基因組編輯技術(shù)CRISPR/Cas9被《科學(xué)》雜志列為2013年年度十大科技進(jìn)展之一，受到人們的高度重視。CRISPR是規(guī)律間隔性成簇短回文重復(fù)序列的簡稱，Cas是CRISPR相關(guān)蛋白的簡稱。CRISPR/Cas最初是在細(xì)菌體內(nèi)發(fā)現(xiàn)的，是細(xì)菌用來識別和摧毀抗噬菌體和其他病原體入侵的防御系統(tǒng)。

2018年11月26日，中國科學(xué)家賀建奎聲稱世界上首批經(jīng)過基因編輯的嬰兒---一對雙胞胎女性嬰兒---在11月出生。他利用一種強(qiáng)大的基因編輯工具CRISPR-Cas9對這對雙胞胎的一個(gè)基因進(jìn)行修改，使得她們出生后就能夠天然地抵抗HIV感染。這也是世界首例免疫艾滋病基因編輯嬰兒。這條消息瞬間在國內(nèi)外網(wǎng)站上迅速發(fā)酵，引發(fā)千層浪。有部分科學(xué)家支持賀建奎的研究，但是更多的是質(zhì)疑，甚至是譴責(zé)。

即將過去的4月份，有哪些重大的CRISPR/Cas研究或發(fā)現(xiàn)呢？小編梳理了一下這個(gè)月生物谷報(bào)道的CRISPR/Cas研究方面的新聞，供大家閱讀。

1.Cell：開發(fā)出利用CRISPR抵抗流感病毒和SARS-CoV-2的新型抗病毒策略

doi:10.1016/j.cell.2020.04.020

雖然大多數(shù)正在進(jìn)行的疫苗臨床試驗(yàn)通過誘導(dǎo)人類免疫系統(tǒng)識別冠狀病毒蛋白或減毒病毒并減少病毒進(jìn)入細(xì)胞來發(fā)揮作用，但是，在一項(xiàng)新的研究中，來自美國斯坦福大學(xué)等多家研究機(jī)構(gòu)的研究人員提出一種替代性抗病毒方法，它依賴于一種基于CRISPR的系統(tǒng)，用于識別和降解細(xì)胞內(nèi)病毒基因組及其產(chǎn)生的病毒mRNA（圖1B）。靶向正義基因組和病毒mRNA以同時(shí)降解用于病毒復(fù)制和基因表達(dá)的病毒基因組模板，這將有望穩(wěn)健地限制病毒復(fù)制。相關(guān)研究結(jié)果以論文手稿的形式在線發(fā)表在Cell期刊上，論文標(biāo)題為“Development of CRISPR as an antiviral strategy to combat SARS-CoV-2 and influenza”。

在這項(xiàng)新的研究中，這些研究人員在人細(xì)胞中開發(fā)出一種預(yù)防性抗病毒CRISPR策略（Prophylactic Antiviral CRISPR in huMAN cells，簡稱PAC-MAN）。作為一種基因干預(yù)的形式，PAC-MAN靶向SARS-CoV-2和IAV，并且可能靶向所有冠狀病毒。他們構(gòu)建出一種生物信息學(xué)管道，在許多測序的SARS-CoV-2基因組中確定高度保守的區(qū)域，并利用CRISPR-Cas13d靶向這些保守性區(qū)域以進(jìn)行病毒序列降解。

這些研究人員證實(shí)這種方法能夠切割SARS-CoV-2片段，并減少人肺上皮細(xì)胞中的病毒RNA數(shù)量。他們的生物信息學(xué)分析揭示出6個(gè)crRNA能夠靶向91%的已被測序的冠狀病毒，以及22個(gè)crRNA能夠靶向所有已被測序的冠狀病毒。通過使用靶向同一病毒的不同區(qū)域或者不同冠狀病毒毒株的crRNA文庫，這種方法可能會對沖病毒進(jìn)化和逃逸，也可能用來抵御未來出現(xiàn)的相關(guān)致病病毒。雖然這一策略在臨床上應(yīng)用之前還有一些障礙需要克服，但PAC-MAN有可能成為一種新的抗病毒策略。

