīng)科醫(yī)生也表示，氯巴占在業(yè)內(nèi)知曉度較高，國際指南也會推薦在特定情況下使用該藥品。他表示，當(dāng)患者被認(rèn)定為難治性癲癇、一般藥物效果不好時(shí)，就會推薦使用氯巴占。

同時(shí)，氯巴占的副作用小于部分藥物，這也成為不少家長選用氯巴占的原因。2017年中國發(fā)布的《第二批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》也納入了氯巴占，旨在鼓勵研發(fā)，滿足中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥。

對那些特定的患者而言，氯巴占堪稱“救命藥”。多位患兒家長告訴南都記者，他們曾嘗試過多種藥品但都效果不好，最后在醫(yī)生的推薦下使用了氯巴占。一段時(shí)間后，能看到孩子的情況出現(xiàn)了改變。

“精神狀態(tài)好一些了，以前愛打瞌睡，現(xiàn)在精神很多，和其他小朋友差不多了?！币晃粙寢屨f。

代購遇阻

從孩子用藥開始，找藥就是每個(gè)家長的必修課。對于未在國內(nèi)上市的藥品，醫(yī)生并不了解也不會推薦購買渠道，大多數(shù)家長都會在病友的幫助下聯(lián)系上代購者?！爸按忂€挺方便的，很多家長都會在群里分享。”聯(lián)名信執(zhí)筆者“松松爸”說。

但隨著氯巴占進(jìn)入主管部門的打擊范圍，購藥難度驟增。

一名患兒母親告訴南都，她購買的氯巴占由另一位患兒母親托朋友從德國代購而來。今年7月，代購者告知他們，他被德國警方帶走詢問購藥情況，隨后表示，以后不再代購藥品并解散了群聊。

《紅星新聞》報(bào)道了另一起廣為人知的案件：河南鄭州一名35歲的母親幫代購者接收了一包郵寄入境的氯巴占而被中牟縣警方以“涉嫌走私、販賣、運(yùn)輸毒品罪”帶走調(diào)查。目前當(dāng)?shù)貦z方雖不予起訴，但仍然認(rèn)為其構(gòu)成毒品犯罪。

這一案件很快在患者群體內(nèi)傳開，也是從那時(shí)起，斷藥危機(jī)迅速爆發(fā)。清點(diǎn)手中的余藥后，很多家長都意識到自己的孩子快要斷藥了。最初，“松松爸”嘗試幫家長們協(xié)調(diào)藥品，但他們很快就發(fā)現(xiàn)這樣做難以解決根本的用藥困境。

11月末，隨著越來越多的家長發(fā)來即將斷藥的信息，他們決定向主管部門求助，通過中國政府網(wǎng)、人民網(wǎng)領(lǐng)導(dǎo)留言板等渠道反映情況。11月27日晚，“松松爸”熬了一宿寫下了那份言辭懇切的求助信，信中附上了1490多名家長的簽名和手印。

“我們無意挑戰(zhàn)國家對精神藥品的管控政策，”他寫道，我們希望得到政府部門的重視，給我們一個(gè)合法的渠道，讓我們這些真正需要氯巴占的孩子們，正大光明地吃上藥。我們愿意合法買藥、接受監(jiān)管，每一個(gè)患兒家長，都不愿意冒著“違法犯罪”的風(fēng)險(xiǎn)去獲取這些救命藥。

未上市藥品進(jìn)口政策缺少“細(xì)則”難落地

雖然“非常少見”，但通過藥品管理法第六十五條引入藥品已有先例。北京協(xié)和醫(yī)院院報(bào)2019年發(fā)表的一篇報(bào)道稱，該醫(yī)院通過臨時(shí)進(jìn)口途徑，解決罕見病腎上腺皮質(zhì)癌的臨床急需藥品米托坦片?！斑@標(biāo)志著醫(yī)院在罕見病診療和藥品保障工作獲得重大突破，在國內(nèi)尚屬首次?！?/p>

