“罕見病”并不罕見

膠質母細胞瘤是神經系統(tǒng)最常見的惡性腫瘤，占神經系統(tǒng)原發(fā)惡性腫瘤的48%。在現(xiàn)有手術、放療、化療等治療方式下，1年生存率不到50%，5年生存率僅5.5%，僅接受維持治療的患者中位生存期不足4個月。相比于肺癌、乳腺癌、結直腸癌等惡性腫瘤，靶向治療和免疫療法在膠質母細胞瘤治療中取得的成績微乎其微，可以說膠質母細胞瘤目前接近于“無藥可治”的狀態(tài)。

雖然膠質母細胞瘤在神經系統(tǒng)惡性腫瘤中占比較高，但與其他惡性腫瘤相比整體發(fā)病率較低，每10萬人中新發(fā)膠質母細胞瘤僅3.21人，屬于罕見病。罕見病又稱孤兒病，是一類發(fā)病率極低疾病的總稱。全球約7000種已知罕見病，但由于孤兒藥研發(fā)難度大、市場失靈、信息不對稱性高等特點，僅5%具備有效治療藥物。對于罕見病患者及其家屬，“昆明爸爸為子自制罕見病藥”、“母親為救罕見病患兒代購管制藥被認定販毒”等只能出現(xiàn)在新聞中的場景卻是他們的常態(tài)。

罕見病龍頭北?？党?/strong>

近年來，隨著罕見病的社會關注度不斷提升，各國紛紛頒布法案鼓勵孤兒藥的創(chuàng)新，包括研發(fā)經費補貼、新藥申請加速審評審批、科研基金傾斜、稅收優(yōu)惠政策、市場獨占保護、專利延期保護等眾多優(yōu)惠，加上基因療法、免疫療法等新型治療手段的出現(xiàn)，孤兒藥研發(fā)難度和成本顯著降低。與此同時，國民經濟收入提升、醫(yī)療支出增加以及醫(yī)保逐步將孤兒藥納入支付范疇，孤兒藥相關付費能力不斷提升，罕見病藥物研發(fā)市場隨之升溫。

已在罕見病領域深耕10年的北?？党杀闶瞧渲械馁摺＿@一家低調的公司由薛群博士在2012年創(chuàng)立，在全球“罕見病教父”亨利·特米爾的影響下，北?？党蓜?chuàng)立之初就專注于罕見病領域的全方位布局，敢于做第一個“吃螃蟹”的人。經過10年的積淀，北?？党涩F(xiàn)有13款產品線覆蓋了膠質母細胞瘤、亨特氏綜合征等多個罕見病。

2020年9月，北海康成用于治療亨特氏綜合征的CAN101為唯一獲中國批準的藥物，另外兩款腫瘤輔助治療產品也已拿到了中國內地及大中華區(qū)的上市許可。除3款已上市產品外，尚有4款處于臨床試驗階段的產品，其中CAN008治療膠質母細胞瘤的II期臨床試驗于2021年10月完成首例患者給藥，進展為國內最快。同時，北?？党?strong>積極布局下一代基因療法，有3款產品在研。有強大的產品組合、快速的商業(yè)化能力做背書，北?？党勺鳛閲鴥群币姴☆I域的龍頭企業(yè)可以說是實至名歸了。北?？党稍跉v次融資中吸引了藥明康德、RA Capital、啟明創(chuàng)投、Blue Ridge Mountains、元明資本、HBC Asia、藥明生物、泰格醫(yī)藥等多家知名機構參與。

二級市場永遠相信業(yè)績和實力

2021年12月，北海康成正式在港交所上市。作為北?？党傻墓蓶|之一，黃浦江資本認為在需求增長和技術提升的雙重推動下，罕見病領域具有清晰的成長路徑，龍頭企業(yè)會在政策和市場中拿到更多的資源，競爭格局呈現(xiàn)強者恒強的局面，原因有以下三點。

第一，北?？党擅闇实?strong>罕見病治療領域具有剛性需求，尤其是對于無藥可治的疾病來說，可以真正解決臨床問題的企業(yè)面對的是絕對市場。

第二，罕見病市場是典型的“長尾市場”，大部分罕見病患者都需要終身用藥，用藥需求只增不減，而患者人數(shù)較少意味著先發(fā)者商業(yè)化成功后，殘存的利益很難吸引新玩家進入，往往一款孤兒藥研發(fā)成功后能帶來長期穩(wěn)定的現(xiàn)金流。

第三，結合前兩點，多年專注研發(fā)的北?？党勺叩倪@條“厚積薄發(fā)”的路正是最適合罕見病市場的打法，隨著更多管線的商業(yè)化落地，即將迎來業(yè)績爆發(fā)。

因此，黃浦江資本對罕見病龍頭北海康成非常有信心，畢竟二級市場永遠相信業(yè)績和實力。

來源：黃浦江資本

作者、編輯：張雅蓉

Huangpu River Capital（黃浦江資本）專注于投資多個細分領域的龍頭企業(yè)，累計投資集成電路、生物醫(yī)藥、人工智能、互聯(lián)網、大消費領域獨角獸企業(yè)30余家，是Angel List上唯一持有眾多獨角獸的中資基金，投資項目包括瀾起科技、屹唐半導體、地平線、Grail、藥明康德、北?？党?、拼多多、Farfetch(發(fā)發(fā)奇)、騰訊音樂、Spotify、ClassPass、Flexport、Skyscanner(天巡網)、Terrafugia、Airbnb(愛彼迎)、Uber(優(yōu)步)、超級猩猩、分眾傳媒等。