2.Nat Biomed Eng：深度剖析！基于CRISPR–Cas13的新技術(shù)有望簡單快速檢測腎臟移植患者的感染風(fēng)險(xiǎn)和排斥反應(yīng)！

doi:10.1038/s41551-020-0546-5

日前，一項(xiàng)刊登在國際雜志Nature Biomedical Engineering上題為“A CRISPR-based assay for the detection of opportunistic infections post-transplantation and for the monitoring of transplant rejection”的研究報(bào)告中，來自麻省理工學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究基于CRISPR開發(fā)出了一種新型診斷技術(shù)來檢測器官移植后患者的感染風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)監(jiān)測患者對移植器官的排斥反應(yīng)。

在器官移植過程中，感染和排斥是引發(fā)移植失敗的主要原因，其是通過免疫抑制的狀態(tài)聯(lián)系到一起的，為了能夠盡可能早地診斷并且治療這些情況，并改善患者的長期預(yù)后，研究人員就需要對接受器官移植的患者進(jìn)行持續(xù)性監(jiān)測；這項(xiàng)研究中，研究人員基于CRISPR–Cas13開發(fā)出了一種快速廉價(jià)的檢測方法，其能準(zhǔn)確檢測來自病人機(jī)體血液和尿液樣本中BK多瘤病毒（BKV）和巨細(xì)胞病毒（CMV）的DNA，以及經(jīng)歷急性腎移植排斥反應(yīng)患者尿液中水平升高的CXCL9 mRNA（移植物排斥的標(biāo)志物）；BKV、CMV和CXCL9 mRNA在急性細(xì)胞腎移植排斥反應(yīng)中的表達(dá)水平會升高。

這項(xiàng)研究中，研究人員CRISPR–Cas13技術(shù)開發(fā)出了一種檢測試劑盒，在對100多名感染BKV和CMV的患者的臨床樣本在不同病毒載量范圍內(nèi)進(jìn)行檢測后，研究者發(fā)現(xiàn)了這種檢測手段具有較高的診斷效率；這種試劑盒能夠使用兩步法，首先其能對尿液樣本中的病毒靶向DNA進(jìn)行擴(kuò)增，以便于僅有單分子存在的情況下CRISPR也能檢測到靶標(biāo)；隨后研究人員使用了一種稱之為SHERLOCK的特殊CRISPR–Cas13步驟來優(yōu)化病毒DNA的檢測過程，檢測過程就好像使用一般的測孕試紙海洋，當(dāng)將檢測試劑條浸潤到樣本中時(shí)，如果檢測條出現(xiàn)一條線就表明結(jié)果是陰性，如果是兩條線就證明存在病毒感染。此外，研究人員還利用試劑盒對排斥標(biāo)志物CXCL9進(jìn)行檢測，作為mRNA，其能被分離并且擴(kuò)增，隨后利用CRISPR-Cas13對其進(jìn)行靶點(diǎn)檢測。對于非常低的目標(biāo)濃度，檢測試紙條也會出現(xiàn)不能確定的第二條條帶，這或許就會導(dǎo)致研究人員對結(jié)果產(chǎn)生誤判，基于此，研究人員開發(fā)出了一款智能手機(jī)app，其能客觀地分析試紙條帶的結(jié)果，并給出準(zhǔn)確的結(jié)果判讀。

快速有效的POCT（即時(shí)檢測）技術(shù)能幫助患者在資源匱乏的環(huán)境中進(jìn)行疾病的早期診斷成為可能，同時(shí)還能幫助患者實(shí)現(xiàn)疾病的自我監(jiān)測，這項(xiàng)研究中，研究人員基于CRISPR-Cas13開發(fā)的新型診斷試劑盒就能對器官移植受體患者樣本中的CMV和BKV進(jìn)行檢測，同時(shí)研究者還運(yùn)用SHERLOCK步驟成功實(shí)現(xiàn)了對患者樣本中CXCL9 mRNA的檢測；這種新型工具或有望作為器官移植患者移植后發(fā)現(xiàn)進(jìn)行早期排斥反應(yīng)和監(jiān)測的工具。