一位了解此事的患者組織負(fù)責(zé)人表示，為推動米托坦片的“臨時(shí)進(jìn)口”，多方投入了大量資源。特別是在醫(yī)院層面，要從頭自己來制定相關(guān)的制度。她估計(jì)，一家醫(yī)院現(xiàn)在開始設(shè)計(jì)政策，可能需要10個(gè)月的周期。而且，面對精麻藥品，流程可能更復(fù)雜。“國家層面應(yīng)該出一套具體的落地方案。”她表示，缺少政策指引，醫(yī)院沒有動力。

北京協(xié)和醫(yī)院院報(bào)也談到，引進(jìn)藥品經(jīng)過前期政策咨詢、藥品供應(yīng)商尋找藥品采購?fù)緩?、臨床需求調(diào)研和醫(yī)院申報(bào)資料準(zhǔn)備等過程，并由國家政府、衛(wèi)生行政部門和藥品監(jiān)督部門等多部門近10個(gè)月的合力摸索“破冰”。

湖北某三甲醫(yī)院醫(yī)生告訴南都記者，需要緊急進(jìn)口國內(nèi)未上市藥品的情況，多出現(xiàn)在腫瘤、內(nèi)科、罕見病等領(lǐng)域，且需要較長的申報(bào)及批復(fù)時(shí)間?！斑@種藥國內(nèi)需求少，藥的研發(fā)也沒跟上，就需要這種途徑?！?/p>

在多位業(yè)內(nèi)人士看來，藥品管理法第六十五條難以落地的一個(gè)關(guān)鍵因素，就是缺少具體的落實(shí)政策，政府沒有具體細(xì)化制度。前述不愿具名的兒童神經(jīng)科醫(yī)生也表示，他并不了解這一制度，醫(yī)院以及主管部門也沒有鼓勵或者引導(dǎo)他們使用這一制度，“沒有人特別強(qiáng)調(diào)過”。

值得關(guān)注的是，氯巴占被列入二類精神藥品也可能增加其進(jìn)口難度。王岳認(rèn)為，在缺少具體的細(xì)則時(shí)，醫(yī)生“肯定更謹(jǐn)慎”。

作為未上市藥品進(jìn)口的試點(diǎn)地區(qū)，海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)有過大量成功案例，但其“申報(bào)指南”也將精神類藥品排除在申報(bào)范圍之外。據(jù)南都記者了解，今年曾有醫(yī)生嘗試向樂城申請進(jìn)口氯巴占等多種藥品，但至今未獲批復(fù)。

為了解決用藥難題，王岳建議，應(yīng)當(dāng)在各省設(shè)立一到兩家三甲醫(yī)院，作為罕見病治療中心，該中心可以針對罕見病藥物作為采購主體，從境外來采購藥品。

“落實(shí)這條法律至少需要涉及藥品監(jiān)管和醫(yī)院管理兩個(gè)部門?！鼻?span id="s0sssss00s" class="censor censor-1" style="">述患者組織負(fù)責(zé)人表示，國內(nèi)的藥監(jiān)和衛(wèi)健不是一個(gè)系統(tǒng)，藥監(jiān)出了一套申請的表格，醫(yī)院能否直接用，可能要打問號。使用國外已上市但國內(nèi)未上市的進(jìn)口藥品，說到底是風(fēng)險(xiǎn)誰來承擔(dān)的問題。她表示，在國內(nèi)的政策環(huán)境下，應(yīng)該由衛(wèi)健部門出臺醫(yī)院申辦國外已上市藥物的申辦指南，同時(shí)配合藥監(jiān)部門的審批程序來落地這一條綠色通道。

王岳也建議，藥品管理法第六十五條的落地政策應(yīng)該由藥監(jiān)、衛(wèi)健和醫(yī)保三個(gè)部門聯(lián)合制定，明確哪些醫(yī)院成為各省的罕見病治療中心，并通過藥品經(jīng)營企業(yè)統(tǒng)一向國外發(fā)出采購訂單來統(tǒng)一配送和使用。