世界經(jīng)濟(jì)論壇：加速全球獲得基因療法：來自中低收入國家的案例研究報告

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導(dǎo)讀：

世界經(jīng)濟(jì)論壇發(fā)布了新報告“加速全球獲得基因療法——來自中低收入國家的案例研究”。基因療法處于現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的前沿。?通過對人類基因組進(jìn)行精確的改變有可能一次性治愈各種頑疾。?截至 2022 年年中，全球有 2000 多種基因療法正在開發(fā)中，預(yù)計到 2027 年全球市場價值將達(dá)到近 200 億美元。研究人員正在將基因療法應(yīng)用于影響著全球數(shù)以千萬計的人的傳染病和非傳染性疾病（例如 HIV、 鐮狀細(xì)胞?。?，其中大多數(shù)生活在低收入和中等收入國家（LMIC）。

盡管這些疾病讓LMIC不堪重負(fù)，但大多數(shù)基因治療研究與開發(fā)（R&D） 和臨床測試仍然僅限于高收入國家（HIC），主要是美國和歐盟。在LMIC，開發(fā)、測試和管理基因療法所需的復(fù)雜設(shè)備、專家人員和成熟的監(jiān)管環(huán)境在很大程度上不足或不存在。如果不能共同努力在資源匱乏的環(huán)境中建立基因治療能力，全球健康差距可能會擴(kuò)大。

為了解阻礙中低收入國家進(jìn)入全球基因治療市場的獨(dú)特障礙，本報告調(diào)查了五個中低收入國家（烏干達(dá)、坦桑尼亞、南非、泰國和印度），它們正在積極尋求針對廣泛疾病（HIV、HBV、 鐮狀細(xì)胞病、β 地中海貧血、血友病和某些癌癥）的基因療法。

選擇案例研究國家代表了不同水平的基因治療準(zhǔn)備。能力較弱的國家（即烏干達(dá)和坦桑尼亞）將其資源用于裝備衛(wèi)生設(shè)施和建立監(jiān)管框架。能力更強(qiáng)的國家（即南非、泰國和印度）將注意力集中在增強(qiáng)自力更生和支持私營部門上。各國共同面臨與勞動力發(fā)展和保留、本地制造、國內(nèi)研發(fā)資金和治療覆蓋面融資相關(guān)的挑戰(zhàn)。