3.Cell綜述深度解讀！基于CRISPR治療性基因編輯領(lǐng)域的研究現(xiàn)狀及未來展望！

doi:10.1016/j.cell.2020.03.023

日前，一項(xiàng)刊登在國際雜志Cell上題為“CRISPR-Based Therapeutic Genome Editing：Strategies and In Vivo Delivery by AAV Vectors”的綜述文章中，來自馬賽諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們描述了以CRISPR為基礎(chǔ)的改善人類健康的策略，其重點(diǎn)是通過利用AAV載體將CRISPR療法直接導(dǎo)入人體，此外，研究人員還討論了目前廣泛應(yīng)用基于CRISPR療法所要面臨的挑戰(zhàn)，并強(qiáng)調(diào)了持續(xù)的研究和技術(shù)革新對于推動基于CRISPR療法在人類疾病研究中的重要性。

目前應(yīng)用基于CRISPR的治療性手段能直接應(yīng)用于患者體內(nèi)，有望治療多種人類疾病，盡管基于CRISPR的工具箱能夠?qū)NA和RNA編輯及基因表達(dá)調(diào)節(jié)進(jìn)行多種操作，但其藥物的運(yùn)輸仍然是該療法發(fā)展的瓶頸，目前，腺相關(guān)病毒（AAV）載體是進(jìn)行體內(nèi)基因治療的主要載體；AAV非常安全，其能將單鏈DNA（ssDNA）載體基因組運(yùn)輸?shù)蕉鄠€(gè)組織和細(xì)胞類型中，而且僅在一定劑量范圍內(nèi)具有輕度的免疫原性；盡管載體基因組在宿主細(xì)胞內(nèi)大部分處于游離狀態(tài)，但通過共分化和環(huán)化來介導(dǎo)有絲分裂后細(xì)胞內(nèi)長期的轉(zhuǎn)基因表達(dá)，就能使其穩(wěn)定下來并產(chǎn)生持久的治療效果，AAV載體在運(yùn)輸基因療法到疾病動物模型和患者中推動了基于CRISPR療法在治療多種疾病中的應(yīng)用。

4.Cell：利用CRISPR-CasRx技術(shù)將神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)換為神經(jīng)元或有望減緩神經(jīng)性疾病的癥狀

doi:10.1016/j.cell.2020.03.024

日前，一項(xiàng)刊登在國際雜志Cell上題為“Glia-to-Neuron Conversion by CRISPR-CasRx Alleviates Symptoms of Neurological Disease in Mice”的研究報(bào)告中，來自中科院上海生命科學(xué)研究院等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究發(fā)現(xiàn)，利用CRISPR-CasRx技術(shù)將神經(jīng)膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)換為神經(jīng)元細(xì)胞，或能有效減緩小鼠機(jī)體神經(jīng)性疾病的癥狀。

這項(xiàng)研究中，研究人員指出，利用體內(nèi)病毒遞送的RNA靶向CRISPR-CasRx技術(shù)來下調(diào)單一RNA結(jié)合蛋白—Ptbp1（多聚嘧啶序列結(jié)合蛋白1）或能導(dǎo)致Muller膠質(zhì)細(xì)胞高效轉(zhuǎn)化為視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞（RGCs，retinal ganglion cells），從而就能減緩與RGC缺失相關(guān)的疾病癥狀。

本文研究的主要結(jié)果包括：1）敲除Ptbp1或能將Muller膠質(zhì)細(xì)胞轉(zhuǎn)化為成熟視網(wǎng)膜組織中的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞；2）轉(zhuǎn)化后的視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的中央投射或會恢復(fù)機(jī)體的視覺反應(yīng)；3）在帕金森小鼠模型中揭示了具有多巴胺能特征的神經(jīng)元誘導(dǎo)特性；4）誘導(dǎo)的神經(jīng)元或能減緩帕金森小鼠機(jī)體的運(yùn)動功能障礙。

研究者表示，這種方法還能誘導(dǎo)大腦紋狀體中產(chǎn)生具有多巴胺能特性的神經(jīng)元，同時(shí)還會減緩帕金森疾病小鼠模型機(jī)體中的運(yùn)動缺陷；因此，基于CRISPR-CasRx技術(shù)所介導(dǎo)的Ptbp1基因敲除所引發(fā)的膠質(zhì)細(xì)胞向神經(jīng)元細(xì)胞的轉(zhuǎn)換或能在體內(nèi)作為一種遺傳性手段來幫助治療因神經(jīng)元功能缺失所引發(fā)的一系列神經(jīng)性障礙。

