編者按：1月1日，曾經(jīng)的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫(yī)保價格，價格從原先的70萬元一針降到約3.3萬元一針。據(jù)各地媒體報道，浙江、山東、廣東、湖北等多省份在新年第一天給首批患者進行了治療。

諾西那生鈉注射液進醫(yī)保后，浙江SAM患者接受治療。　朱俊俊　攝

中新網(wǎng)杭州1月1日電(錢晨菲)1月1日，曾經(jīng)的“天價藥”諾西那生鈉注射液正式實施醫(yī)保價格，價格從原先的70萬元一針降到約3.3萬元一針。浙江大學醫(yī)學院附屬第二醫(yī)院(下稱浙大二院)于當日完成了2022年全國第一批SAM(脊髓性肌萎縮癥)患者的治療。

記者從浙大二院獲悉，患者李先生(化名)從小不擅體育運動，隨著年齡的增加，感到上下樓梯越來越費力，能夠持續(xù)行走的距離也在不斷縮短。10年前，他被診斷為脊髓性肌萎縮癥。

諾西那生鈉注射液進醫(yī)保后，浙江SAM患者接受治療。　朱俊俊 攝

由于缺乏有效的治療手段，在此前近十年間，李先生只能眼看著雙腿的力量逐步退化。2019年，首款治療脊髓性肌萎縮癥的特效藥諾西那生鈉注射液在中國上市，讓李先生看到希望，可隨后，“70萬一針”的天價又讓這份希望變得遙不可及。

諾西那生鈉注射液。　朱俊俊 攝

2021年12月3日，國家醫(yī)療保障局公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調整結果，7種罕見病藥品新增進入目錄，其中諾西那生鈉經(jīng)歷8輪價格協(xié)商，最終以約3.3萬元/針的價格談判成功。得知這一消息，李先生第一時間聯(lián)系上了浙大二院，并在諾西那生進入醫(yī)保后的第一天順利用上了藥。據(jù)悉，經(jīng)過醫(yī)保報銷后，李先生僅需支付幾千元。

中國罕見病聯(lián)盟浙江省協(xié)作組主任委員、浙大二院醫(yī)學遺傳科/罕見病診治中心負責人吳志英表示，浙大二院在中國第一批注射諾西那生藥物，意味著罕見病高值藥納入醫(yī)保實現(xiàn)了新突破，中國脊髓性肌肉萎縮癥診療正式進入醫(yī)保時代。

諾西那生鈉注射液?！≈炜】?攝

“罕見病藥品研發(fā)難度大、幅度高、周期長，一直難以滿足患者臨床需求，及時研發(fā)上市，價格往往極其昂貴，藥物可及性面臨嚴峻挑戰(zhàn)，這次醫(yī)保目錄調整，表明國家高度關注罕見病患者這一群體，新增進目錄的罕見病藥品很好地填補了國內相關罕見病治療用藥的空白，為臨床用藥提供了選擇，為更多的罕見病患者延緩病情發(fā)展、提高生活質量帶來了希望。”吳志英說。(完)

更多報道：

山東4歲患兒成SMA靶向藥砍價后首例受益者

來源：新華網(wǎng)

2022年1月1日7時許，山東省棗莊市一名4歲的脊髓性肌萎縮癥患兒順利注射靶向治療藥物諾西那生鈉。據(jù)悉，諾西那生鈉注射液是我國首個獲批治療脊髓性肌萎縮癥的進口藥物，2019年進入中國市場時，每針價格近70萬元。在2021年國家醫(yī)保目錄藥品談判中，諾西那生鈉注射液遭到“靈魂砍價”，以3.3萬元每針的價格進入新版醫(yī)保藥品目錄。據(jù)醫(yī)院方面介紹，完成注射后，患兒被轉入普通病房，如無特殊情況可于1月2日出院，轉入兒童康復科進一步治療。

“70萬一針”進醫(yī)保！廣東打出第一針！

來源：廣東發(fā)布

1月1日上午9時許

在中山大學附屬第一醫(yī)院

神經(jīng)一科的治療室里

29歲的患者杜先生側臥在床上

準備接受腰椎穿刺

即將注射到他體內的

是曾因“70萬元一針”而備受關注的

脊髓性肌萎縮癥（SMA）治療藥物

諾西那生鈉

今天，《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，諾西那生鈉等7種罕見病藥品被正式納入醫(yī)保?！叭氡！笔兹?，廣東、北京、上海、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫(yī)院里有近20位SMA患者將接受諾西那生鈉治療。杜先生就是其中一員。

每一滴藥都是寶貴的

“再把頭往胸口那邊靠一點，背再拱起來一點?！敝猩酱髮W附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科主治醫(yī)師利婧逐步指引杜先生調整體位。杜先生左側臥在床上，屈膝抱團，暴露出腰椎。