5.Nat Biotechnol：開發(fā)出能同時(shí)對多個(gè)基因組位點(diǎn)進(jìn)行編輯的超強(qiáng)基因編輯工具—CHyMErA

doi:10.1038/s41587-020-0437-z

近日，一項(xiàng)刊登在國際雜志Nature Biotechnology上的研究報(bào)告中，來自多倫多大學(xué)等機(jī)構(gòu)的科學(xué)家們通過研究開發(fā)了一種新技術(shù)能同時(shí)對基因組中多個(gè)位點(diǎn)進(jìn)行編輯，從而就有望幫助研究不同DNA的組合與人類健康和疾病的關(guān)聯(lián)?；贑RISPR的DNA編輯技術(shù)能通過對任何人類基因進(jìn)行精確剔除來研究其功能，從而就能徹底改變科學(xué)家們對人類基因組的研究，但目前研究人員仍然面臨眾多挑戰(zhàn)，比如如何在相同細(xì)胞中同時(shí)移除多個(gè)基因或基因片段，這種類型的基因組“手術(shù)”對于科學(xué)家們而言，了解基因組不同部分在正常生理和疾病狀況下是如何協(xié)同發(fā)揮作用的似乎更為重要。

如今研究人員開發(fā)了一種名為CHyMErA（Cas Hybrid for Multiplexed Editing and Screening applications）的新技術(shù)，其能應(yīng)用到任何哺乳動物細(xì)胞中，同時(shí)系統(tǒng)性地靶向作用多個(gè)位點(diǎn)的DNA片段，CRISPR剪刀能通過導(dǎo)向RNA分子將DNA切割酶運(yùn)送到基因組上的預(yù)想位點(diǎn)中，而使用最為廣泛的DNA切割酶就是Cas9酶，自Cas9問世以來，科學(xué)家們一直尋找其它具有獨(dú)特特性的Cas酶，以尋求改進(jìn)和擴(kuò)展該技術(shù)的應(yīng)用；與CRISPR-Cas9技術(shù)不同的是，ChyMErA技術(shù)能將Cas9和Cas12a兩種不同的DNA切割酶進(jìn)行結(jié)合，從而實(shí)現(xiàn)多種用途，Cas12a酶是一種能用來在相同細(xì)胞中產(chǎn)生多個(gè)導(dǎo)向RNA分子的關(guān)鍵酶類，而這是同時(shí)進(jìn)行DNA編輯的關(guān)鍵。

研究者Thomas Gonatopoulos-Pournatzis表示，我們花費(fèi)了多年來開發(fā)能同時(shí)檢測Cas9和Cas12a酶的組合性基因編輯技術(shù)，隨后我們將這些酶類進(jìn)行結(jié)合開發(fā)出了ChyMErA系統(tǒng)；研究人員嘗試了多種方法來誘導(dǎo)基因片段缺失，但并沒有哪一種手段會比ChyMErA更加有效；研究者發(fā)現(xiàn)，ChyMErA能夠成功剔除基因片段，隨后研究者在大規(guī)模篩查中利用該技術(shù)來系統(tǒng)性地分析基因如何進(jìn)行結(jié)合來發(fā)揮作用。在ChyMErA技術(shù)的幫助下，研究人員就能夠使用兩種酶中最好的酶類來進(jìn)行基因編輯，Cas9已經(jīng)被廣泛改進(jìn)擁有較高的編輯效率，而Cas12a則能允許多種導(dǎo)向RNAs的使用，因此其在尋找能在基因組中進(jìn)行位點(diǎn)切割上具有更大的靈活性。

6.Nature子刊重大突破：納米顆粒實(shí)現(xiàn)器官特異性基因編輯！

doi:10.1038/s41565-020-0669-6

在最新一期Nature Nanotechnology上，Qiang Cheng等人提出了一種稱為選擇性器官靶向(SORT)的方法，通過生物工程將含有核酸療法的LNPs誘導(dǎo)肝臟、脾臟和肺特異性基因調(diào)控。LNP系統(tǒng)通常由磷脂、膽固醇、聚乙二醇(PEG)脂質(zhì)和可電離的陽離子脂質(zhì)組成。每個(gè)LNP成分及其摩爾比都已被優(yōu)化，以確保高效的核酸遞送到肝細(xì)胞。特別是，合理設(shè)計(jì)和篩選可電離的陽離子脂質(zhì)(或類脂質(zhì))文庫對于實(shí)現(xiàn)臨床應(yīng)用相關(guān)劑量的肝基因沉默至關(guān)重要。最有效的電離陽離子脂質(zhì)，其特征是明顯的pKa值在6.2和6.5之間，具有三種功能：(1)在LNP生產(chǎn)期間，酸性pH值下質(zhì)子化的叔胺脂質(zhì)頭部促進(jìn)其與帶負(fù)電荷的核酸結(jié)合，(2)在生理的pH值，附近無電荷的脂質(zhì)確保凈中性表面電荷，以減少免疫反應(yīng)和循環(huán)時(shí)間延長和(3)細(xì)胞攝取后進(jìn)入酸化的內(nèi)體中，正電荷脂質(zhì)促進(jìn)膜融合和有效的胞質(zhì)遞送。

在這種SORT方法中，作者添加五分之一脂質(zhì)成分來通過靜脈注射遞送功能信使核糖核酸或基因編輯復(fù)合物道特定組織。使用一個(gè)快速的混合過程，這種SORT脂質(zhì)

(永久的陽離子和陰離子或可質(zhì)子化的陽離子)和不同摩爾比的其他材料生成一個(gè)脂質(zhì)體文庫，包載mRNA編碼熒光素酶進(jìn)行體內(nèi)篩選。通過增加永久性陽離子脂質(zhì)1，2-二烯烴-3-三甲氨基丙烷(DOTAP)的摩爾百分比(0-100%)，可使熒光素酶的表達(dá)在靜脈注射后從肝臟轉(zhuǎn)移到脾臟和肺。LNPs中加入10-40%的永久性陰離子脂質(zhì)1，2-二烯醇化酶-sn-甘油-3-磷酸(18PA)可在脾臟中特異性表達(dá)熒光素酶。加入20%的其他可電離的陽離子脂類，如1，2-二烯酰-3-二甲基氨基甲烷-丙烷(DODAP)，不會改變生物分布，但增加了mRNA對肝臟的遞送。該方法的普遍性通過將LNP與其他永久性帶電或可電離的陽離子脂類功能化而得到證實(shí)，這導(dǎo)致了器官表達(dá)的類似變化，且表現(xiàn)出與脂類相關(guān)的方式。值得注意的是，SORT-LNP的療效離不開可電離的陽離子脂質(zhì)包合。給予肺、脾臟和肝臟特異性mRNA SORT-LNP的篩選結(jié)果表明，基于熒光素酶的篩選可產(chǎn)生持續(xù)的治療性蛋白，且無明顯毒性。重要的是，SORT方法還允許調(diào)節(jié)LNPs組織特異性熒光素酶的表達(dá)，使其與臨床批準(zhǔn)的Onpattro配方相同。

Cheng等人也報(bào)道了使用SORT-LNPs進(jìn)行組織特異性CRISPR/Cas基因編輯。相對于治療性基因沉默或表達(dá)，基于CRISPR/Cas的基因編輯需要(至少)兩個(gè)組成部分：引導(dǎo)RNA (guide RNA， gRNA)識別目標(biāo)DNA和Cas核酸酶進(jìn)行雙鏈斷裂。作者生成了包含gRNA和Cas9 mRNA或gRNA/Cas9核糖核酸蛋白復(fù)合物的SORT-LNPs，并在肝外組織中進(jìn)行了基因編輯。在紅色熒光蛋白tdTomato報(bào)告小鼠中，不同種類的LNP劑型可選擇性誘導(dǎo)肝、肺、脾特異性基因編輯。此外，作者還展示了內(nèi)源性靶基因(PTEN)和治療性靶基因(PCSK9)的組織特異性編輯。

7.Nat Cancer：Crispr技術(shù)揭示淋巴瘤弱點(diǎn)

doi:10.1038/s43018-020-0054-2

在最近一項(xiàng)研究中，美國加州大學(xué)圣地亞哥醫(yī)學(xué)院和摩爾斯癌癥中心的研究人員團(tuán)隊(duì)利用CRISPR技術(shù)鑒定出了侵襲性慢性骨髓性白血病的關(guān)鍵調(diào)節(jié)劑。