“背部和床盡量保持垂直，針刺進去的時候稍微斜一點，慢慢地往上……”中山一院神經(jīng)外科主任醫(yī)師、教授張成來到現(xiàn)場指導。

另一邊廂，醫(yī)生徐睿愷已經(jīng)在醫(yī)院藥房整裝待發(fā)。他手上有一個保溫箱，里面是被低溫冷凍保存著的諾西那生鈉注射液?！翱梢园阉幠眠^來了。”沒過多久，他收到了送藥的指令。

針尖扎進入身體，杜先生攥緊拳頭。“放松一點，正常呼吸，肚子別緊張?！贬t(yī)護人員繼續(xù)耐心地引導。

腰椎穿刺完成，主治醫(yī)師何若潔把注射液從冰冷的保溫箱里取出來，握在手心里，把注射液復溫到25攝氏度左右。2分鐘后，測溫槍顯示注射液的溫度已經(jīng)合適。

利婧和何若潔兩人配合，用注射器將5毫升的諾西那生鈉注射液從小瓶子里吸出來?！斑@一步要特別小心，每一滴藥都是寶貴的，要盡量都吸到針管里來?！?/span>

全部吸取出來后，利婧緩緩把注射液注入杜先生體內，完成了此次治療。注射后，杜先生要在床上躺臥6小時，避免引起顱內低壓。

SMA是一種罕見病，患者可能逐漸感到肢體無力，而且情況會越來越差，難以逆轉。“從12歲就開始感覺運動有點乏力，到2015年確診這個病以后，每年都會感覺自己的力量變差?！倍畔壬f。如果不接受治療，SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最終因為呼吸或者吞咽等出現(xiàn)問題而導致感染、死亡。

諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，能精準靶向針對SMA的致病原因，讓人體產(chǎn)生更多的運動神經(jīng)調節(jié)蛋白，有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率。

2019年2月進入中國時，諾西那生鈉注射液一針定價69.97萬元人民幣，患者需要在前63天注射4針，往后每4個月注射1針，終身用藥。

高價值罕見病藥物首次入醫(yī)保

SMA屬于罕見病，在新生兒中患病率約為萬分之一，較小的患者群體和巨大的研發(fā)費用，讓諾西那生鈉成為一類備受關注的高值罕見病藥。

2021年12月3日，國家醫(yī)保目錄調整結果“官宣”，7款罕見病治療藥物進入醫(yī)保目錄，其中就包括諾西那生鈉。

“此前，有的SMA患者，特別是一些嬰兒因治療費用負擔過重或者其他原因而中斷就醫(yī)，我們會感到特別可惜?！弊鳛橹Z西那生鈉注射液進入醫(yī)保目錄后開出首批處方的醫(yī)生，利婧表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手。諾西那生鈉被納入醫(yī)保，讓我們‘有藥可用’‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體?！?/span>

此前，杜先生也對“70萬元一針”的諾西那生鈉望而卻步。從患者組織美兒SMA關愛中心了解到諾西那生鈉“入?！钡南?，杜先生重燃了人生希望。他回憶，當時患者組織里很多病友都哭了，包括很多患兒的家長。“入保以后，算上醫(yī)保報銷，雖然還不清楚要自付多少，但肯定能負擔了?！?/span>

“新年第一天就能用上這個藥，感覺自己幸運到爆了！”杜先生對未來充滿憧憬，“希望自己以后能恢復健康，正常上班、正常生活，也希望更多的病友尤其是小朋友能恢復健康。”

高價值罕見病藥物首次被納入醫(yī)保藥品目錄，彰顯了政府對罕見病患者群體藥品保障的高度重視。http://hot1.ffsy56.com/latest.php 美兒SMA關愛中心執(zhí)行主任邢煥萍說：“我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫(yī)保政策，家庭負擔大大減輕。這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”

據(jù)了解，自1月1日起

廣東將所有協(xié)議期內談判藥品

及其同通用名藥品

全部列入“雙通道”管理藥品范圍

對包括諾西那生鈉在內的

新增進入目錄的67個談判藥品

確保每個地市至少有1家定點醫(yī)療機構

或定點零售藥店供應

并能正常報銷

廣仔表示

對無數(shù)患者及其家庭來說

這，確實是最好的新年禮物！

（來源：中國新聞網(wǎng)）

轉載于：http://www.wlchinahn.com/news/hangyezixun/202201/28535.html

http://toutiao.wlchinahf.com/wlzc792538.html

http://hot1.ffsy56.com/newsdetail1672370.html

http://hangqing.ffsy56.com/wlzc483550.html

http://www.wlchinajn.com/news/slh587249.html

http://b2b.wlchinahnzz.com/shop_yixin88/news/itemid-1568021.html

http://news.wlchinahnzz.com/jinri/xw/x80885.html

http://www.wlchinajn.com/mobile/news/slh587249.html

http://mip.wlchinahf.com/21-0-533561-1.html

http://www.baoshan56.com/news/bs41396.html