"我們利用CRISPR技術(shù)在白血病細(xì)胞中進(jìn)行全基因組篩查，一次性阻斷數(shù)千個(gè)基因。這是一個(gè)非常強(qiáng)大的工具，使我們能夠識別出助長白血病生長的眾多基因，并找到了可以在這種疾病中靶向治療的新漏洞。"高級作者、藥理學(xué)和醫(yī)學(xué)系教授Tannishtha Reya博士說。"這項(xiàng)研究還首次表明，基于全基因組CRISPR的篩查實(shí)際上可以以更符合生理學(xué)的方式進(jìn)行：使用原生癌細(xì)胞，并在原生微環(huán)境的環(huán)境中進(jìn)行。"

在2020年4月20日的《Nature Cancer》雜志上發(fā)表的文章中，Reya及其同事確定了RNA結(jié)合蛋白是維持和保護(hù)耐藥性白血病干細(xì)胞的一類關(guān)鍵蛋白。作者們重點(diǎn)研究了Staufen2(Stau2)，這是RNA結(jié)合蛋白家族中一個(gè)相對較少研究的成員，以前只知道它能控制大腦和神經(jīng)系統(tǒng)的發(fā)育。

該團(tuán)隊(duì)開發(fā)了一種小鼠模型，在該模型中，Stau2被基因刪除。作者發(fā)現(xiàn)，丟失這種蛋白會導(dǎo)致白血病的癌細(xì)胞生長和繁殖能力大大降低，并明顯提高了小鼠模型的整體存活率。Stau2也是白血病患者原代組織樣本的持續(xù)生長所需要的，這表明在人類疾病中存在著保守的依賴性。

8.Mol Ther：研究表明基因療法可以成功治療青光眼

doi:10.1016/j.ymthe.2019.12.012

由布里斯托爾大學(xué)領(lǐng)導(dǎo)的一項(xiàng)新研究表明，一種常見的眼病--青光眼，可以通過單次注射的基因療法成功治愈，這將改善許多患者的治療方案、療效和生活質(zhì)量。他們測試了一種新的方法，可以提供額外的治療選擇和好處。他們的研究結(jié)果發(fā)表在《Molecular Therapy》雜志上。

研究人員設(shè)計(jì)了一種基因療法，并利用實(shí)驗(yàn)性青光眼小鼠模型和人類供體組織進(jìn)行了概念驗(yàn)證。該療法針對眼睛的一部分稱為睫狀體的結(jié)構(gòu)，睫狀體產(chǎn)生的液體可以維持眼內(nèi)的壓力。利用最新的基因編輯技術(shù)CRISPR，作者能夠使睫狀體中的一種名為Aquaporin 1的基因失活，導(dǎo)致眼壓降低。

文章作者，布里斯托爾醫(yī)學(xué)院客座高級研究員Colin Chu博士說?！澳壳?，青光眼還沒有治愈的方法，如果不及早診斷和治療，會導(dǎo)致視力下降。我們希望在不久的將來推進(jìn)這種新療法的臨床試驗(yàn)。如果成功的話，可以通過單眼注射的方式長期治療青光眼，這將改善許多患者的生活質(zhì)量，同時(shí)節(jié)省時(shí)間和金錢。”

9.Science子刊：干細(xì)胞遺傳修飾可改善糖尿病

doi:10.1126/scitranslmed.aax9106

根據(jù)最近一項(xiàng)研究，研究人員利用從一名患有罕見的胰島素依賴型糖尿?。╓olfram綜合癥）的患者皮膚上提取的細(xì)胞誘導(dǎo)產(chǎn)生多能干細(xì)胞，并且將其轉(zhuǎn)化為分泌胰島素的細(xì)胞，通過基因編輯工具CRISPR-Cas9，糾正導(dǎo)致該綜合癥的基因缺陷。然后，他們將這些細(xì)胞植入小鼠體內(nèi)，并治愈了這些小鼠的糖尿病。

這一來自華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院圣路易斯分校的研究人員的研究結(jié)果表明，CRISPR-Cas9技術(shù)可能作為治療糖尿病，特別是由單一基因突變引起的糖尿病的有力武器。該研究于4月22日在線發(fā)表在《Science Translational Medicine》雜志上。

"這是CRISPR首次被用于修復(fù)因基因缺陷引起的糖尿病，"共同研究者、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)和生物醫(yī)學(xué)工程助理教授Jeffrey R. Millman博士說。